劉偉靜等

摘要：

總結(jié)國外罕見病醫(yī)療保險制度以及罕用藥管理制度現(xiàn)狀并對其進行分析，為我國罕見病醫(yī)療保障提供參考和建議。

關(guān)鍵詞：

罕見??；孤兒藥；醫(yī)療保險制度

中圖分類號：

D9

文獻標識碼：A

文章編號：16723198（2015）11016602

罕見?。╮are disease）又稱孤兒病（orphan diseases），是指發(fā)生概率小，危及個體身體健康或者生命的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的觀點，罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病或病變。目前世界范圍內(nèi)已知的罕見病約有5000-8000種，約占人類疾病的10%。罕用藥（Orphan Drug）又稱孤兒藥，是用來治療、預防、診斷罕見病的藥物，目前僅有約1%的罕見病可得到有效治療藥物。為加強罕見病患者的用藥保障，減輕其經(jīng)濟負擔，多個國家制定了罕用藥管理制度，并建立相應的罕見病醫(yī)療保險制度。

1國外罕用藥管理制度現(xiàn)狀及成果

1983年美國罕見疾病組織（NORD）成立，同年通過《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act）；歐盟委員會于1996年開始制定孤兒藥品條例EC141/2000；澳大利亞于1997年建立了專門的罕見病藥物計劃（Australian Orphan Drugs Program）；加拿大雖無單獨的罕見病藥物制度，但是建立了緊急用藥機制。各國罕用藥管理制度對罕用藥認定標準以及罕用藥的研發(fā)扶持、審批、專利保護、市場獨占等相關(guān)規(guī)定見表1。

各國的罕用藥管理制度的實施激發(fā)了罕用藥的研發(fā)，提高了罕見病患者的用藥保障。1983年美國上市的孤兒藥產(chǎn)品僅10種，至2014年底達到478種。歐盟在罕見病藥物法規(guī)實施前僅8種孤兒藥審核通過，至今已有139種孤兒藥產(chǎn)品獲得歐洲市場孤兒藥產(chǎn)品地位。目前澳大利亞醫(yī)療產(chǎn)品局公布已注冊的罕用藥達到287種。

2罕見病醫(yī)療保險模式及相關(guān)政策

目前多個國家將罕見病涵蓋進醫(yī)療保險體系，并制定罕見病醫(yī)療保險相關(guān)政策，以減輕患者的醫(yī)療負擔。

2.1美國罕見病醫(yī)療保險制度

在美國99%的罕見病患者獲得治療所需費用的方式主要包括政府贊助的醫(yī)療保健計劃，健保組織以及商業(yè)保險，其中以商業(yè)保險為主。美國制定了處方藥計劃，即醫(yī)方照顧計劃處方藥計劃（Prescription Drug Plans，PDP），是為符合醫(yī)方照顧計劃保險資格的患者提供處方藥保險的計劃?；颊呖梢酝ㄟ^商業(yè)保險公司或者藥品保險經(jīng)營者自愿參加，同時有兩種選擇，一是加入獨立的處方藥計劃（stand-alone PDP），二是加入醫(yī)方照顧計劃中的Part C（MA-PD）來取得處方藥的覆蓋。

該處方藥計劃的藥品目錄包括若干個不同的層次，不同層級的藥品共付數(shù)額及報銷情況不同。對于每個不同的計劃，都可以靈活選擇保險報銷標準而不按照該標準設(shè)置，可提供和該標準相當?shù)谋ｋU福利，或者提供對患者更有利的保險報銷標準。

2.2歐盟罕見病醫(yī)療保險制度

2009年歐洲理事大力促進成員國罕見病計劃的制定。根據(jù)建議，每個成員國都應該盡快地在適當?shù)乃絻?nèi)建立和實施罕見病計劃或戰(zhàn)略，目標是保證歐洲所有的罕見病患者都能平等地享有優(yōu)質(zhì)的診斷、治療和康復服務。

目前歐洲各國孤兒藥的可獲得性和居民可及性不盡相同。孤兒藥指定、方案援助和上市批準這些程序集中由歐盟負責，但這些產(chǎn)品的定價和報銷工作仍然由各成員國自己負責，罕見病治療可及性方面主要取決于成員國醫(yī)療保險體系和相關(guān)疾病基金中的藥品定價與報銷系統(tǒng)。對比利時、法國、意大利和荷蘭4個典型國家的研究發(fā)現(xiàn)，孤兒藥定價主要以價格管制為主；報銷體系以社會醫(yī)療保險為主，主要基于預算決定是否報銷，部分國家同時考慮成本效益指標，大多數(shù)藥品全額報銷；均存在孤兒藥同情用藥程序，部分國家擁有孤兒藥標簽外使用程序；孤兒藥處方權(quán)主要由?？漆t(yī)生掌握，通過醫(yī)院藥房發(fā)放。

2.3澳大利亞罕見病醫(yī)療保險制度

澳大利亞境內(nèi)采取國家醫(yī)療保險模式，全體居民均享受全民健康保險，部分居民同時購買私人健康保險。其全民健康保險包括醫(yī)療服務保險項目，藥品收益計劃，州政府和聯(lián)邦政府在提供全民健康保險項目上的責任合同和專項補助基金，并且在其國家醫(yī)療保險基礎(chǔ)上配套建立了罕見病特殊藥物計劃，部分藥物補償比例高達95%-100%。澳大利亞的藥品受益計劃（Pharmaceutical Benefits Scheme，PBS）旨在為澳大利亞居民提供可負擔的、有質(zhì)量保證的處方藥物。通過實施該計劃，患者可以及時地獲得其所需要的處方藥物，并能夠負擔藥品費用，政府對處方藥物進行高達80%的費用補償。對于藥品受益計劃未涵蓋的藥品，經(jīng)澳大利亞衛(wèi)生部和財政部聯(lián)合制定的標準，可以將其納入到救命藥品項目（Life Saving Drugs Program，LSDP）中，基本實現(xiàn)對處方藥的全面覆蓋。

PBS采取的是共同支付機制，受益者在支付費用達到一年的共同支付限額后，每一份處方藥政府補償?shù)谋壤秊?0%。對于老年人群、低收入人群等符合評審標準的患者補償比例更高。救命藥計劃不設(shè)置共同支付機制，該計劃主要針對高度專業(yè)化的藥物進行保障，只有專門認定過的醫(yī)院才能使用，以保障治療藥物的高品質(zhì)。而患者必須符合一系列的醫(yī)療、非醫(yī)療的條件，才能獲得該計劃里面的藥物支持。

2.4加拿大罕見病醫(yī)療保險制度

加拿大的衛(wèi)生保健計劃（Public Service Health Care Plan，PSHCP）是聯(lián)邦政府的綜合項目，保障對象主要是聯(lián)邦政府雇員，包括國會議員、聯(lián)邦法官、部隊成員、指定機構(gòu)和企業(yè)的雇員以及服務過這些部門的退休人員等。該計劃較大幅度的保障了該部分人群的用藥需求。

對于沒有覆蓋在PSHCP中的人群，加拿大有擴展健康服務（Extended Health Provision）提供支持，該計劃涵蓋了一些特定的服務及產(chǎn)品（未覆蓋在省或地區(qū)的醫(yī)療保險計劃內(nèi)），同時也為加拿大境外的居民提供。擴展健康服務中設(shè)有災難性藥物保險計劃（Catastrophic drug coverage），為承擔高額醫(yī)藥費用的患者提供幫助，一年內(nèi)藥品費用低于現(xiàn)款支付限額3000美元的部分，符合報銷條件的藥品可報銷80%的費用，超過現(xiàn)款支付限額3000美元部分，符合條件的藥品不用自己支付，政府全部覆蓋該部分藥品費用。

3我國罕見病醫(yī)療保障現(xiàn)狀及建議

目前我國罕見病臨床病情誤診，預防效率差，患者無藥可醫(yī)或者無法承擔藥物費用等情況十分突出，在現(xiàn)有非針對性的醫(yī)保政策下，罕見病患者的醫(yī)療保障需求難以得到滿足。從國家罕用藥相關(guān)政策來看，我國缺乏對罕用藥生產(chǎn)、稅收、市場專有、知識產(chǎn)權(quán)等方面的傾斜政策，罕用藥的研發(fā)嚴重滯后。目前中國上市的罕用藥中只有57種藥品進入國家醫(yī)保目錄。2012年1月，由國務院印發(fā)的《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》中指出“鼓勵罕見病用藥和兒童適宜劑型研發(fā)”，代表著罕用藥的研發(fā)與生產(chǎn)已經(jīng)正式納入了國家藥品規(guī)劃范疇。

從衛(wèi)生籌資角度來看，我國具備將罕見病納入或部分納入醫(yī)療保險的能力，但是由于我國一直沒有專門的管理機構(gòu)明確定義罕見病及其種類，直接造成了無法對罕見病開展一系列扶持措施，在相關(guān)法律領(lǐng)域、醫(yī)療保險體系中要維護罕見病患者的合法權(quán)益也十分艱難。因此，為了提高罕用藥的可獲得性，切實為罕見病患者提供可靠的醫(yī)療保障，應做到以下幾個方面。首先應統(tǒng)一罕見病合理定義，可以依據(jù)我國國情適當放寬或調(diào)整罕見病界定標準，納入合理的界定指標；其次應該推動罕用藥研發(fā)，加強專利保護，驅(qū)動合理的價格競爭，降低罕用藥價格；第三，應制定專門的罕用藥目錄或者將罕用藥納入國家基本藥物目錄以提高其可獲得性；第四，應緊密結(jié)合我國目前醫(yī)療保障現(xiàn)狀及保障水平，合理制定罕見病的籌資及保障標準，建立長久可持續(xù)性發(fā)展的罕見病保障體系。

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