問：基因治療在醫(yī)學中的應用？

答：基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑毎?，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的?；蛑委熤饕侵委熌切θ祟惤】低{嚴重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風濕等)。

基因治療與常規(guī)治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源——異常的基因本身。

基因治療有兩種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

(1)體細胞基因治療：體細胞基因治療是指將正常基因轉(zhuǎn)移到體細胞，使之表達基因產(chǎn)物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正?；?qū)氚畜w細胞內(nèi)染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。

(2)生殖細胞基因治療：理想的方法是將正常基因轉(zhuǎn)移到患者的生殖細胞(精細胞、卵細胞中早期胚胎)使其發(fā)育成正常個體。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質(zhì)性進展?；虻倪@種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動物，這難適用于人類。就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。