白楊，郝莎，陳琳

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）,實(shí)驗(yàn)血液學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室,國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心，天津 300020

以習(xí)近平新時(shí)代中國(guó)特色社會(huì)主義思想和黨的十九大精神為指引，認(rèn)真落實(shí)“努力把中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院建設(shè)成為我國(guó)醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新體系的核心基地”重要批示精神[1]，貫徹落實(shí)“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要[2]，深入實(shí)施創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略[3]，提高國(guó)家級(jí)現(xiàn)代科研院所在醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新發(fā)展中的科技支撐能力，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院（以下簡(jiǎn)稱“院?！保┰O(shè)立了中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程（簡(jiǎn)稱創(chuàng)新工程），創(chuàng)新工程立足醫(yī)科院職能定位和特色，以創(chuàng)新工程實(shí)施為紐帶，聯(lián)合國(guó)內(nèi)外優(yōu)勢(shì)單位，服務(wù)國(guó)家衛(wèi)生健康重大需求，集成優(yōu)勢(shì)資源，完善學(xué)科布局，構(gòu)建具有國(guó)際視野、符合大科學(xué)時(shí)代科研規(guī)律的多層次協(xié)同創(chuàng)新的國(guó)家醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新體系，引領(lǐng)中國(guó)醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新發(fā)展。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）（以下簡(jiǎn)稱“所院”）按照上級(jí)依托單位“123”行動(dòng)規(guī)劃部署要求，根據(jù)國(guó)家衛(wèi)生和健康領(lǐng)域重大戰(zhàn)略需求[4]，緊密聯(lián)系自身學(xué)科特色和未來(lái)發(fā)展定位，認(rèn)真組織研討和論證，形成了所院“123”行動(dòng)規(guī)劃。緊緊圍繞國(guó)家健康領(lǐng)域重大戰(zhàn)略需求[5-6]和區(qū)域發(fā)展規(guī)劃，以“健康中國(guó)”“創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)”和“京津冀協(xié)同發(fā)展”戰(zhàn)略為藍(lán)圖[7-13]，以科技創(chuàng)新為動(dòng)力，以學(xué)科建設(shè)為重點(diǎn)，進(jìn)一步優(yōu)化學(xué)科布局，促進(jìn)科研與臨床的緊密結(jié)合以及研究成果轉(zhuǎn)化，持續(xù)提升科學(xué)化、精細(xì)化、信息化管理水平，努力把所院建設(shè)成為國(guó)內(nèi)頂尖和世界一流的血液學(xué)研究、血液病防治、人才培養(yǎng)和成果轉(zhuǎn)化的國(guó)家科技創(chuàng)新核心基地。

基于上述背景，所院以創(chuàng)新工程項(xiàng)目為抓手，從戰(zhàn)略規(guī)劃，組織形式，項(xiàng)目管理幾個(gè)方面進(jìn)行機(jī)制創(chuàng)新，促進(jìn)重大產(chǎn)出，促進(jìn)成果轉(zhuǎn)化，發(fā)揮醫(yī)學(xué)科技核心基地的骨干作用。

1 組織實(shí)施

創(chuàng)新工程項(xiàng)目的實(shí)施，體現(xiàn)了創(chuàng)新性的醫(yī)學(xué)科研機(jī)制和組織模式。在發(fā)展戰(zhàn)略上，圍繞所院“123”創(chuàng)新行動(dòng)規(guī)劃，目標(biāo)明確，規(guī)劃科學(xué)完善。在組織實(shí)施過(guò)程中，形成了工作小組，機(jī)構(gòu)完善，架構(gòu)健全，資源配置科學(xué)。 制定了詳細(xì)的醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程管理辦法，配套管理制度完整，流程設(shè)計(jì)合理。 具體介紹如下。

（1）發(fā)展戰(zhàn)略上，所院領(lǐng)導(dǎo)班子戰(zhàn)略上根據(jù)院校創(chuàng)新工程整體規(guī)劃，結(jié)合所院基礎(chǔ)與臨床優(yōu)勢(shì)，規(guī)劃布局重點(diǎn)方向，目標(biāo)明確，規(guī)劃科學(xué)完善，最終形成了所院“123”創(chuàng)新行動(dòng)規(guī)劃，即1 個(gè)戰(zhàn)略定位：建設(shè)國(guó)內(nèi)頂尖和世界一流的血液學(xué)研究、血液病防治、專業(yè)人才培養(yǎng)和成果轉(zhuǎn)化的國(guó)家科技創(chuàng)新核心基地；2 大核心方向：①重大血液學(xué)基礎(chǔ)科學(xué)問(wèn)題的探索及轉(zhuǎn)化研究；②難治性血液病精準(zhǔn)防治和國(guó)內(nèi)國(guó)際臨床指南；3 項(xiàng)重大任務(wù)：①中國(guó)血液病大數(shù)據(jù)庫(kù)建立及發(fā)病因素分析；②人血細(xì)胞分子圖譜構(gòu)建及新診斷產(chǎn)品研發(fā)；③血液病治療新技術(shù)的臨床研究與標(biāo)準(zhǔn)制定。

（2）組織形式上，①成立了“創(chuàng)新工程項(xiàng)目管理工作組”，主要包括科技管理處，財(cái)務(wù)處，國(guó)資處等多部門(mén)聯(lián)動(dòng)，機(jī)構(gòu)完善，架構(gòu)健全，制定了“自上而下，統(tǒng)一部署；自下而上，定期匯報(bào)；按崗考核，獎(jiǎng)懲分明；定期交流，數(shù)據(jù)共享；規(guī)范管理，促進(jìn)產(chǎn)出”的項(xiàng)目管理原則。 ②圍繞研究任務(wù)，形成“四大方隊(duì)”進(jìn)行聯(lián)合攻關(guān)。

（3）項(xiàng)目管理上，創(chuàng)新工程項(xiàng)目率先實(shí)行全面績(jī)效預(yù)算管理，從“事前、事中、事后”進(jìn)行全過(guò)程監(jiān)管，形成全鏈條預(yù)算績(jī)效管理制度，為保障所院創(chuàng)新工程順利實(shí)施，發(fā)揮績(jī)效考評(píng)的導(dǎo)向作用，充分調(diào)動(dòng)創(chuàng)新工程崗位人員的積極性和工作熱情，形成一支具有持續(xù)創(chuàng)新能力的人才隊(duì)伍，提升所院的科研、管理水平以及運(yùn)行效率，根據(jù)《中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程項(xiàng)目管理辦法（暫行）》和《中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程經(jīng)費(fèi)管理辦法（試行）》，結(jié)合所院的科研管理規(guī)定，制定了《中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）創(chuàng)新工程管理辦法（試行）》。

（4）加強(qiáng)項(xiàng)目日常管理，制訂項(xiàng)目操作規(guī)范制度，有專人負(fù)責(zé)其管理工作同時(shí)建立相關(guān)文檔記錄在案，實(shí)現(xiàn)有據(jù)可循、有章可查。項(xiàng)目實(shí)施期間有專人負(fù)責(zé)項(xiàng)目的協(xié)調(diào)與監(jiān)控。成立了項(xiàng)目?jī)?nèi)成員定期交流的組會(huì)制度，實(shí)時(shí)反饋大家科研中遇到的問(wèn)題，對(duì)單細(xì)胞測(cè)序等關(guān)鍵技術(shù)部分采用集中攻關(guān)，共享。統(tǒng)籌安排研究?jī)?nèi)容，團(tuán)隊(duì)攻關(guān)。 試劑耗材進(jìn)行統(tǒng)一備貨，做到資源共享，技術(shù)共享，進(jìn)而最大限度整合資源。 通過(guò)加強(qiáng)項(xiàng)目管理，使得各項(xiàng)規(guī)章制度得以落實(shí)，確保了項(xiàng)目管理的公開(kāi)、公平和公正，使項(xiàng)目運(yùn)行得以健康、有序地開(kāi)展。

（5）資源配置上：①經(jīng)費(fèi)配置：所院2016—2020 年，創(chuàng)新工程項(xiàng)目累積到位經(jīng)費(fèi)達(dá)1.5 億。 ②人才配置：引進(jìn)國(guó)際頂尖人才，拓展學(xué)科；引進(jìn)緊缺人才，增設(shè)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)。③支撐平臺(tái)配置：國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室技術(shù)平臺(tái)，藥物臨床試驗(yàn)平臺(tái)和血液病理精準(zhǔn)診斷平臺(tái)三大支撐平臺(tái)，分別為基礎(chǔ)研究、藥物臨床試驗(yàn)、病理診斷提供強(qiáng)大的技術(shù)支撐。

2 實(shí)施成效

2.1 創(chuàng)新工程項(xiàng)目的亮點(diǎn)成果

①人血細(xì)胞分子圖譜研究—率先啟動(dòng)計(jì)劃并已取得階段性成果。

首次系統(tǒng)全面繪制人和小鼠造血細(xì)胞穩(wěn)態(tài)下單細(xì)胞精細(xì)轉(zhuǎn)錄組圖譜，為全球血細(xì)胞深入研究提供重要參考；揭示造血干細(xì)胞移植后早期命運(yùn)選擇，顛覆移植后造血干細(xì)胞“劇烈擴(kuò)增”傳統(tǒng)觀點(diǎn)，助力血液系統(tǒng)疾病及新冠肺炎發(fā)病機(jī)制研究，相關(guān)文章已發(fā)表在Nature Cell Biology、Nature Immunology 等國(guó)際高影響力學(xué)術(shù)期刊上[14-15]。

②血液病治療新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化——推動(dòng)細(xì)胞基因治療轉(zhuǎn)化和臨床研究。

新型療法實(shí)現(xiàn)技術(shù)突破和臨床應(yīng)用突破：優(yōu)化基因編輯技術(shù)，成功治愈血友病A 小鼠；開(kāi)展了國(guó)內(nèi)首個(gè)以AAV 為載體的血友病B 基因治療的注冊(cè)臨床研究；β-地中海貧血臨床研究規(guī)范開(kāi)展。 具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CAR-T 細(xì)胞技術(shù)，獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局2 項(xiàng)臨床試驗(yàn)許可，2 項(xiàng)授權(quán)發(fā)明專利成功進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)讓。

2.2 科研原始創(chuàng)新能力迅速提高

①創(chuàng)新基礎(chǔ)能力提升情況：依托國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心，規(guī)劃建設(shè)所院再生醫(yī)學(xué)學(xué)科，成立再生醫(yī)學(xué)診療中心，成立所院華苑分院和實(shí)驗(yàn)血液學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室華苑分部，打造臨床研究及科研成果轉(zhuǎn)化示范基地，積極拓展國(guó)際合作，成功舉辦了七屆國(guó)際干細(xì)胞論壇，形成了該院的國(guó)際性品牌會(huì)議，獲得首批國(guó)家“一帶一路”聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室。

②創(chuàng)新投入能力提升情況：除了持續(xù)獲得國(guó)家科技項(xiàng)目支持外，依托院校創(chuàng)新工程項(xiàng)目和基本科研業(yè)務(wù)項(xiàng)目的資助，該的科研經(jīng)費(fèi)投入逐年遞增。 同時(shí)，依托項(xiàng)目引進(jìn)了領(lǐng)軍人才和青年緊缺人才，拓展了學(xué)科方向，增設(shè)了生物信息平臺(tái)和單細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)，優(yōu)化現(xiàn)有技術(shù)平臺(tái)。

③創(chuàng)新管理能力提升情況：所院從戰(zhàn)略布局上著眼領(lǐng)域內(nèi)的前沿?zé)狳c(diǎn)和關(guān)鍵技術(shù)，布局研究方向，形成了“干細(xì)胞損傷、再生”“人血細(xì)胞分子圖譜”“中國(guó)血液病地圖”和“細(xì)胞和基因治療”四大研究團(tuán)隊(duì)；項(xiàng)目管理率先實(shí)行全過(guò)程預(yù)算績(jī)效管理，建立業(yè)財(cái)融合機(jī)制，以達(dá)到全過(guò)程“雙監(jiān)控”，動(dòng)態(tài)調(diào)整資源配置的目的。

④創(chuàng)新產(chǎn)出能力提升情況：獲得了天津市眾多人才稱號(hào)，其中青年人超過(guò)85%；獲得了國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心，天津市重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室2 個(gè)，依托所院獲企業(yè)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室3 個(gè)，獲得醫(yī)科院重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室2個(gè)，國(guó)際高質(zhì)量文章數(shù)量穩(wěn)定上升，申請(qǐng)專利數(shù)量實(shí)現(xiàn)新突破。

3 討論

綜上所述，所院通過(guò)科研機(jī)制創(chuàng)新，拓展合作渠道，組織開(kāi)展血液領(lǐng)域戰(zhàn)略性、前沿性、支撐性、基礎(chǔ)性和應(yīng)用性科技創(chuàng)新，開(kāi)展跨學(xué)科聯(lián)合集成攻關(guān)；通過(guò)頂層規(guī)劃，多部門(mén)聯(lián)動(dòng)配合，為科研人員提供專項(xiàng)經(jīng)費(fèi)穩(wěn)定支持，通過(guò)不斷完善現(xiàn)有技術(shù)平臺(tái)，為項(xiàng)目順利實(shí)施提供服務(wù)保障；通過(guò)引進(jìn)領(lǐng)軍人才和緊缺人才，完善學(xué)科布局，搭建關(guān)鍵技術(shù)新平臺(tái)，持續(xù)提升所院醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新能力，為國(guó)家血液系統(tǒng)疾病防治提供科技支撐，大大提升了所院在國(guó)家醫(yī)學(xué)創(chuàng)新體系建設(shè)中的骨干作用。

該文以所院科研管理實(shí)踐內(nèi)容為基礎(chǔ)，凝練出了集中資源辦大事的科研管理制度優(yōu)勢(shì)和協(xié)同攻關(guān)的科研新機(jī)制兩條管理經(jīng)驗(yàn)，為我國(guó)醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新體系建設(shè)實(shí)踐提供了具有推廣性的創(chuàng)新管理經(jīng)驗(yàn)，具體如下。

3.1 體現(xiàn)頂層規(guī)劃，集中資源辦大事的制度優(yōu)勢(shì)

所院緊密圍繞基礎(chǔ)與臨床結(jié)合的特點(diǎn)，堅(jiān)持“科學(xué)問(wèn)題源于臨床，科研成果服務(wù)患者”的鮮明導(dǎo)向，整合優(yōu)勢(shì)資源，圍繞國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心和實(shí)驗(yàn)血液學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室的“雙輪驅(qū)動(dòng)”發(fā)展模式，合理調(diào)整組織架構(gòu)，凝練基礎(chǔ)研究與臨床研究緊密結(jié)合并具有引領(lǐng)性的研究方向。 優(yōu)化重組研究團(tuán)隊(duì)，完善平臺(tái)搭建，形成了8 大研究團(tuán)隊(duì)和4 大研究平臺(tái)的“四梁八柱”結(jié)構(gòu)。 堅(jiān)持國(guó)際化發(fā)展路線，與國(guó)際知名學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)開(kāi)展實(shí)質(zhì)性合作，成立多個(gè)國(guó)際合作中心，搭建高端人才培養(yǎng)交流平臺(tái)，極大促進(jìn)血液腫瘤發(fā)病機(jī)理，疾病治療藥物研究及疾病診療技術(shù)水平提升，顯著推進(jìn)了我國(guó)血液學(xué)研究國(guó)際化進(jìn)程。

3.2 拓展合作渠道,建立協(xié)同攻關(guān)機(jī)制

①與國(guó)內(nèi)團(tuán)隊(duì)合作：人血細(xì)胞分子圖譜（ABC）[16]：由院校作為牽頭單位，依托所院成立人血細(xì)胞分子圖譜（ABC）研究聯(lián)盟，以創(chuàng)新工程重大任務(wù)—人血細(xì)胞分子圖譜研究為先導(dǎo)，聯(lián)合國(guó)內(nèi)血液領(lǐng)域、免疫領(lǐng)域、單細(xì)胞技術(shù)以及生物信息大數(shù)據(jù)挖掘等多家單位作為成員單位，進(jìn)行跨學(xué)科跨領(lǐng)域的協(xié)同攻關(guān)，創(chuàng)新資源數(shù)據(jù)共享機(jī)制，突破關(guān)鍵科學(xué)問(wèn)題和關(guān)鍵核心技術(shù)，可以推動(dòng)成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，被評(píng)為2017 年中國(guó)十大醫(yī)學(xué)進(jìn)展[17]。

中國(guó)血液病專科聯(lián)盟：2017 年所院牽頭成立中國(guó)血液病?？坡?lián)盟[18]。 聯(lián)盟以“資源共享、優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)、合作共贏、平等互利”為原則，以派遣專家業(yè)務(wù)指導(dǎo)、遠(yuǎn)程會(huì)診和雙向轉(zhuǎn)診等構(gòu)建更加高效合理的血液病分級(jí)診療模式，通過(guò)規(guī)范診療、?？乒步ǖ确绞饺骈_(kāi)展醫(yī)療協(xié)作，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療資源均衡化、聯(lián)盟內(nèi)診療同質(zhì)化。

②與國(guó)際團(tuán)隊(duì)合作：以項(xiàng)目為紐帶促成中以、中英系列重大國(guó)際合作；以人群醫(yī)學(xué)和單細(xì)胞基因組學(xué)為牽引，拓展國(guó)際學(xué)科布局，包括：人群醫(yī)學(xué)：設(shè)立了中以人群醫(yī)學(xué)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室工作站，“中國(guó)-以色列人群醫(yī)學(xué)國(guó)家‘一帶一路’聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室”入選科技部首批國(guó)家“一帶一路”聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，也是國(guó)家衛(wèi)健委唯一推薦的實(shí)驗(yàn)室[19]。

單細(xì)胞基因組學(xué)：與劍橋大學(xué)共同建立“中英造血與血液疾病聯(lián)合工作平臺(tái)”，加強(qiáng)雙方的血液干細(xì)胞、單細(xì)胞與血液疾病研究，促進(jìn)臨床與科研的有機(jī)合作。