耿勁松 陳曉煒 余小蘭 黃 杰 何德福 董建成

南通大學(xué)醫(yī)學(xué)院 江蘇南通 226001

隨著人口老齡化加劇、心腦血管疾病及惡性腫瘤等重大疾病發(fā)病率的增加，納入醫(yī)保報銷目錄的新技術(shù)將越來越多。在全球衛(wèi)生改革的背景下，研究證據(jù)為世界各國緩解醫(yī)藥費用的過快增長和科學(xué)化決策提供了更多、更有效的信息。[1,2]循證醫(yī)保決策基于最佳研究證據(jù)，結(jié)合決策情景和醫(yī)療實踐現(xiàn)狀進行決策，是將風(fēng)險最小化和成本效果最大化的決策過程。[3]醫(yī)保決策者需要同時考慮多種類型的研究證據(jù)，對新技術(shù)的多維度屬性進行權(quán)衡。近年來，學(xué)者提出了將多準(zhǔn)則決策分析(multi criteria decision analysis，MCDA)方法用于開展循證決策研究。證據(jù)與價值對決策的影響(Evidence and Value: Impact on Decision Making，EVIDEM)框架整合了證據(jù)和價值觀，運用規(guī)范化的通用準(zhǔn)則(核心模型)和情景化準(zhǔn)則(情景化工具)增強決策者和研究者的交流與合作，通過科學(xué)透明的決策支持工具對MCDA進行了拓展和應(yīng)用。[4-6]本研究基于EVIDEM構(gòu)建新技術(shù)*文中提及的“新技術(shù)”指2010年及以后通過市場準(zhǔn)入，已上市但暫未納入基本醫(yī)療保險報銷目錄的醫(yī)學(xué)技術(shù)。的醫(yī)保報銷循證決策框架，為醫(yī)保的循證、透明、科學(xué)決策提供方法學(xué)借鑒。

1 資料與方法

課題組由EVIDEM協(xié)作網(wǎng)(EVIDEM Collaboration)授權(quán)，負(fù)責(zé)翻譯EVIDEM的循證決策支持工具和方法學(xué)指南。在2015年5月10—14日赴日本參加第13屆國際衛(wèi)生技術(shù)評估年會期間，應(yīng)邀參加了EVIDEM協(xié)作網(wǎng)的內(nèi)部會議，咨詢了協(xié)作網(wǎng)主席，獲得了EVIDEM協(xié)作網(wǎng)的專家咨詢問卷供參考。之后，通過Skype和E-mail進一步對研究框架進行分析和討論，探討將EVIDEM用于新技術(shù)醫(yī)保報銷循證決策的可行性。

課題組采用文獻分析、專題小組討論和定性訪談的方法在EVIDEM的基礎(chǔ)上結(jié)合醫(yī)保報銷初步構(gòu)建決策框架。設(shè)計醫(yī)保報銷決策的專家咨詢問卷，通過專家咨詢確定各項準(zhǔn)則的必要性和權(quán)重，權(quán)重選用Likert 5級評分法(1分表示“完全不同意”，5分“表示完全同意”)。咨詢的專家是醫(yī)保報銷的決策者或參與醫(yī)保決策的研究者。共有14位專家同意進行咨詢，包括國家的醫(yī)保管理人員，參與基本藥物目錄制定、循證醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生技術(shù)評估和衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)領(lǐng)域的高級職稱專家以及3家三級醫(yī)院醫(yī)保部門的負(fù)責(zé)人。專家來源地區(qū)涵蓋北京、上海、四川、廣東、浙江、安徽和江蘇。在專家咨詢過程中，如果遇到課題組難以回答的關(guān)于決策準(zhǔn)則的概念性問題，則通過咨詢EVIDEM協(xié)作網(wǎng)得以解答。在分析專家咨詢結(jié)果時，對于部分專家提出需要進一步探討的決策框架和決策準(zhǔn)則，以電話詢問的方式聯(lián)系專家進一步了解其對準(zhǔn)則修訂的建議并選取專家一致認(rèn)可的準(zhǔn)則和子準(zhǔn)則。

2 結(jié)果

2.1 通用準(zhǔn)則的構(gòu)建與解析

在通用準(zhǔn)則中，EVIDEM框架主要考慮五個維度的準(zhǔn)則，即技術(shù)的需要(疾病的嚴(yán)重程度、影響的人群范圍、未滿足的要求)、技術(shù)的比較結(jié)果(相對有效性、相對安全性/耐受性、患者感知/報告的結(jié)果)、技術(shù)的益處類型(治療學(xué)益處類型、預(yù)防的益處類型)、技術(shù)的經(jīng)濟性(技術(shù)成本、其它醫(yī)療成本、非醫(yī)療成本)、關(guān)于技術(shù)的知識(證據(jù)的質(zhì)量、專家共識/臨床指南)。[7]

結(jié)合醫(yī)保決策實踐，將“未滿足的要求”調(diào)整為“已報銷技術(shù)未滿足的要求”，體現(xiàn)了已納入醫(yī)保的醫(yī)療技術(shù)在治愈或改善目標(biāo)癥狀的不足之處，例如有效性、安全性、患者報道的臨床結(jié)局和便捷性等方面的不足。“預(yù)防的益處類型”是從公共衛(wèi)生角度，新技術(shù)在人群水平降低的疾病風(fēng)險類型(例如預(yù)防、減少疾病傳播和控制危險因素)，然而此類新技術(shù)較少為醫(yī)保決策者所考慮。將“治療學(xué)益處類型”調(diào)整為“技術(shù)的益處類型”，歸入“技術(shù)的需要”維度，從患者水平分析技術(shù)的治療/診斷益處類型(例如緩解癥狀、延長生命、治愈、確診)。關(guān)于“技術(shù)的經(jīng)濟性”維度，非醫(yī)療成本(例如失能成本、生產(chǎn)力喪失、照顧者時間)并非醫(yī)保報銷決策的主要影響因素。此外，將“其它醫(yī)療成本”調(diào)整為“經(jīng)濟性評價”(例如成本最小化分析、成本效果分析、成本效益分析、成本效用分析)，因為新技術(shù)的經(jīng)濟學(xué)評價能夠客觀地體現(xiàn)其經(jīng)濟性。“關(guān)于技術(shù)的知識”維度中提及的證據(jù)質(zhì)量及臨床指南/專家共識，在實踐應(yīng)用時需要融入其它維度的準(zhǔn)則進行分析。例如在評估新技術(shù)的相對有效性時，分析證據(jù)質(zhì)量以及探討臨床有效性是否得到臨床指南或?qū)＜夜沧R的認(rèn)可。研究建立的通用準(zhǔn)則及其權(quán)重見表1。

決策者結(jié)合技術(shù)評估報告對各項準(zhǔn)則進行分析后，可以采用線性加權(quán)的原理為目標(biāo)技術(shù)賦值(見公式1)，確定新技術(shù)的醫(yī)保報銷優(yōu)先級。

公式1

上式中，V代表目標(biāo)技術(shù)的價值(可能的取值范圍為：0～100)，Wx是每個評價準(zhǔn)則的權(quán)重，Sx是每個評價準(zhǔn)則的評分，∑Wn是權(quán)重的加權(quán)。

2.2 情景化準(zhǔn)則的構(gòu)建與解析

基于通用準(zhǔn)則形成的量化分值可以明示決策者各維度的循證決策依據(jù)，同時確立了新技術(shù)的優(yōu)先次序。情景化準(zhǔn)則輔助將循證決策框架因地制宜地用于不同的決策情境，情境因素對醫(yī)保報銷決策會產(chǎn)生質(zhì)的影響即對新技術(shù)的肯定、中立和否定。在情景化準(zhǔn)則中，EVIDEM框架主要考慮了衛(wèi)生系統(tǒng)的使命和任務(wù)、優(yōu)先重點人群和可及性、共同的目標(biāo)和特定的利益、對環(huán)境產(chǎn)生影響、系統(tǒng)的能力和對技術(shù)的合理使用、政策背景、機會成本和可負(fù)擔(dān)性。

表1 醫(yī)保報銷決策的通用準(zhǔn)則

我國醫(yī)保政策的主要宗旨是優(yōu)先滿足群眾的基本醫(yī)療衛(wèi)生需求，決策者需要關(guān)注新技術(shù)的納入是否與醫(yī)保的基本保障原則相符，是否會造成基金欺詐。結(jié)合醫(yī)保決策，將“衛(wèi)生系統(tǒng)的使命和任務(wù)”調(diào)整為“醫(yī)保的使命和任務(wù)”。醫(yī)保關(guān)注“優(yōu)先重點人群和可及性”，優(yōu)先重點要隨著經(jīng)濟發(fā)展和居民健康狀況的改善與時俱進?！肮餐哪繕?biāo)和特定的利益”可以成為醫(yī)保決策的準(zhǔn)則，因為意識到?jīng)Q策者面臨的壓力和利益沖突以及此類因素如何影響決策有助于確保決策的公正性。

在醫(yī)保決策時，除非是放射性技術(shù)，決策者通常不會考慮技術(shù)“對環(huán)境的影響”。“系統(tǒng)的能力和對技術(shù)的合理使用”更多情況下是醫(yī)療機構(gòu)考慮的層面，可以通過限定部分醫(yī)療機構(gòu)的技術(shù)開展來實現(xiàn)。政策背景會影響新技術(shù)的價值判斷，例如應(yīng)世界衛(wèi)生組織“2030年消除丙型肝炎”的愿景制定相應(yīng)的丙肝藥品報銷政策。關(guān)于“機會成本和可負(fù)擔(dān)性”，核心準(zhǔn)則已經(jīng)考慮了技術(shù)的經(jīng)濟性，故將該準(zhǔn)則調(diào)整為“醫(yī)?；鸬目沙惺苄浴薄?jù)此，新技術(shù)醫(yī)保報銷決策的情景化準(zhǔn)則見表2。

表2 醫(yī)保報銷決策的情景化準(zhǔn)則

3 討論

在我國醫(yī)藥衛(wèi)生制度改革進一步深化的背景下，醫(yī)療保險制度作為新一輪醫(yī)改的重要環(huán)節(jié)受到社會各方的普遍關(guān)注。不同醫(yī)保模式的國家為循證決策提供制度保障，讓決策者基于研究證據(jù)結(jié)合醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)現(xiàn)狀做出最佳決策。[8]全民健康覆蓋需要研究證據(jù)的支持，呼吁開展循證決策。[9]醫(yī)保循證決策是一個復(fù)雜的過程，決策者需要科學(xué)的決策方法支撐，才能對研究證據(jù)和價值觀進行有效地整合與分析，充分利用現(xiàn)存的信息在不同的目標(biāo)技術(shù)間進行科學(xué)、合理的分析與取舍。[10]

EVIDEM框架為系統(tǒng)化和一致性的循證決策提供了方法學(xué)工具。目前，一些國家和地區(qū)嘗試將EVIDEM框架應(yīng)用于醫(yī)療衛(wèi)生決策。例如哥倫比亞在EVIDEM框架的基礎(chǔ)上提出資源配置的決策準(zhǔn)則[6]、加泰羅尼亞學(xué)者將其用于評估罕見病治療藥品[11]、加拿大藥品咨詢委員會從公共支付的角度評估用于慢性非癌性疼痛的藥品曲馬多[12]、南非從私人健康保險的角度提出是否報銷用于宮頸癌篩查的液基細(xì)胞學(xué)涂片技術(shù)[13]。以上幾項研究采用了專家咨詢或利益相關(guān)方調(diào)研，結(jié)合決策情境對EVIDEM框架進行調(diào)適并確定準(zhǔn)則的權(quán)重。修訂后的EVIDEM框架多保留以下準(zhǔn)則：技術(shù)的需要、技術(shù)的比較結(jié)果(相對有效性、相對安全性/耐受性)、技術(shù)的成本、技術(shù)的益處類型和關(guān)于技術(shù)的知識。然而，已發(fā)表的研究限于對EVIDEM框架的各準(zhǔn)則進行取舍，并未基于新技術(shù)納入醫(yī)保報銷的實踐對其進行重新界定。

研究的創(chuàng)新性體現(xiàn)在基于EVIDEM，從決策者和研究者的角度初步構(gòu)建了新技術(shù)醫(yī)保報銷循證決策框架，為將有效且具有成本效果的新技術(shù)納入醫(yī)保報銷目錄，以及循證制定的醫(yī)保報銷政策提供決策支持。多準(zhǔn)則的新技術(shù)價值評估是一種綜合性分析方法，源自為群眾提供安全、有效、方便、價廉的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)目標(biāo)，此觀念貫穿于框架的各項決策準(zhǔn)則。通用準(zhǔn)則的賦值過程體現(xiàn)了決策團體基于研究證據(jù)的反思和討論，權(quán)重確定過程則反映決策者的價值取向。

本項研究在醫(yī)保循證決策支持方法尚未成熟的背景下，初步提出的循證決策框架還有待于進一步接受檢驗和進行調(diào)整?？蚣苤写_定的各項準(zhǔn)則(例如技術(shù)的需要、技術(shù)的比較結(jié)果、技術(shù)的經(jīng)濟性)滿足MCDA對準(zhǔn)則提出的完整性、非冗余性和互相獨立性要求。本文運用5分線性加權(quán)法獲取權(quán)重，此方法簡單、直觀，能夠體現(xiàn)研究對象的觀點，在MCDA的權(quán)重確定過程中得到了應(yīng)用。[12, 13]但是該方法在準(zhǔn)則較多的情況下其區(qū)分度降低，在后續(xù)的驗證性研究中需要運用其它類型的權(quán)重引導(dǎo)技術(shù)和不同的評分量表進一步分析。此外，有學(xué)者建議運用更多的類別例如7、9、10分量表獲取權(quán)重。研究者還可以運用其它方法例如層次分析法、最好—最差評分、100分賦分法確定權(quán)重。[14]本文提出的醫(yī)保循證決策框架為之后開展的研究提供理論基礎(chǔ)。

決策者可以根據(jù)待評價的技術(shù)并結(jié)合決策情境修訂研究制定的框架，以體現(xiàn)規(guī)范化和可行性。例如對于存在倫理學(xué)爭議或是產(chǎn)生社會影響的新技術(shù)，還需要考慮其倫理性或社會影響。在借鑒循證決策框架進行新技術(shù)的醫(yī)保報銷決策時，研究者運用衛(wèi)生技術(shù)評估的方法獲取、評價、整合并報告各維度證據(jù)，決策者衡量新技術(shù)的核心價值并根據(jù)情景化工具進行定性分析，結(jié)合分析結(jié)果對新技術(shù)進行權(quán)衡和取舍。為了保障決策的科學(xué)性和無偏倚，遴選待評估的新技術(shù)、制訂證據(jù)獲取方案、評價證據(jù)的質(zhì)量、整合證據(jù)的主要結(jié)果并提出推薦意見等環(huán)節(jié)應(yīng)遵循公開(過程公開、結(jié)果公開)、透明(評估報告和推薦意見的產(chǎn)生)和中立(避免利益沖突尤其是經(jīng)濟利益)的原則。[15, 16]

4 小結(jié)

新技術(shù)的醫(yī)保決策與公眾利益息息相關(guān)，基于EVIDEM的醫(yī)保循證決策框架整合了證據(jù)與價值觀，提供了可借鑒的決策準(zhǔn)則。該框架適用于評估新技術(shù)和確定納入醫(yī)保報銷范圍的優(yōu)選重點技術(shù)，將有助于提升決策的科學(xué)性和透明度。

作者聲明本文無實際或潛在的利益沖突。

參 考 文 獻

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