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美國FDA資助20個罕見病藥物研發(fā)項目

美國FDA于2016年10月17日公布最新一批"孤兒產(chǎn)品臨床試驗資助計劃"(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)，宣布將斥資2 300萬美元支持21個罕見病治療產(chǎn)品研發(fā)項目，為期4年。

FDA的"孤兒產(chǎn)品臨床試驗資助計劃"創(chuàng)始于1983年，至今已經(jīng)提供超過3.7億美元的資金，資助項目超過590項，共有55個產(chǎn)品通過該計劃獲準(zhǔn)上市，僅在2015年就有5個產(chǎn)品獲準(zhǔn)上市。

2016財政年度，F(xiàn)DA"孤兒產(chǎn)品臨床試驗資助計劃"共收到68項申請，正式立項21項，立項率為21%。在此次獲正式資助的21個項目中，有20項為藥品研發(fā)，具體如下：

(1)CC100治療肌萎縮側(cè)索硬化1期臨床研究；(2)CCX168治療抗中性粒細(xì)胞胞漿抗體相關(guān)性血管炎2期臨床研究；(3)Denosumab與Terripatide聯(lián)用預(yù)防絕經(jīng)前期女性特發(fā)性骨質(zhì)疏松骨丟失2B期臨床研究；(4)DNX-2401治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤2期臨床研究；(5)納洛酮乳夜治療蕈樣肉芽腫皮膚瘙癢癥3期臨床研究；(6)苯丁酸甘油治療囊性纖維化1/2期臨床研究；(7)ONC201治療多發(fā)性骨髓瘤1/2期臨床研究；(8)氨苯吩嗪治療肺部鳥型分枝桿菌感染2期臨床研究；(9)Omigapi治療先天性肌營養(yǎng)不良癥1期臨床研究；(10)SD101治療大皰性表皮松解癥3期臨床研究；(11)Abatacept 與鈣調(diào)神經(jīng)磷酸酶抑制劑及甲氨蝶呤聯(lián)用預(yù)防移植物抗宿主病2期臨床研究；(12)人源3F8 MoAb及NK細(xì)胞治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤1期臨床研究；(13)Ibalizumab治療多藥耐藥型HIV感染3期臨床研究；(14)HSV G207加放射治療兒童腦腫瘤1期臨床研究；(15)PI-3激酶/ BRD4抑制劑 SF1126治療肝細(xì)胞癌1期臨床研究；(16)二氯醋酸酯治療丙酮酸脫氫酶復(fù)合物缺乏癥3期臨床研究；(17)吸入Activase治療急性塑型性支氣管炎2期臨床研究；(18)呋塞米預(yù)防早產(chǎn)兒支氣管肺發(fā)育不良2期臨床研究；(19)托莫西汀治療多系統(tǒng)萎縮癥2期臨床試驗；(20)Viralym治療腺病毒病1期臨床研究。

(來源：美國FDA政府公告，2016-10-17 夏訓(xùn)明編譯)