2011年10月14日,F(xiàn)erriprox(deferiprone)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局批準上市,用于治療由于經常性輸血引起的體內鐵超負荷的地中海貧血患者.Ferriprox是自2005年來FDA首次批準的用于治療地中海貧血癥的藥物.Ferriprox是一種口服的鐵螯合劑,與三價鐵離子具有極強的親和力,可與其形成穩(wěn)定的復合物以解除體內鐵超負荷,主要用來治療對當前螯合治療反應不佳的地中海貧血重癥患者.Ferriprox的安全性和有效性的驗證是基于包括236名既往螯合治療無效的患者在內的12項臨床試驗,試驗結果顯示,F(xiàn)erriprox可使半數(shù)以上的患者體內血清鐵蛋白的含量下降至少20%.
Ferriprox常見的不良反應包括:惡心、嘔吐、腹痛、關節(jié)痛、尿變色(色尿癥)白細胞數(shù)下降以及引起作為肝損傷標志物的一種酶的含量上升,另外,還有2%參與研究的患者出現(xiàn)粒細胞數(shù)量下降.