成照根 黃璜 林夢(mèng)瑤

摘 要 目的：研究美國(guó)FDA的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目，為我國(guó)藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)提供借鑒。方法：通過(guò)分析美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的治理組織機(jī)構(gòu)和政策體系，總結(jié)其數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)模式和開(kāi)發(fā)流程的相關(guān)經(jīng)驗(yàn)，并對(duì)我國(guó)相應(yīng)的藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)提出建議。結(jié)果與結(jié)論：美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的組織機(jī)構(gòu)是以FDA的首席科學(xué)家辦公室為領(lǐng)導(dǎo)，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)咨詢委員會(huì)統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，藥品評(píng)審與研究中心下轄的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)具體負(fù)責(zé)，F(xiàn)DA下轄的其他監(jiān)管中心和辦公室多元參與的組織構(gòu)架。該項(xiàng)目是由數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃等4個(gè)子系統(tǒng)構(gòu)成。數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略是FDA根據(jù)美國(guó)聯(lián)邦法律法規(guī)、其自身和醫(yī)藥行業(yè)對(duì)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的需求狀況以及數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的重要性程度等提出的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略目標(biāo);通過(guò)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃將戰(zhàn)略目標(biāo)細(xì)化為具體的項(xiàng)目;這些項(xiàng)目嚴(yán)格遵循“數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程”分季度逐步推進(jìn)，新的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)將被納入《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄》;同時(shí)，F(xiàn)DA通過(guò)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃強(qiáng)化與內(nèi)外部利益相關(guān)者的溝通合作。建議我國(guó)借鑒美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目建設(shè)經(jīng)驗(yàn)，通過(guò)建立醫(yī)療衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目管理模式，強(qiáng)化內(nèi)外部利益相關(guān)者參與、建立數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)，制定數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄，為醫(yī)藥行業(yè)提供明確、統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)等方式，推動(dòng)我國(guó)藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的建設(shè)。

關(guān)鍵詞 美國(guó)FDA;數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn);數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略;數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目

ABSTRACT? ?OBJECTIVE： To study FDA data standards program in the United States， and to provide reference for constructing medicine data standards in China. METHODS： By analyzing the governance organization and policy system of FDA data standards program in the United States， the experience were summarized for data standards development mode and development procedure， and relevant suggestions were put forward for medicine data standards construction in China. RESULTS & CONCLUSIONS： The organization of FDA data standards program is led by the Chief Scientist Office of FDA， coordinated by the Data Standards Advisory Board， specifically responsible by the Data Standards Program Board under the center for Drug Evaluation and Research， and participated by other regulatory centers and offices under FDA. FDA data standards program is composed of 4 subsystems as data standards strategy， data standards program action plan， data standards catalog and data standard communication plan. According to the federal laws and regulations of the United States， the demand of FDA and pharmaceutical industry for data standards and the importance of data standards， the strategic objectives of data standards development are proposed， and the strategic objectives are refined into specific projects through the data standards program action plan. These programs strictly follow the “data standards development process” and gradually advance quarterly， and new data standards will be included in the Data Standards Catalog. At the same time， FDA strengthen the cooperation and communication with internal and external stakeholders through the data standards program communication plan. It is suggested that China should learn from the experience of FDA data standards program construction， establish a medical and health data standards program management mode， strengthen the participation of internal and external stakeholders， establish data standards committee， formulate data standards catalog， and provide clear and unified data standards for the pharmaceutical industry， so as to promote the construction of medicine data standards in China.

KEYWORDS? ?US FDA; Data standards; Data standards strategy; Data standards program

數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)是指不同來(lái)源或背景數(shù)據(jù)的一致性規(guī)范，包括轉(zhuǎn)換/傳輸標(biāo)準(zhǔn)、格式標(biāo)準(zhǔn)、分析標(biāo)準(zhǔn)與術(shù)語(yǔ)標(biāo)準(zhǔn)等4種類型[1]。為解決數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一導(dǎo)致的監(jiān)管效率低下等問(wèn)題，美國(guó)FDA藥品評(píng)審與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）于2010年開(kāi)始實(shí)施數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目，運(yùn)用項(xiàng)目制的形式推動(dòng)藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)。CDER數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目實(shí)施近10年來(lái)，美國(guó)藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)取得了顯著的成效，目前已經(jīng)開(kāi)發(fā)并發(fā)布了一系列正式的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，包括電子通用技術(shù)文件（eCTD）標(biāo)準(zhǔn)、研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、產(chǎn)品標(biāo)簽提交標(biāo)準(zhǔn)、醫(yī)療信息技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、上市后安全報(bào)告標(biāo)準(zhǔn)等，在藥品生命周期各個(gè)階段建立起了較為完備的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)體系[2]。

近年來(lái)，我國(guó)政府逐漸意識(shí)到醫(yī)藥衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)的迫切性和重要性，并于2018年發(fā)布了《國(guó)家健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、安全和服務(wù)管理辦法（試行）》，提出健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)管理工作應(yīng)遵循政策引領(lǐng)、強(qiáng)化監(jiān)督、分類指導(dǎo)、分級(jí)管理原則[3]，為我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)管理奠定了制度基礎(chǔ)。與此同時(shí)，我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)面臨著數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)交叉、重復(fù)、矛盾，標(biāo)準(zhǔn)體系不合理，標(biāo)準(zhǔn)化協(xié)調(diào)推進(jìn)機(jī)制不完善等問(wèn)題[4]。基于此，本文通過(guò)梳理美國(guó)FDA藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)的組織機(jī)構(gòu)與政策體系，厘清其數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄和數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃之間的關(guān)系，總結(jié)其數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)模式和開(kāi)發(fā)流程的相關(guān)經(jīng)驗(yàn)，為我國(guó)藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的建設(shè)提供參考。

1 美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的治理組織機(jī)構(gòu)

美國(guó)FDA在2010年推出數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目時(shí)，在CDER專門成立了負(fù)責(zé)該項(xiàng)目的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)（Data Standards Program Board，DSPB）[5]，并且在項(xiàng)目的推進(jìn)過(guò)程中不斷完善數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)治理體系。2012年，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目升級(jí)為數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略，參與主體由CDER內(nèi)部機(jī)構(gòu)擴(kuò)展到FDA下轄的其他監(jiān)管中心和辦公室。經(jīng)過(guò)近10年的發(fā)展，目前FDA已建立了以FDA局長(zhǎng)辦公室下轄的首席科學(xué)家辦公室為領(lǐng)導(dǎo)、FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)咨詢委員會(huì)（Data Standards Advisory Board，DSAB）統(tǒng)籌協(xié)調(diào)、CDER下轄的DSPB具體負(fù)責(zé)、FDA下轄的其他監(jiān)管中心和辦公室多元參與的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)治理組織架構(gòu)[6]，詳見(jiàn)圖1。

在這一治理框架下，美國(guó)FDA首席科學(xué)家辦公室提供戰(zhàn)略領(lǐng)導(dǎo)、協(xié)調(diào)和專業(yè)知識(shí)，支持科學(xué)發(fā)展和創(chuàng)新，幫助FDA實(shí)現(xiàn)保衛(wèi)公共衛(wèi)生安全的使命[7];DSAB由來(lái)自FDA下轄的七大監(jiān)管中心、監(jiān)管事務(wù)辦公室、國(guó)際項(xiàng)目辦公室和衛(wèi)生信息學(xué)辦公室的代表組成，負(fù)責(zé)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)方案的審查和咨詢，識(shí)別FDA內(nèi)部各個(gè)部門對(duì)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的需求，協(xié)調(diào)標(biāo)準(zhǔn)的評(píng)估、開(kāi)發(fā)、維護(hù)和采用，以及保證FDA內(nèi)外部使用數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的一致性等工作[6]。

DSPB成立于2010年底，負(fù)責(zé)開(kāi)發(fā)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、監(jiān)控?cái)?shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃的開(kāi)發(fā)與實(shí)施、推薦數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的優(yōu)先順序、審查和實(shí)施新標(biāo)準(zhǔn)或?yàn)檎趯?shí)施的標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行重大修改提出建議以及與CDER內(nèi)外部利益相關(guān)者保持有效溝通[8]。CDER中心主任從其下轄的戰(zhàn)略規(guī)劃辦公室中任命DSPB的主席，DSPB的成員則由下列辦公室的高級(jí)領(lǐng)導(dǎo)或其指派的人員組成：生物統(tǒng)計(jì)學(xué)辦公室（OB）、商業(yè)信息辦公室（OBI）、臨床藥理學(xué)辦公室（OCP）、合規(guī)辦公室（OC）、計(jì)算科學(xué)辦公室/計(jì)算科學(xué)中心（OCS/CSC）、仿制藥辦公室（OGD）、醫(yī)療政策辦公室（OMP）、新藥辦公室（OND）、藥品質(zhì)量辦公室（OPQ）、戰(zhàn)略規(guī)劃辦公室（OSP）、監(jiān)測(cè)和流行病學(xué)辦公室（OSE）、轉(zhuǎn)換科學(xué)辦公室（OTS）[8]。這些辦公室的代表每人擁有1票表決權(quán)，按照簡(jiǎn)單多數(shù)原則通過(guò)投票決定優(yōu)先開(kāi)發(fā)的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目[8]。為確保FDA下轄各監(jiān)管中心之間協(xié)作、溝通和行為的一致性，DSPB的成員也包括來(lái)自CBER和醫(yī)療器械與放射健康中心（CDRH）的代表，但這些代表不具有投票表決權(quán)[8]。

在FDA監(jiān)管中心層面，CDER下轄的DSPB和CBER下轄的DSS共同負(fù)責(zé)跨中心的協(xié)作和溝通，確保數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、開(kāi)發(fā)、實(shí)施與政策的一致性，以及CDER數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃和正在推行數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的計(jì)劃、協(xié)調(diào)和進(jìn)度跟蹤等工作[6]。

2 美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的政策體系

美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目是一項(xiàng)系統(tǒng)工程，由數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄和數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃等4個(gè)子系統(tǒng)構(gòu)成[9]，詳見(jiàn)圖2。其中，F(xiàn)DA根據(jù)法律法規(guī)的具體規(guī)定和藥監(jiān)機(jī)構(gòu)及醫(yī)藥行業(yè)對(duì)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的需求程度制定數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略，再由數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃負(fù)責(zé)將數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略目標(biāo)細(xì)化為具體的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目，這些項(xiàng)目遵從數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程，分季度逐步推進(jìn)，最后以行業(yè)指南或聯(lián)邦公報(bào)的形式發(fā)布數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。待新的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)發(fā)布后，F(xiàn)DA會(huì)將這些新標(biāo)準(zhǔn)收錄進(jìn)《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄》中。數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的發(fā)布滿足了監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的需求，同時(shí)也有效執(zhí)行了法律法規(guī)的規(guī)定。在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目推進(jìn)過(guò)程中，為加強(qiáng)與內(nèi)外部利益相關(guān)者在確定數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略目標(biāo)和推進(jìn)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目過(guò)程中的溝通合作，F(xiàn)DA專門制定了數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃。

2.1 數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略

數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略由CDER與CBER共同負(fù)責(zé)，而該戰(zhàn)略的更新與具體實(shí)施則由DSPB負(fù)責(zé)。數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略每3～4年更新1次，目前已發(fā)布了《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略2012-2014》《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略2015-2017》《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略2018-2022》共3個(gè)版本。

數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略擁有廣泛的法律基礎(chǔ)，美國(guó)《處方藥和生物制品電子標(biāo)簽提交要求》《食品和藥品管理局修正案》《食品和藥品管理局安全和創(chuàng)新法案》《人類藥品和生物制品的上市后安全報(bào)告》《21世紀(jì)治愈法案》都明確要求FDA出臺(tái)使用標(biāo)準(zhǔn)化格式提交監(jiān)管信息的規(guī)章或行業(yè)指南，以提升監(jiān)管過(guò)程的可預(yù)測(cè)性、一致性、透明度和效率[6]。FDA根據(jù)聯(lián)邦法律法規(guī)的要求，以及其自身和醫(yī)藥行業(yè)對(duì)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的需求狀況和數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的重要性程度，提出在戰(zhàn)略規(guī)劃期內(nèi)優(yōu)先開(kāi)發(fā)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的領(lǐng)域，這些領(lǐng)域以戰(zhàn)略目標(biāo)的形式呈現(xiàn)。一般來(lái)說(shuō)，戰(zhàn)略目標(biāo)大多是具有原則性和指導(dǎo)性的，因此這些目標(biāo)是由“數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃”來(lái)完成的。譬如《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第745A（a）條中明確規(guī)定：“以電子格式提交監(jiān)管數(shù)據(jù)”[10]?；诖隧?xiàng)規(guī)定，CDER先后實(shí)施了“以電子格式提供監(jiān)管信息——以結(jié)構(gòu)化產(chǎn)品標(biāo)簽（SPL）格式提交風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估與緩解戰(zhàn)略（REMS）信息”和“以電子格式提交監(jiān)管信息——研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化”等項(xiàng)目[11]。

2.2 數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃

數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃負(fù)責(zé)將數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略目標(biāo)細(xì)化為具體的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目，CDER采用項(xiàng)目制管理方法，按照數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程逐步推進(jìn)。這些數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的具體實(shí)施、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)與資源的應(yīng)用以及項(xiàng)目的更新等工作由DSPB負(fù)責(zé)，其監(jiān)控和協(xié)調(diào)則由CDER數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)運(yùn)作附屬委員會(huì)（Operations Subcommittee，OpSC）負(fù)責(zé)。

為推動(dòng)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的順利實(shí)施，CDER在2010年推出數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目時(shí)就開(kāi)始著手建設(shè)規(guī)范化的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程。經(jīng)過(guò)近10年的發(fā)展，目前已建成了完善的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程（見(jiàn)圖2）。在下述數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程的7個(gè)階段中，第4階段由數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)組織（SDO）負(fù)責(zé)，其他流程由CDER負(fù)責(zé)（由于不同數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目之間存在差異性，因此并不是每個(gè)項(xiàng)目都需要完整通過(guò)所有流程）[9]。

（1）確定范圍與需求。這一環(huán)節(jié)的主要活動(dòng)包括描述數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)需求，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)活動(dòng)對(duì)工具、流程和信息技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施的影響，未來(lái)的收益狀況和更高層次的需求。

（2）分析備選方案。這一環(huán)節(jié)是對(duì)備選方案開(kāi)展替代分析，以評(píng)估數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的各個(gè)選項(xiàng)和建議。利益相關(guān)者的意見(jiàn)是這項(xiàng)工作的關(guān)鍵部分。除后文“數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃”中列舉的參與形式外，利益相關(guān)者還可以通過(guò)征求公眾意見(jiàn)或公眾參與等形式參與備選方案的分析過(guò)程。

（3）運(yùn)用現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)或開(kāi)發(fā)新的標(biāo)準(zhǔn)。這一環(huán)節(jié)是確定是否可以將其他領(lǐng)域的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)轉(zhuǎn)化成需要的標(biāo)準(zhǔn);若不可行，則需要開(kāi)發(fā)新的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。

（4）SDO數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程。這一環(huán)節(jié)又可以分為以下5個(gè)階段：第一，啟動(dòng)階段——SDO、被授權(quán)者或其他領(lǐng)導(dǎo)小組與相關(guān)領(lǐng)域的專家一起定義數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的范圍，確定項(xiàng)目的章程，確保擁有充足的資源;制定開(kāi)發(fā)計(jì)劃，開(kāi)始推進(jìn)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。第二，開(kāi)發(fā)階段——SDO、被授權(quán)者標(biāo)識(shí)、定義、驗(yàn)證數(shù)據(jù)元素，并與專家組一起評(píng)審數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn);FDA相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜視?huì)參與整個(gè)開(kāi)發(fā)階段。第三，內(nèi)部審查階段——在此階段，領(lǐng)導(dǎo)小組進(jìn)行內(nèi)部審查，為征求公眾意見(jiàn)做準(zhǔn)備。第四，征求公眾意見(jiàn)階段——領(lǐng)導(dǎo)小組為公眾發(fā)表意見(jiàn)提供便利;領(lǐng)導(dǎo)小組根據(jù)既定流程處理這些意見(jiàn)。第五，公布階段——初步發(fā)布數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)以供公眾使用。

（5）測(cè)試標(biāo)準(zhǔn)。在這一環(huán)節(jié)，將測(cè)試所有因素是否都得到了評(píng)估，例如規(guī)模、影響、是否滿足FDA監(jiān)管的需要、與FDA基礎(chǔ)設(shè)施的兼容性等;此外，還將確定是否有效識(shí)別政策、法規(guī)、規(guī)則和技術(shù)規(guī)范的需求。對(duì)于新開(kāi)發(fā)的“研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)”，F(xiàn)DA可以使用修改過(guò)的標(biāo)準(zhǔn)或樣本數(shù)據(jù)集來(lái)進(jìn)行測(cè)試，以模擬這些標(biāo)準(zhǔn)在現(xiàn)實(shí)監(jiān)管審查決策中的應(yīng)用情況;同時(shí)，對(duì)這些新的或更新的“研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)”進(jìn)行業(yè)務(wù)規(guī)則和/或一致性檢查。

（6）確定是否采用數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。這一環(huán)節(jié)的工作是在有需要的情況下，確定實(shí)施數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)所需的政策、法規(guī)、指南和技術(shù)規(guī)范。

（7）實(shí)施標(biāo)準(zhǔn)。這一環(huán)節(jié)是在FDA的現(xiàn)實(shí)工作環(huán)境中實(shí)施數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。這一階段包括將標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)用于監(jiān)管審查過(guò)程的所有流程。如果使用新的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)可以成功完成數(shù)據(jù)的處理、審查和歸檔等工作，那么就可以認(rèn)定該標(biāo)準(zhǔn)是完整的。

2.3 數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄

為向醫(yī)藥行業(yè)和監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供便利、明確的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，美國(guó)FDA于2011年6月份發(fā)布了《FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄v1.0》;隨后歷經(jīng)多次更新，又于2020年4月發(fā)布了《FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄v6.2》?！稊?shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄》中列出了FDA支持的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和術(shù)語(yǔ)，以及這些標(biāo)準(zhǔn)和術(shù)語(yǔ)的生效日期與失效日期、信息來(lái)源等內(nèi)容，幫助評(píng)估產(chǎn)品的安全性、有效性和質(zhì)量[12]。FDA有權(quán)要求醫(yī)藥企業(yè)在提交的各種材料中使用某些標(biāo)準(zhǔn)和術(shù)語(yǔ)。如果醫(yī)藥企業(yè)準(zhǔn)備在提交的監(jiān)管材料中使用未列入目錄的標(biāo)準(zhǔn)或術(shù)語(yǔ)，應(yīng)事先與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通;如果在某一特定領(lǐng)域存在多類《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄》支持的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，醫(yī)藥企業(yè)可以自主選擇其中一種標(biāo)準(zhǔn)或術(shù)語(yǔ)，或者酌情與監(jiān)管部門討論采用哪一種標(biāo)準(zhǔn)[12]。

2.4 數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃

在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目實(shí)施過(guò)程中，CDER特別注重與內(nèi)外部利益相關(guān)者的合作與溝通。為此，CDER早在2010年開(kāi)始實(shí)施數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目時(shí)就專門制定了“數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃”，并于同年5月份發(fā)布了《CDER數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃1.0》。在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目升級(jí)為數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略后，CDER在《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略2012-2014》和《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略2018-2022》中均強(qiáng)調(diào)，在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)過(guò)程中要加強(qiáng)與內(nèi)外部利益相關(guān)者的合作[5-6]。數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃由DSPB管理，OpSC負(fù)責(zé)項(xiàng)目的具體實(shí)施和維護(hù)。數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃規(guī)定了數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目?jī)?nèi)外部主要參與主體及其參與形式。經(jīng)過(guò)近10年的建設(shè)，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃已經(jīng)發(fā)展成為參與主體多元、參與形式完備的合作溝通體系。

2.4.1 內(nèi)部參與主體 為確保FDA內(nèi)部各監(jiān)管中心之間在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、開(kāi)發(fā)、實(shí)施和政策方面的一致性，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)溝通計(jì)劃的內(nèi)部參與主體不僅包括CDER數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目管理機(jī)構(gòu)和技術(shù)支持部門，如DSAB、DSPB、OBI、OCS等，也吸納了FDA其他監(jiān)管中心的代表和機(jī)構(gòu)，如CBER、CDRH等[13]，具體利益相關(guān)者如表1所示。

[內(nèi)部利益相關(guān)者 主要職能 CDER執(zhí)行委員會(huì)（EC） 由CDER中心主任和CDER下設(shè)各個(gè)辦公室負(fù)責(zé)人組成;主要負(fù)責(zé)審查、評(píng)估和批準(zhǔn)長(zhǎng)期戰(zhàn)略計(jì)劃，編制預(yù)算，分配資源，以及改進(jìn)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的開(kāi)發(fā)流程等工作 CDER-DSPB 主要負(fù)責(zé)監(jiān)督CDER數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)活動(dòng)的實(shí)施，推薦優(yōu)先開(kāi)發(fā)的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目，為數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)提供保障，推薦和監(jiān)控CDER定義、采納和實(shí)施數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)流程，確保審查人員擁有運(yùn)用標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)工具的能力 CDER-OpSC 在DSPB的支持下成立;主要負(fù)責(zé)監(jiān)控和協(xié)調(diào)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的實(shí)施，以及數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)與資源的應(yīng)用 CDER-OCS 主要負(fù)責(zé)增強(qiáng)CDER使用現(xiàn)代科學(xué)計(jì)算工具的能力，參與數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的制定和實(shí)施，鼓勵(lì)以電子格式提交和獲取數(shù)據(jù)，為審查人員提供和推廣電子審查工具并衡量其影響和價(jià)值 CDER-OBI 主要負(fù)責(zé)領(lǐng)導(dǎo)和協(xié)調(diào)CDER的信息活動(dòng)，為確定長(zhǎng)期戰(zhàn)略目標(biāo)提供建議，為新系統(tǒng)設(shè)計(jì)和計(jì)劃選擇提供建議，建立CDER信息創(chuàng)新流程，簡(jiǎn)化數(shù)據(jù)管理服務(wù)流程，推動(dòng)電子數(shù)據(jù)新標(biāo)準(zhǔn)的迅速實(shí)施，為數(shù)據(jù)管理的指南、規(guī)范和規(guī)章的制定提供指導(dǎo)和支持 FDA-DSAB 由來(lái)自FDA的七大監(jiān)管中心、監(jiān)管事務(wù)辦公室、國(guó)際項(xiàng)目辦公室和衛(wèi)生信息學(xué)辦公室的代表組成;主要負(fù)責(zé)落實(shí)項(xiàng)目中的數(shù)據(jù)、術(shù)語(yǔ)和交換標(biāo)準(zhǔn)措施，獲取CDER數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)方面的需求和反饋信息 FDA信息管理與技術(shù)辦公室（OIMT）

和FDA首席信息官理事會(huì) 主要負(fù)責(zé)協(xié)調(diào)和監(jiān)督與業(yè)務(wù)自動(dòng)化計(jì)劃、收購(gòu)和實(shí)施決策相關(guān)的活動(dòng) FDA其他監(jiān)管中心 包括FDA內(nèi)部除CDER之外的其他六大監(jiān)管中心，如CBER、CDRH等;這些監(jiān)管中心主要負(fù)責(zé)在藥物評(píng)估審查過(guò)程中和確定數(shù)據(jù)需求方面提供專業(yè)指導(dǎo)和信息反饋等工作 ]

2.4.2 外部參與主體 數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目溝通計(jì)劃會(huì)廣泛吸收外部利益相關(guān)者參與數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)活動(dòng)，參與主體既包括受這些標(biāo)準(zhǔn)影響的醫(yī)藥行業(yè)組織、贊助公司和專業(yè)組織等，也包括外部技術(shù)支持組織，如SDO、技術(shù)提供商和合同開(kāi)發(fā)組織（CRO）等[13]，具體利益相關(guān)者如表2所示。

2.4.3 主要溝通方式 在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目推進(jìn)過(guò)程中，CDER通過(guò)公共演講或會(huì)議、政策文件、常務(wù)會(huì)議等形式與內(nèi)外部利益相關(guān)者保持有效溝通。具體來(lái)說(shuō)，主要溝通方式包括以下4種類型[13]。

①公共演講或會(huì)議——數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)在線研討和行業(yè)會(huì)議。在線研討會(huì)和行業(yè)會(huì)議是FDA與外部利益相關(guān)者信息溝通的重要形式，主要參與主體包括醫(yī)藥企業(yè)、CRO、SDO、技術(shù)提供商、專業(yè)組織等。在線研討或行業(yè)會(huì)議每半年舉辦1次，CDER可以通過(guò)這些會(huì)議向外部利益相關(guān)者解釋和溝通數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)計(jì)劃。

②政策文件。為推動(dòng)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化，F(xiàn)DA制定了系統(tǒng)的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)政策文件，除了數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃以外，還包括數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目年度評(píng)估計(jì)劃、研究數(shù)據(jù)技術(shù)規(guī)范指南、治療領(lǐng)域項(xiàng)目計(jì)劃和優(yōu)先治療領(lǐng)域等。

③常務(wù)會(huì)議。常務(wù)會(huì)議屬于FDA內(nèi)部溝通的主要方式，包括5種形式：一是DSPB會(huì)議，參會(huì)者僅限D(zhuǎn)SPB成員，負(fù)責(zé)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的討論、項(xiàng)目更新和作決策，為數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)小組提供便利等工作;二是數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)OpSC會(huì)議，主要參會(huì)者包括DSPB、OBI、OCS、CDER與FDA其他監(jiān)管中心，負(fù)責(zé)項(xiàng)目和工作組更新、審查政策文件和決策等工作;三是DSAB會(huì)議，參會(huì)者包括DSPB成員，負(fù)責(zé)討論與DSAB有關(guān)的數(shù)據(jù)、術(shù)語(yǔ)和交換標(biāo)準(zhǔn)措施的審查情況;四是電子數(shù)據(jù)問(wèn)題會(huì)議，參會(huì)者包括CDER辦公室、醫(yī)藥企業(yè)、CRO、SDO等，負(fù)責(zé)審查和回應(yīng)電子郵件中提出的問(wèn)題;五是EC會(huì)議，參與主體包括DSPB的成員，負(fù)責(zé)評(píng)估和批準(zhǔn)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制定長(zhǎng)期戰(zhàn)略計(jì)劃、制定預(yù)算、分配資源和改進(jìn)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的流程。

④網(wǎng)站資源和郵件。FDA專門開(kāi)設(shè)了研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)資源網(wǎng)站和數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目網(wǎng)站，用于公布數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目和數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程的更新和變更。為加強(qiáng)CDER下設(shè)辦公室之間的交流與溝通，CDER建立了聯(lián)系實(shí)時(shí)通訊系統(tǒng)，每月以電子郵件簡(jiǎn)報(bào)的形式在CDER內(nèi)部發(fā)送標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)活動(dòng)的更新內(nèi)容。

3 數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目推進(jìn)流程案例分析

本文以“以SPL格式提交REMS信息”項(xiàng)目為實(shí)例[14-22]，對(duì)美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目推進(jìn)流程進(jìn)行分析。

3.1 項(xiàng)目概述

為確保藥品安全性，美國(guó)FDA要求所有醫(yī)藥企業(yè)必須執(zhí)行“REMS”計(jì)劃，管理藥品和生物制品已知或潛在的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)，以確保其效益大于風(fēng)險(xiǎn)。但由于多項(xiàng)REMS計(jì)劃同時(shí)運(yùn)行，其復(fù)雜性、組成成分和利益相關(guān)者采用的標(biāo)準(zhǔn)不一致，給FDA監(jiān)管帶來(lái)了嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。

CDER根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第745A（a）條“以電子格式提交監(jiān)管信息”的規(guī)定，于2013年在《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃v1.1》中推出了“以電子格式提供監(jiān)管信息：以SPL格式提交REMS信息”項(xiàng)目（下文簡(jiǎn)稱“以SPL格式提交REMS信息”項(xiàng)目）[14]。SPL是處方藥信息數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，SPL數(shù)據(jù)可以使醫(yī)務(wù)人員、醫(yī)療系統(tǒng)和專業(yè)藥房在電子病例中加入和訪問(wèn)REMS信息。

經(jīng)過(guò)多年的努力，CDER于2017年12月份發(fā)布了《以電子格式提交監(jiān)管信息：以SPL格式提交REMS信息行業(yè)指南》草案。該草案概述了FDA計(jì)劃如何對(duì)新藥申請(qǐng)（NDAs）、簡(jiǎn)略新藥申請(qǐng)（ANDA）和某些生物制品許可申請(qǐng)（BLA）實(shí)施電子格式提交REMS文件要求的部分規(guī)定[15]。根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》745A（a）條規(guī)定的要求，在最終指南發(fā)布24個(gè)月后，未按規(guī)定電子格式提交的REMS文件將被拒絕接收或備案。

3.2 項(xiàng)目發(fā)展歷程

為落實(shí)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第745A（a）條規(guī)定要求，CDER在《數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)戰(zhàn)略2012-2014》中提出“研究與開(kāi)發(fā)研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)”的戰(zhàn)略目標(biāo)，為實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，CDER于2013年將“以SPL格式提交REMS信息”列入“數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目行動(dòng)計(jì)劃”項(xiàng)目[5]，其發(fā)展歷程如表3所示。

4 美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的建立和實(shí)施對(duì)我國(guó)的啟示

4.1 建立醫(yī)療衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目管理模式

我國(guó)應(yīng)借鑒美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目管理經(jīng)驗(yàn)，建立符合我國(guó)國(guó)情的醫(yī)療衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目管理模式。以政策法規(guī)等形式來(lái)規(guī)劃數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)的遠(yuǎn)景目標(biāo)，確定戰(zhàn)略規(guī)劃期內(nèi)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)的重點(diǎn)領(lǐng)域，以具體數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的形式將遠(yuǎn)景目標(biāo)轉(zhuǎn)化為具體的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。藥品開(kāi)發(fā)與上市審查、藥品安全性及推廣、藥品制造及藥品質(zhì)量是我國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)的重點(diǎn)領(lǐng)域，有必要建立規(guī)范化的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)流程，充分發(fā)揮SDO在標(biāo)準(zhǔn)制定方面的專業(yè)技術(shù)優(yōu)勢(shì)，以保證數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的科學(xué)性和高效性。同時(shí)，鼓勵(lì)并吸納企業(yè)、社會(huì)組織、產(chǎn)業(yè)技術(shù)聯(lián)盟和研究機(jī)構(gòu)參與數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目，建立各主體間的溝通協(xié)調(diào)機(jī)制，明確各參與主體在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目中的角色地位。

4.2 強(qiáng)化內(nèi)外部利益相關(guān)者的參與，建立數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)

醫(yī)藥數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)涉及到諸多企業(yè)和技術(shù)，且專業(yè)性強(qiáng)，因此在推進(jìn)過(guò)程中要摒棄政府單一主導(dǎo)模式，杜絕“一刀切”等強(qiáng)行推進(jìn)的做法。治理理論強(qiáng)調(diào)治理主體的多元化[23]，在政府?dāng)?shù)據(jù)治理過(guò)程中引入多元參與主體，有利于提升治理的民主化、透明化和高效化，這些主體既包括作為權(quán)威機(jī)構(gòu)的政府部門，也包含諸如行業(yè)協(xié)會(huì)、研究機(jī)構(gòu)、企業(yè)和公眾等利益相關(guān)者。建議借鑒美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)治理模式，成立由國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)主導(dǎo)，醫(yī)療衛(wèi)生企業(yè)、行業(yè)協(xié)會(huì)、SDO、研究機(jī)構(gòu)和醫(yī)療衛(wèi)生從業(yè)者等多元利益主體參與的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)，負(fù)責(zé)協(xié)調(diào)各利益主體在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)需求、標(biāo)準(zhǔn)制定、標(biāo)準(zhǔn)推廣等方面的溝通合作;鼓勵(lì)采用研討會(huì)、論壇或委員會(huì)會(huì)議等溝通交流機(jī)制，以投票的形式?jīng)Q定數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目與應(yīng)用等重要決策。國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)負(fù)責(zé)確定醫(yī)療衛(wèi)生數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)需求、標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)的重要次序、制定并發(fā)布數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)指南或數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄以及保持各主體間的溝通協(xié)調(diào)。同時(shí)，應(yīng)充分發(fā)揮SDO、行業(yè)協(xié)會(huì)和研究機(jī)構(gòu)在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)方面的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，建議可以通過(guò)合同外包等形式將數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)交由專業(yè)的SDO負(fù)責(zé)。此外，應(yīng)強(qiáng)化數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)制度化建設(shè)，以法律法規(guī)或行政規(guī)章的形式明確數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)各參與主體的角色地位、參與形式以及決策溝通機(jī)制。

4.3 制定數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄，為醫(yī)藥行業(yè)提供明確、統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)

建議由國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)制定并發(fā)布數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄，有機(jī)整合當(dāng)前我國(guó)在藥品臨床研究、上市申請(qǐng)和上市后監(jiān)管等各個(gè)環(huán)節(jié)的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。根據(jù)藥品數(shù)據(jù)生命周期編制數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄，標(biāo)明監(jiān)管部門在藥品生命周期各個(gè)階段支持的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，并以行政法規(guī)或行業(yè)指南等形式強(qiáng)制要求制藥行業(yè)和臨床研究機(jī)構(gòu)以規(guī)定的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)格式提交監(jiān)管信息;同時(shí)，以財(cái)政激勵(lì)的方式鼓勵(lì)企業(yè)采用統(tǒng)一技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的數(shù)據(jù)收集系統(tǒng)、存儲(chǔ)系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)不同系統(tǒng)之間的互操作性;此外，還應(yīng)加強(qiáng)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄的維護(hù)和執(zhí)行監(jiān)督工作，建議在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)下設(shè)立指導(dǎo)小組，專門負(fù)責(zé)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)目錄的更新與維護(hù)工作;同時(shí)設(shè)立數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)執(zhí)行監(jiān)督小組，負(fù)責(zé)監(jiān)督數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)在各省的落地實(shí)施，并以書(shū)面形式定期向數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)報(bào)告數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的執(zhí)行情況。

5 結(jié)語(yǔ)

美國(guó)FDA通過(guò)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目建立數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)的治理組織機(jī)構(gòu)和治理政策體系，為整合藥品數(shù)據(jù)資源、推動(dòng)醫(yī)藥數(shù)據(jù)共享和應(yīng)用提供了技術(shù)支撐。我國(guó)可以借鑒美國(guó)FDA數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)項(xiàng)目的管理經(jīng)驗(yàn)，本著“突出重點(diǎn)、注重基礎(chǔ)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)”的原則，以項(xiàng)目制的形式根據(jù)輕重緩急，分階段、分步驟地制定和推廣符合我國(guó)國(guó)情的藥品數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。

參考文獻(xiàn)

[ 1 ] HAMMOND WE. The making and adoption of health data standards[J]. Health Affairs，2005，24（5）：1205-1213.

[ 2 ] Food and Drug Administration. CDER data standards program[EB/OL]. [2020-08-29]. https：//www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/cder-data- standards-program.

[ 3 ] 國(guó)家互聯(lián)網(wǎng)信息辦公室.關(guān)于印發(fā)國(guó)家健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、安全和服務(wù)管理辦法（試行）的通知[EB/OL].（2018-07-12）[2020-08-29]. http：//www.cac.gov.cn/2018- 09/15/c_1123432498.htm.

[ 4 ] 國(guó)務(wù)院.國(guó)務(wù)院關(guān)于印發(fā)深化標(biāo)準(zhǔn)化工作改革方案的通知[EB/OL].（2015-03-11）[2020-08-29]. http：//www.gov. cn/zhengce/content/2015-03/26/content_9557.htm.

[ 5 ] Center for Drug Evaluation and Research. Data standards strategy[EB/OL].（2012-12-05）[2020-04-25]. https：//wayback.archive-it.org/7993/20170723112651/https：//www. fda.gov/downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/FormsSubmissionRequirements/ElectronicSubmissions/UCM332955.pdf.

[ 6 ] Food and Drug Administration. Data standards strategy FY2018-FY2022[EB/OL].（2018-01）[2020-04-25]. https：// www.fda.gov/media/110928/download.

[ 7 ] Food and Drug Administration. Office of the chief scientist[EB/OL].（2018-08-20）[2020-08-29]. https：//www.fda.gov/AboutFDA/CentersOffices/OC/OfficeofScientificandMedicalPrograms/default.htm.

[ 8 ] Food and Drug Administration. CDER Data Standards Program Board（DSPB）charter[EB/OL].（2014-11-21） [2020-04-25]. https：//www.fda.gov/media/80819/dow- nload.

[ 9 ] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v3.5[EB/OL].（2019-04-17）[2020-04-25].https：//www.fda.gov/media/124313/download.

[10] Food and Drug Administration. Federal food，drug，and cosmetic act[EB/OL].（2014-12-16）[2020-04-25]. http：//extwprlegs1.fao.org/docs/pdf/usa145420.pdf.

[11] Food and Drug Administration. Data standards strategy 2015-2017[EB/OL].（2015-07-15）[2020-04-25]. https：//www.fda.gov/media/92902/download.

[12] Food and Drug Administration. FDA data standards catalog v5.1[EB/OL].（2018-08-02）[2020-04-25]. https：//www.google.com.hk/url？sa=t&rct=j&q=&esrc=s&source=web&cd=2&ved=2ahUKEwidoJKQwbDiAhWp-GEKHVo2AtsQFjABegQIABAC&url=https%3A%2F%2Fwww.fda.gov%2Fmedia%2F85137%2Fdownload&usg=AOvVaw1wx2wJhhQoC4naKX6UXM6k.

[13] Food and Drug Administration. CDER data standards communications plan v1.5[EB/OL].（2018-07-18）[2020-04-25]. https：//www.fda.gov/media/115175/download.

[14] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v1.1[EB/OL].（2013-04-29）[2020-08-29].https：//www.federalregister.gov/documents/2013/07/15/2013-16861/electronic-study-data-submission-data-standard-support-availability-of-the-center-for-drug.

[15] Food and Drug Administration. Providing regulatory submissions in electronic format：content of the risk evaluation and mitigation strategies document using structured product labeling[EB/OL].（2017-09）[2020-04-25]. https：// www.fda.gov/media/107302/download.

[16] Food and Drug Administration. Data standards program annual assessment：2014[EB/OL].（2015-03-18）[2020-04-25]. https：//wayback.archive-it.org/7993/20170113111739/http：//www.fda.gov/downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/FormsSubmissionRequirements/ElectronicSubmissions/UCM440426.pdf.

[17] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v1.6[EB/OL].（2015-01-21）[2020-04-25].https：//www.fda.gov/media/91141/download.

[18] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v1.8[EB/OL].（2015-07-08）[2020-04-25].https：//www.fda.gov/media/93262/download.

[19] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v2.3[EB/OL].（2016-08-31）[2020-04-25].https：//www.fda.gov/media/100554/download.

[20] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v2.5[EB/OL].（2017-03-16）[2020-04-25].https：//www.fda.gov/media/103809/download.

[21] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v2.7[EB/OL].（2017-12-26）[2020-04-25].https：//www.fda.gov/media/110011/download.

[22] Food and Drug Administration. Data standards program action plan v3.0[EB/OL].（2018-02-28）[2020-04-25].https：//www.fda.gov/media/112574/download.

[23] 韓兆柱，翟文康.西方公共治理前沿理論述評(píng)[J].甘肅行政學(xué)院學(xué)報(bào)，2016（4）：23-39.

（收稿日期：2020-05-18 修回日期：2020-08-31）

（編輯：段思怡）