陸海波

2020年新冠肺炎公共衛(wèi)生事件中，瑞德西韋最初給人帶來了無限希望。它在美國治愈的一例新冠肺炎病人是通過“擴(kuò)大使用(expanded access)”實(shí)現(xiàn)的，也可稱之為“同情用藥(compassionate use)”，(1)同情用藥是指藥物尚處于臨床試驗(yàn)之中，或雖已完成臨床試驗(yàn)并正在尋求上市許可而尚未獲得許可之時(shí)，于臨床試驗(yàn)之外提前給與患者使用。前總統(tǒng)特朗普因新冠肺炎而接受治療的藥物清單中，也有部分藥物是通過同情用藥的途徑使用的。疫情初期，我國快速批準(zhǔn)了瑞德西韋進(jìn)行三期臨床試驗(yàn)，卻并未以同情用藥的途徑供患者使用。然而，臨床試驗(yàn)所需的時(shí)間是漫長的，疾病的發(fā)展并不會等待臨床試驗(yàn)的結(jié)果出來。正如埃博拉病毒在非洲及美國肆虐時(shí)一樣，當(dāng)制藥公司剛研發(fā)出相關(guān)藥物，準(zhǔn)備臨床試驗(yàn)時(shí)，疫情已煙消云散。我國已建立了同情用藥制度，但在新冠肺炎疫情中并未見到它的身影。究其原因，可能在于《藥品管理法》對同情用藥的規(guī)定過于原則化，無法知曉適用的標(biāo)準(zhǔn)、程序等內(nèi)容，故而無法適用。要完善同情用藥制度，首先應(yīng)當(dāng)明確該項(xiàng)制度的立法價(jià)值，因?yàn)榱⒎▋r(jià)值決定了制度細(xì)化與完善的方向。而目前學(xué)界對同情用藥制度的立法價(jià)值取向究竟是什么缺乏應(yīng)有的關(guān)注，多是直接介紹域外的具體規(guī)定以嫁接于本土進(jìn)行適用，這便使制度的構(gòu)建成為無根之木，無源之水。

一、我國同情用藥制度之檢視

同情用藥制度自2019年12月1日施行至今已兩年半有余，有必要對該項(xiàng)制度的規(guī)范與實(shí)施情況進(jìn)行一次系統(tǒng)梳理，唯有如此，才能從中發(fā)現(xiàn)制度實(shí)施的難點(diǎn)，以期對其進(jìn)行完善。

(一)同情用藥的歷史與現(xiàn)狀

同情用藥在我國是一項(xiàng)新興的制度，在2017年之前，規(guī)范與政策層面并未有所提及，直到2017年10月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)中提到要“支持拓展性臨床試驗(yàn)”?；谏鲜觥兑庖姟?，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心組織起草了《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法(征求意見稿)》(以下簡稱《征求意見稿》)。該《征求意見稿》對同情用藥進(jìn)行了詳細(xì)的規(guī)定。但是，隨著機(jī)構(gòu)改革的推行，原食藥監(jiān)總局已被并入市場監(jiān)督管理總局，這可能是導(dǎo)致在2018年1月15日征求意見期限截止之后，未能有任何相關(guān)正式的規(guī)章或規(guī)范性文件出臺的原因。直到2019年修訂后的《藥品管理法》增加了第23條的規(guī)定，才正式在我國確立了同情用藥制度。但第23條的規(guī)定過于原則化，無法探明該制度在實(shí)踐中具體應(yīng)當(dāng)如何運(yùn)轉(zhuǎn)。

域外在正式確立同情用藥制度之前便已產(chǎn)生了多起尋求使用試驗(yàn)藥物的案例，這也為我們指明了方向。梳理我國在實(shí)踐中是否已經(jīng)產(chǎn)生過同情用藥的案例，可從中發(fā)現(xiàn)制度運(yùn)行的現(xiàn)實(shí)樣態(tài)。事與愿違的是，我國患絕癥而無藥可醫(yī)的患者從未像域外的公民一樣，向國家藥監(jiān)部門申請使用處于臨床試驗(yàn)階段的藥物，也從未因此而提起過訴訟。(2)2021年7月16日，于中國裁判文書網(wǎng)上以“同情用藥”、“擴(kuò)大使用+試驗(yàn)藥物”、“臨床試驗(yàn)”、“試驗(yàn)藥物”等關(guān)鍵詞進(jìn)行全文搜索并梳理，未能發(fā)現(xiàn)一例關(guān)于同情用藥的病例。原因可能在于我國中醫(yī)藥以及食療傳統(tǒng)的存在，很多患者會尋求各種偏方或食療，當(dāng)然，與我國公民權(quán)利意識較為淡薄也可能相關(guān)。所以，在我國藥品管制的歷史與發(fā)展過程中，基本無法找尋到同情用藥的身影。直到《藥品管理法》確立同情用藥制度一年半之后，我國第一例罕見病同情用藥才在北京協(xié)和醫(yī)院完成。(3)秋實(shí)：《“同情用藥”破冰，給患者帶來更多希望》，載《北京青年報(bào)》2021年6月18日，第A02版。在該同情用藥的病例中，國家藥品監(jiān)督管理局在其中扮演了什么樣的角色，以什么樣的程序進(jìn)行的卻無從知曉，僅知曉被使用的藥物處于三期臨床試驗(yàn)中，且是制藥公司捐贈使用的。(4)陳明雁、王晶：《與時(shí)間賽跑的生命接力/我國首例罕見病同情用藥的破冰之旅》，載北京協(xié)和醫(yī)院官網(wǎng)2021年6月17日，https://www.pumch.cn/detail/26048.html。作為個案而言，它不能反映出同情用藥制度的所有情況，更不能代表立法者的價(jià)值傾向。當(dāng)然，也可能有一些其他的同情用藥案例未被披露出來，若是如此，便猶如美國在正式的同情用藥制度建立之前由FDA逐案進(jìn)行許可，卻不知許可的程序與標(biāo)準(zhǔn)一樣，未能完全形成一套系統(tǒng)的程序，以實(shí)現(xiàn)對所有同情用藥患者的同等對待。所以，還需回歸到規(guī)范層面，從中發(fā)現(xiàn)同情用藥的立法價(jià)值取向，以實(shí)現(xiàn)對適用程序與標(biāo)準(zhǔn)的確定。

(二)同情用藥的立法價(jià)值取向不明

由于規(guī)范層面規(guī)定的過于原則，所以需明確制度的立法價(jià)值取向，因?yàn)樗谕橛盟幍闹贫葮?gòu)建中具有重要的導(dǎo)向性作用。而且，在立法不完善的情形下，可基于立法的價(jià)值取向?qū)σ?guī)范進(jìn)行解釋，從而使同情用藥制度暫時(shí)落地。然而，立法者對同情用藥究竟采行何種價(jià)值取向的管理并不明朗，由此導(dǎo)致對規(guī)范的解釋無法實(shí)現(xiàn)。

我國政府從建國以來一直有著硬家長主義式管理的傳統(tǒng)，即政府可以為了公民的利益而強(qiáng)制干預(yù)其行為，(5)參見黃文藝：《作為一種法律干預(yù)模式的家長主義》，載《法學(xué)研究》2010年第5期。是“政府對公民強(qiáng)制的愛”。(6)孫笑俠、郭春鎮(zhèn)：《法律父愛主義在中國的適用》，載《中國社會科學(xué)》2006年第1期。在藥品領(lǐng)域更是如此，《藥品管理法》要求藥品上市前具備安全性、有效性和質(zhì)量可控性，防止不安全、無效、甚至虛假的藥品進(jìn)入市場銷售，影響患者的健康及生命。這種“藥品批準(zhǔn)程序具有風(fēng)險(xiǎn)管理功能，將增量成本分散到整個社會，而不是讓其集中在個人身上”，(7)Michael D. Greenberg, Information, Paternalism, and Rational Decision-Making: The Balance of FDA New Drug Approval, 13 Albany Law Journal of Science & Technology 663, 674-675 (2003).以此來糾正藥品信息不對稱，(8)參見宋華琳：《藥品行政法專論》，清華大學(xué)出版社2015年版，第100頁。是一種硬家長主義式管理的價(jià)值取向，也導(dǎo)致了同情用藥制度一直難以在我國出現(xiàn)。硬家長主義雖然對絕大多數(shù)健康人群來說具有正當(dāng)性，但是對沒有其他治療方法的絕癥患者而言，成為了阻礙其繼續(xù)尋求生存希望的圍欄。他們的生命權(quán)、健康權(quán)與國家對全體公民生命健康的保護(hù)之間產(chǎn)生了緊張關(guān)系。藥品許可程序使得他們未來的收益幾乎為零，生命終將走向死亡。硬家長主義式監(jiān)管的前提是國家為個人的最大利益作出選擇，這在絕癥患者群體中顯然無法成立，因?yàn)閲覄儕Z了他們選擇尚未通過許可的藥品而獲得可能生存的機(jī)會。在面臨即將到來的死亡時(shí)，他們迫切尋求使用各種可能挽救或延長生命的藥物，因而希望同情用藥制度能夠以自由主義的價(jià)值為指引進(jìn)行設(shè)計(jì)，無需行政機(jī)關(guān)幫其作出是否安全有效的最終決定，從而保障他們自由選擇用藥的權(quán)利。

在醞釀設(shè)立同情用藥制度的初期，硬家長主義的立法價(jià)值取向的確對其產(chǎn)生了重要影響。《意見》規(guī)定“經(jīng)初步觀察可能獲益，符合倫理要求的，經(jīng)知情同意后可在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他患者”，而且“其安全性數(shù)據(jù)可用于注冊申請”。雖未明確規(guī)定同情用藥需審查，但“初步觀察可能獲益”的判斷主體未定，是否隱含了行政機(jī)關(guān)的否決權(quán)不得而知。此后，《征求意見稿》第6條明確了獲益的評價(jià)主體為患者的臨床醫(yī)生，但是第5條與第7條則明確了同情用藥需由注冊申請人向原食藥監(jiān)總局的藥審中心申請，并得到藥審中心的批準(zhǔn)方可進(jìn)行。此外，《征求意見稿》將同情用藥定性為臨床試驗(yàn)的一種形式，故而對其做出了收集數(shù)據(jù)的要求，并作為支持安全性的數(shù)據(jù)一起包含在注冊申報(bào)資料中。可見，《征求意見稿》沿用了藥品管理中硬家長主義式的監(jiān)管作為其價(jià)值取向。

《藥品管理法》第23條與《意見》中的表述基本相同，不同之處有以下三點(diǎn)：1.要求獲益與否的評價(jià)需從醫(yī)學(xué)觀察出發(fā)；2.增加了審查的要求；3.刪除了“安全性數(shù)據(jù)可用于注冊申請”的規(guī)定。其獲益與否的評價(jià)主體與《征求意見稿》基本一致，但審查主體并未像《征求意見稿》直接明確為藥品審評中心，而是留有空白。審查主體既可能是食藥監(jiān)局，也可能僅僅只是患者的醫(yī)生，也可能指向供藥的制藥商對程序性要求的審查。而《藥品管理法實(shí)施條例》的修訂完成于《藥品管理法》之前，因而未能規(guī)定同情用藥制度。所以，從規(guī)范層面來看，我國同情用藥制度的立法價(jià)值取向并未明確倒向一貫的硬家長主義，尚有其他可能存在。

二、美國同情用藥制度中立法價(jià)值的轉(zhuǎn)變

《美國法典》第21卷第355條規(guī)定“任何人不得將任何新藥引入或交付州際貿(mào)易”，(9)21 U.S.C. § 355.除非該新藥申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的許可。1938年的《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》(FDCA)規(guī)定新藥上市只需要達(dá)到“安全性”的要求即可，1962年之后增加了“有效性”的規(guī)定。(10)87 P.L. 781, 76 Stat. 780, Section 102(a)(1).所以，在1962年之后，上市銷售的藥品除符合兩個“祖父條款”的規(guī)定外，(11)祖父條款是指某些事項(xiàng)已經(jīng)按照過去的法律規(guī)定施行，可以使其不受新法律法規(guī)的約束，繼續(xù)依照原有的規(guī)定進(jìn)行。此處是指在1962年增加有效性之前或1938年增加安全性之前，已在市場上銷售，且目前仍按照當(dāng)時(shí)的標(biāo)簽銷售的藥品，則無需經(jīng)FDA許可即可銷售，參見87 P.L. 781, 76 Stat. 780, Section 107(c)(4)和21 U.S.C. § 321(p)(1)。其有效性與安全性必須得到三期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支撐。(12)See 21 C.F.R. § 312.21.由此，導(dǎo)致了患者與FDA之間的緊張關(guān)系。

(一)硬家長主義與自由主義的博弈

自由主義認(rèn)為每個人在做出選擇時(shí)，若不對其他人產(chǎn)生直接的影響，都能為自己的利益作出判斷，不必受他人或公權(quán)力的干涉。(13)參見[英]密爾：《論自由》，顧肅譯，譯林出版社2012年版，第82頁。因此，在市場上沒有可用的有效藥物，而試驗(yàn)藥物可能挽救其生命時(shí)，絕癥患者認(rèn)為追求生存而選擇使用試驗(yàn)藥物應(yīng)當(dāng)是自由的。在1987年之前并沒有明確的同情用藥制度，藥物必須滿足新藥的上市要求才能被患者獲得。此時(shí)，僅存在FDA依據(jù)患者醫(yī)師的申請，逐案進(jìn)行許可的非正式同情用藥制度。(14)See Michael D. Greenberg, AIDS, Experimental Drug Approval, and the FDA New Drug Screening Process, 3 New York University Journal of Legislation and Public Policy 295, 315-316 (2000).FDA還與美國國家癌癥研究所(NCI)簽訂了“C組試驗(yàn)藥物的治療使用(Group C Treatment IND)”協(xié)議，確定一組癌癥藥物可以進(jìn)行試驗(yàn)外的使用。(15)U.S. Food and Drug Administration (FDA), Treatment Use of Investigational Drugs: Guidance for Institutional Review Boards and Clinical Investigators, FDA (Jan. 1998), https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/treatment-use-investigational-drugs.此時(shí)的同情用藥僅僅針對有限的藥物以及少量的患者，且需要FDA的許可，因此導(dǎo)致持續(xù)了12年的羅斯福訴美國案(以下簡稱羅斯福案)的產(chǎn)生。

羅斯福案爭議焦點(diǎn)之一在于獲得試驗(yàn)藥物的權(quán)利是否是絕癥患者的一項(xiàng)基本權(quán)利。最初，法院堅(jiān)持自由主義的價(jià)值取向，認(rèn)為作出無論正確與否的選擇，都是絕癥患者享有的權(quán)利，這是自由社會的本質(zhì)及憲法所蘊(yùn)含的理念。只有存在“強(qiáng)制的國家利益”才能證明監(jiān)管的正當(dāng)性，該案中明顯不存在強(qiáng)制的國家利益?；诖?，F(xiàn)DA阻止患者在醫(yī)療保健中使用無毒物質(zhì)的權(quán)利，侵犯了憲法規(guī)定的隱私權(quán)。(16)RUTHERFORD v. UNITED STATES, supra note 20, at 1301.然而，聯(lián)邦最高法院審理之后，觀點(diǎn)轉(zhuǎn)向了硬家長主義的傾向。(17)同前注⑥，孫笑俠、郭春鎮(zhèn)文。聯(lián)邦最高法院認(rèn)為，F(xiàn)DCA對藥品的規(guī)定并沒有因?yàn)橛盟幹黧w的不同而作出調(diào)整，因此不論是否是絕癥患者用藥，均應(yīng)受到該法相同的對待。而且，最高法院明確了當(dāng)立法目的是用簡單明了的語言表達(dá)時(shí)，法院應(yīng)直接適用該條款，(18)UNITED STATES v. Lexington Mill&Elevator Co., 232 U. S. 399, 409 (1914).從另一方面來講，當(dāng)行政機(jī)關(guān)對涉及大量公眾關(guān)注的問題進(jìn)行解釋時(shí)，而國會并未對其法定目標(biāo)的解釋進(jìn)行干預(yù)，則應(yīng)當(dāng)對該解釋予以尊重。(19)Zemel v. Rusk, 381 U. S. 1, 11-12 (1965).本案中關(guān)于“安全性”和“有效性”的解釋并未出現(xiàn)“荒謬結(jié)果”或與法律、法規(guī)相抵觸的情形，無需對絕癥患者進(jìn)行隱性豁免解釋。因此，應(yīng)尊重FDA對藥品硬家長式的監(jiān)管，否定了患者獲得并使用試驗(yàn)藥物的權(quán)利。(20)RUTHERFORD v. UNITED STATES, 442 U.S. 544, 552, 558 (1979).

隨后，為了挽救大量艾滋病患者的生命，1987年“試驗(yàn)藥物的治療使用(Treatment Investigational New Drug, Treatment IND)”被正式確立。(21)See PETER M. CURRIE, Restricting Access to Unapproved Drugs: A Compelling Government Interest? 20 Journal of Law and Health 309, 314 (2006-2007).Treatment IND一般適用于試驗(yàn)藥物完成或處于三期臨床試驗(yàn)中，最早只能處于二期臨床試驗(yàn)中，適用對象是較大的人群，個人申請無法獲得通過。80年代末還建立了“平行軌道(Parallel Track)”制度，并被FDA沿用至今。該制度是指當(dāng)某種藥品“是治療嚴(yán)重或危及生命的疾病的藥品，在動物和人體上試驗(yàn)證明安全，而且有理由相信藥品有效，那么就可以在繼續(xù)進(jìn)行藥品科學(xué)試驗(yàn)的同時(shí)，給成千上萬的病人使用”，(22)[美]菲利普·希爾茨：《保護(hù)公眾健康：美國食品藥品百年監(jiān)管歷程》，姚明威譯，中國水利水電出版社2006年版，第220-221頁。但只限于治療艾滋病及HIV病毒感染相關(guān)的疾病。直到1997年《食品藥品監(jiān)督管理局現(xiàn)代化法》的出臺，才對個人同情用藥做出了規(guī)定，但無論個人還是Treatment IND，仍需FDA確定試驗(yàn)藥物有足夠的安全性和有效性，經(jīng)FDA的許可才行。同時(shí)增加了緊急狀況下的同情用藥規(guī)定，但并未創(chuàng)設(shè)新的使用途徑，只是簡化了程序性事項(xiàng)。(23)FDAMA § 402(a).所以，此時(shí)的絕癥患者在用藥上仍缺乏自由選擇的權(quán)利。

2009年FDA進(jìn)一步完善了同情用藥制度，將其明確分為“單個患者(包括緊急情況下的使用)”、“中等數(shù)量患者”和“試驗(yàn)用藥物治療使用或治療方案”三種類型，(24)21 C.F.R. § 312.310, § 312.315, § 312.320.形成了同情用藥制度的基本框架。此后對其不斷完善，設(shè)置了“同情使用導(dǎo)航”計(jì)劃，(25)Zachary Brennan, FDA’s Nonprofit Arm Plots Out New Compassionate Use Navigator, RAPS (Apr. 7, 2016) https://www.raps.org/regulatory-focus /news-articles/2016/4/fda’s-nonprofit-arm-plots-out-new-compassionate-use-navigator.出臺了三個同情用藥指南，并改進(jìn)了倫理審查委員會(IRB)審查的要求。(26)Scott Gottlieb, Expanded Access: FDA Describes Efforts to Ease Application Process, FDA (Oct. 3, 2017), https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/expanded-access-fda-describes-efforts-ease-application-process.但不變的是用藥的申請都繞不開IRB和FDA的審查與許可。這種立法價(jià)值取向正是受整體藥品管制中硬家長主義的影響。歷史上，美國市場上一直充斥著各種無效、摻雜、摻假的藥品，隨著新聞媒體的報(bào)道及相關(guān)書籍的出版，民意徹底沸騰，加強(qiáng)監(jiān)管的要求得到落實(shí)，推動了《純凈食品和藥品法》(PFDA)的出臺。(27)See Emily Hogan, "Right to Try" Legislation and Its Implications for the FDA Drug Approval Process, 50 Washington University Journal of Law & Policy 171, 174-176 (2016).隨后FDCA的出臺與完善更是不斷擴(kuò)大了FDA的監(jiān)管，使醫(yī)療保健系統(tǒng)成為家長式的，(28)See Brandon Brown, Camerin Ortiz & Karine Dub'e, Assessment of the Right-to-Try Law: The Pros and the Cons, 59 The Journal of Nuclear Medicine 1492, 1493 (2018).在此基礎(chǔ)上產(chǎn)生的同情用藥制度顯然無法避免硬家長主義價(jià)值的影響。

(二)軟家長主義的價(jià)值轉(zhuǎn)向

促使同情用藥中立法價(jià)值轉(zhuǎn)向的源頭可追溯至另一起經(jīng)典案件——阿比蓋爾聯(lián)盟案。(29)See Sam Adriance, Fighting for the “Right to Try” Unapproved Drugs: Law As Persuasion, 124 The Yale Law Journal Forum 148, 150 (2014).阿比蓋爾是一位患有鱗狀細(xì)胞癌的病人，當(dāng)時(shí)處于臨床試驗(yàn)階段的藥物Erbitux可能對其具有療效，但她并不符合臨床試驗(yàn)的入組標(biāo)準(zhǔn)，且無法通過同情用藥途徑獲得治療。(30)See Mathew R. Madara, Constitutional Law—Sacrificing the Good of the Few for the Good of the Many: Denying the Terminally Ill Access to Experimental Medication, 31 Western New England Law Review 535, 535-536 (2009).法院以“華盛頓訴格魯克斯伯格”案(31)Washington v. Glucksberg, 521 U.S. 702 (1997).所奠定的分析方法，即獲得試驗(yàn)藥物的權(quán)利是否“深深的根植于歷史和傳統(tǒng)之中”，是否“隱含在有序自由概念之中”，確定它是否是一項(xiàng)基本權(quán)利。

羅杰斯法官秉持著自由主義的觀點(diǎn)，認(rèn)為直到PFDA出臺才確立了對藥物的管制，且該法未授權(quán)FDA對個人獲得新藥進(jìn)行限制，也未規(guī)定藥品治療效果的要求。在當(dāng)時(shí)，藥物即使沒有治療效果，患者也有選擇新藥的自由。(32)ABIGAIL ALLIANCE v. VON ESCHENBACH, 445 F.3d 470, 481-482 (D.C. Cir. 2006).如今FDA也沒有權(quán)限規(guī)范分發(fā)藥品的醫(yī)生，也從未對“標(biāo)簽外使用(off-label use)”進(jìn)行規(guī)制。(33)See Steven R. Salbu, Off-Label Use, Prescription, and Marketing of FDA-Approved Drugs: An Assessment of Legislative and Regulatory Policy, 51 Florida Law Review 181, 189-192 (1999).格里菲斯法官則表現(xiàn)出硬家長主義的價(jià)值傾向，并成為法院最終的觀點(diǎn)。將藥物分發(fā)到受控研究之外時(shí)，政府有合理的基礎(chǔ)來確保藥物的風(fēng)險(xiǎn)和益處有科學(xué)和醫(yī)學(xué)上可接受性。在一個“新的而陌生的科學(xué)領(lǐng)域”，存在很大的不確定性，對醫(yī)療收益和風(fēng)險(xiǎn)的判斷必須依據(jù)專業(yè)性技能，由國會授權(quán)的FDA進(jìn)行判斷。(34)ABIGAIL ALLIANCE v. VON ESCHENBACH, supra note 32, at 498, 500.而對有效性監(jiān)管離不開隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)，該方法直到20世紀(jì)才被廣泛認(rèn)可。(35)See Jennifer Kulynych, Will FDA Relinquish the “Gold Standard” for New Drug Approval? Redefining “Substantial Evidence” in the FDA Modernization Act of 1997, 54 Food and Drug Law Journal 127, 131 (1999).所以，如果沒有科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，促進(jìn)了對藥物分析能力的提升，則“新的監(jiān)管方法就不可能、也永遠(yuǎn)不會出現(xiàn)”。(36)Peter Barton Hutt, The Importance of Analytical Chemistry to Food and Drug Regulation, 38 Vanderbilt Law Review 479, 487 (1985).因此，從歷史和傳統(tǒng)中無法發(fā)現(xiàn)獲得試驗(yàn)藥物的權(quán)利，卻能夠發(fā)現(xiàn)隨著技術(shù)的發(fā)展，國會呈現(xiàn)出對藥物風(fēng)險(xiǎn)領(lǐng)域進(jìn)行的管制。而且，在僅完成一期臨床試驗(yàn)，獲得有限數(shù)據(jù)的情況下，患者無法實(shí)現(xiàn)真正的知情同意。(37)ABIGAIL ALLIANCE v. VON ESCHENBACH, supra note 32, at 495-496.FDA基于硬家長主義的管制具有正當(dāng)性，它與保護(hù)患者免受傷害的合法國家利益之間具有合理基礎(chǔ)，可以通過合理基礎(chǔ)的審查。

阿比蓋爾已于2001年死亡，而諷刺的是該藥在2006年被批準(zhǔn)用于治療鱗狀細(xì)胞癌。(38)FDA Extends Indications for Erbitux, 25 Biotechnology Law Report 291, 291 (2006).正是基于硬家長主義式管理的弊端，絕癥患者及其支持者們發(fā)起了“嘗試權(quán)(right to try)”運(yùn)動。該運(yùn)動旨在繞過FDA的許可，由患者根據(jù)醫(yī)生的建議，在知情同意的基礎(chǔ)上自行決定是否使用試驗(yàn)藥物。嘗試權(quán)運(yùn)動的支持者們先通過促使各州制定嘗試權(quán)法律，再由各州影響聯(lián)邦。(39)See Randy W. Tong, AB 159: Can It Really Hurt to Try, 47 The University of the Pacific Law Review 551, 566-567, 573 (2016).此外，社交媒體的關(guān)注也給政客帶來了巨大的壓力，(40)See Sylvia Zaich, An Examination of the Right to Try Act of 2017 and Industry's Potential Path Moving Forward, 92 Southern California Law Review 331, 364 (2019).到2015年時(shí)已有17個州通過了“嘗試權(quán)”法律，且更多的州也在不斷跟進(jìn)。(41)See Arthur L Caplan, Alison Bateman-House, Should patients in need be given access to experimental drugs? 16 Expert Opinion on Pharmacotherapy 1275 (2015).最終，2017年1月，參議院首次提出了“嘗試權(quán)”的立法，2018年5月30日由總統(tǒng)簽署生效正式成為法律，(42)U.S Congress, S.204 - Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn, and Matthew Bellina Right to Try Act of 2017,Congress. Gov (Jun. 21, 2020), https://www.congress.gov/bill/115th-congress/senate-bill/204.修訂為《美國法典》21卷第360bbb-0a條。雖然“嘗試權(quán)”條款賦予了絕癥患者自由選擇用藥的權(quán)利，無需再經(jīng)過FDA的許可。但同情用藥制度并未完全走向自由主義的方向，而是在FDA做出最低限制的基礎(chǔ)上保證了絕癥患者的選擇自由，這種理念恰恰是“軟家長主義”的體現(xiàn)，因?yàn)樵摋l首先定義了“嘗試權(quán)”適用的“合格的患者”以及“合格的試驗(yàn)藥品”，否則便無法成為自由選擇用藥的主體或客體。另外，患者基于“嘗試權(quán)”使用試驗(yàn)藥物產(chǎn)生的數(shù)據(jù)不得被FDA作為依據(jù)而對該藥物的上市許可產(chǎn)生影響，使制藥商提供藥物的疑慮取消，保證自由選擇藥物的有效實(shí)現(xiàn)。除此之外，F(xiàn)DA更是加強(qiáng)其他方面的監(jiān)管，如制造商或申辦者需要提交基于“嘗試權(quán)”使用該藥的年度報(bào)告。FDA也必須發(fā)布基于“嘗試權(quán)”使用試驗(yàn)藥物的年度總結(jié)報(bào)告，從而真正實(shí)現(xiàn)軟家長主義監(jiān)管的效用，即讓患者基于真正知情的基礎(chǔ)上進(jìn)行選擇。(43)21 U.S.C § 360bbb-0a(d).

但這種軟家長主義轉(zhuǎn)向尚處于初步階段，未能完全細(xì)化嘗試權(quán)制度的種種細(xì)節(jié)，因而遭到了諸多批評。(44)Sylvia Zaich, supra note 40.而且，之前須經(jīng)FDA許可的同情用藥制度仍有效，與嘗試權(quán)制度成了并行的狀態(tài)，后續(xù)兩者如何運(yùn)行尚有待觀察。

三、軟家長主義助推我國同情用藥之完善

域外的制度未必能夠適應(yīng)我國的國情，但絕癥患者尋求繼續(xù)生存的渴望是人類的本性，我國的行政監(jiān)管一直都有著濃濃的硬家長主義式的風(fēng)格。因此，我國的同情用藥制度也將面臨美國過去三十多年以來患者自由選擇用藥與硬家長主義式監(jiān)管的沖突。在我國同情用藥制度剛適用于第一例病人之際，有必要未雨綢繆，以美國法為鏡鑒，于該制度中導(dǎo)入軟家長主義的價(jià)值取向，并以此為指引，實(shí)現(xiàn)制度的完善。

(一)軟家長主義立法價(jià)值之提倡

在同情用藥制度中，絕癥患者基于對生命的渴望而堅(jiān)持的自由主義價(jià)值與國家對全體公民健康保障而遵循的硬家長主義價(jià)值取向之間難以調(diào)和。自由主義認(rèn)為每個人都是自己利益最佳判斷者的觀點(diǎn)是建立在“經(jīng)濟(jì)人”或“理性人”的假設(shè)之上，但是“每個人都是鑲嵌在社會關(guān)系網(wǎng)絡(luò)上的一分子，社會關(guān)系網(wǎng)絡(luò)塑造了我們的偏好、信仰、資源和選擇?！?45)《2015年世界發(fā)展報(bào)告：思維、社會與行為》，胡光宇、趙冰等譯，清華大學(xué)出版社2015年版，第58頁。因此，每個人的理性都是有限的，都存在認(rèn)知偏誤，而有限理性導(dǎo)致每個人選擇的結(jié)果并不一定是其所期望的。正如通過了一期臨床試驗(yàn)的大部分藥品，最終并未能夠獲得上市批準(zhǔn)，即使已經(jīng)通過上市批準(zhǔn)的藥品也可能存在安全性問題而被予以下市的情形。

誠然，家長主義式的政府比起公民更能判斷何為公共利益并促進(jìn)它，(46)參見[美]維托·坦茨：《政府與市場：變革中的政府職能》，王宇等譯，商務(wù)印書館2014年版，第181頁。但硬家長式一刀切的做法不會讓所有人滿意，甚至?xí)m得其反。因?yàn)閮H有強(qiáng)制性規(guī)定無法適應(yīng)科技發(fā)展及風(fēng)險(xiǎn)社會的到來，(47)參見郭春鎮(zhèn)：《權(quán)力的“助推”與權(quán)利的實(shí)現(xiàn)》，載《法學(xué)研究》2014年第1期。需在行政活動中運(yùn)用多種不同的規(guī)制工具，(48)參見張力：《邁向新規(guī)制：助推的興起與行政法面臨的雙重挑戰(zhàn)》，載《行政法學(xué)研究》2018年第3期。否則硬家長主義可能“會讓人們的生活更糟”。(49)[美]卡斯·桑斯坦：《為什么助推》，馬冬梅譯，中信出版集團(tuán)2015年版，第73頁。藥品上市許可保證了公民免受不合格藥品的傷害，但也使得多數(shù)絕癥患者無法獲得有治療希望的試驗(yàn)藥物。因?yàn)榕R床試驗(yàn)的范圍之小、入組標(biāo)準(zhǔn)之嚴(yán)格將多數(shù)絕癥患者拒之門外。即使設(shè)置了同情用藥制度，但目前審查的主體、標(biāo)準(zhǔn)、范圍仍不夠清晰，也有可能再次落入硬家長主義的桎梏之中。

硬家長主義與自由主義似乎永遠(yuǎn)是對立的，而且藥品技術(shù)的發(fā)展帶來的復(fù)雜性及全球疾病譜系的不斷變化更是“向硬性強(qiáng)制措施或者憤世嫉俗的自由放任主義發(fā)起了挑戰(zhàn)”。(50)[美]理查德·泰勒、卡斯·桑斯坦：《助推：如何做出有關(guān)健康、財(cái)富與幸福的最佳決策》，劉寧譯，中信出版集團(tuán)2015年版，第274頁。若只能在硬家長主義與自由主義之間二選一，實(shí)在無法滿足同情用藥制度所涉各方利益的需求，是否存在“第三條道路”呢？軟家長主義的立法價(jià)值取向給出了肯定的答案，它將自由主義與硬家長主義予以調(diào)和，一般不采取強(qiáng)硬措施，也不放任自由，而傾向于采用一種助推式的手段。它不限制個人真實(shí)的選擇自由，但要求該真實(shí)的選擇不能存在認(rèn)知偏誤。(51)參見孫笑俠、郭春鎮(zhèn)：《美國的法律家長主義理論與實(shí)踐》，載《法律科學(xué)(西北政法學(xué)院學(xué)報(bào))》2005年第6期。它“是運(yùn)用社會科學(xué)知識來協(xié)調(diào)權(quán)利內(nèi)在張力的一種方式”。(52)同前注，郭春鎮(zhèn)文。

一項(xiàng)制度的設(shè)計(jì)要想取得理想效果，應(yīng)當(dāng)“關(guān)注人類行為綜合模式特征”。(53)朱德米、李兵華：《行為科學(xué)與公共政策：對政策有效性的追求》，載《中國行政管理》2018年第8期。人類的認(rèn)知存在兩套系統(tǒng)，分別為直覺思維系統(tǒng)(系統(tǒng)1)和理性思維系統(tǒng)(系統(tǒng)2)。系統(tǒng)1的思考較為快速，一般都是憑直覺作出判斷，故易出現(xiàn)系統(tǒng)性錯誤；系統(tǒng)2思考較為緩慢，一般都是經(jīng)過深思熟慮之后作出判斷。(54)參見[美]丹尼爾·卡尼曼：《思考，快與慢》，胡曉姣等譯，中信出版社2012年版，第4-12頁。軟家長主義以該認(rèn)知理論為基礎(chǔ)，以“社會人”為出發(fā)點(diǎn)，而非“經(jīng)濟(jì)人”的假設(shè)。它充分認(rèn)識到人存在“有限的理性”“缺乏自我控制”和“從眾效應(yīng)”的特性。在保證了選擇自由的基礎(chǔ)上，通過選擇框架的設(shè)計(jì)引導(dǎo)人們?nèi)ミx擇。(55)同前注，理查德·泰勒、卡斯·桑斯坦書，第7-8頁。因此，引入軟家長的價(jià)值理念對同情用藥制度進(jìn)行設(shè)計(jì)，不僅能夠滿足絕癥患者在傳統(tǒng)療法與試驗(yàn)藥物之間進(jìn)行自由選擇的需求，藥品監(jiān)管部門也可以通過非強(qiáng)制方式將其規(guī)制目標(biāo)融入選擇框架的設(shè)計(jì)上，從而引導(dǎo)絕癥患者按照監(jiān)管部門規(guī)制目標(biāo)方向進(jìn)行選擇。而且，軟家長方式比起命令-控制的強(qiáng)制模式成本更低。

(二)軟家長主義完善同情用藥制度

任何價(jià)值取向最終都要落實(shí)到制度的具體規(guī)定層面，才能得到有效貫徹，軟家長主義的價(jià)值取向在指導(dǎo)同情用藥的立法時(shí)，將從以下諸多方面實(shí)現(xiàn)制度的完善。

1.審查主體及審查事項(xiàng)的確定

軟家長主義旨在盡量保證患者選擇的自由，絕癥患者在沒有可用的藥物時(shí)，不應(yīng)對其選擇同情用藥作出過多的限制。因此，《藥品管理法》第23條規(guī)定的“審查”權(quán)應(yīng)當(dāng)交由專業(yè)的醫(yī)學(xué)倫理委員會即可，他們對患者及試驗(yàn)性藥物的情況更為了解，更能判斷出使用試驗(yàn)藥物的收益與風(fēng)險(xiǎn)是否可以接受，而非交由藥監(jiān)部門審查。而且，這種審查是必不可少的。雖然醫(yī)師會遵循醫(yī)學(xué)倫理學(xué)的原則，為了患者的最大利益考慮，但仍有可能為了追求試驗(yàn)藥物新療法而行事?！敖?jīng)醫(yī)學(xué)觀察是否可能獲益”以及“是否符合倫理原則”這種專業(yè)性的審查內(nèi)容規(guī)定，更是側(cè)面佐證了審查權(quán)由倫理委員會行使更為妥當(dāng)。

雖然審查的主體是醫(yī)學(xué)倫理委員會，但審查事項(xiàng)不應(yīng)如此狹窄，還應(yīng)當(dāng)對其他事項(xiàng)作出事先的規(guī)定，防止醫(yī)師或倫理委員會的權(quán)力濫用，并更好的保護(hù)公民健康。因此，雖然判斷個體患者收益與風(fēng)險(xiǎn)是否平衡的最佳人選是醫(yī)生及醫(yī)學(xué)倫理委員會，但藥監(jiān)部門卻必須承擔(dān)起保障最低安全性的責(zé)任。所以，需要對能夠被同情使用的試驗(yàn)藥物設(shè)置一項(xiàng)最低的安全標(biāo)準(zhǔn)，防止保護(hù)患者健康的制度目的落空?！端幤饭芾矸ā返?3條僅規(guī)定了藥物處于“正在開展臨床實(shí)驗(yàn)中”且“經(jīng)醫(yī)學(xué)觀察可能獲益”顯然是不夠的，至少應(yīng)當(dāng)完成一期臨床試驗(yàn)，并仍處于或即將開展后續(xù)的試驗(yàn)，或處于上市許可申請中才能夠?qū)Π踩杂凶畹偷谋Ｕ希瑫r(shí)應(yīng)當(dāng)提供有效性的客觀數(shù)據(jù)方可。

2.選擇過程中的引導(dǎo)

縱觀美國同情用藥的制度發(fā)展，雖然最終將選擇用藥的權(quán)利賦予患者，但未關(guān)注其在選擇層面上的心理，未能細(xì)化選擇的設(shè)定，導(dǎo)致患者的選擇可能并非是真實(shí)的。然而，面臨的損失無論多小，都會激起人們的情緒，因?yàn)椤叭藗儗p失的厭惡遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過了人們對相應(yīng)利益的喜歡”，即“人們都有損失規(guī)避的傾向”?！叭翎t(yī)生告訴你，該手術(shù)5年后的存活率是90%，你可能會選擇接受手術(shù)；但如果他告訴你5年后的死亡率是10%，那么你未必會接受手術(shù)。”(56)同前注，卡斯·桑斯坦書，第6、8頁。故而，在呈現(xiàn)給絕癥患者相同的選項(xiàng)時(shí)，不同的用語方式會產(chǎn)生截然不同的效果。因此，即使賦予患者自由選擇是否使用試驗(yàn)藥物的權(quán)利，仍可以通過利用或抑制系統(tǒng)1的方式對選擇進(jìn)行一定設(shè)計(jì)，以引導(dǎo)其作出正確選擇，這正是軟家長主義的優(yōu)勢所在。例如，在申請同情用藥時(shí)，應(yīng)將試驗(yàn)藥物在臨床試驗(yàn)、已有的同情使用以及現(xiàn)有的所有療法的不良反應(yīng)、死亡率和生存期的數(shù)據(jù)都呈現(xiàn)給患者，以供其對比完成理性選擇。對于安全性較低的試驗(yàn)性藥品，可以采用只公布其死亡率或不良反應(yīng)率，對安全性和有效性較高的可以同時(shí)呈現(xiàn)生存與死亡率。對納入同情用藥體系的試驗(yàn)性藥物，藥監(jiān)部門可對其安全性進(jìn)行測評、排序，引導(dǎo)絕癥患者作出最有利的真實(shí)決定，以實(shí)現(xiàn)保護(hù)公民生命和健康的制度目的。

3.法律責(zé)任的承擔(dān)

責(zé)任條款的設(shè)定不能僅關(guān)注同情用藥的后果如何，還需兼顧對患者選擇真實(shí)性的保障，減少其認(rèn)知偏誤。絕癥患者在申請?jiān)囼?yàn)性藥物的同情使用時(shí)，若出現(xiàn)藥物不良反應(yīng)或傷害，是否應(yīng)當(dāng)追究診療醫(yī)師及藥品提供商的責(zé)任？若無論是否出現(xiàn)何種不良反應(yīng)都追究其相關(guān)責(zé)任，必然導(dǎo)致該項(xiàng)制度無法運(yùn)轉(zhuǎn)，因?yàn)樘幱谠囼?yàn)中的藥物有許多不確定性，醫(yī)師或制藥商為防止承擔(dān)責(zé)任而會選擇不告知患者該種試驗(yàn)性藥物的存在，或者即使患者知曉該藥物，他們可能更傾向于拒絕為其提供咨詢或幫助其申請，甚至拒絕提供藥物，抑或有選擇性的告知患者，使其產(chǎn)生認(rèn)知偏誤，從而放棄申請，避免自身承擔(dān)不利的責(zé)任。絕癥患者將會陷入有選擇自由，卻無藥物可用，或選擇是基于不真實(shí)認(rèn)知而作出的境地。因此，同情用藥的制度設(shè)計(jì)必須鼓勵行業(yè)參與。(57)See Jennifer Piel, Informed Consent in Right-To-Try Cases. 44 Journal of the American Academy of Psychiatry and the Law 290, 291 (2016).參照醫(yī)療過失責(zé)任的規(guī)定，在醫(yī)師依據(jù)患者情形及現(xiàn)有的藥物數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上做出了專業(yè)性選擇時(shí)，不應(yīng)當(dāng)追究其責(zé)任，只有存在重大而非一般過失或者故意時(shí)才可追究其責(zé)任。對于制藥商也應(yīng)如此。

4.醫(yī)保應(yīng)有選擇性的覆蓋

從目前第一例罕見病同情用藥的情況來看，患者使用的藥物是由藥物研發(fā)公司捐贈的，但當(dāng)該項(xiàng)制度走上正軌時(shí)，隨著申請用藥的患者越來越多，而高昂的藥物研發(fā)成本很可能會阻礙制藥商免費(fèi)供應(yīng)藥物，此時(shí)的醫(yī)保是否可以覆蓋便成為應(yīng)當(dāng)考慮的問題。雖然，同情使用的藥物為尚未上市的藥品，一般還未被納入醫(yī)保的范圍。但同情用藥制度卻可以有選擇性的使醫(yī)保提前介入。通過評價(jià)藥物在同情使用中可能存在的風(fēng)險(xiǎn)及其發(fā)生的概率，評估該項(xiàng)藥品上市的可能性，決定該藥品是否被納入醫(yī)保范圍以及醫(yī)保基金承擔(dān)的比例。風(fēng)險(xiǎn)越大，發(fā)生概率越高的藥物，醫(yī)?；鸪袚?dān)的比例越低，甚至可能被排除在醫(yī)保范圍之外。通過此種經(jīng)濟(jì)手段，來引導(dǎo)患者決定是否申請同情用藥，患者自行承擔(dān)的經(jīng)濟(jì)成本越高，越可能會選擇放棄。該經(jīng)濟(jì)手段在保障患者選擇自由的同時(shí)，亦能兼顧對患者健康的保護(hù)，這正是軟家長主義價(jià)值的體現(xiàn)。

5.避免對臨床試驗(yàn)的影響

因?yàn)榕R床試驗(yàn)具有隨時(shí)退出的機(jī)制，患者在得知藥物可以同情使用的情形下，為防止在臨床試驗(yàn)中被分配到對照組而服用安慰劑，或無針對性療效的藥物，可能選擇退出臨床試驗(yàn)而申請同情用藥。為防止因臨床試驗(yàn)被干擾而“延遲對普通人群的藥物供應(yīng)，對公共衛(wèi)生產(chǎn)生廣泛的影響”，(58)Jonathan J. Darrow, Ameet Sarpatwari, Jerry Avorn & Aaron S. Kesselheim, Practical, Legal, and Ethical Issues in Expanded Access to Investigational Drugs, 372 New England Journal of Medicine 279, 284 (2015).對列入同情使用范圍內(nèi)的藥物，可以優(yōu)化其臨床試驗(yàn)的流程，加大對參加臨床試驗(yàn)患者的補(bǔ)貼，從而引導(dǎo)患者積極參加臨床試驗(yàn)。加速重點(diǎn)藥物上市許可，壓縮審批時(shí)限，使對同情用藥報(bào)有一定期望的患者，在申請同情用藥與等待較少時(shí)間即可使用上市藥品之間作出傾向于后者的選擇。對參與臨床實(shí)試而無故退出者，在申請相同藥物的同情使用時(shí)，應(yīng)設(shè)置一定的限制，從而防止臨床試驗(yàn)無人參與，導(dǎo)致藥品無法研發(fā)與上市，以實(shí)現(xiàn)對全體公民健康權(quán)的保障。此外，應(yīng)當(dāng)吸收美國嘗試權(quán)條款的規(guī)定，明確絕癥患者的定義，并確定能夠參加同情用藥的患者標(biāo)準(zhǔn)，將其與能夠參加臨床試驗(yàn)的患者區(qū)別開，防止同情用藥制度干擾到臨床試驗(yàn)。

四、結(jié)語

同情用藥是一項(xiàng)非常復(fù)雜的制度，美國該制度建立至今雖然已逾三十年，但仍爭議不斷。行政機(jī)關(guān)肩負(fù)的保障所有公民用藥安全的職責(zé)與患者在面臨死亡時(shí)挽救自己生命的迫切需求之間存在一定的緊張關(guān)系。我國同情用藥制度于2019年12月1日剛剛施行，隨后便爆發(fā)了新型冠狀病毒肺炎疫情，但未能夠見到該制度于疫情中發(fā)揮作用，而第一例罕見病同情用藥也未披露詳細(xì)細(xì)節(jié)，無法觀察到實(shí)踐樣態(tài)。制度尚未完善雖是其中一項(xiàng)原因，但立法價(jià)值取向的不明導(dǎo)致對規(guī)范的解釋無法展開，患者、醫(yī)師、制藥商以及藥監(jiān)部門都不知道該如何申請、審查、供藥及承擔(dān)相關(guān)的責(zé)任。提前洞悉我國同情用藥制度發(fā)展可能面臨的困境，在立法中引入軟家長主義的價(jià)值理念對其進(jìn)行完善，不僅能夠使疫情常態(tài)化下感染患者盡早使用正在研發(fā)的有前景的藥物，對其他尚無有效療法的疾病患者生命權(quán)與健康權(quán)的保障更是不可或缺。借助軟家長主義的價(jià)值取向設(shè)計(jì)同情用藥制度，并非要完全拋棄硬家長主義的方式，“為了實(shí)現(xiàn)特定的規(guī)制目標(biāo)，在行政過程的每一個節(jié)點(diǎn)，都可以選擇此種或彼種行政活動方式?！?59)朱新力、宋華琳：《現(xiàn)代行政法學(xué)的建構(gòu)與政府規(guī)制研究的興起》，載《法律科學(xué)(西北政法學(xué)院學(xué)報(bào))》2005年第5期。硬家長主義式的措施為了公民的利益出發(fā)，并非一無是處，而是需要我們明白如何進(jìn)行取舍。(60)[美]卡斯·桑斯坦：《簡化：政府的未來》，陳麗芳譯，中信出版社2015年版，第240頁。此外，同情用藥制度并非只有上述問題未得到完善，本文僅針對其中立法價(jià)值取向的問題作出回應(yīng)，還有許多問題未能涉及，如制藥商提供藥物是強(qiáng)制的還是自愿的，是否應(yīng)當(dāng)收費(fèi)，同情用藥的數(shù)據(jù)是否會對藥品上市許可造成影響等，這些問題的回答尚需學(xué)界進(jìn)一步研究。