林華照，彭偉彬，馬遠(yuǎn)珠，繆華章，李 兵，尹愛華，趙慶國(guó)

0 引 言

地中海貧血是一種常染色體單基因遺傳性溶血性疾病，在我國(guó)主要分布于長(zhǎng)江流域以南地區(qū)，尤以廣東、廣西最為多見。廣東省在2012 年對(duì)全省21個(gè)地市的14 332 對(duì)戶籍住院分娩孕產(chǎn)婦夫婦進(jìn)行地中海貧血基因檢測(cè)，發(fā)現(xiàn)地中海貧血基因攜帶率約為16.8%［1］。地中海貧血也是導(dǎo)致廣東省出生缺陷高發(fā)、以及圍產(chǎn)兒和嬰兒死亡的主要原因之一，其中中間型地中海貧血患者的臨床表現(xiàn)差異很大，重度的中間型地中海貧血患者會(huì)出現(xiàn)肝脾腫大等明顯的地中海貧血特征。重型地中海貧血包括重型α-地中海貧血和重型β-地中海貧血。重型α 地中海貧血又稱巴氏胎兒水腫綜合征，多數(shù)在胎兒期出現(xiàn)死胎或在出生后即死亡，而重型β 地中海貧血患者多在患兒3 ～6 個(gè)月后開始出現(xiàn)貧血并逐漸加重，且終生需要靠輸血治療來維持生命。中重型地中海貧血給患者、家庭和社會(huì)帶來巨大的健康損失和沉重的疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。本研究通過對(duì)中重型地中海貧血疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)進(jìn)行系統(tǒng)評(píng)估，探討降低疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的途徑，可為衛(wèi)生決策者更好地引導(dǎo)公共衛(wèi)生資金流向提供參考，為推動(dòng)地中海貧血干預(yù)重大公共衛(wèi)生項(xiàng)目的深入開展提供科學(xué)依據(jù)。

1 資料與方法

1.1 對(duì)象選取及調(diào)查方式 選取廣州、惠州、中山、韶關(guān)、云浮、梅州、陽(yáng)江、汕頭等8 個(gè)地區(qū)作為取樣點(diǎn)，共計(jì)調(diào)查40 戶地中海貧血家庭。其中廣州和梅州均為入戶調(diào)查，韶關(guān)為當(dāng)?shù)嘏e辦活動(dòng)時(shí)集中患者家庭進(jìn)行調(diào)查，其他均為通過召集患者家庭到當(dāng)?shù)氐膵D幼保健院進(jìn)行調(diào)查。共調(diào)查45 名中重型地中海貧血患者。

1.2 疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的測(cè)算方法 疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)是由于發(fā)病、傷殘(失能)以及過早死亡帶來的經(jīng)濟(jì)損失和資源消耗，即從經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度，關(guān)注疾病給人群和社會(huì)帶來的經(jīng)濟(jì)損失和消耗［2］。疾病總經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)=直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)+間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)+無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。以不同測(cè)量方法得出的結(jié)果向同一指標(biāo)轉(zhuǎn)換，用統(tǒng)一貨幣單位表示疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)［3-4］。

1.2.1 直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的測(cè)算方法 海貧血年直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)是指直接用于預(yù)防和治療地中海貧血的1 年的總費(fèi)用，包括患者用于地中海貧血的診斷、治療、康復(fù)以及預(yù)防過程中直接消耗的各種費(fèi)用。分為直接醫(yī)療費(fèi)用(門診費(fèi)和住院費(fèi))和直接非醫(yī)療費(fèi)用(患者和陪護(hù)所支付的交通費(fèi)、營(yíng)養(yǎng)費(fèi))。本研究通過在專題小組討論和深度個(gè)人訪談以及預(yù)調(diào)查的基礎(chǔ)上設(shè)計(jì)調(diào)查問卷，并結(jié)合半結(jié)構(gòu)訪談法的方式來獲取該部分的支出費(fèi)用信息，在填寫費(fèi)用中要求調(diào)查者提供治療費(fèi)用清單來核實(shí)填寫數(shù)據(jù)的真實(shí)性。

1.2.2 間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的測(cè)算方法 間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)是指患者由于疾病帶來的誤工損失，包括疾病及其并發(fā)癥引起的暫時(shí)性功能障礙、永久性殘疾和過早死亡所造成的社會(huì)勞動(dòng)減少和工作能力降低而引起的未來收入減少的現(xiàn)值。本研究以傷殘調(diào)整壽命年(disability adjusted life years，DALY)作為指標(biāo)［5］，測(cè)量中重型地中海貧血患者因疾病而對(duì)社會(huì)生產(chǎn)所造成有效工作時(shí)間損失，并結(jié)合人力資本法來計(jì)算中重型地中海貧血所造成間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。DALY 包括由于壽命減少所導(dǎo)致的壽命損失年(years of life lost，YLL)和疾病所致傷殘引起的健康壽命年損失年(years lived with disability，YLD)［6-7］。計(jì)算公式為:

DALY=YLL+YLD

DALY 的測(cè)算以廣東省期望壽命數(shù)據(jù)［8］作為標(biāo)準(zhǔn)，其中YLL 和YLD 用如下公式來計(jì)算:

此公式中，D 表示傷殘權(quán)重，其取值范圍是0 ～1，0 表示完全健康，1 表示死亡，由于中重型地中海貧血患者均屬于嚴(yán)重貧血，因此其取值為0.02［9］;r表示貼現(xiàn)率，常取值0.03;C 表示年齡權(quán)重調(diào)節(jié)因子，常取值0.165 8;β 表示年齡權(quán)重函數(shù)的參數(shù)，取值0.04;α 表示傷殘或死亡發(fā)生年齡(即患者被確診為地中海貧血的年齡)，L 表示傷殘持續(xù)時(shí)間(即確診后至其期望壽命的時(shí)間)或者過死亡損失的時(shí)間(死亡年齡與廣東省期望壽命的時(shí)間差)。間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)計(jì)算方法參照文獻(xiàn)［10］的計(jì)算方法:

年間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)=DALY×當(dāng)年人均GDP×生產(chǎn)力權(quán)重

2012 年廣東省的人均生產(chǎn)總值(GDP)為54095元［11］。各年齡組的生產(chǎn)力權(quán)重參照文獻(xiàn)［9］方法:0 ～14 歲組尚未參加社會(huì)財(cái)富的創(chuàng)造，其權(quán)重為0.15;15 ～44 歲組是社會(huì)財(cái)富的主要?jiǎng)?chuàng)造者，其權(quán)重分別是0.75。

1.2.3 無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的測(cè)算方法 地中海貧血無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)是指患者及其親屬因疾病所遭受的痛苦、焦慮、悲傷、抑郁、社會(huì)隔離等造成對(duì)生活質(zhì)量影響，用貨幣來衡量這種無形的損失，也稱為社會(huì)費(fèi)用［12］。本研究采用支付意愿法來確定。

1.3 統(tǒng)計(jì)學(xué)分析 采用SPSS 17.0 軟件進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析。計(jì)量資料采用均數(shù)±標(biāo)準(zhǔn)差)表示，計(jì)數(shù)資料采用例數(shù)(n)表示。采用等級(jí)秩和檢驗(yàn)分析不同年齡段的直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)構(gòu)成是否存在差異。以P≤0.05 為差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

2 結(jié) 果

2.1 一般情況 本研究共選取地中海貧血家庭40戶，患者45 例，男22 例，女23 例;患者年齡1 ～40歲，平均年齡(10.33±9.97)歲。

2.2 年齡別直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的費(fèi)用 2012 年調(diào)查的地中海貧血患者中，年直接經(jīng)濟(jì)費(fèi)用為4 494.00 ～121 500.00 元，中位數(shù)為21 305.00 元。人均年直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為43058.66 元，不同年齡段的直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)(包括門診費(fèi)、住院費(fèi)、交通費(fèi)、營(yíng)養(yǎng)費(fèi))均無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異(P=0.056)。見表1。

表1 2012 年廣東地區(qū)各年齡段地中海貧血患者的直接經(jīng)濟(jì)費(fèi)用(元)Table 1 Direct economic costs of all ages of patients with thalassemia in Guangdong Province in 2012(yuan)

2.3 年齡別間接及無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的費(fèi)用 2012 年調(diào)查的地中海貧血患者中，年人均年間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為20 474.51 元。不同年齡段的年間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P ＜0.001)，0 ～14 歲各年齡組和15 以上各年齡組存在顯著差異，說明15 歲以上患者因患病導(dǎo)致勞動(dòng)生產(chǎn)力下降，造成了社會(huì)財(cái)富的嚴(yán)重?fù)p失。無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)5 ～100 萬元，中位數(shù)是20 萬元，人均無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為302 466.67 元，不同年齡段的無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P=0.253)。見表2。

表2 2012 年廣東地區(qū)各年齡段地中海貧血患者的年間接和無形經(jīng)濟(jì)費(fèi)用Table 2 Indirect and intangible direct economic costs of all ages of patients with thalassemia in Guangdong Province in 2012

3 討 論

中重型地中海貧血患者如不予及時(shí)診斷和治療，大多數(shù)在出生后的幾年內(nèi)會(huì)死于貧血或感染。造血干細(xì)胞移植是根治本病的臨床方法，但受益者人數(shù)少。對(duì)大部分中重型地貧患者來說，規(guī)范的輸血與排鐵治療是常用的治療方法。定期輸血和去鐵治療可以避免或減少患者過早或過重地發(fā)生多種疾?。?3］，提高地中海貧血兒童的預(yù)期壽命及生活質(zhì)量，甚至讓許多患者很好地活到30 多歲或40 多歲。中重型地貧的治療是一個(gè)終生的過程，每2 ～4 周1次的輸血以及每周4 ～5 次的去鐵治療需持續(xù)終生［14］。從臨床規(guī)范治療角度看，地中海貧血的直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)會(huì)隨著年齡的增大而增大，但調(diào)查結(jié)果反映出不同年齡段的直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，這也反映了患者的治療是不規(guī)范的。本研究結(jié)果顯示，45 例地中海貧血患者2012 年人均年直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為43058.66 元，即人均月直接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為3 588.22 元，人均年間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為20 474.51 元，即人均月間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為1706.21 元。其中直接經(jīng)濟(jì)支出尚不足維持規(guī)范治療［15］。

另一方面，國(guó)外相關(guān)研究表明地中海貧血給患者及其家庭帶來的無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)是沉重的［16］，而調(diào)查結(jié)果顯示調(diào)查對(duì)象對(duì)地中海貧血無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的評(píng)估差異較大，無形經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)最少是5 萬元，最大是100 萬元，多數(shù)集中在25 ～30 萬元之間，這反映了調(diào)查對(duì)象對(duì)地中海貧血疾病了解認(rèn)識(shí)存在較大差異，可見地中海貧血疾病的知識(shí)有待普及。

如何降低地中海貧血患者家庭負(fù)擔(dān)，有待社會(huì)進(jìn)一步關(guān)注。參考國(guó)內(nèi)一些減輕疾病負(fù)擔(dān)的做法［17-18］，建議呼吁政府將重型地中海貧血患者輸血和排鐵治療費(fèi)用納入新農(nóng)合和醫(yī)保報(bào)銷范圍，同時(shí)放寬中重型地貧患者的日常輸血條件，提高此專項(xiàng)報(bào)銷的比例，從而減輕中重型地中海貧血患者家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高規(guī)范治療率，患者生活質(zhì)量及預(yù)期壽命。

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