加拿大衛(wèi)生技術評估：20年的發(fā)展壯大？

衛(wèi)生技術評估 HTA 決策制定

在過去的40年中，加拿大的國家衛(wèi)生保健制度是由公共資金支持的，無論公民的支付能力如何，均確保其通過“合理途徑”獲得“醫(yī)療必需”的衛(wèi)生保健服務[1]。然而與其他歐洲國家不同，加拿大的衛(wèi)生保健體系在行政上是分權的，由13個獨立的省和地方醫(yī)療保險計劃組成。這些受共同價值（例如，公平與一致）引導并負責滿足基本保險范圍標準的計劃決定了在行政區(qū)內如何組織、管理和提供衛(wèi)生保健。因此，關于將何種新技術納入公共資助服務“一攬子”的決策，取決于各省和地區(qū)，聯(lián)邦政府的作用主要是對藥品上市的批準進行限制和對專利藥品的價格進行管制。但聯(lián)邦政府仍然負責向特定人群提供服務，包括退伍軍人、軍隊、原住民和囚犯。

加拿大在衛(wèi)生技術評估（health technology assessment，HTA）領域（一個為支持購買或確定保險范圍而發(fā)展起來的領域）的發(fā)展史反映了國家衛(wèi)生保健體系分權的特性。伴隨著20年前衛(wèi)生技術評估委員會（CETS）[現(xiàn)名為健康干預評估技術和方法署（ATEMIS）]在魁北克省的建立，加拿大的衛(wèi)生技術評估從省一級層面開始[2]。大約與此同時，一個代表聯(lián)邦、省和地方衛(wèi)生部門的聯(lián)合委員會將HTA作為其主要的優(yōu)先項目之一，并宣布成立一個名為加拿大衛(wèi)生技術評估協(xié)調辦公室[后于2006年更名為加拿大藥品與衛(wèi)生技術局（CADTH）]的獨立的國家級HTA機構。該機構由省、地方和聯(lián)邦政府提供資金支持，其職責是為13個公共保險計劃提供關于藥品及其它衛(wèi)生技術（包括器械、程序和系統(tǒng)）的公正、基于證據(jù)的臨床和經(jīng)濟信息。自此，HTA在加拿大以技術確定保險范圍的政策中扮演著越來越重要的角色。隨著評估需求超出國家HTA部門的可用資源，并且需求類型擴展為包括由不同視角而非社會視角帶來的特定背景問題等，過去20年，在醫(yī)院、地區(qū)衛(wèi)生部門和各省均可見到許多地方性的HTA行為。與以往相比，目前各級政府的決策制定者更多地投資于“制度化”的HTA，這形成了不斷發(fā)展中的國家與地方評估相結合的景象。

本文中，第一部分描述了在加拿大衛(wèi)生保健決策中HTA的進行和使用情況。第二部分描述了衛(wèi)生技術評估中現(xiàn)存的問題。第三部分闡述了作者關于加拿大衛(wèi)生技術評估經(jīng)驗教訓的個人觀點。

一、HTA及其在加拿大衛(wèi)生保健決策中的應用

保險范圍政策制定的過程不僅隨省或地區(qū)的不同而變化，同時也與技術類型相關（即藥物技術和非藥物技術），包括進行和使用HTA的方法。

（一）國家進行的HTA

加拿大國家衛(wèi)生技術評估局（CADTH）是該國最大的HTA機構。CADTH由代表聯(lián)邦、省和地方衛(wèi)生部門（魁北克省除外）的委員會進行管理，代表國家利益對技術進行評價[3]。各級政府部門對潛在技術（包括器械、系統(tǒng)和已有藥物）要進行分類，并根據(jù)其類型的不同轉送給CADTH的兩個委員會之一（藥物制劑咨詢委員會或醫(yī)療器械和系統(tǒng)咨詢委員會）。這些委員會的成員同樣代表聯(lián)邦、省和地方衛(wèi)生部門對這些申請進行審查，并從國家的視角確定出最優(yōu)先評價優(yōu)先權者。然后所選技術的HTA在內部進行，或委托外部公共或私立研究機構進行。因此，在構成加拿大衛(wèi)生保健體系的醫(yī)療器械、系統(tǒng)和已有藥物中，只有一小部分經(jīng)過正式的臨床和成本-效果審評。但新藥（即那些最近批準在加拿大上市銷售但尚未給予報銷或納入公共資金支持的藥物報銷目錄的藥品）的情況并非如此。2003年9月，加拿大開展了統(tǒng)一藥品審評（Common Drug Review，CDR）程序，在聯(lián)邦、?。笨耸〕猓┖偷貐^(qū)藥品計劃（對于省和地區(qū)計劃而言，CDR是自愿進行的）做出納入報銷目錄的決定之前，除抗癌藥物之外的所有藥物必須通過該程序[4]。在CADTH的專門理事會安排和管理下，CDR對新藥進行HTA，從而為所有藥品計劃提供推薦目錄。因此它代表了降低重復性，以及將輔助國家制定該類決策評估質量的一致性達到最大化所做的努力[5]。CDR程序大致分為三個步驟[6]。制造商根據(jù)詳細的提交指南制作一份提交文件并報送CDR理事會。CDR成立審評小組（由內部和簽約的審評人員及外部專家組成），根據(jù)制造商提供并確認通過獨立文獻研究得到的臨床和經(jīng)濟證據(jù)起草報告。隨后該報告由加拿大藥品咨詢專家委員會（Canadian Expert Drug Advisory Committee，CEDAC）（由醫(yī)生、藥師、其他衛(wèi)生保健專業(yè)人員和部分公眾組成的國家指定機構）進行審查，對藥物相對于常規(guī)治療的比較治療收益和成本-效果進行評價，并對相關計劃提出以下三種資金支持建議之一：無條件納入報銷目錄（“是”），或有條件納入報銷目錄，或不納入報銷目錄（“否”）。最后，各計劃分別參考該建議并獨立地做出其最終決策。CDR對所提交藥物的審評實行先到先審，而制造商和尋求將某種新藥納入相關藥品計劃保險范圍的醫(yī)生也可以實施該程序。然而，對于符合優(yōu)先審評標準的藥物[治療緊急且危及生命的疾病或目前沒有可替代藥物的嚴重疾病的新藥，或者能夠顯著降低藥品支出（例如≥2500000加元/年）的新藥]可以有例外情況。自成立伊始，CDR已對大約120種新藥進行了審評。

（二）地方進行的HTA

加拿大13個省和地區(qū)的衛(wèi)生部門中，有3個已經(jīng)啟動并投入了相當多的資金進行HTA，以滿足其特定的需求。AETMIS為衛(wèi)生經(jīng)濟研究院的HTA機構[原先設在阿爾伯塔傳統(tǒng)醫(yī)學研究基金會（Alberta Heritage Foundation of Medical Research，AHFMR）下]與安大略省衛(wèi)生與長期護理署醫(yī)學咨詢秘書處（Medical Advisory Secretariat within Ontario’s Department of Health and Long-Term Care）共同組成了政府資助的HTA機構，其唯一職能是分別為魁北克省、阿爾伯塔省和安大略省的政策制定者進行HTA。在阿爾伯塔省和安大略省，他們的工作由在高校開展的項目作為補充，這些項目具有衛(wèi)生部門的授權，不但進行HTA，而且還在兩個省中進行HTA能力的建設[7，8]。甚至在比省級低的層面上，如魁北克省的一些醫(yī)院和阿爾伯塔省的地方衛(wèi)生部門也建立起自己的HTA機構，以提供獲得特殊技術與管理決策所需的信息[9]。

雖然報告的范圍、結構、格式和內容隨著申請機構（例如政府，RHA，醫(yī)院等）的不同而不同，但保證報告質量所用的方法卻是不變的。加拿大HTA業(yè)界早已著手開發(fā)和實施能夠進行嚴謹、科學可信HTA的機制，并制定出了一套關鍵性評價標準和經(jīng)濟性評價指南[10-12]。無論技術類型是怎樣的，在非強制性的前提下，遵守這些指南或類似指南是全國范圍內申請或進行HTA人員的期盼。另外，每個HTA機構都有一個受到管理或咨詢部門監(jiān)督的即定審評程序，管理或咨詢部門的成員由以項目為基礎而指定的臨床或方法學專家組成。最后，通常以將報告投至同行業(yè)相關評論雜志發(fā)表這種形式或其他形式，視其是否被接受來作為測量國際可信度的方法。

1．HTA在國家層面上的應用

大約5年前，一項綜合性的全加拿大HTA策略，即“評價新技術的影響并就未來其有效利用度的最大化提出建議”項目得到了聯(lián)邦/省/地方衛(wèi)生部門協(xié)商會議代表的委托和批準[13]。此后不久，聯(lián)邦政府對CADTH的財政支持呈指數(shù)上升。雖然有人認為這種資金委托從本質上講是HTA對國家政策制定者價值的象征，但是在國家層面評價HTA究竟如何應用于決策制定的嘗試還是相對較少[14]。

2．HTA在地方水平上的應用

地方政策制定者使用HTA證據(jù)的情況在質量和數(shù)量上與已報道的國家層面情況相當。一個時期當所有衛(wèi)生保健服務與項目的公共責任增大、支出審查加強時，政府對三個省級HTA項目的投資卻繼續(xù)增加，由贊助方角度進行的效果評價為這三個HTA項目提供了信息支持。雖然這種評價適當?shù)亟鉀Q了是否使用HTA的問題，但在使用HTA的方法上提供的信息卻很少[15，16]。意識到這點之后，當時位于AHFMR的阿爾伯塔省HTA機構研發(fā)了一套評價HTA影響的概念框架。雖然這項工作尚未完成，但該框架將HTA在決策制定中能夠扮演的各種角色均考慮在內，并鼓勵相關人員對于HTA在這些過程中所扮演的角色給予謹慎的考慮[17]。

上文在地方和國家兩個層面描述了HTA在加拿大應用的少量情況，這可能只是其進行和應用環(huán)境的一個反映。過去幾年，一些已公開發(fā)表的研究和委托報告中最突出的問題是缺少如何由證據(jù)得出報銷政策的透明度，并呼吁提高這一過程的透明度[14，18，19]。

二、技術評估中的現(xiàn)存問題

毫無疑問，加拿大衛(wèi)生技術評估中的問題存在于兩個范疇，即與HTA的進行相關的問題（技術評價）和與HTA的應用相關的問題。

（一）與HTA的進行相關的問題

1．確定技術評估的優(yōu)先順序

決定對哪種技術進行評估及以何種順序進行評估對于大多數(shù)加拿大HTA機構而言仍然是一種挑戰(zhàn)。雖然對于新藥，CDR的啟動已經(jīng)將這種挑戰(zhàn)弱化，但當“優(yōu)先審評”出現(xiàn)并打破“先到先審”這一體系時，仍然需要建立優(yōu)先順序。正如之前所述，CDR已經(jīng)公布了確定優(yōu)先藥物的標準，以及在優(yōu)先藥物的審評與進行中的審評之間尋求平衡的標準，然而卻很少能夠看到關于這些標準在實踐中應用的公共信息。不屬于CDR部分的技術（即已存在的技術和非藥物）也是如此。雖然CADTH提出了對已有藥物、醫(yī)療器械和系統(tǒng)進行評價的選擇標準（評價內容與由全球其他HTA機構進行的評價內容相似），但很少有人清楚這些標準實際上是如何用于指導決策制定的（例如，某一標準是否比另一標準更為重要）[20]。近幾年來，設定HTA優(yōu)先順序的重要性越來越明顯，這引起了對除資助者之外的資金持有者投入的關注[21]。為實現(xiàn)這一目標，最初由公眾成立了公民評判委員會，對公眾認為應該被用于設立HTA優(yōu)先順序的標準進行識別[22]。2008年，安大略省立法院通過了一項法案，要求成立一個就藥物政策和優(yōu)先順序的社會影響向政府提供建議的公民委員會，并委托臨床評價研究院制定一份反映這些建議的報告以便實施[23]。此后該報告發(fā)布，但卻未公布如何才能最好地執(zhí)行政府的決策。

其他問題與評估中常見的證據(jù)/數(shù)據(jù)類型相關。在進行全面、科學可信的各種HTA方法論的研究以及建立獲得決策性建議的證據(jù)預期方面，加拿大的HTA業(yè)界一直發(fā)揮著積極的作用[10]。然而，方法論的適用范圍和預期的部分滿足取決于現(xiàn)有數(shù)據(jù)的可獲得性及其種類。在HTA中，這些數(shù)據(jù)主要來源于國際臨床研究和經(jīng)濟性評價。因此可以合理地預料，在進一步討論中所涉及的問題將由全球大多數(shù)進行HTA的人員共同分擔。

2．相對治療價值與相對療效

對于藥物評價而言，使用的數(shù)據(jù)一般僅限于加拿大衛(wèi)生部（Health Canada）授予上市權時所用的數(shù)據(jù)（即安全性和有效性證據(jù)）。這些數(shù)據(jù)主要證明具有相對較短隨訪期的安慰劑隨機對照臨床試驗的療效（efficacy），而非臨床試驗的效果（effectiveness）。由于缺少效果數(shù)據(jù)，從事HTA的人員常轉而使用模型技術和敏感度分析技術對諸如較長的時間范圍和可能的療效變化等參數(shù)進行驗證。然而即使是最嚴密的模型在涉及“真實世界”（如并發(fā)癥存在時的治療收益，多藥治療引起的不良反應等）時不但不能獲取重要的藥物信息，而且由于因常規(guī)目的而進行的試驗經(jīng)常集中于范圍較窄的臨床測試期（如血壓或存活時間長度的變化），也不能獲得患者、支付方和更廣范圍公眾的產出價值。在加拿大，越來越多的文獻認為生命質量是公民的最高優(yōu)先權之一[18，21，22]。因此，意識到模型關聯(lián)性和有效性方面的不確定性，HTA的評價委員會在開發(fā)建議中不愿對模型的結果賦予較大的權重（Manns B. Chair，CEDAC. Personal communication，2007）[24]。在缺少對非藥物技術的類似管理情況下，通常由設計和質量較差的研究構成的可獲得數(shù)據(jù)更是不可預測的[25]。因此，需要做出在HTA中采用何種數(shù)據(jù)的決策已成為評估的要求，因為采用的數(shù)據(jù)可能會導致使用同樣的技術評估卻得到不同結果的現(xiàn)象[26，27]。

3．納入基于價值的數(shù)據(jù)

在加拿大，為了通過HTA對一項技術的價值進行更有意義的描述，國家層面的努力在于尋求獲得患者和支付方視角的方法[3]。對于從患者角度進行的研究而言，HTA依賴于由測量健康相關生命質量（health-related quality of life，HRQOL）的研究中所獲得的基于價值的數(shù)據(jù)。該數(shù)據(jù)被用于成本-效用分析中，在支付方看來，這提供了一種測量技術價值的方法。然而對于某些技術而言，HRQOL數(shù)據(jù)是不可獲得的，這妨礙了從患者角度對這些技術的價值進行評估。在過去兩三年中，HTA不僅面臨著來自面向公眾進行技術價值檢查的壓力，還面臨著檢查已經(jīng)完成的初步工作的壓力[28]。完成從患者和支付方角度進行研究這一目標的概念框架已經(jīng)建立，但尚未實施[21]。

4．經(jīng)濟信息的可移植性

對CADTH最近發(fā)布的HTA報告進行觀察的結果顯示，進行經(jīng)濟性評價均使用了主要來自行政管理數(shù)據(jù)庫的加拿大成本信息。而且所有的評估技術都進入了衛(wèi)生保健系統(tǒng)。對于沒有獲得加拿大數(shù)據(jù)的新技術而言，成本數(shù)據(jù)通常從能夠最近似反映加拿大背景的來源（即西方國家的公共衛(wèi)生保健系統(tǒng)）中獲取然后轉換成加元。按照CADTH的經(jīng)濟學評價指南，需要進行相關的敏感性分析從而對評價中的所有不確定因素進行說明[12]。在可能的范圍內，與使用一項技術相關的標準項目或一般項目（如手術時間、隔夜住院、護理時間、診斷試驗、醫(yī)生問診等）的成本是從地方付費或報銷資料表中得到的，這就減少了一些特定技術項目所要求的評價次數(shù)[8]。

5．產生和使用真實世界的數(shù)據(jù)

傳統(tǒng)上，加拿大的HTA是由二手數(shù)據(jù)研究形成的，這些二手研究依賴于來自各種科學研究的現(xiàn)有數(shù)據(jù)。然而在許多新的非藥物相關技術的效果方面缺乏足夠證據(jù)所引起的高度認識，已促使聯(lián)邦政府承諾建立一個協(xié)調的領域評價體系[13]。正如在加拿大國家層面的HTA策略中所述，領域評價是一種通過對有前景新技術的效果進行初級研究，取得支持決策制定的證據(jù)的機制，這些新技術雖然沒有涉及“真實世界”的數(shù)據(jù)，但卻能夠滿足可能獲益的患者的治療需求。在地方層面，安大略省衛(wèi)生和長期護理部門已經(jīng)與省內臨床和理論研究的相關研究院合作，開始了自己的領域評價項目[29]。有10個這樣的項目已經(jīng)完成，還有24個項目正在進行中。目前關于項目所用方法論的公共信息尚不可得知。

領域評價同樣可以提供一種途徑，解決某種高成本藥物相關信息缺失的問題，如治療罕見病的藥物。用于治療法布瑞氏癥和粘多糖代謝?。▋煞N非常罕見的遺傳性代謝紊亂）的酶替代療法由于證據(jù)不足而受到了CEDAC的消極建議[30，31]。這引發(fā)了這樣的疑問，即當疾病僅對1/100000的個體產生影響時，收集足夠的信息以滿足CDR型組織的需求是否可行。這一問題目前還沒有答案。

重要的是，領域評價的概念與美國老年醫(yī)療保險（Medicare）和窮人醫(yī)療救助(Medicaid Services)報銷體系最近引入的“伴隨證據(jù)開發(fā)的保險范圍”這一概念相似[32]。

6．時效性

加拿大和國外從事HTA的人員不斷面臨關于評估時間周期的批評，這一現(xiàn)象已經(jīng)存在一年有余。在國家層面，CADTH以創(chuàng)建衛(wèi)生技術信息服務做為回應，該服務的設計目標是在1～30個工作日內（取決于要求的緊急程度）為決策制定者提供基于“最佳可獲得證據(jù)”的信息?；貞秶鷱摹盎谧顑?yōu)證據(jù)的信息列表至包括調查結果評價在內的正式報告”[33]。在地方層面，安大略省和阿爾伯塔省均已創(chuàng)建了相應的系統(tǒng)，通過這些系統(tǒng)可以分別在2個月和3個月的時限內完成整個HTA報告（從主題設計到報告提交）[7，8]。但這些系統(tǒng)的實施達到了什么程度目前尚不清楚。

最后，為了能夠使之前所討論的一些問題在未來得以解決，加拿大的國家HTA策略呼吁建立全國的從事HTA人員網(wǎng)絡，以共享知識、信息以及搜集證據(jù)和政策建議的相關經(jīng)驗[15]。這種網(wǎng)絡在2年前已由CADTH建立并命名為衛(wèi)生技術分析交流網(wǎng)絡（或交流網(wǎng)絡）[Health Technology Analysis Exchange（Exchange）][34]。但網(wǎng)絡開展的活動或優(yōu)先主題的相關詳細信息尚未對外發(fā)布。

（二）與HTA應用相關的問題

1．HTA與創(chuàng)新

歷史上，HTA評價一直被許多人視為衛(wèi)生保健系統(tǒng)的“守門人”。用于評估的技術經(jīng)常由于潛在的財政影響而被選擇[20]。因此，HTA被視為向這些技術說“不”的途徑。然而，近些年HTA已被視為引入有前景新技術的促成者。加拿大的衛(wèi)生技術策略將創(chuàng)新和HTA納入其對技術生命周期的描述，并在新產品開發(fā)中賦予HTA一個角色[15]。這些計劃旨在創(chuàng)建一種體系，通過這種體系HTA帶來創(chuàng)新，并在創(chuàng)新未得到實施之前對其給予激勵。

2．決策制定中的透明度

正如之前所述，從同行評價的文獻中很少能夠得到HTA在實際中如何用于加拿大決策制定的相關信息。事實上很少有人清楚在國家和地方兩個層面的決策制定過程。這種透明度的缺失尤其使患者以及那些為尋找某些技術為何得到消極的建議或決策答案的制造商感到沮喪[14]。CDR正在通過任命市民在CEDAC中供職來逐步“開放”其程序。

3．獨立性

在加拿大，醫(yī)療技術報銷范圍的決策主要由省和地方制定。這造成了某些醫(yī)療技術在全國范圍內可獲得性上的不公平[35-37]。然而，由于應用過程中透明度的缺失，難以對HTA在不同決策制定機構中應用的差異是否助長了這種不公平進行評價。

最近得以實施的一項由CADTH制定的名為衛(wèi)生技術政策共享論壇（或稱論壇）[Health Technology Policy Sharing Forum（Forum）]的計劃可能有助于洞察這些問題[38]。最初在加拿大HTA策略中提出的該項計劃旨在作為一種機制提供服務，以聯(lián)合全國的決策制定者對衛(wèi)生技術政策方面共同關心的領域進行探討[15]。

4．衛(wèi)生政策與政治的關系

對全國不同行政區(qū)劃資源配置和優(yōu)先次序制定程序而進行的相關調查研究顯示，證據(jù)只是影響決策的眾多因素之一[19]。雖然諸如“高效的衛(wèi)生保健系統(tǒng)”和“公平地獲得服務”這些詞句經(jīng)常出現(xiàn)在加拿大衛(wèi)生政策的陳述中，但既沒有真正恰當?shù)臋C制也沒有公認的定義去確保這些努力付諸實現(xiàn)。對決策制定者的調查結果顯示，證據(jù)有時是出于政治上的考慮而“捏造”的[39]。

5．資金預算

衛(wèi)生經(jīng)濟始終要求從社會角度進行衛(wèi)生保健服務的經(jīng)濟性評價。實際上，進行這種評價的多數(shù)“最優(yōu)實踐”指南都對這一點有著明確的要求[12]。但問題在于并不存在獨立的“社會”預算。決策通常由有責任和權力分配少部分衛(wèi)生保健服務（如省級政府的藥品保險計劃、醫(yī)生服務、家庭護理、診斷服務等）的預算持有者做出。因此那些在一種預算下是成本節(jié)約的項目，在另一種預算下卻可能是成本增加的。所以，由于預算結構的原因，從社會角度進行評價并顯示具有成本-效果的技術可能被認為是沒有效率的。目前地方上進行的包括各種HTA在內的經(jīng)濟性分析往往采用贊助方或支付方的角度[7，8]。

6．平行貿易

由于加拿大和美國的藥品價格之間存在差異，因此存在藥品的平行貿易。雖然平行貿易量（取決于處方和支出）僅反映了美國藥品總支出的一小部分，但近幾年卻已引起媒體的足夠關注。產生這種現(xiàn)象的原因有很多，包括加拿大聯(lián)邦政府的價格管制和各省處方集在設定藥品價格時所扮演的角色（該價格本質上已成為對所有購買者的標準價格）[40]。由于HTA是一個具有影響力的因素，因此在處方集目錄的制定決策中HTA所扮演的角色被考慮在內。雖然CDR在HTA的基礎上提出可能被省藥品計劃接受的目錄制定建議，但就其本身而言，該過程并不是價格制定中的一個影響因素。

7．患者與提供者的選擇

就藥物而言，在加拿大共有三類支付者：（1）聯(lián)邦、省和地方政府（通過社會救助、老年人和其他專門計劃，以及魁北克省和薩斯喀徹溫省的全民保險計劃）；（2）保險公司（為某些個人及機構和公司的員工提供保險）；（3）不包括在上述兩類中的個人。在前兩類中，患者的選擇局限于已納入處方集或報銷目錄的藥品，處方集或報銷目錄的內容由政府或保險公司決定。由于通過CDR進行的HTA是所有政府決策制定過程的一部分，因此HTA具有影響患者使用的潛力。保險公司通常將其保險范圍的決策建立在已經(jīng)由政府做出的決策基礎之上。但是醫(yī)生可以處方由聯(lián)邦政府批準上市的任何藥品。幾年前，不列顛哥倫比亞省對某些種類的藥品實施了參考定價。因此，如果一名藥品提供者或患者選擇了參照產品之外的任何產品，患者都要自行支付差額部分[41]。對于非藥物技術，政府是主要的支付者。與藥物同樣，政府通過其決策制定過程來決定提供哪種新技術。在各省HTA同樣是這個過程中的一部分，在各省HTA已被用作確保患者偏好信息的途徑被予以考慮[8]。

8．對預算、報銷和保險范圍的影響

正如之前所述，在加拿大，HTA僅是涉及到制定籌資決策時的眾多考慮因素之一，并且即使在共同條件下，相對于其他因素來講，其重要性仍是不明朗的。

9．質量調整生命年（QALY）的閾值

加拿大首次于1992年給出了成本/QALY的閾值。該閾值范圍為20000美元/QALY（1992年美元價格）到100000美元/QALY。低于20000美元/QALY的新技術應該得到報銷，高于100000美元/QALY的新技術不應得到報銷。目前使用用的閾值為50000美元/QALY。然而還沒有官方證據(jù)表明這些閾值得到任何加拿大決策制定機構的接受或使用[36]。實際上Laupacis曾經(jīng)表示，傳統(tǒng)的50000美元/QALY “可能被認為是相對不具吸引力的”[43]。另外，還存在對閾值及ICER本身在資源配置決策制定中相關性的爭論[44]。因此雖然名義上QALY閾值可能存在，但顯而易見并沒有證據(jù)表明它們已經(jīng)被用于決策制定。

三、其他行政區(qū)的經(jīng)驗

本特刊中介紹的各國衛(wèi)生保健體系在許多方面不同于加拿大這種公共資金支持、分權的衛(wèi)生保健體系。不過加拿大所面臨的某些重要挑戰(zhàn)卻與這一特定體系無關。

除非像英國那樣在單一支付者體系內進行評價，否則對于單個HTA機構來講，滿足決策制定者的信息需求即使不是不可能的，也是非常困難的。在加拿大，HTA中包含了國家和地方兩方面動機的綜合，這反映了其衛(wèi)生保健體系分權的特征。在由各省、地方衛(wèi)生部門和醫(yī)院組成的地方評估動機的驅動下，產生了地方背景下“量身訂做”的評估。由于評估與政策制定環(huán)境密切相關，因此被給予適當?shù)亩ㄎ唬瑥亩軌蚧貞獩Q策制定者對HTA的時間框架要求。

這種分散的HTA評估活動有兩種結果，隨著決策制定者的關注點由國家層面轉移到地方，所需要的特殊信息也會有某些不同。雖然“一式通用”的HTA途徑對于一些技術而言可能是適當?shù)?，但地方環(huán)境下特定的信息和數(shù)據(jù)（如患者偏好、資源問題、倫理學考慮、實施問題等）在決策制定中正扮演著越來越重要的角色。同樣，方法論方面的挑戰(zhàn)也發(fā)生了變化，例如在地方層面上可獲得數(shù)據(jù)的類型與國家或州一層可獲得數(shù)據(jù)的類型之間可能存在著相當大的差異。HTA的方法學指南確實存在，但這些指南采用的一般都是社會角度。而衛(wèi)生保健部門通常采用支付者角度。

時效性仍然是加拿大HTA的一個問題。例如，出于需要CADTH已經(jīng)為HTA建立了繁雜的官方程序，并且這些程序因為不斷增加而使周期拉長。在省一級，阿爾伯塔省和安大略省正在做出加速HTA報告制作的嘗試；但至少在目前這些嘗試對決策制定有何影響尚不清楚。

HTA透明度以及根據(jù)HTA進行的決策制定將繼續(xù)受到批評，例如成本-效果分析在CDR決策制定過程中的角色定位仍不清楚。這種情況不僅出現(xiàn)在加拿大，其他國家的HTA機構也同樣面臨。但歸根結底這可能是對衛(wèi)生保健等這類復雜領域中決策制定的批評，而非對HTA領域自身的批評。

HTA在加拿大已經(jīng)有相當長的發(fā)展歷史，而且政府仍將繼續(xù)投資于HTA項目。這似乎顯示了對這些政府而言HTA是有用的。但是HTA在加拿大究竟起了什么樣的作用?在加拿大有許多HTA項目的外部審評，審評的大部分結果是積極的，但有些情況的結果卻只是增加撥款。而諸如HTA如何改善衛(wèi)生領域中新技術的引進和管理，HTA有助于患者與人群獲得何種產出，HTA如何加強有前景的新技術引入，HTA如何有助于針對陳舊或無效的技術收回投資等等，這些重要問題在很大程度上來講仍然沒有答案。

資金支持：本研究由ISPOR慷慨資助。作者Devidas Menon和Tania Stafinski對此無異議。

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(本文根據(jù)加拿大AB埃德蒙頓阿爾伯塔大學公共衛(wèi)生學院的Devidas Menon，PhD，MHSA(衛(wèi)生服務管理碩士)與Tania Stafinski，理學碩士在《Value in Health》2009年Vol.12(Supp2.12)中發(fā)表的文章編譯，譯者：宗欣 吳晶)