倪滬平

（1浙江省人力資源和社會保障廳 杭州 310025;2浙江大學(xué)公共管理學(xué)院 杭州 310058）

罕見病醫(yī)療保障問題研究

倪滬平1,2

（1浙江省人力資源和社會保障廳 杭州 310025;2浙江大學(xué)公共管理學(xué)院 杭州 310058）

罕見病是指發(fā)病率極低的疾病，從風(fēng)險特征看，罕見病風(fēng)險屬于不可分散性風(fēng)險。罕見病保障屬于社會準(zhǔn)公共品，需要政府干預(yù)，醫(yī)療保障制度應(yīng)采用以納入國家醫(yī)療保險體系為主、財政資金救助體系為輔的組合式社會保障政策模式。

罕見??；保險；不可分散性風(fēng)險；醫(yī)療保障制度

1基本定義和特征

1.1基本定義

罕見病是指發(fā)病率極低的疾病。目前，國際上沒有統(tǒng)一的定義，世界衛(wèi)生組織（下文簡稱“WHO”）和美國、日本、歐盟、澳大利亞等30 多個國家及地區(qū)結(jié)合自身情況作出了不同界定。主要有：（1）WHO認(rèn)為，罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病；（2）美國將罕見病界定為每年患病人數(shù)少于20萬人的疾??；（3）日本規(guī)定，罕見病為患病人數(shù)少于5萬人的疾?。唬?）臺灣地區(qū)將1‰以下發(fā)病率的疾病界定為罕見?。唬?）中華醫(yī)學(xué)會醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)分會將患病率小于0.02‰的疾病稱為中國的罕見病。

1.2基本特征

一是發(fā)病率低，一般發(fā)病概率都在人口的1‰以下，只占社會極少人口；二是危害性強(qiáng)，一旦患病，將給患者本人、家庭、社會造成極大損害；三是可治性低，只有個別罕見病可以通過特效藥品得到有效控制；四是延續(xù)期長，罕見病本質(zhì)上屬于嚴(yán)重危及生命的慢性衰退性疾病，患者將長期經(jīng)受疾病折磨；五是接受度低，患者周圍的社會成員往往將其理解為宿命或者歸于無奈，容易采用自生自滅態(tài)度，最終被社會拋棄。

2經(jīng)濟(jì)風(fēng)險分析

一般而言，罕見病患者醫(yī)療保障制度設(shè)計(jì)需要解決的風(fēng)險主要是指經(jīng)濟(jì)風(fēng)險，也就是因治療需要巨額費(fèi)用支出導(dǎo)致家庭財務(wù)風(fēng)險。

2.1基本風(fēng)險特征

本文對罕見病風(fēng)險特征的分析，僅限于可保險性分析?？杀ｋU性是指保險項(xiàng)目發(fā)起人基于保險標(biāo)的的可分散性風(fēng)險特征，可以通過大數(shù)法則分散性風(fēng)險，實(shí)現(xiàn)不同參保人之間的共濟(jì)互助。但罕見病風(fēng)險特征屬于不可分散性風(fēng)險，也就是說每個參保人面臨的出險概率呈不均等分布，罕見病全社會總風(fēng)險集中在少部分特定人群身上，導(dǎo)致大數(shù)法則難以實(shí)現(xiàn)。具體表現(xiàn)在以下兩方面。

2.1.1在同一時間截面內(nèi)不能分散風(fēng)險。罕見病的發(fā)病風(fēng)險具有可識別性，因80%以上的罕見病都屬于遺傳性疾病，可以通過對遺傳性家族人群進(jìn)行跟蹤監(jiān)測予以識別，其他無既往家族史的參保人群就傾向于認(rèn)為自身發(fā)生罕見病為統(tǒng)計(jì)小概率事件，往往選擇不參保。這樣，罕見病風(fēng)險就無法在同一時間截面人群之間進(jìn)行分散。

2.1.2在不同時間截面內(nèi)不能分散風(fēng)險。大部分罕見病屬于長期慢性病，將伴隨患者終身，每年都需花費(fèi)大量醫(yī)療費(fèi)用。這種經(jīng)濟(jì)支出災(zāi)害性風(fēng)險也就造成罕見病無法在代際之間實(shí)現(xiàn)分散。

2.2風(fēng)險化解方式

從純粹保險角度看，如果采用商業(yè)保險模式，依靠市場機(jī)制，由市場理性經(jīng)濟(jì)人自愿選擇參保的模式設(shè)計(jì)罕見病保險項(xiàng)目是不可行的，將通過逆向選擇和道德風(fēng)險兩種機(jī)制的馬太效應(yīng)，迅速導(dǎo)致該保險項(xiàng)目破產(chǎn)。這是由于罕見病風(fēng)險的可識別性導(dǎo)致大量無家族遺傳史的人群不參保，參保人將集中在家族遺傳史人群，勢必導(dǎo)致高出險率。在保險中，高出險率就意味著高保費(fèi)。鑒于罕見病患者往往以貧窮人群為主，這又將導(dǎo)致其無能力購買高保費(fèi)的商業(yè)罕見病保險項(xiàng)目，進(jìn)而形成低風(fēng)險人群不愿買、高風(fēng)險人群買不起的局面。由于無法通過保險市場機(jī)制解決，罕見病保障屬于市場失靈的社會準(zhǔn)公共品，應(yīng)歸于政府干預(yù)的職責(zé)范圍。

在風(fēng)險管理方面，對于罕見病這種不可分散性風(fēng)險的化解辦法，有兩種方式可以選擇：一是強(qiáng)制參保，通過國家法律等強(qiáng)制手段，要求社會全體成員必須參加罕見病保障項(xiàng)目，共同承擔(dān)罕見病風(fēng)險。二是跨域分散，將整個罕見病項(xiàng)目的風(fēng)險轉(zhuǎn)嫁到該項(xiàng)目之外的其他領(lǐng)域去化解，如臺灣地區(qū)將煙草稅作為政府建立罕見病醫(yī)療保障的資金來源，就是將罕見病風(fēng)險轉(zhuǎn)化為稅賦負(fù)擔(dān)，在更廣闊的煙草消費(fèi)人群中化解風(fēng)險。因此，比較理想的方式是，一方面，通過強(qiáng)制方式將罕見病納入國家醫(yī)療保險體系；另一方面，輔助安排財政資金救助等其他手段（財政資金來源稅賦），形成組合型政策。

3國際和地區(qū)通行做法

一般而言，國際上通行的保障機(jī)制有三個共性：一是將罕見病納入本國或本地區(qū)的醫(yī)療保障體系；二是將孤兒藥(指用于治療、預(yù)防、診斷罕見病且商業(yè)投資價值低的藥品，由于用藥人數(shù)少、商業(yè)投資回報率低，沒有企業(yè)愿意投資將其開發(fā)上市)作為罕見病保障的重點(diǎn)；三是大部分國家和地區(qū)都專門對罕見病立法。主要有美國和我國臺灣兩種模式。

3.1美國模式

美國于1983年頒布了世界首個《孤兒藥法》，2002年正式通過《罕見病法》，對罕見病涉及的孤兒藥研發(fā)、生產(chǎn)、運(yùn)輸、供給和報銷進(jìn)行國家保障；由于美國醫(yī)療保險體系主要是依托商業(yè)保險公司運(yùn)作，商業(yè)保險公司與供應(yīng)商談判入圍孤兒藥價格，商業(yè)保險公司不得拒絕罕見病人參保；政府對部分罕見疾病藥品進(jìn)行集中采購和儲備，無償發(fā)放給病人。美國模式的特點(diǎn)：一是強(qiáng)化藥品保障，通過立法保障罕見病所需的孤兒藥，并對部分罕見病藥品實(shí)行國家采購和儲備，作為福利計(jì)劃發(fā)放給病人；二是強(qiáng)化商業(yè)保險公司的社會責(zé)任，帶有一定強(qiáng)制性。

3.2臺灣模式

臺灣地區(qū)2000年頒布《罕見疾病防治及藥物法》，將罕見病納入全民健保體系并對納入病種進(jìn)行社會公示；全民健保對罕見病患者所有的藥品和維持生命的特殊營養(yǎng)品進(jìn)行全額報銷；其他健保目錄內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用按70%支付，低收入患者也全額報銷；對到境外就診罕見病患者的醫(yī)療費(fèi)用，部分報銷。臺灣模式的特點(diǎn)：一是將罕見病直接納入全民健保體系；二是在保障罕見病所需孤兒藥品的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步拓展到維持生命的特殊營養(yǎng)品。

4我國可選擇模式

我國已實(shí)現(xiàn)了基本醫(yī)療保險制度全覆蓋，并初步建立了多種形式的醫(yī)療救助制度和社會慈善制度。這為建立罕見病保障機(jī)制奠定了制度基礎(chǔ)。近年，上海、青島、寧夏等地已開始探索罕見病醫(yī)療保障制度?；诤币姴±碚摲治?，并借鑒其他國家做法，設(shè)想我國罕見病醫(yī)療保障制度應(yīng)包括“一個主體、兩個重點(diǎn)、三個機(jī)制、四個層次”。

4.1一個主體：政府主體責(zé)任

罕見病保障作為一項(xiàng)準(zhǔn)公共品，既不可能完全由患者個人和家庭解決，也不可能完全由社會慈善等組織解決（我國社會慈善組織不完善，難以長期維持這樣的長久性項(xiàng)目），只能靠政府有形之手的干預(yù)，維護(hù)社會公平。政府應(yīng)盡快為罕見病及其相關(guān)孤兒藥立法，保障罕見病患者的應(yīng)有權(quán)益。

4.2兩個重點(diǎn)：優(yōu)先解決孤兒藥保障和病種確定范圍

要優(yōu)先解決可治療型罕見病相關(guān)的孤兒藥供給問題，確保診斷明確、治療有效的罕見病患者能得到完全保障。鑒于全世界罕見病有6000多種，不可能短期內(nèi)全部納入保障體系，因此，要將社會認(rèn)同程度、國家承受能力作為重要依據(jù)，可按輕重緩急，逐步納入。

4.3三個機(jī)制：籌資機(jī)制、報銷機(jī)制和評價機(jī)制

籌資機(jī)制:按照前文理論分析，主要來自社會醫(yī)療保險基金和公共財政資金；同時可將社會慈善捐助資金作為重要補(bǔ)充。政府應(yīng)正確認(rèn)識罕見病高額費(fèi)用問題。從患者微觀個體看，罕見病費(fèi)用是極其高昂的，但從社會宏觀角度看，由于發(fā)病概率極低，需要用高價孤兒藥的罕見病又?jǐn)?shù)量極小，與其他醫(yī)療費(fèi)用相比，需要保障的罕見病是可控的。以罕見病中治療費(fèi)用極其昂貴的戈謝氏病為例，戈謝氏病發(fā)病概率為0.2‰，假設(shè)平均每人每年醫(yī)療費(fèi)用為150萬元，全社會每人年均成本為3元；據(jù)WHO統(tǒng)計(jì)，發(fā)達(dá)國家發(fā)病概率為3‰，假設(shè)平均每人每年醫(yī)療費(fèi)用為40萬元，惡性腫瘤全社會每人年均成本為12元。因此，用于罕見病保障的社會成本一般小于惡性腫瘤支出。

報銷機(jī)制:鑒于罕見病孤兒藥費(fèi)用極其昂貴且需長期支付的特點(diǎn)，少量的個人負(fù)擔(dān)對患者及其家庭來說也將是災(zāi)難性醫(yī)療費(fèi)用支出，應(yīng)將治療必須的罕見病孤兒藥費(fèi)用全額報銷；在此基礎(chǔ)上，可考慮報銷用于維持生命所必須的營養(yǎng)品。

評價機(jī)制:罕見病醫(yī)療保障制度是否有效率，不應(yīng)單純從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)考量，也應(yīng)從社會學(xué)角度設(shè)計(jì)評價指標(biāo)，特別是應(yīng)將罕見病社會認(rèn)同度和容忍度作為評價指標(biāo)。在某種程度上，建立罕見病醫(yī)療保障制度的社會價值遠(yuǎn)大于經(jīng)濟(jì)價值。

4.4四個層次：基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助、社會慈善四層保障制度

（1）基本醫(yī)保：由于除孤兒藥等罕見病特效藥品外，其他罕見病治療所需藥品和服務(wù)基本都屬于保障必要生存所需，應(yīng)在基本醫(yī)保范圍內(nèi)負(fù)責(zé)承擔(dān)。（2）大病保險：造成家庭遭受災(zāi)難性醫(yī)療費(fèi)用支出風(fēng)險的主要是孤兒藥等特效藥品的費(fèi)用支出，因此，應(yīng)該將此類藥品納入大病保險醫(yī)療費(fèi)用范圍，由其承擔(dān)部分費(fèi)用。（3）醫(yī)療救助：由政府根據(jù)財力，安排必要的財政資金，對罕見病患者予以必要的救助。（4）社會慈善：經(jīng)前三個階段保障后，罕見病剩余醫(yī)療費(fèi)用所剩不多，但可能還存在一定缺口，可以通過建立慈善基金予以解決；如果政府財力充足，可考慮慈善基金在扣除社會募捐資金外，其支出缺口部分由財政負(fù)責(zé)補(bǔ)齊。

[1]程巖.罕見病法律制度的困境與出路[J].河北法學(xué),2011,29(5):10-19.

[2]施維.罕見疾病和“孤兒藥”的歷史和發(fā)展趨勢[C].新觀點(diǎn)新學(xué)說學(xué)術(shù)沙龍文集,2011.

[3]WHO.Constitution of the World Health Organization[C].2005.http:∥apps.who.int /gb / bd /PDF/bol47/EN/constitution－en.pdf.

[4]翟曉梅.公共衛(wèi)生的特征及其倫理學(xué)問題[J].醫(yī)學(xué)與哲學(xué)(人文社會醫(yī)學(xué)版),2007,28(11):21-23.

[5]鐘軍,郜文,霍記平,等.罕見病醫(yī)療保障的國際比較研究［J］.藥品評價,2014,11(6):8-11.

[6]宋華林.域外孤兒藥法律與政策研究[R].北京：罕見病國際研討會，2011：3.

●國際公認(rèn)的罕見病種類達(dá)6000至8000種，僅1%可有效治療，且大多需終身藥物治療，年均花費(fèi)十幾萬元甚至更多。

●我國罕見病患者已超過1680萬人，而國內(nèi)上市的 “孤兒藥”僅130種。

●美國批準(zhǔn)《孤兒藥法》之后，新“孤兒藥”的出現(xiàn)呈直線上升趨勢。截至2015年2月4日，已有3310種被認(rèn)定為“孤兒藥”，其中483種獲批上市。歐盟在1999年實(shí)施罕見病藥物法規(guī)前，僅8種“孤兒藥”審核通過，到2012年已有約1000種得到認(rèn)定。

●目前美國批準(zhǔn)的“孤兒藥”中，納入我國基本醫(yī)療保險藥品目錄的共有39種，其中3種為甲類藥物，可享受全額報銷，其余為乙類或省增補(bǔ)藥物。

——摘自中國罕見病網(wǎng)(www.hanjianbing.org)

Several Researches on Rare Diseases Medical Security System

Ni Huping1,2(1Human Resources and Social Security Bureau of Zhejiang, Hangzhou, 310025,2Schoool of Public Affairs, Zhejiang University, Hangzhou, 310058 )

Rare diseases refer to these with extremely low incidence. The risk of rare diseases is inseparable. It needs government’s intervention since their security belong to social public goods. Medical security system for rare diseases should be a combined social security policy model, which makes national health insurance system playing a main role and the fi nancial assistance system playing a complementary role.

rare disease, insurance, the inseparable risk, medical security system

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2015）5-18-3

10.369/j.issn.1674-3830.2015.5.5

2015-1-25

倪滬平，浙江省人力資源和社會保障廳醫(yī)療保險處副處長，經(jīng)濟(jì)學(xué)博士，浙江大學(xué)公共管理學(xué)院博士后，主要研究方向：醫(yī)療保險、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、社會保障。

國家社會科學(xué)基金重大項(xiàng)目《人口老齡化與長壽風(fēng)險管理的理論和政策研究》（13&ZD163）