2012年5月1日，美國FDA批準(zhǔn)Protalix Ltd公司產(chǎn)品Taliglucerase Alfa（商品名：ELELYSO）凍干粉針劑上市，用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療。規(guī)格為200 U。

戈謝病是由于第一對(duì)染色體上的葡萄糖腦苷脂酶溶酶體基因缺陷引起的疾病。葡萄糖腦苷脂是紅細(xì)胞和白細(xì)胞細(xì)胞膜的組成成分。正常情況下，葡萄糖腦苷脂酶催化葡萄糖腦苷脂水解。但戈謝病患者由于缺乏這種酶，不能使葡萄糖腦苷脂水解，脂質(zhì)積聚在肝臟、脾、肺、骨髓和大腦中，影響各器官和組織的正常功能。

戈謝病的癥狀包括肝脾腫大、肝功能障礙、骨損傷、嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)并發(fā)癥、淋巴結(jié)腫大、皮膚出現(xiàn)褐色斑、貧血、血小板減少和鞏膜出現(xiàn)黃色脂質(zhì)沉積。癥狀嚴(yán)重者易出現(xiàn)感染。

本藥可催化葡萄糖腦苷脂水解為葡萄糖和神經(jīng)酰胺。在臨床試驗(yàn)中，本藥可減少脾和肝臟的體積，并改善貧血和血小板減少。

臨床試驗(yàn)中常見的不良反應(yīng)包括：注射部位反應(yīng)、上呼吸道感染/鼻炎、咽炎/喉部感染、頭痛、關(guān)節(jié)痛、流感、泌尿道感染/腎盂腎炎、背痛和四肢痛。