中華肝臟病雜志　臨床肝膽病雜志　《肝臟》雜志　聯(lián)合社評(píng)

?

·社評(píng)與爭(zhēng)鳴·

關(guān)于加快根治丙型肝炎藥物審評(píng)注冊(cè)及降低價(jià)格的建議

中華肝臟病雜志臨床肝膽病雜志《肝臟》雜志聯(lián)合社評(píng)

丙型肝炎是一種1989年才被發(fā)現(xiàn)的血源性傳染病，迄今全世界均未研制出丙型肝炎疫苗，目前的預(yù)防措施主要是加強(qiáng)輸血及血制品管理、大力推廣安全注射。據(jù)相關(guān)調(diào)查和估算，我國(guó)約有600萬(wàn)～1000萬(wàn)慢性丙型肝炎患者，其中急需治療者可能為200萬(wàn)～300萬(wàn)人。

如果不經(jīng)治療，感染丙型肝炎病毒(HCV)后20年內(nèi)，15%～30%發(fā)展成肝硬化；肝硬化患者中每年約2%～4%發(fā)生原發(fā)性肝癌[1-4]。據(jù)此推算，未來(lái)10年在我國(guó)由丙型肝炎導(dǎo)致的肝硬化及肝癌醫(yī)療費(fèi)用將高達(dá)千億元。由此可見(jiàn)，丙型肝炎防治已成為涉及國(guó)計(jì)民生的重大公共衛(wèi)生問(wèn)題。

2014年以來(lái)，國(guó)際上在丙型肝炎治療領(lǐng)域取得了重大突破，多種口服直接抗HCV藥物相繼在美國(guó)、歐盟上市(一個(gè)療程5萬(wàn)～8萬(wàn)美元)，其療程縮短到12～24周，治愈率95%～98%，且不良反應(yīng)輕微。這類(lèi)口服藥物先后納入世界衛(wèi)生組織及其他國(guó)際肝病學(xué)術(shù)組織的丙型肝炎防治指南中。埃及、印度、緬甸、尼泊爾、孟加拉等發(fā)展中國(guó)家通過(guò)政府談判等措施,爭(zhēng)取到極其優(yōu)惠的價(jià)格(一個(gè)療程1000美元)或生產(chǎn)該類(lèi)藥物的專(zhuān)利許可，使大量患者得到最有效的治療。

目前我國(guó)仍未批準(zhǔn)任何新型口服抗HCV藥物。臨床上仍然以注射長(zhǎng)效干擾素加口服利巴韋林的傳統(tǒng)方案治療丙型肝炎，其有效率低(約70%)、療程長(zhǎng)(多需1年)、價(jià)格昂貴(6萬(wàn)～7萬(wàn)元)、不良反應(yīng)較多，且需要注射，許多患者(特別是肝硬化患者)無(wú)法耐受而失去治療機(jī)會(huì)。導(dǎo)致這種局面的重要原因是：目前我國(guó)新藥評(píng)審、定價(jià)機(jī)制、醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策相互分離。因此，少數(shù)有經(jīng)濟(jì)能力的患者去歐美、我國(guó)香港等地購(gòu)買(mǎi)此類(lèi)藥物；更多經(jīng)濟(jì)能力差的患者則通過(guò)各種非正常渠道從印度、尼泊爾、老撾、柬埔寨等國(guó)購(gòu)買(mǎi)該類(lèi)藥物，這種不規(guī)范的行為會(huì)帶來(lái)各種醫(yī)學(xué)、法律和社會(huì)風(fēng)險(xiǎn)。

目前已有多個(gè)國(guó)際及國(guó)內(nèi)藥企加緊進(jìn)行此類(lèi)藥物的申報(bào)。但我國(guó)新藥評(píng)審、定價(jià)機(jī)制、醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策相互分離的局面，仍可能導(dǎo)致新藥不能及時(shí)批準(zhǔn)上市、價(jià)格昂貴、遲遲不能納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍，最后還是進(jìn)入大多數(shù)患者用不起、醫(yī)保系統(tǒng)也承擔(dān)不起的尷尬局面。因此，我們建議：

1. 從公共衛(wèi)生和民生的大局出發(fā)，把分散在知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、藥物評(píng)審、價(jià)格制定、醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)及醫(yī)療衛(wèi)生等各政府部門(mén)的相關(guān)職能進(jìn)行強(qiáng)力整合，形成意志統(tǒng)一、行動(dòng)協(xié)調(diào)的政府工作平臺(tái)和項(xiàng)目小組。

2. 對(duì)于承諾與國(guó)家醫(yī)保部門(mén)或公共衛(wèi)生項(xiàng)目合作、可接受大幅度降價(jià)的企業(yè)縮短審批等待時(shí)間，并借鑒國(guó)際經(jīng)驗(yàn)對(duì)其臨床試驗(yàn)方案(如療程、對(duì)照及觀察指標(biāo)等方面)采取靈活、務(wù)實(shí)的態(tài)度，以縮短臨床研究及審批周期。

3. 對(duì)于即將批準(zhǔn)上市的丙型肝炎藥物，盡快以醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策、公共衛(wèi)生項(xiàng)目等多種談判手段，以量壓價(jià)，將此類(lèi)藥物以醫(yī)保和個(gè)人可負(fù)擔(dān)的價(jià)格，提供給廣大丙型肝炎患者，從而盡快降低丙型肝炎相關(guān)肝硬化及原發(fā)性肝癌的社會(huì)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

上述建議如能采納實(shí)施，不僅能有效提高我國(guó)丙型肝炎患者的治療率和治愈率，降低其相關(guān)的疾病負(fù)擔(dān)，也有利于我國(guó)藥品產(chǎn)業(yè)鏈經(jīng)濟(jì)的健康發(fā)展，并將為創(chuàng)新我國(guó)藥品價(jià)格形成機(jī)制和以公共衛(wèi)生策略大規(guī)模治療其他重大疾病提供寶貴的經(jīng)驗(yàn)。

(賈繼東魏來(lái)莊輝)

參考文獻(xiàn)

[1]Tong MJ, El-Farra NS, Reikes AR, et al. Clinical outcomes after transfusion-associated hepatitis C. New Engl J Med, 1995, 332:1463-1466.

[2]Tremolada F, Casarin C, Alberti A, et al. Lon-term follow-up of non-A, non-B (type C) post-transfusion hepatitis. J Hepatol, 1992, 16:273-281.

[3]Thien HH, Yi Q, Dore GJ, et al. Estimation of stage-specific fibrosis progression rate in chronic hepatitis C virus infection: a meta-analysis and meta-regression. Hepatology, 2008, 48:418-431.

[4]El-Serag HB, Rudolph KL. Hepatocellular carcinoma: epidemiology and molecular carcinogenesis. Gastroenterology, 2007, 132:2557-2576.

(本文編輯：錢(qián)燕)

(收稿日期：2016-04-01)