張園 羅玲 鄧國娜 李冰 李虹

1廣東省醫(yī)學學術交流中心/廣東省醫(yī)學會（廣州510180）；2廣州市中醫(yī)院（廣州510080）

精準醫(yī)學是以個體化醫(yī)療為基礎，應用基因測序、現(xiàn)代遺傳技術、分子影像技術、生物信息和大數(shù)據(jù)分析，對疾病的分類和診斷實現(xiàn)精準化，為患者提供更具針對性和有效性的防療措施，在保證診療效果的同時，有利于解決醫(yī)療資源浪費，減輕患者和社會負擔[1]?！丁敖】抵袊?030”規(guī)劃綱要》中，精準醫(yī)學作為實現(xiàn)“健康中國”戰(zhàn)略目標的支撐條件，被列為醫(yī)學科技領域的重要工作之一。2016年3月，國家科技部發(fā)布精準醫(yī)學研究項目申報指南，標志著我國精準醫(yī)學時代的來臨。廣東省委、省政府在發(fā)布的《廣東省人民政府關于印發(fā)廣東省構(gòu)建醫(yī)療衛(wèi)生高地行動計劃的通知》[2-3]（粵府辦[2015]363號）中明確指出本省將“打造10個精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺”。2017年8月開始由原省衛(wèi)生計生委（現(xiàn)廣東省衛(wèi)健委）組織我省精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺建設項目申報工作，我省的精準醫(yī)學發(fā)展正闊步向前迅速發(fā)展。受上級委托承擔全省精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺指標構(gòu)建及評審工作，因精準醫(yī)療屬于創(chuàng)新學科，目前尚無評價指標，本研究通過文獻研究方法和改良Delphi 法，結(jié)合政府的建設目標和實際需求，構(gòu)建了該評價指標體系，其目的是為了科學、嚴謹、客觀、公正的開展省精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺建設項目的評價，為打造醫(yī)療高地提供有效的評價方案。

1 資料與方法

1.1 一般資料課題組通過解讀政策和文獻分析[4]，以“精準醫(yī)療 precision medicine”“創(chuàng)新平臺innovation platform”“評估指標index assessment”檢索中國知網(wǎng)、萬方等文獻數(shù)據(jù)庫，根據(jù)衛(wèi)生行政相關政策法規(guī)要求，結(jié)合本省特色和實際需求，設定基礎條件、研究團隊、研究基礎、研究能力和研究內(nèi)容等5 方面為一級指標，賦予二級指引25 條、三級內(nèi)涵49個，完成了廣東省精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺建設項目評價指標初稿（以下簡稱“指標初稿”）。

1.2 專家入選條件（1）函審專家32名：具有基礎醫(yī)學（免疫和分子等）、臨床醫(yī)學（腫瘤、慢性疾病和傳染病等）、衛(wèi)生管理（醫(yī)院管理、衛(wèi)生統(tǒng)計等）在業(yè)內(nèi)具有較高影響力、具有正高級專業(yè)技術職稱人員，涵蓋了腫瘤、各主要臟器如心、腦、肺、腎等重大慢病、重大傳染病等；（2）會審專家16名：以獲得國家精準平臺建設立項的項目負責人11名，加上省醫(yī)學會精準醫(yī)學分會副主委以上專家5名。

1.3 方法采用改良Delphi 法和專家咨詢法修訂完善“指標初稿”[5-6]。于2017年6月和8月間分別兩次以郵件函審方式完成該評價指標體系的征詢意見。第一輪函審主要對一級維度和二、三級指標內(nèi)容征詢專家意見，經(jīng)匯總、歸納專家意見形成了一級指標為研究方案、組織管理、院隊建設、設施設備、技術水平和行業(yè)影響等評價指標第二稿（以下簡稱“指標二稿”）；第二輪函審：將“指標二稿”再次發(fā)給專家征詢意見，匯總歸納專家意見，針對性修改完善，確立廣東省精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺建設項目評價指標的格式模板（表1）。

1.4 信度和效度分析于2017年10月組織專家進行對指標體系進行信效度檢驗。效度通過探索性因子分析來判斷，內(nèi)部一致性信度本次主要采用經(jīng)典的Cronbach′s α系數(shù)法[7]。

1.5 數(shù)據(jù)的統(tǒng)計和分析采用Excel 2010 構(gòu)建數(shù)據(jù)庫，用SPSS 20.0軟件進行統(tǒng)計分析。專家的基本情況采用率（%）來描述，可靠性采用專家積極系數(shù)、權(quán)威系數(shù)和專家協(xié)調(diào)系數(shù)來表示。專家積極系數(shù)以問卷回收率（%）來表示，專家的權(quán)威系數(shù)（Cr）和協(xié)調(diào)系數(shù)（W）用算數(shù)平均數(shù)表示，問卷信度用Cronbach α系數(shù)來檢驗，問卷的效度采用因子分析的KMO指標和Bartlett球型檢驗的顯著性來檢驗[8]。

2 結(jié)果

2.1 參與咨詢專家的基本情況參與指標征詢意見的專家共32人，年齡最大62歲，最小42歲，其中博士占90%，高級職稱95%，平均工作年限25年，主要的研究領域和專業(yè)分別是基礎醫(yī)學8人，臨床研究12人，人工智能和大數(shù)據(jù)5人，組學4人，科研管理3人。

表1 廣東省精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺建設項目評價指標格式模板Tab.1 Guangdong precision medical innovation platform construction project evaluation index

2.2 專家可靠性分析專家積極系數(shù)以問卷有效回收率表示。第一輪發(fā)放問卷32份，回收32份，有效回收率100%；第二輪發(fā)放問卷32份，回收32份，有效回收率100%；一般以問卷回收率＞70%認為專家積極性較高，表明專家積極性較高。權(quán)威系數(shù)≥0.7表明該研究是一項比較好的專家評分研究，本研究專家權(quán)威系數(shù)（Cr）為0.79～1，表明專家權(quán)威程度較高，對指標的理解和掌握程度較好，結(jié)果可信。本研究第一輪專家協(xié)調(diào)系數(shù)（W）為0.39，第二輪專家協(xié)調(diào)系數(shù)（W）為0.37，兩輪專家咨詢均P＜0.05，表明專家的評價意見協(xié)調(diào)性較好，意見趨于一致。

2.3 改良的Delphi法專家咨詢結(jié)果專家在綜合評價各條目的“重要性、可行性”的基礎上，結(jié)合專業(yè)的實際情況和需求，增加5個二級指標，刪除了三級指標，分析專家對于各級指標體系重要性與可行性意見的平均值、標準差和變異系數(shù)。平均值代表專家對于指標體系的普遍意見，平均值越大表明該指標的重要性越高，變異系數(shù)則表示專家對于各個指標打分的協(xié)調(diào)程度的大小，變異系數(shù)越小，表明專家對于該指標的協(xié)調(diào)程度越高。經(jīng)過兩輪的專家咨詢，一級指標的均標準差和變異系數(shù)見表2。

表2 構(gòu)建評估指標一級指標的重要性和可行性檢驗Tab.2 Results of the importance and feasibilty of the constucting first level

2.4 構(gòu)建的指標信度和效度分析結(jié)果

2.4.1 內(nèi)容效度每位專家需要評判這些條目是否符合評價需求，在獲得了專家評分后，后續(xù)需要對內(nèi)容效度指數(shù)進行計算。條目的內(nèi)容效度指數(shù)根據(jù)計算結(jié)果可知范圍是0.83～1.00，這說明條目的內(nèi)容效度是非常好的。指標的平均內(nèi)容效度為0.97，全體一致內(nèi)容效度指數(shù)（S-CVI/UA）為0.80。條目水平的內(nèi)容效度指數(shù)（I-CVI）在0.83～1.00 之間，表明每一條目具有較好的內(nèi)容效度；量表水平的平均內(nèi)容效度指數(shù)（S-CVI/ Ave）為0.97，全體一致內(nèi)容效度指數(shù)（S-CVI/UA）為0.80。重測信度：總量表及6個維度的重測信度（r）分別為0.961、0.919、0.965、0.987和0.958（均P＜0.001）。

2.4.2 信度的檢驗本研究采用Cronbach′s α系數(shù)評價指標條目的內(nèi)部一致性，本研究構(gòu)建的指標總Cronbach′s α系數(shù)為0.886，6個維度的Cronbach′s α系數(shù)分別為0.789、0.829、0.732、0.896、0.889、0.821。

3 討論

3.1 指標構(gòu)建的意義精準醫(yī)學屬于新興、前沿科學，甄選出一批符合我省實際的精準醫(yī)學創(chuàng)新平臺，對于促進我省醫(yī)學衛(wèi)生領域的發(fā)展具有較大的推動作用[9]。本研究指標既限定申報項目研究目的及內(nèi)容的方向，又突出研究能力的基本條件，提高能力評估權(quán)重，有助于將精準醫(yī)學領域體現(xiàn)發(fā)展重點及規(guī)模的項目納入平臺建設，又能推動新型創(chuàng)新領域的發(fā)展，使得前瞻研究不會因評估體系的不全面導致項目的缺失，失去良好的政府扶持及發(fā)展的機遇，失去開拓學科研究領域的契機，因此相對合理。半定量的評估指標體系因涉及項目建設可行性、創(chuàng)新性、必要性等綜合評價，尤其是針對研究能力的評價將直接關系評估結(jié)果的高低，既綜合系統(tǒng)又層次分明重點突出，可以為衛(wèi)生行政部門進行項目遴選提供較好地決策咨詢及參考。

3.2 指標構(gòu)建的科學性從專家?guī)熘懈鶕?jù)從事專業(yè)和研究防線，挑選出32名長期從事臨床科研、基礎醫(yī)學、衛(wèi)生管理和科技評價領域工作的專家，其中具有博士學歷、工作在15年以上的專家占90%，表明專家代表性和權(quán)威性較好。兩輪函審咨詢專家意見回收率均為100%，積極系數(shù)均高于70%；專家權(quán)威系數(shù)均高于0.7，專家協(xié)調(diào)系數(shù)均在0～1 之間，表明專家咨詢結(jié)果可信，指標體系科學性較好。

3.3 評估指標體系構(gòu)建原則[4]科學性：評估指標應體現(xiàn)精準醫(yī)療平臺內(nèi)涵及建設要求，反映項目研究內(nèi)容的科學、合理性，針對精準醫(yī)療的內(nèi)涵進行闡釋，反映精準的特定含義及意義，突出平臺建設的真正要求與方向，把握精準醫(yī)學發(fā)展規(guī)律。

綜合性：堅持全局意識、整體觀念，因精準醫(yī)學常常涉及多個學科專業(yè)的領域交叉、跨學科綜合，指標體系要綜合反映各系統(tǒng)內(nèi)容，必須對建設項目進行多因素綜合評估。

層次性：由于精準醫(yī)學平臺建設標準是多層次、多因素綜合影響和作用的結(jié)果，評價體系也應具有層次性，能從不同方面、不同層次反映平臺建設的實際情況，保證評價的全面性和可信度。

可操作性：因指標獲取的難易程度不同，例如關于隊列人群的基數(shù)如果過高則很難實現(xiàn)，因此在構(gòu)建時應結(jié)合實際將該部分指標權(quán)重降低或忽略，以降低操作成本提高可行性。

3.4 指標體系的內(nèi)涵性分析

3.4.1 目標一致申請內(nèi)容與平臺建設實施方案及申報指南要求是否一致，體現(xiàn)精準醫(yī)學創(chuàng)新平臺的內(nèi)涵；研究對象符合臨床需求、適應診療需求的重大疾病、多發(fā)和地方特色病，以進行成果轉(zhuǎn)化、利于推廣應用為目的。

3.4.2 建設必要在提升健康水平、控制醫(yī)療風險、提高治療有效性等方面具有建設意義：建立重大疾病的臨床防治策略、技術，為降低醫(yī)療風險提供有效識別，有效改善生存期、提高生活質(zhì)量，減少無效和過度醫(yī)療、降低醫(yī)療費用和藥物副作用，提高臨床診治水平等。

3.4.3 領域先進研究內(nèi)容和方向是否具有前沿性、前瞻性。按照精準醫(yī)學的定義，在臨床防治策略、檢測技術和設備、預期治療效果方面具有較為先進的研究成果。

3.4.4 合理科學申請項目的科學依據(jù)充分。研究的理論基礎已被公認，闡述清晰，邏輯性強；研究方案科學、合理，具可重復性；技術路線合理，任務、方法、步驟明確；擬解決的關鍵性問題突出；技術及方法科學、采用的組織管理模式及進度安排恰當；研究的保障措施充分，尤其在開展隊列研究等大型多中心研究時有相應國際合作保障。

3.4.5 創(chuàng)新能力創(chuàng)新技術、設備和方法等方面，達到國際、國內(nèi)、省內(nèi)領先水平，在專業(yè)領域提出符合臨床需求且方便臨床轉(zhuǎn)化的新觀點、方法、技術等。

3.4.6 可行分析項目申請研究團隊實施方案的可行性。包含研究隊伍結(jié)構(gòu)、負責人及骨干能力、前期研究基礎、綜合研究及成果轉(zhuǎn)化能力、行業(yè)影響力等，是評估指標體系的重要內(nèi)容。

4 總結(jié)

精準醫(yī)學如何發(fā)展是目前醫(yī)學界比較關心和熱門的話題，隨著各領域的廣泛開展，諸如核心儀器設備、關鍵前沿技術缺乏自主創(chuàng)新，醫(yī)學科技資助碎片化、缺乏攻關合力，醫(yī)學信息管理、標準化程序不規(guī)范等問題也逐漸顯露。隨著大數(shù)據(jù)科研環(huán)境的到來，打造精準醫(yī)學創(chuàng)新平臺，通過政府的統(tǒng)籌規(guī)劃協(xié)調(diào)及支持，促進各類資源的整合，解決廣東省重大疾病的防控問題，利于精準醫(yī)學的發(fā)展、監(jiān)管政策法規(guī)的制定和引導醫(yī)院管理決策。構(gòu)建評估指標體系是打造精準醫(yī)學創(chuàng)新平臺的重要環(huán)節(jié)，是各醫(yī)療機構(gòu)搶占學科有利制高點的參考內(nèi)容。本部門具有豐富的構(gòu)建指標經(jīng)驗，在解讀政策法規(guī)和文獻的基礎上[10-11]，遵循科學性、綜合性、層次性和可操作性原則，對于指標體系和內(nèi)涵進行反復整理、修改，最終設立目標一致、建設必要、領域先進、合理科學、創(chuàng)新能力、可行性分析6個維度的一級評價指標，并設立了具有指導性的23個二級指標，并組織專家進行會評，進行了信效度的檢驗，結(jié)果提示了本次構(gòu)建指標信度和效度良好，均符合指標構(gòu)建的需求。最終應用本次研究構(gòu)建的廣東省精準醫(yī)療創(chuàng)新平臺建設項目評價體系，甄選出符合廣東省建設高地的精準建設平臺醫(yī)院[11]，為確保廣東省建設醫(yī)療高地的實施提供了有力的支撐。