李 欣

近幾年，腫瘤治療領(lǐng)域取得了巨大的進展，國內(nèi)外多款靶向藥和免疫治療藥物相繼在我國上市，讓許多患者看到了長期生存甚至治愈的希望。但伴隨著這些上市藥品的，還有讓人“壓力山大”的高昂藥費。為了解決巨額醫(yī)藥費給患者帶來的經(jīng)濟負擔(dān)，新藥上市之后普遍都會有相應(yīng)的慈善贈藥項目隨之上線。這里所說的“慈善贈藥”，也即本文的核心話題——患者援助項目。

目前關(guān)于藥品患者援助項目的研究相對較少，邵榮、蔣蓉等學(xué)者對其研究相對較多，但研究成果相對分散，多圍繞于一個特定主題進行論述，少數(shù)觀點亦不符合當(dāng)前的實際情況。為此，本文以近年來在國內(nèi)上市的幾款腫瘤免疫治療藥物的慈善贈藥項目為切入點，分析患者援助項目多個層面上的問題，以期提升學(xué)者和公眾對患者援助項目的認知，為其未來的發(fā)展提供借鑒。

一、近年上市的腫瘤免疫治療藥物的慈善贈藥項目

腫瘤免疫治療是近年來發(fā)展起來的治療惡性腫瘤的新型藥物和治療手段。在目前的腫瘤免疫治療用藥中，繼“O藥”和“K藥”之后，又有多個進口和國產(chǎn)藥物在我國獲批上市。國產(chǎn)藥物目前單品的單周期定價一般在每2—3周費用總額在6000—8000元左右，進口藥物單品每2—3周的定價約為17000—22000元左右?？梢钥闯觯绻栽聻閱挝挥嬎?，患者的治療費用大約為國產(chǎn)藥物1萬元左右、進口藥物3萬元左右，進口藥物的使用價格約為國產(chǎn)藥物的三倍。有數(shù)據(jù)顯示，目前國產(chǎn)PD-1的年治療費用均在4～10萬元，進口PD-1的年治療費用在10～15萬元，進口PD-L1的年治療費用在25～35萬元。

如此高昂的藥物治療費用，給心存一線希望的患者帶來巨大的經(jīng)濟負擔(dān)，也給藥品后續(xù)的推廣和銷售乃至進入醫(yī)保等帶來不利影響。為此，幾乎所有的腫瘤免疫治療藥物都會在上市后隨即推出相應(yīng)的慈善贈藥計劃。以下基于公開的資料，對近年來在我國上市的幾款免疫治療藥物的慈善贈藥項目進行梳理，形成下表。

藥物上市時間藥企贈藥項目慈善組織慈善贈藥方案納武利尤單抗(歐狄沃,O藥)2018/06/15百時美施貴寶歐狄沃患者援助項目中國癌癥基金會 低保患者:免費用藥最多2年,或至項目結(jié)束;低收入患者:自費6次治療,獲贈后續(xù)7次治療作為一個周期,最多可獲贈4周期帕博利珠單抗(可瑞達,K藥)2018/07/25默沙東生命之鑰免疫治療患者援助項目中國初級衛(wèi)生保健基金會低?；颊?單次最多可獲贈6個療程,累計用量最多不超過24個月;低收入患者:自費3個療程,可獲贈3個療程,累計用量最多不超過24個月特瑞普利單抗(拓益)2018/12/17君實生物益路相伴———白求恩·拓益公益捐助項目白求恩公益基金會自費4周期,可獲贈4周期,可多次申請信迪利單抗(達伯舒)2018/12/24信達生物達伯舒衛(wèi)生扶貧公益項目中國癌癥基金會 免費獲贈最多24個月舒心可依患者救助項目北京康盟慈善基金會首輪2+2,即自費2周期,可獲贈2周期;后續(xù)自費5周期,可獲贈至疾病進展,累計用量最多不超過24個月卡瑞利珠單抗(艾瑞卡)2019/05/29恒瑞醫(yī)藥瑞艾同行-艾瑞卡援助項目連云港市蕙蘭公益基金會首輪2+2,即自費2周期,可獲得2周期;后續(xù)自費4周期,可獲贈至一年療程瑞艾同行-腫瘤患者援助項目中國初級衛(wèi)生保健基金會自費1周期后,可獲贈1周期,最多可循環(huán)6次。援助周期(一年)內(nèi)滿足6次循環(huán)的,剩余治療周期均可獲得贈藥替雷利珠單抗(百澤安)2019/12/26百濟神州為你千方百濟患者救助項目中國初級衛(wèi)生保健基金會首輪2+2,后續(xù)買3贈至一年(最多不超過11個療程),或買2贈2一年內(nèi)循環(huán),直至疾病進展或項目結(jié)束派安普利單抗(安尼可)2021/08/05正大天晴&康方生物安心有尼患者救助項目北京康盟慈善基金會首輪2+1,即自費2周期,可獲贈1周期;后續(xù)自費2周期,可獲贈至疾病進展,累計用量最多不超過24個月

二、患者援助項目的一般性問題

(一)基本概念

患者援助項目一般稱為PAP項目(Patient Assistance Project)，是指慈善組織依據(jù)慈善理念統(tǒng)籌、管理、設(shè)計和運營，并用公益的方法和原則，將企業(yè)基于慈善目的自愿無償提供的藥品或/和資金，捐贈給需要的患者，幫助其獲得藥物或資金援助的一種活動。慈善組織作為患者援助項目的主要發(fā)起機構(gòu)，通過聯(lián)合藥品生產(chǎn)企業(yè)、醫(yī)院、藥店等社會力量，共同參與患者援助項目的籌劃及實施，有效緩解了昂貴的治療費用給患者及其家庭帶來的沉重負擔(dān)，在防止因病致貧、因病返貧上發(fā)揮了積極作用，收到了良好的經(jīng)濟和社會效益。

(二)起源與發(fā)展

一般認為，中國的藥品患者援助始于2003年9月，由中華慈善總會接受瑞士諾華制藥有限公司捐贈的甲磺酸伊馬替尼(格列衛(wèi))藥品，旨在讓符合援助條件的慢性粒細胞白血病、惡性胃腸道間質(zhì)腫瘤以及隆突性皮膚纖維肉瘤的中國患者獲得救助。該項目經(jīng)過多次調(diào)整后目前仍在繼續(xù)，截至2021年12月底，累計救助患者77509人，在全國設(shè)立了137個發(fā)藥點，參與項目的注冊醫(yī)生達到4693位。

此后，中國癌癥基金會、中國初級衛(wèi)生保健基金會、北京康盟慈善基金會等慈善組織的加入，陸續(xù)將這一模式發(fā)展壯大，患者援助項目邁入蓬勃發(fā)展階段。有數(shù)據(jù)顯示，2016至2020年我國累計開展168個患者援助項目，累計援助藥品及資金價值達966億元。從前文所列腫瘤治療藥物的慈善贈藥項目不難看出，參與患者援助項目的企業(yè)既有國際藥企，也不乏國內(nèi)制藥企業(yè)，但目前仍以國際藥企為主。

(三)參與主體

在一個完整的患者援助項目中，參與的主體主要包括捐贈方、項目發(fā)起方、受益方，以及提供相關(guān)指導(dǎo)意見與支持的機構(gòu)和個人。

患者援助項目的捐贈方主要為藥品生產(chǎn)制造企業(yè)。針對符合要求的患者，制藥企業(yè)基于慈善目的、自愿無償進行藥品或/和資金援助，體現(xiàn)了企業(yè)的社會責(zé)任，有助于藥品和藥企的長遠收益。

以基金會為主的慈善組織是整個項目的中心，負責(zé)項目的組織與運營。慈善組織對項目進行設(shè)計、統(tǒng)籌、管理及運營，為鏈接患者、企業(yè)、公眾、醫(yī)療機構(gòu)等相關(guān)方提供橋梁，面向企業(yè)籌集藥品與資金，面向社會與政府進行倡導(dǎo)，并聯(lián)合志愿醫(yī)生、藥品物流企業(yè)等參與方為患者提供藥品與資金援助。

受益方毫無疑問是患者。大多數(shù)患者援助項目主要針對低保與低收入患者，采取全額免費、自費與贈送相結(jié)合等多種方式，以減輕患者的經(jīng)濟負擔(dān)。需要特別指出的是，由于腫瘤及部分罕見病藥物的費用非常高昂，在實際執(zhí)行過程中，“低收入患者”的界定很大程度上是參照滿足災(zāi)難性醫(yī)療支出條件的患者，并不一定是指極度貧困者。

此外，患者援助項目要接受國家及地方政府的相關(guān)政策指引和合規(guī)性、安全性等方面的監(jiān)管，同時離不開醫(yī)學(xué)專家、志愿醫(yī)生、發(fā)藥藥房、執(zhí)業(yè)藥師、藥品物流公司等機構(gòu)和個人的參與支持。

(四)公益性特點

從前文所列腫瘤免疫治療藥物的慈善贈藥項目可以看出，符合相關(guān)條件的患者可以免費獲得一定數(shù)量或周期的藥品援助。因而，患者援助項目通常具有非常鮮明的慈善性/公益性特點。在我國，《藥品流通監(jiān)督管理辦法》明確禁止藥品生產(chǎn)、經(jīng)營企業(yè)以搭售、買藥品贈藥品、買商品贈藥品等方式向公眾贈送處方藥或者甲類非處方藥。因此，制藥企業(yè)不得直接向患者提供援助藥品，須向依法成立的公益性慈善組織捐贈藥品，再由慈善組織將援助藥品發(fā)放給患者。

(五)涉及藥品

我國患者援助項目所涉及的藥品，目前主要以腫瘤、罕見病、慢性病及自身免疫性疾病相關(guān)藥物為主，很多藥物價格昂貴，多數(shù)未納入醫(yī)保支付。有些患者需長期治療，難以承擔(dān)昂貴的藥品費用，常常會因病致貧、返貧，通過實施患者援助項目，可以較大程度降低患者用藥負擔(dān)。

三、藥企參與患者援助項目的動機

經(jīng)濟效益是制藥企業(yè)生存發(fā)展的基礎(chǔ)。藥品價格高昂，患者可支付性差，會影響到藥品銷售，使企業(yè)無法獲得利潤。一方面，我國《慈善法》規(guī)定，“自然人、法人和其他組織捐贈財產(chǎn)用于慈善活動的，依法享受稅收優(yōu)惠”，藥企實施患者援助項目，有助于其獲得政策性優(yōu)惠。另一方面，有助于藥品盡快占領(lǐng)市場，從長期來看，可幫助制藥企業(yè)實現(xiàn)高價藥品的盈利需求。有人認為，患者援助項目本身就是一種有著成本控制的商業(yè)行為和一種轉(zhuǎn)移成本的商業(yè)策略。同時，在學(xué)術(shù)研究層面，亦可能因為患者群體人數(shù)增加、藥物作用和不良反應(yīng)反饋增加而生成新的研究數(shù)據(jù)，進而拓展新的藥物研究方向。

慈善捐贈是體現(xiàn)企業(yè)社會責(zé)任感的重要方式。制藥企業(yè)通過患者援助項目，可以切實減輕患者的經(jīng)濟負擔(dān)，延長生存時間，提高生活質(zhì)量，在患者群體中形成了良好的口碑，也為醫(yī)師群體學(xué)習(xí)先進的治療手段、積累臨床經(jīng)驗提供了有效途徑，具有突出的社會效益。

由此可以看出，藥企參與和實施患者援助項目，能夠?qū)崿F(xiàn)企業(yè)經(jīng)濟效益與社會效益、商業(yè)與慈善的統(tǒng)一，既有利于企業(yè)的長遠發(fā)展，也有利于社會和諧穩(wěn)定。

四、患者援助項目的類型

從援助類別來看，患者援助項目主要有藥品援助和資金援助兩種形式，其中藥品援助仍是目前的主流形式。藥品援助又分為全部免費和部分免費兩種形式。根據(jù)邵榮、蔣蓉等學(xué)者的研究，目前患者援助項目主要有全額免費、共助、資金援助等3種模式。筆者認為這種劃分方式很好地概括了我國患者援助項目的主流模式，具有很強的指導(dǎo)和借鑒意義。

一是全額免費模式，是指對符合資格的患者免費給予一定時間或數(shù)量的援助藥品，如歐迪沃患者援助項目中，低?；颊呖伞懊赓M用藥2年或至項目完全結(jié)束”，達伯舒衛(wèi)生扶貧公益項目中，“免費獲得最多24個月的藥品援助”，都屬于此種模式。

二是共助模式，是指在患者自費使用一定數(shù)量或周期的藥品之后，可免費獲得一定比例數(shù)量或周期的援助藥品，這種買贈結(jié)合的方式，很好地體現(xiàn)了“多方共付”的思想，前述所列腫瘤免疫治療慈善贈藥項目中，大部分都采取了這樣的模式，也是目前我國患者援助項目最為常見的模式。

三是資金援助，是指入組患者在購買藥品之后，可憑購藥發(fā)票獲得一定比例的現(xiàn)金返還，從而減輕患者用藥的經(jīng)濟負擔(dān)，這種模式?jīng)]有商業(yè)藥品和援助藥品的區(qū)分，目前相對較少，在前述所列案例中并無體現(xiàn)，由中華慈善總會接受武田公司的捐贈，于2016年發(fā)起的“百因止慈善援助項目”，對貧困及中低收入的甲型血友病患者開展資金援助，即屬于這種模式。

藥企與慈善組織可根據(jù)實際需求選擇援助模式，在操作過程中常出現(xiàn)同一項目針對不同類患者采用不同的援助模式，如K藥的“歐迪沃患者援助項目”、O藥的“生命之鑰免疫治療患者援助項目”，都是對低?；颊卟捎昧巳~免費的模式，而對低收入患者采用了買贈結(jié)合的共助模式。

此外，同一藥品的適應(yīng)癥和市場地位處于動態(tài)變化之中，一個藥品在不同的階段可能會開展多個患者援助項目。例如，國產(chǎn)PD-1免疫治療藥物信迪利單抗于2020年1月進入醫(yī)保目錄，價格降低為2843元/支(100mg)，年度治療費用不超過10萬元，醫(yī)保報銷后患者自費部分為2.7萬元。但其醫(yī)保適應(yīng)癥是霍奇金淋巴瘤，這種腫瘤在我國的患者人數(shù)并不多，也即大部分腫瘤患者使用信迪利單抗，并不能享受醫(yī)保報銷，仍要承擔(dān)每年近10萬元的費用，也不能參加之前針對霍奇金淋巴瘤的患者援助項目。于是，在2021年又推出了不限癌種的“舒心可依患者救助項目”，順應(yīng)了市場變化和患者需求。

五、患者援助項目的發(fā)展動向

2020年3月，中共中央、國務(wù)院發(fā)布了《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，明確提出“到2030年，全面建成以基本醫(yī)療保險為主體，醫(yī)療救助為托底，補充醫(yī)療保險、商業(yè)健康保險、慈善捐贈、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度體系”，將慈善捐贈作為構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系的必要組成部分?；谒幤返幕颊咴椖浚词亲畛Ｒ姷拇壬凭栀浄绞街?，受頂層政策的驅(qū)動，其將在基本醫(yī)療為主體的保障模式之外發(fā)揮重要的補充作用，降低低收入、低?；颊叩募膊∝摀?dān)，提高該群體的用藥水平以及創(chuàng)新藥品的可及性，從而發(fā)揮更加重要的作用。

近年來，隨著醫(yī)保目錄調(diào)整與專利藥、抗癌藥醫(yī)保專項談判的開展，部分藥品以較低價格納入醫(yī)保支付或集中采購的范圍，因此藥企對患者援助項目進行了相應(yīng)調(diào)整，有些品種取消了原有的患者援助方案，有些將患者援助的范圍調(diào)整為僅限為低保患者等。但隨著我國創(chuàng)新藥物審評審批政策環(huán)境的利好，創(chuàng)新藥物在我國有較快的發(fā)展，仍有很多藥品在上市后選擇患者援助的方式來保障藥品的可及性。因此，仍有較多的藥品在進入醫(yī)保目錄后繼續(xù)保留患者援助項目，或是對其援助形式和范圍進行適當(dāng)調(diào)整。本文所列舉的腫瘤免疫治療領(lǐng)域的多個藥物，均在上市之后隨即推出相應(yīng)的患者援助項目，即是這一發(fā)展趨勢的最直接證明。

在具體實踐環(huán)節(jié)，除了與慈善組織進行合作的常規(guī)方式外，藥企還與商業(yè)醫(yī)療保險合作，就入組條件、治療方案、援助流程等進行更加深入的合作探討，拓寬患者援助項目的發(fā)展渠道，從而實現(xiàn)更廣泛層面上的多方共付。近年來，已有很多藥企開始與保險科技公司合作，開展了分期付款、藥品福利等形式的創(chuàng)新支付項目，或積極參與到以“惠民?！睘榇淼某鞘卸ㄖ菩蜕虡I(yè)醫(yī)療保險中，這都是患者援助項目的積極發(fā)展動向。

①相關(guān)數(shù)據(jù)來自于國家藥品監(jiān)督管理局NMPA官網(wǎng)、各基金會官網(wǎng)和網(wǎng)絡(luò)資料。

②根據(jù)世界衛(wèi)生組織關(guān)于家庭“災(zāi)難性醫(yī)療支出”的定義，一個家庭強制性醫(yī)療支出大于或者超過家庭一般消費的40%，就被認為出現(xiàn)了災(zāi)難性醫(yī)療支出。