首款血友病基因治療藥物上市

最近，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布批準全球首個B 型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring 將一劑的價格定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。

Hemgenix 是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，通過靜脈注射單劑量給藥，用于治療患有B型血友病的成年人，F(xiàn)DA 的批準為B 型血友病患者提供了一種新的治療選擇。（張佳欣）

摘自《科技日報》

科學家初步破解“細胞清道夫”形成之謎

最近，中科院生物物理所張宏研究團隊發(fā)現(xiàn)細胞內質網表面的鈣瞬變是自噬的起始信號，進而開啟了研究自噬起始的新方向。

內質網的鈣穩(wěn)態(tài)失衡與阿爾茨海默病等多種神經退行性疾病的發(fā)生發(fā)展密切相關。該研究有助于闡釋內質網的鈣失調導致神經退行性疾病中自噬異常的機理，為開發(fā)該類疾病的治療藥物和手段提供了新的科學基礎。（趙永新）

摘自《人民日報》

浙江麗水首次發(fā)現(xiàn)全球新物種

最近，浙江麗水市推進生物多樣性保護工作新聞發(fā)布會宣布麗水市發(fā)現(xiàn)一個淡水魚類新物種——甌江小鰾鮈[biào jū] （Microphysogobiooujiangensis），并正式發(fā)布《麗水的生物多樣性保護》白皮書，這也是全國首個地市級層面的生物多樣性保護白皮書。

甌江小鰾鮈新物種的發(fā)現(xiàn)，充分表明了甌江流域優(yōu)質的水生態(tài)環(huán)境和豐富的水生生物多樣性。（夏周 于晨）

摘自麗水在線

孕期高脂飲食或對雄性后代神經系統(tǒng)影響更大

最近，美國杜克大學斯泰西·比爾博與合作者基于對小鼠和人類組織開展的研究發(fā)現(xiàn)，孕期高脂飲食可能會通過破壞胎盤和胎兒大腦之間的通訊，提高后代特別是雄性后代對神經系統(tǒng)疾病的易感性。

研究結果描述了孕期飲食影響雄性小鼠后代行為特征的一種此前未知的機制。后續(xù)仍需開展進一步研究以理解該機制的全面影響，以及母體環(huán)境對出現(xiàn)神經系統(tǒng)疾病的影響。（孫自法）

摘自中國新聞網

單細胞水平腎癌研究揭示潛在藥物靶點

最近，英國科學家開展了迄今最全面單細胞水平腎癌研究，發(fā)現(xiàn)表達IL1B基因的巨噬細胞對腫瘤的惡化至關重要，可作為治療腎癌的靶點。

目前已有靶向這一途徑的藥物被證明對預防某些肺癌有效。研究人員計劃開展臨床試驗，以測試靶向IL1B巨噬細胞是否是治療腎癌的有效方法。靶向IL1B巨噬細胞可能是一種無需手術即可治療腎癌的方法：從一開始就預防腫瘤的形成，越早干預效果越好。（劉霞）

摘自《科技日報》