潘鋒

我國(guó)是人口大國(guó)，也是疾病大國(guó)，全國(guó)每年門(mén)診量高達(dá)75億人次。在這些數(shù)量龐大的患者群體中，高齡老人、罕見(jiàn)病患者等的用藥安全和保障，給臨床醫(yī)療工作帶來(lái)了巨大挑戰(zhàn)，出席2019年全國(guó)兩會(huì)的代表、委員就如何保障特殊人群用藥安全提出了諸多建議。

關(guān)注高齡老人用藥風(fēng)險(xiǎn)

全國(guó)政協(xié)委員、北京醫(yī)院院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)老年醫(yī)學(xué)分會(huì)第十屆委員會(huì)主任委員王建業(yè)教授說(shuō)，我國(guó)老年人口已超過(guò)2.5億，近幾年都以每年以1000萬(wàn)人的速度快速增加，人口老齡化和老年人健康問(wèn)題得到黨和政府的高度重視。今年的《政府工作報(bào)告》明確提出繼續(xù)提高城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)保和大病保險(xiǎn)保障水平，降低并統(tǒng)一大病保險(xiǎn)起付線，進(jìn)一步減輕大病患者、困難群眾醫(yī)療負(fù)擔(dān)，做好常見(jiàn)慢性病防治，把高血壓、糖尿病等門(mén)診用藥納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍。針對(duì)人口老齡化這一現(xiàn)實(shí)國(guó)情，我國(guó)在老年臨床醫(yī)學(xué)上也做了一些準(zhǔn)備，包括人才儲(chǔ)備、老年人多發(fā)病常見(jiàn)病的研究和經(jīng)驗(yàn)積累以及老年衰弱的綜合評(píng)估等。

王建業(yè)委員說(shuō)，快速人口老齡化所帶來(lái)的老年患者用藥問(wèn)題，將可能成為臨床用藥安全方面的一個(gè)大問(wèn)題。藥品上市前都要做臨床觀察和安全性試驗(yàn)，但通常選擇的入組人群是成年人，多數(shù)研究病例在18歲到60歲。成年人的藥物臨床試驗(yàn)結(jié)果是否同樣適用于老年患者，使用劑量是否合適，是否會(huì)出現(xiàn)新的副作用等一系列等問(wèn)題并沒(méi)有確切答案。這一臨床用藥安全性問(wèn)題應(yīng)該引起重視，在制定和調(diào)整國(guó)家基本藥物目錄時(shí)，衛(wèi)生行政主管部門(mén)需會(huì)同行業(yè)專(zhuān)家慎重遴選。

王建業(yè)委員指出，用藥安全要注意兩方面問(wèn)題。一是藥品本身的質(zhì)量安全問(wèn)題。我國(guó)人口基數(shù)大，患者數(shù)量多，完全使用原研藥并不現(xiàn)實(shí)，因此藥品專(zhuān)利保護(hù)期過(guò)后應(yīng)鼓勵(lì)加強(qiáng)仿制藥和創(chuàng)新藥研發(fā)，以滿足患者用藥需求。二是高齡老人患者多重用藥的安全性問(wèn)題。目前高齡老人多同時(shí)合并有多種疾病，這也成為臨床治療中面臨的“棘手”問(wèn)題。高血壓服用降壓藥，糖尿病服用降糖藥，腦血管病、骨質(zhì)疏松、前列腺肥大等也都有每個(gè)專(zhuān)科開(kāi)的藥，但將這些藥一并服用到底起會(huì)起到什么作用，是疊加作用還是抵消作用，是否會(huì)出現(xiàn)新副作用等都尚不明確，這樣過(guò)度用藥與不合理用藥無(wú)疑帶來(lái)安全隱患。

王建業(yè)委員還介紹說(shuō)，北京醫(yī)院同時(shí)也是國(guó)家醫(yī)學(xué)老年中心，2017年提出建立學(xué)術(shù)型、智慧型、人文型醫(yī)院的目標(biāo)。為保證患者用藥安全，北京醫(yī)院正在推進(jìn)臨床藥師下臨床和臨床藥師出門(mén)診力度，讓臨床藥師為患者提供用藥建議。為落實(shí)國(guó)家衛(wèi)健委啟動(dòng)的新一輪“進(jìn)一步改善醫(yī)療服務(wù)行動(dòng)計(jì)劃”，北京醫(yī)院也將實(shí)施更多的改善醫(yī)療服務(wù)舉措，將醫(yī)院的人性化服務(wù)與互聯(lián)網(wǎng)、人工智能等技術(shù)結(jié)合，用3年左右時(shí)間使診療更加安全、就醫(yī)更加便利、溝通更加有效、體驗(yàn)更加舒適，提高群眾就醫(yī)滿意度。

王建業(yè)委員說(shuō)，國(guó)家基本藥物目錄調(diào)整還要關(guān)注殘疾人和兒童等特殊人群用藥問(wèn)題。我國(guó)現(xiàn)有不同程度殘疾人8000多萬(wàn)人，完全不能自理或完全需要依靠他人照料生活的至少1000萬(wàn)人，殘疾人作為一個(gè)特殊群體，其中相當(dāng)一部分殘疾人家庭不富裕，或多在比較貧困的農(nóng)村，沒(méi)有良好的社會(huì)保障。王建業(yè)委員認(rèn)為，在國(guó)家醫(yī)保目錄中，如果能給殘疾人群體特別是重度殘疾人一些特殊政策，將一些藥物納入醫(yī)保，將有助進(jìn)一步減輕他們的疾病治療負(fù)擔(dān)，也是社會(huì)救助的體現(xiàn)。

王建業(yè)委員說(shuō)，老年?duì)I養(yǎng)是老年人疾病治療的一個(gè)基礎(chǔ)，如果沒(méi)有營(yíng)養(yǎng)的保障，后續(xù)的治療也無(wú)從談起。他在今年的全國(guó)兩會(huì)上呼吁重視老年人的營(yíng)養(yǎng)治療。

王建業(yè)委員介紹，營(yíng)養(yǎng)支持療法包括腸外和腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)，是臨床常用的治療手段之一。多項(xiàng)研究證實(shí)，腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)與腸外營(yíng)養(yǎng)相比可顯著減少危重患者病死率和感染并發(fā)癥，在堅(jiān)持先進(jìn)行營(yíng)養(yǎng)風(fēng)險(xiǎn)篩查的基礎(chǔ)上，對(duì)存在營(yíng)養(yǎng)風(fēng)險(xiǎn)的患者推薦首選腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)治療。王建業(yè)委員建議，將營(yíng)養(yǎng)風(fēng)險(xiǎn)篩查及腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)治療納入各省市基本保險(xiǎn)醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目，發(fā)揮營(yíng)養(yǎng)治療對(duì)提高疾病預(yù)后療效的重要作用。

多方籌資支持罕見(jiàn)病治療

罕見(jiàn)病是全球性社會(huì)問(wèn)題。2月28日是“國(guó)際罕見(jiàn)病日”，對(duì)中國(guó)罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，一個(gè)利好政策在第二天正式實(shí)施。自3月1日起，我國(guó)開(kāi)始對(duì)首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)按3%征收增值稅，國(guó)內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。

全國(guó)政協(xié)委員、致公黨上海市委員會(huì)專(zhuān)職副主委馬進(jìn)說(shuō)，罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率極低且多具遺傳性的疾病，患者人數(shù)較少。目前全球已知罕見(jiàn)病有7000多種，2018年5月22日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等5部門(mén)聯(lián)合公布我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，共納入121種罕見(jiàn)病。據(jù)估計(jì)，我國(guó)現(xiàn)有罕見(jiàn)病患者總數(shù)約2000萬(wàn)人。罕見(jiàn)病治療藥物又被稱(chēng)為孤兒藥，但由于使用孤兒藥的臨床病例過(guò)少，市場(chǎng)需求量小，研發(fā)生產(chǎn)成本高等原因，通常會(huì)造成藥企缺乏研究和生產(chǎn)罕見(jiàn)病藥物的動(dòng)力，孤兒藥不僅數(shù)量少，而且價(jià)格昂貴，患者常面臨無(wú)藥可用的困境。來(lái)自《中國(guó)罕見(jiàn)病藥物可及性報(bào)告2019》的數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)罕見(jiàn)病患者普遍缺乏治療藥品，或缺乏及時(shí)且足量的治療，這對(duì)患者身心的損傷是不可逆的。而在我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》中，共計(jì)只有74種罕見(jiàn)病在全球“有藥可用”，但在中國(guó)明確注冊(cè)罕見(jiàn)病適應(yīng)證的藥物僅55種，涉及31種罕見(jiàn)病，55種藥物中僅有29種被納入國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄，涉及18種罕見(jiàn)病。

馬進(jìn)委員說(shuō)，一方面是罕見(jiàn)病治療高昂的費(fèi)用，另一方面是極少數(shù)患者群體的健康權(quán)益，罕見(jiàn)病藥物保障常常會(huì)陷入公平性與可持續(xù)性的兩難抉擇，罕見(jiàn)病患者由于得不到及時(shí)和持續(xù)的治療，因病致殘、因病致貧、因病返貧現(xiàn)象較為普遍。統(tǒng)計(jì)顯示，我國(guó)罕見(jiàn)病藥物支出占總體醫(yī)保費(fèi)用還比較低，如2017年北京市7種罕見(jiàn)病醫(yī)?；颊?124人，發(fā)生費(fèi)用3923萬(wàn)元，只占全市醫(yī)保總費(fèi)用的0.04%，而2016年歐美地區(qū)的罕見(jiàn)病藥物藥支出占比則達(dá)到4%到8%。

如何讓罕見(jiàn)病患者“有藥可治”？毫無(wú)疑問(wèn)，患者的希望寄托在了醫(yī)保支付上。馬進(jìn)委員說(shuō)，因?yàn)楹币?jiàn)病不是常見(jiàn)病、多發(fā)病，不是大病，因此現(xiàn)在很多孤兒藥都沒(méi)有被納入基本醫(yī)保，亟待從頂層設(shè)計(jì)來(lái)解決我國(guó)罕見(jiàn)病藥物的醫(yī)保準(zhǔn)入問(wèn)題，并建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制，以滿足這一特定人群的需求。馬進(jìn)委員建議，以《第一批罕見(jiàn)病目錄》為基礎(chǔ)，在《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄》中單列一個(gè)“罕見(jiàn)病藥物目錄”，目錄包括現(xiàn)有中國(guó)明確注冊(cè)罕見(jiàn)病適應(yīng)證，和已經(jīng)上市并獲得“罕見(jiàn)病基金”支付的所有臨床必需且療效明確的孤兒藥，遴選目錄可以參考經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法進(jìn)行評(píng)估。

與“有藥可治”同樣重要的是“吃得起藥”。對(duì)于如何解決資金來(lái)源的問(wèn)題，馬進(jìn)委員建議由政府主導(dǎo)，采用多渠道籌資模式，通過(guò)建立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金，多方籌資，多方共付。關(guān)于籌資規(guī)模，根據(jù)測(cè)算，2018年我國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生總費(fèi)用約5萬(wàn)億元，藥品占40%，2萬(wàn)億元左右;按照國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，孤兒藥費(fèi)用占比2%到5%;如按照2%計(jì)算，則需要至少籌資400億元。有了這400億元，我國(guó)罕見(jiàn)病患者的問(wèn)題將得到極大緩解。罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金由醫(yī)?；鸫埽?dú)立籌資。具體來(lái)說(shuō)，醫(yī)?；鹱鳛榛踞t(yī)療保障可出資30%，中央財(cái)政出資5%、地方財(cái)政出資5%、煙草等特殊稅收出資40%、福利和體育彩票出資10%、社會(huì)福利捐贈(zèng)5%、發(fā)行罕見(jiàn)病彩票等其他方式籌資5%。我國(guó)煙草行業(yè)2018年利稅超過(guò)1萬(wàn)億元，如按1%籌資就是100億元，通過(guò)福利和體育彩票也可籌資40億元，另外慈善捐助也是一個(gè)重要的籌資渠道，通過(guò)稅收減免等政策鼓勵(lì)企業(yè)和個(gè)人捐贈(zèng)，因此400億的目標(biāo)并非不可及。

在具體支付方式上，醫(yī)保部門(mén)按病種付費(fèi)，使用中央財(cái)政資金集中支付“罕見(jiàn)病藥品目錄”中的藥費(fèi)，醫(yī)保部門(mén)可根據(jù)罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金使用結(jié)余情況，分批制定報(bào)銷(xiāo)病種范圍，并對(duì)單個(gè)病種的支付政策進(jìn)行設(shè)計(jì)調(diào)節(jié)，以保障罕見(jiàn)病基金支付的可持續(xù)性。各省市可根據(jù)區(qū)域內(nèi)罕見(jiàn)病診療中心規(guī)劃分類(lèi)，保障所有孤兒藥在各地區(qū)至少通過(guò)一家中心面對(duì)患者供應(yīng)。孤兒藥報(bào)銷(xiāo)實(shí)施第一年可由財(cái)政牽頭，視自身能力及診療情況對(duì)罕見(jiàn)病用藥進(jìn)行撥款或引資，第二年起由地方醫(yī)保部門(mén)向中央提交財(cái)政資助申請(qǐng)，以財(cái)政專(zhuān)款撥款的方式為罕見(jiàn)病用藥提供資金支持。國(guó)家還可以與制藥企業(yè)進(jìn)行談判，通過(guò)共同評(píng)估和以量換價(jià)等方式提高效率、降低費(fèi)用。

馬進(jìn)委員說(shuō)，電影《我不是藥神》真實(shí)地反映了“境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥”這一現(xiàn)實(shí)問(wèn)題，孤兒藥同樣也是這樣。為了生存，很多患者只能冒著風(fēng)險(xiǎn)通過(guò)海外渠道代購(gòu)藥品，這必然涉及到法律和倫理問(wèn)題。建議在法律范圍內(nèi)放寬科研用藥使用許可，在患者自愿和知情同意下開(kāi)展合法的試驗(yàn)性治療，一方面有助減輕患者負(fù)擔(dān)，另一方面有助提高罕見(jiàn)病研究水平。

保障基層麻醉藥供應(yīng)

全國(guó)人大代表、河南羚銳集團(tuán)有限公司董事長(zhǎng)熊維政說(shuō)，近年我國(guó)腫瘤患者增長(zhǎng)呈逐年上升趨勢(shì)，每年新增腫瘤患者近400萬(wàn)人，其中約有50%至70%的腫瘤患者伴有不同程度的癌痛癥狀，而癌痛患者中約有60%到80%不能得到有效的止痛治療。據(jù)國(guó)際麻管局報(bào)告，中國(guó)麻醉藥品使用量人均水平長(zhǎng)期位列全球80位以后，在全國(guó)醫(yī)藥工業(yè)年銷(xiāo)售額達(dá)到3萬(wàn)億元的規(guī)模下，麻醉藥品的年銷(xiāo)售額僅有50多億元，不足0.2%。

“腫瘤晚期患者是一類(lèi)特殊人群，而現(xiàn)階段我國(guó)邊遠(yuǎn)地區(qū)腫瘤晚期患者用不上阿片類(lèi)鎮(zhèn)痛藥的情況比較普遍。”熊維政代表說(shuō)。

熊維政代表分析認(rèn)為，造成這一現(xiàn)象的主要原因，一方面是偏遠(yuǎn)地區(qū)的腫瘤早期和中期患者往往選擇大城市就醫(yī)，而發(fā)展到晚期的患者往往選擇回家保守治療。另一方面是基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理存在缺陷，軟硬件設(shè)施不完善，不能做到有效管控;同時(shí)由于邊遠(yuǎn)地區(qū)的區(qū)域劣勢(shì)，現(xiàn)有批發(fā)企業(yè)做不到藥品全覆蓋，基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)的醫(yī)生用藥水平難以達(dá)到指導(dǎo)患者合理用藥的要求等。熊維政代表指出，我國(guó)醫(yī)改方向是提升公共衛(wèi)生和基本醫(yī)療服務(wù)能力，加快建立覆蓋全體城鄉(xiāng)居民的中國(guó)特色基本醫(yī)療衛(wèi)生制度，推動(dòng)分級(jí)診療，麻醉藥品的市場(chǎng)供應(yīng)與健康中國(guó)、和諧社會(huì)的建設(shè)息息相關(guān)。

為保障我國(guó)邊遠(yuǎn)地區(qū)腫瘤晚期患者鎮(zhèn)痛用藥，熊維政代表今年帶來(lái)了《關(guān)于推動(dòng)基層醫(yī)療保障麻醉藥品供應(yīng)的建議》的議案。他建議，一要從政策配套上、硬件設(shè)施上、人員配備上、知識(shí)結(jié)構(gòu)上全面升級(jí)基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)的麻醉藥品管理水平和服務(wù)水平。二要加強(qiáng)區(qū)域性批發(fā)企業(yè)的網(wǎng)絡(luò)建設(shè)，充分發(fā)揮區(qū)域性批發(fā)企業(yè)對(duì)基層醫(yī)院的覆蓋作用。努力改善基層百姓使用麻醉藥品便利化的問(wèn)題，首先保證有藥可用。三要開(kāi)展麻醉藥品基層行活動(dòng)，通過(guò)藥品學(xué)術(shù)推廣和診療技術(shù)推廣，推動(dòng)基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)癌痛診療規(guī)范化，拓展二級(jí)以下醫(yī)院鎮(zhèn)痛藥品合理使用。四要通過(guò)正確的輿論導(dǎo)向，推動(dòng)社會(huì)共同關(guān)心晚期癌痛病人的生活質(zhì)量和臨終關(guān)懷，增進(jìn)人民健康福祉。

合理用藥事關(guān)人民健康

全國(guó)政協(xié)委員、北京悅康藥業(yè)集團(tuán)有限公司總裁于圣臣說(shuō)，來(lái)自世界衛(wèi)生組織的報(bào)告顯示，全球有三分之一的患者不是死于疾病本身，而是死于不合理用藥。藥物不僅能治病，其本身也存在一定的副作用，如果使用不當(dāng)，很可能產(chǎn)生不良反應(yīng)，達(dá)不到治療效果。我國(guó)不合理用藥約占用藥者的10%到30%，不合理用藥造成了藥品資源浪費(fèi)，加重了患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，已成為影響居民健康的重要因素，促進(jìn)藥物合理也是各個(gè)國(guó)家衛(wèi)生改革的重要目標(biāo)。2013年12月10日，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委發(fā)布合理用藥十條核心信息，提出了要安全、有效、經(jīng)濟(jì)地使用藥物的概念，這一理念對(duì)推進(jìn)我國(guó)合理用藥工作發(fā)展具有重要指導(dǎo)意義。但當(dāng)前不合理用藥現(xiàn)象仍然屢見(jiàn)不鮮，主要是醫(yī)院和醫(yī)生在臨床治療時(shí)因種種因素導(dǎo)致使用藥物不合理，另外也有很多人因缺乏用藥科學(xué)知識(shí)而存在錯(cuò)用、亂用藥問(wèn)題。

于圣臣委員給出了合理用藥的幾點(diǎn)建議：一是遵從醫(yī)囑，患者不能自作主張，隨便減藥停藥。二是對(duì)癥用藥，如果用錯(cuò)了藥就會(huì)加重病情、延誤治療。三是注重細(xì)節(jié)，合理用藥要重視用藥方法、劑量、時(shí)間等。四是不要輕視藥物不良反應(yīng)，每種藥物都有可能發(fā)生不良反應(yīng)，一旦發(fā)生惡心、嘔吐、心慌、頭痛、過(guò)敏等不良反應(yīng)要及時(shí)就醫(yī)處置，避免加重病情。

于圣臣委員認(rèn)為，當(dāng)前由于多種因素造成了企業(yè)生存面臨巨大壓力，造成一些普通常規(guī)用藥品種短缺甚至停產(chǎn)。國(guó)家的行業(yè)市場(chǎng)監(jiān)管和政策應(yīng)對(duì)普通常規(guī)用藥給予政策支持，以避免出現(xiàn)短缺藥現(xiàn)象，“4+7”帶量采購(gòu)等政策出臺(tái)后未能做很好銜接，給醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展帶來(lái)了一定的影響。新藥研發(fā)投入資金大，周期長(zhǎng)，上市后在招標(biāo)過(guò)程中的價(jià)格又較低，受價(jià)格和市場(chǎng)因素影響，使得一些企業(yè)不敢做也不愿意做普通常規(guī)用藥，更談不上質(zhì)量改進(jìn)。于圣臣委員建議，國(guó)家應(yīng)在頂層設(shè)計(jì)上構(gòu)建有利于醫(yī)藥行業(yè)可持續(xù)健康發(fā)展的政策環(huán)境，對(duì)于療效好、安全可靠的普通常規(guī)用藥在醫(yī)保方面給予支持。