楊琳，阮洪，王彩鳳，劉于皛，王璧霞

醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的科學(xué)研究是以探索原理、轉(zhuǎn)化應(yīng)用為目的，最終達(dá)到改善臨床照護(hù)質(zhì)量、提高效率等目標(biāo)?；颊呤轻t(yī)學(xué)研究結(jié)果的重要受益者，隨著患者參與維度的不斷豐富，患者投入式研究(Patient Engagement in Research, PER)受到關(guān)注[1]。加拿大、美國、英國相繼成立了PER協(xié)會(huì)或研究機(jī)構(gòu)并資助PER的開展和應(yīng)用[2-4]。PER的應(yīng)用對研究結(jié)果、研究者和參與研究的患者均有積極效應(yīng)[5-6]。PER保障研究選題的臨床價(jià)值、科研過程的透明度和合法性，并有益于研究結(jié)果的轉(zhuǎn)化應(yīng)用[5]；對于研究者，增加了對研究領(lǐng)域的洞察和理解，減少研究對象的流失，改進(jìn)數(shù)據(jù)收集工具，提高研究效度等，具有豐富的應(yīng)用價(jià)值[6]；同時(shí)，促進(jìn)患者了解疾病和治療的更多信息，改善研究者與患者的信任關(guān)系，在部分研究領(lǐng)域提高了參與研究患者的生活質(zhì)量[6]。然而，PER作為新的研究理念，在實(shí)踐應(yīng)用和推廣中存在諸多障礙因素，受到患者特征、地域文化等多維度因素影響。目前國內(nèi)尚未推廣應(yīng)用PER理念，故從國外的經(jīng)驗(yàn)中總結(jié)歸納應(yīng)對實(shí)踐障礙的促進(jìn)策略，是探索PER的基礎(chǔ)。因此，本研究對PER的概念內(nèi)涵、障礙因素及促進(jìn)策略進(jìn)行綜述，以期為我國開展相關(guān)領(lǐng)域的研究提供參考。

1 PER的概念及內(nèi)涵

早期開展的PER研究采用了多種術(shù)語[7]，通過多年實(shí)踐，PER所包含的概念內(nèi)涵逐漸明晰。2020年，國際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)和成果研究學(xué)會(huì)(International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR)通過系統(tǒng)綜述、定性分析，對PER的概念內(nèi)涵進(jìn)行了共識(shí)擬定[8]：即在研究過程的所有階段，患者與研究者之間進(jìn)行積極、有意義、協(xié)作的互動(dòng)，研究決策的制定由患者作為合作伙伴貢獻(xiàn)，研究者需充分認(rèn)識(shí)其特定的經(jīng)驗(yàn)、價(jià)值和專業(yè)知識(shí)。進(jìn)一步對定義中的5個(gè)核心詞匯內(nèi)涵深入闡釋，其中，“患者”代表廣泛的患者、家庭及照顧者?！把芯空摺敝秆芯恐卸喾N貢獻(xiàn)者角色，包含直接進(jìn)行研究活動(dòng)的人和資助者、監(jiān)管者。“研究過程的所有階段”指所有研究活動(dòng)，包括計(jì)劃、實(shí)施和傳播，此處強(qiáng)調(diào)所有階段是為了鼓勵(lì)在任何階段都可考慮患者投入，但并不要求所有階段都必須參與。定義中將投入描述為“積極，有意義和協(xié)作”，表現(xiàn)為研究者與患者在實(shí)質(zhì)性互動(dòng)與表面性互動(dòng)。“患者貢獻(xiàn)”并不是患者作為被動(dòng)的“數(shù)據(jù)”貢獻(xiàn)者，而是指發(fā)現(xiàn)并應(yīng)用患者的觀點(diǎn)、偏好、經(jīng)驗(yàn)，以及患者主動(dòng)投入研究的產(chǎn)物。貢獻(xiàn)的形式可以是正式的，如焦點(diǎn)小組、顧問委員會(huì)成員，也可以是非正式研究合作伙伴關(guān)系的互動(dòng)。對于概念中術(shù)語的使用，明確了“engagement”作為表達(dá)研究伙伴積極“投入”的術(shù)語，以避免與患者在其他層面或程度的“參與”“participation”“involvement”混淆?！肮妳⑴c”(public involvement)，“消費(fèi)者參與”(consumer involvement)所表達(dá)的范疇過于狹義，而“以患者為導(dǎo)向的研究”(patient-oriented research)則過于寬泛，因?yàn)樗信R床研究都可以被視為以患者為導(dǎo)向的研究[7]。

2 PER的障礙因素

多國研究者通過PER的實(shí)踐發(fā)現(xiàn)，在多數(shù)情境下實(shí)施PER可行，但過程中存在一些挑戰(zhàn)和障礙，導(dǎo)致患者對研究的價(jià)值不能完全體現(xiàn)，或影響研究進(jìn)程[9]。且不同國家的醫(yī)療環(huán)境、經(jīng)濟(jì)水平存在差異，在PER實(shí)施中展現(xiàn)出不同的障礙因素。對于障礙因素的歸納總結(jié)，有助于研究者在實(shí)施PER前進(jìn)行對策準(zhǔn)備和計(jì)劃。

2.1開展PER的基礎(chǔ)架構(gòu)不足 有關(guān)開展PER基礎(chǔ)架構(gòu)不足的障礙貫穿研究項(xiàng)目全程[9]。①研究者付出大量時(shí)間、資源支持PER實(shí)施，包括安排會(huì)議、滿足患者的交通需求、培訓(xùn)合作伙伴達(dá)到一定的研究素養(yǎng)和能力、與患者的溝通和反饋等[9]。②難以招募患者伙伴。由于部分患者(如少數(shù)民族、低收入、低學(xué)歷人群)對研究的了解有限，參與研究的意愿不足[9]。③日程安排和后勤方面的挑戰(zhàn)。在研究會(huì)議的時(shí)間和地點(diǎn)安排上，雙方存在跨地區(qū)溝通、工作時(shí)間不便的障礙[9]。④合作伙伴難以持續(xù)參與。部分患者在參與研究期間突發(fā)的健康問題或家庭狀況是難以預(yù)測的，負(fù)面影響了其參與研究的速度和質(zhì)量[9]。⑤低經(jīng)濟(jì)水平的壓力。中低收入國家的實(shí)踐中，參與PER的患者需承擔(dān)由于參加會(huì)議需在工作中請假的費(fèi)用，對于低社會(huì)經(jīng)濟(jì)水平的人壓力更大[10]。

2.2研-患關(guān)系建立的障礙 關(guān)系建立的障礙多報(bào)告于研究早期階段[9]。當(dāng)投入研究的患者與研究人員關(guān)系陌生時(shí)，建立積極的合作伙伴關(guān)系存在難度。①與利益相關(guān)群體的關(guān)系建立障礙。利益相關(guān)群體在參與其他研究中受益不足，可能影響下一次的參與意向。部分患者在研究項(xiàng)目中的角色與其在社區(qū)組織中的其他角色重疊，如干預(yù)的內(nèi)容與其志愿服務(wù)的內(nèi)容矛盾，使得研究項(xiàng)目推廣的進(jìn)程減緩[9]。②難以準(zhǔn)確有效傳遞PER理念。招募患者伙伴參與研究可能被認(rèn)為是象征性的，如何傳達(dá)出對患者伙伴的尊重和真誠是招募的難點(diǎn)。③團(tuán)隊(duì)凝聚力難以形成。研究者和合作伙伴都認(rèn)為團(tuán)隊(duì)凝聚力建設(shè)是必要的，但在實(shí)施上存在困難[5]。④污名化。中低收入對患者有更強(qiáng)烈的負(fù)面刻板印象，導(dǎo)致患者更愿意維護(hù)自身患病的隱私，擔(dān)心在PER過程中暴露了患病身份。⑤角色不確定?；颊叱ＵJ(rèn)為自己的知識(shí)不足，不知如何成為有效的研究伙伴。

2.3合作伙伴關(guān)系維護(hù)的障礙 關(guān)系維護(hù)的障礙多報(bào)告于研究后期階段[9]。①雙方缺乏對概念的共同理解。患者難以理解研究者使用的醫(yī)學(xué)或研究專業(yè)術(shù)語，導(dǎo)致溝通障礙。②患者伙伴的項(xiàng)目進(jìn)度預(yù)期未實(shí)現(xiàn)。由于項(xiàng)目注冊冗長，或團(tuán)隊(duì)成員流動(dòng)，未達(dá)到患者伙伴的預(yù)期，會(huì)導(dǎo)致其投入的動(dòng)力減弱。③多元化患者伙伴的交流障礙。來自不同群體的患者代表在合作中存在難以融合或達(dá)成一致的問題。④難以積極反饋并采納所有患者伙伴的觀點(diǎn)。由于對研究的認(rèn)知理解差異，研究者在對患者的貢獻(xiàn)做出反饋時(shí)，可能導(dǎo)致沖突、延長會(huì)議或不愉快的會(huì)議氛圍。如患者的反饋或貢獻(xiàn)并未帶來研究決策的改變時(shí)，患者會(huì)表達(dá)出負(fù)性情感。如何讓患者感知其觀點(diǎn)對研究產(chǎn)生的貢獻(xiàn)，是對研究者語言和行為的巨大挑戰(zhàn)。

3 PER的促進(jìn)策略

3.1明確角色與建立關(guān)系 在PER中明確患者的角色，需要研究者和患者雙方共同努力。Bird等[11]提出，研究者在開始PER前首先需思考患者的角色，包括讓患者投入研究的原因、選擇哪些患者投入、投入程度、投入方式。如何確定可代表患者群體的合適人選是極具挑戰(zhàn)的，因?yàn)槿后w中的個(gè)體可能持有不同的觀點(diǎn)，研究中獲得來自患者的信息可能被部分群體主導(dǎo)。而PER實(shí)施的初衷，正是為了更廣泛地聽取并尊重來自不同患者群體的觀點(diǎn)，避免僅從研究者觀點(diǎn)進(jìn)行選題和研究設(shè)計(jì)導(dǎo)致部分群體利益無從保障。因此，研究者應(yīng)全面思考PER中的患者角色明確問題[11]。

從患者角度，使其明確自身角色及與研究者的關(guān)系是具有挑戰(zhàn)的。多數(shù)學(xué)者希望患者在研究中作為研究伙伴的角色，但這一概念對于部分患者難以理解，需要不斷解釋、舉例，幫助其逐步領(lǐng)會(huì)和適應(yīng)角色[12]。同時(shí)，患者在研究中角色存在探索與成長的過程。Marlett等[13]通過扎根理論構(gòu)建PER中創(chuàng)建新角色和關(guān)系模型，通過4階段的變化融合，最終形成變革推動(dòng)者角色。第1階段：獲得能力。研究者通過學(xué)習(xí)具備開展PER研究的能力，患者學(xué)習(xí)表達(dá)他們的經(jīng)歷與體驗(yàn)。第2階段：應(yīng)用能力。研究者與患者共同工作、分析數(shù)據(jù)。第3階段：融合角色。通過共同創(chuàng)造的辯證，形成“權(quán)威”的患者和可信的研究人員。第4階段：變革推動(dòng)者。通過全程投入變革的過程，發(fā)展成為具備影響力的角色，可為患者群體發(fā)聲、為決策提供信息，并邀請更多研究者實(shí)施PER。

Heckert等[9]提出促進(jìn)研究者與患者間建立關(guān)系的策略：①加強(qiáng)與利益相關(guān)組織或個(gè)人的聯(lián)系，建立并利用相關(guān)組織來建立整體信任，如社交媒體網(wǎng)站、患者群組織，進(jìn)一步確定和邀請合作伙伴。②確保具有不同觀點(diǎn)的患者加入，選擇不同年齡段、不同語言的患者進(jìn)行分組會(huì)議，讓代表弱勢群體的患者首先發(fā)言。③從始至終，明確患者的角色與期望。④密切、定期聯(lián)系患者和研究團(tuán)隊(duì)，包括面對面的交流、發(fā)放介紹團(tuán)隊(duì)人員的手冊。在對南亞人群的PER實(shí)踐中，研究者還總結(jié)出使用視覺輔助工具、提供語言支持和翻譯材料、減少對口頭交流依賴的建議[14]。

3.2尊重并重視患者的貢獻(xiàn) 多位研究者在總結(jié)實(shí)施PER的基本原則或經(jīng)驗(yàn)時(shí)，將尊重、讓所有成員擁有公平權(quán)利放在首位[15-16]。建立和維護(hù)相互尊重的文化是開展PER的必要基礎(chǔ)。PER的實(shí)施建立在“關(guān)注患者”的基礎(chǔ)上，實(shí)施PER的研究者首先要認(rèn)可患者為研究帶來的獨(dú)特觀點(diǎn)、經(jīng)驗(yàn)和貢獻(xiàn)需要通過多種形式的表達(dá)，讓患者感受到被尊重，從語言、行動(dòng)上對患者意愿的理解和認(rèn)同。多數(shù)研究者報(bào)道了在舉辦團(tuán)隊(duì)會(huì)議時(shí)，會(huì)了解并尊重患者在時(shí)間和形式上的便利需求[11]。加拿大和美國的學(xué)者提出應(yīng)考慮語言背后的隱含意義，包括如何稱呼患者，如有患者認(rèn)為“患者身份已經(jīng)結(jié)束，應(yīng)為合作伙伴”[16]。同時(shí)，對患者的貢獻(xiàn)提供持續(xù)的支持、鼓勵(lì)和認(rèn)可，可促進(jìn)其積極投入研究[6]。實(shí)踐中有患者表示，感受到被重視是繼續(xù)投入研究的重要?jiǎng)恿12]。多數(shù)患者在PER過程中感到迷茫，思考自己的觀點(diǎn)是否有價(jià)值，是否有必要繼續(xù)投入[10]。因此，吸引患者持續(xù)投入的重要策略是由研究團(tuán)隊(duì)表達(dá)對患者群體價(jià)值的認(rèn)可、對患者投入的謝意和對建議的積極反饋。在發(fā)達(dá)國家的實(shí)踐發(fā)現(xiàn)，患者對于自身在研究中是否真正創(chuàng)造了價(jià)值尤為關(guān)注，因此，研究者在給予反饋時(shí)需要更加慎重[16]。研究者在促進(jìn)青年P(guān)ER的實(shí)踐中總結(jié)，青年人需要通過證書或推薦信等形式獲得對貢獻(xiàn)的正式認(rèn)可，對青年人PER可借鑒這一策略[17]。

3.3設(shè)定PER計(jì)劃并持續(xù)評估 加拿大學(xué)者從實(shí)踐中總結(jié)了成功實(shí)施PER的經(jīng)驗(yàn)，建議盡早讓患者投入研究，并始終保持投入；明確界定患者投入研究的計(jì)劃；以及應(yīng)用對投入程度的評估方案[6]。近年來，多位學(xué)者開發(fā)了PER的理論框架[1，18-19]，用于指導(dǎo)貫穿研究全程的PER，明確PER維度，研究者可根據(jù)研究類型和研究的可行性進(jìn)行選擇[20]。研究者和患者可共同設(shè)定PER計(jì)劃，在研究的所有階段捕捉并充分應(yīng)用患者的觀點(diǎn)[6]。如研究設(shè)計(jì)階段，患者可參與各類培訓(xùn)、團(tuán)隊(duì)建設(shè)、選題；在研究開展階段，患者可參與研究對象招募、問卷設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)收集、分析、結(jié)果的解釋等[11]；完成研究后，患者可支持或領(lǐng)導(dǎo)研究結(jié)果的推廣和應(yīng)用。對研究項(xiàng)目和患者參與程度的提前計(jì)劃，有助于推進(jìn)項(xiàng)目的開展、保障患者的參與度，而不是“象征性參與”[11]。PER的實(shí)踐目前尚處于初步階段，但部分學(xué)者意識(shí)到量化評估PER的重要性，進(jìn)行了評估工具研制的研究。Abelson等[21]研制了公眾和患者投入的評估工具(Public and Patient Engagement Evaluation Tool, PPEET)，其由三組問卷組成，針對參與者、項(xiàng)目、組織三個(gè)層面，既可以作為評估工具，也可以作為設(shè)計(jì)PER方案的清單，具有良好的信效度和廣泛的應(yīng)用性。Hamilton等[22]于2018年研制了患者投入研究量表(Patient Engagement In Research Scale, PERIS)，由患者自評其參與/投入程度，作為PER研究項(xiàng)目的質(zhì)量指標(biāo)之一，包含37個(gè)條目。為了縮短填寫量表的時(shí)間，提高量表使用的便捷性，原作者于2021年將其修訂成22個(gè)條目的PEIRS-22，僅需要3～5 min完成，經(jīng)驗(yàn)證具有良好的信效度[23]。目前，筆者對上述工具已開展中文版本的漢化和文化調(diào)適，為國內(nèi)開展PER過程評估奠定基礎(chǔ)。隨著PER的發(fā)展，評估工具會(huì)逐步完善，實(shí)現(xiàn)PER項(xiàng)目全程持續(xù)評估，提高研究質(zhì)量。

3.4提供研究團(tuán)隊(duì)培訓(xùn) 一項(xiàng)整合性綜述顯示，49%的PER研究者強(qiáng)調(diào)了為患者及研究人員提供培訓(xùn)和教育的重要性[15]。研究團(tuán)隊(duì)對于PER理念和具體實(shí)施方法的理解不足，將嚴(yán)重阻礙尊重患者貢獻(xiàn)的氛圍形成。而患者對于研究內(nèi)容和研究方法的未知，將不利于其參與討論、發(fā)揮價(jià)值。因此，團(tuán)隊(duì)培訓(xùn)應(yīng)滿足所有團(tuán)隊(duì)成員的培訓(xùn)需求，實(shí)現(xiàn)團(tuán)隊(duì)對項(xiàng)目中必備要素認(rèn)知的同質(zhì)化，如PER理念、PER促進(jìn)策略，以及研究過程和研究內(nèi)容的概念術(shù)語[16]。由于PER會(huì)納入不同特征的患者人群，在人口學(xué)因素上會(huì)存在較大差異。如加拿大的實(shí)踐中常出現(xiàn)多民族的人群共同投入研究的情境，而不同人群在PER中障礙存在的差異，凸顯了開展培訓(xùn)教育的必要性[24]。但對于如何開展培訓(xùn)、培訓(xùn)內(nèi)容、培訓(xùn)形式等目前尚欠缺研究，是未來研究的方向。

3.5促進(jìn)團(tuán)隊(duì)多形式、無障礙溝通 研究者建議，盡管電子郵件、視頻會(huì)議等線上形式的溝通存在便利優(yōu)勢，但也有必要盡早召開線下面對面的全團(tuán)隊(duì)會(huì)議，讓成員相互了解、建立信任基礎(chǔ)[16]。在線下會(huì)面時(shí)，關(guān)注研究者的個(gè)人經(jīng)歷或與研究相關(guān)的動(dòng)機(jī)，避免用職位或頭銜做介紹，需幫助團(tuán)隊(duì)通過共同目標(biāo)建立聯(lián)系，減少感知的權(quán)力不平衡[16]。在團(tuán)隊(duì)溝通中，語言、個(gè)性、形式等都將阻礙溝通的有效開展。當(dāng)研究團(tuán)隊(duì)溝通時(shí)，常沉浸于使用專業(yè)術(shù)語或縮略詞,而忽略了其他人可能不理解的問題[16]。部分討論主題的性質(zhì)，如研究的資金來源、倫理申請，使患者伙伴難以理解并提出建議[11]。對此，團(tuán)隊(duì)的培訓(xùn)可提示研究者創(chuàng)造更具包容性的環(huán)境，使用通俗易懂的語言，同時(shí)提供患者伙伴基本研究步驟的用語，加強(qiáng)雙方的合作[9]。也有研究者建議設(shè)立中間協(xié)調(diào)人，以減少研究者和患者間的身份差異、促進(jìn)溝通討論[15]，或設(shè)立專職人員管理，維護(hù)與患者伙伴的密切聯(lián)系，與研究團(tuán)隊(duì)共享信息等[9]。因投入研究的患者可能存在內(nèi)向的個(gè)性，從實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)中提出開展圓桌會(huì)議的建議，讓每位成員都有交流的機(jī)會(huì)。對于會(huì)議現(xiàn)場保持沉默的患者伙伴，建議私下與其交流對討論主題的看法，尊重每個(gè)人發(fā)表觀點(diǎn)的形式喜好，如在會(huì)后筆記或郵件中表達(dá)觀點(diǎn)[16]。對于因空間或時(shí)間條件受限，無法參與面對面會(huì)議的患者伙伴，可尊重其意愿進(jìn)行互聯(lián)網(wǎng)或電話交流[12]。

3.6提供后勤支持 35%的研究者報(bào)道了在實(shí)施PER時(shí)提供患者在投入時(shí)間、知識(shí)和費(fèi)用上的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償和報(bào)銷[15]。研究發(fā)現(xiàn)，滿足患者的需求(如提供交通和食物、時(shí)間安排的調(diào)整)有助于消除在建立合作伙伴關(guān)系時(shí)的障礙，對患者投入時(shí)間的補(bǔ)償在促進(jìn)患者伙伴關(guān)系方面發(fā)揮關(guān)鍵作用[11]。但現(xiàn)有的研究尚未對后勤支持的內(nèi)容和程度進(jìn)行規(guī)定，可能與不同研究項(xiàng)目在經(jīng)費(fèi)支持和安排上的差異有關(guān)。

4 小結(jié)

從國外學(xué)者的實(shí)踐中發(fā)現(xiàn)，PER的實(shí)踐障礙表現(xiàn)出不同文化、環(huán)境下差異，共性的問題表現(xiàn)在對投入研究患者的各方面支持，建立并維護(hù)研-患關(guān)系，以避免“象征性參與”。多角度的促進(jìn)策略為未來的研究開展奠定了基礎(chǔ)，我國在實(shí)踐PER的過程中，可從中汲取經(jīng)驗(yàn)，從適合中國文化、醫(yī)療環(huán)境、科研環(huán)境的角度，探索適合我國研究對象的促進(jìn)策略，提高研究的透明度、實(shí)用性，并從實(shí)踐中闡述我國利益相關(guān)者在PER中的受益情況。