2022 年6 月23 日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布指南澄清非青霉素β-內(nèi)酰胺生產(chǎn)的分離替代策略；近日，丹納赫攜手Marble Center 啟動(dòng)抗腫瘤納米藥物聯(lián)盟；5 月26 日，傳奇生物宣布其CAR-T 產(chǎn)品CARVYKTI?已經(jīng)被歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)附條件上市；6 月7 日，葛蘭素史克宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其麻疹、腮腺炎和風(fēng)疹疫苗Priorix 上市；6 月3 日，凱姆布雷克斯宣布收購(gòu)Q1 Scientific。

修訂 FDA 發(fā)布指南澄清非青霉素β-內(nèi)酰胺生產(chǎn)的分離替代策略

2022 年6 月23 日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)布了對(duì)《非青霉素β-內(nèi)酰胺類藥物：用于預(yù)防交叉污染的cGMP 框架》指南的修訂草案。

對(duì)β-內(nèi)酰胺類抗生素的關(guān)注主要集中在青霉素及其衍生物上，因?yàn)閷?duì)這些產(chǎn)品敏感的個(gè)體可能會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的過(guò)敏反應(yīng)問(wèn)題。多年來(lái)，隨著越來(lái)越多的非β-內(nèi)酰胺類抗生素投放市場(chǎng)，人們也越來(lái)越擔(dān)心這些新產(chǎn)品會(huì)引起與青霉素相同的不良反應(yīng)。但FDA 的指南從未真正明確地說(shuō)明如何在生產(chǎn)環(huán)境中處理這些產(chǎn)品，以防止交叉污染并降低與其生產(chǎn)和潛在交叉污染相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)。新發(fā)布的指南解決了這些問(wèn)題。

修訂草案將允許對(duì)非抗菌的β-內(nèi)酰胺化合物采取更寬松的方法，這些化合物比青霉素和相關(guān)抗生素的過(guò)敏反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)更小。修訂后的介紹部分允許減少非抗菌β-內(nèi)酰胺生產(chǎn)的分離，而對(duì)抗菌β-內(nèi)酰胺生產(chǎn)的分離更加嚴(yán)格，其語(yǔ)言建議“完全和全面分離”，這反映了一直以來(lái)對(duì)青霉素β-內(nèi)酰胺的監(jiān)管要求。底線是“指南建議生產(chǎn)商將非青霉素β-內(nèi)酰胺類抗菌藥物與其他藥物的生產(chǎn)操作進(jìn)行完全和全面的分離。對(duì)于非抗菌β-內(nèi)酰胺化合物的生產(chǎn)商，本指南提供了有關(guān)交叉污染預(yù)防策略的建議，包括相關(guān)設(shè)計(jì)特征和控制方法的示例，供那些尋求證明交叉污染預(yù)防策略（而不是完全和全面分離）的生產(chǎn)商參考。”

該指南主要進(jìn)行了4 項(xiàng)關(guān)鍵修改：

（1）進(jìn)一步闡明了范圍，包括所有β-內(nèi)酰胺、中間體和衍生物，無(wú)論其是否具有抗菌性；

（2）進(jìn)一步解釋了“過(guò)敏反應(yīng)”、“交叉反應(yīng)”和生產(chǎn)設(shè)施的“完全全面分離”等術(shù)語(yǔ)；

（3）澄清了非青霉素β-內(nèi)酰胺類抗菌藥物和非抗菌β-內(nèi)酰胺類化合物在交叉污染和患者暴露風(fēng)險(xiǎn)方面的區(qū)別，以及適用于涉及每個(gè)類別的生產(chǎn)操作的控制策略；

（4）為有興趣采取并論證替代策略，從而防止非抗菌β-內(nèi)酰胺交叉污染的藥品生產(chǎn)商提供建議。

合作 丹納赫攜手Marble Center 啟動(dòng)抗腫瘤納米藥物聯(lián)盟

近日，Marble Center 抗腫瘤納米藥物組——設(shè)立于麻省理工學(xué)院科赫（Koch）綜合癌癥研究所內(nèi)——宣布啟動(dòng)一項(xiàng)學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界合作的聯(lián)盟計(jì)劃，推動(dòng)在所有受納米醫(yī)學(xué)影響的領(lǐng)域中實(shí)現(xiàn)突破性創(chuàng)新，包括藥物輸送、基因編輯、生物醫(yī)學(xué)成像和診斷等領(lǐng)域。該計(jì)劃的創(chuàng)始成員公司有丹納赫集團(tuán)、Alloy Therapeutics、富士膠片控股株式會(huì)社以及賽諾菲。

Marble Center 納米藥物產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟計(jì)劃（IAMNano）將為其成員提供獨(dú)家機(jī)會(huì)，參與科赫研究所（Koch Institute）的研究社區(qū)和旗艦計(jì)劃，如融合學(xué)者計(jì)劃（Convergence Scholars Program），并為與成員實(shí)驗(yàn)室正式開(kāi)展科學(xué)合作創(chuàng)造機(jī)會(huì)，加速實(shí)現(xiàn)面向臨床應(yīng)用的生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新。Marble Center 還將成立行業(yè)咨詢委員會(huì)，以發(fā)揮其在行業(yè)洞察和業(yè)務(wù)開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的專長(zhǎng)。

科赫研究所成員，Marble Center 主任，麻省理工學(xué)院健康科學(xué)與技術(shù)、電氣工程與計(jì)算機(jī)科學(xué)教授Sangeeta N.Bhatia 介紹道：“過(guò)去6 年，我們的首要任務(wù)是培育世界一流的研究，加速科學(xué)交流和創(chuàng)新，并投資開(kāi)發(fā)多元化的研究社區(qū)。IAMNano 的設(shè)計(jì)是以麻省理工學(xué)院內(nèi)外的眾多討論作為指導(dǎo)，包括來(lái)自外部審查委員會(huì)的意見(jiàn)。我們期待著與新的產(chǎn)業(yè)伙伴通力合作，將Marble Center 發(fā)展為納米藥物領(lǐng)域的中心，并支持塑造該領(lǐng)域的未來(lái)?！?/p>

“作為科學(xué)和技術(shù)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，丹納赫深知投資平臺(tái)技術(shù)的重要性，這些技術(shù)有朝一日將在為患者提供核酸和細(xì)胞療法方面發(fā)揮重要作用。在丹納赫，我們致力于推進(jìn)最佳的想法——那些創(chuàng)造改善患者生活的產(chǎn)品的想法?！钡ぜ{赫創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的負(fù)責(zé)人Vanessa Almendro 表示,“與IAMNano 攜手合作，堅(jiān)定了我們開(kāi)發(fā)革新性技術(shù)和培養(yǎng)下一代納米藥物科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)者的雄心?！?/p>

上市 傳奇生物BCMA CAR-T 細(xì)胞療法獲歐盟附條件上市許可

2022 年5 月26 日，傳奇生物宣布其CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）產(chǎn)品CARVYKTI?已經(jīng)被歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)附條件上市，用于治療既往接受過(guò)至少3 種治療，包括免疫調(diào)節(jié)藥物、蛋白酶體抑制劑和抗CD38 抗體治療，并且末次治療出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的成人患者。

Cilta-cel 是一款靶向B 細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T 療法，具有兩種BCMA 靶向單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA 的細(xì)胞具有高親和力，在與BCMA 表達(dá)細(xì)胞結(jié)合后，CAR 可促進(jìn)T 細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。

CARVYKTI?是全球第二款靶向BCMA 的上市CAR-T 細(xì)胞免疫療法，曾于2022 年2 月28 日獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)。并且傳奇生物早在2017 年12 月就與強(qiáng)生簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化CARVYKTI??，F(xiàn)在，圍繞CARVYKTI?，傳奇生物和強(qiáng)生正在全球合作開(kāi)展名為CARTITUDE-4和CARTITUDE-5 的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。未來(lái)，傳奇生物將致力于將適應(yīng)癥推進(jìn)到二線治療謀求更大的市場(chǎng)。

傳奇生物CEO&CFO 黃穎曾表示，未來(lái)北美、西歐和日本將是CARVYKTI?的三大主要市場(chǎng)，每年合計(jì)約有2.2萬(wàn)位病人的市場(chǎng)需求。

收購(gòu) Cambrex 收購(gòu)Q1 Scientific

2022 年6 月3 日，在整個(gè)藥物生命周期中提供原料藥、藥物產(chǎn)品和分析服務(wù)的CDMO（合同研發(fā)生產(chǎn)組織）凱姆布雷克斯（Cambrex）宣布收購(gòu)Q1 Scientific，后者位于愛(ài)爾蘭沃特福德，是為制藥、醫(yī)療設(shè)備和生命科學(xué)行業(yè)提供環(huán)境控制型cGMP 穩(wěn)定性存儲(chǔ)服務(wù)的領(lǐng)先提供商。

凱姆布雷克斯首席執(zhí)行官Tom Loewald 表示：“穩(wěn)定存儲(chǔ)和測(cè)試是新療法藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的關(guān)鍵組成部分。Q1 Scientific 為我們不斷擴(kuò)大的外包制藥服務(wù)產(chǎn)品組合帶來(lái)了世界一流的能力。此次收購(gòu)是我們當(dāng)前產(chǎn)品的自然擴(kuò)展，將擴(kuò)大和增加我們?cè)谶@一關(guān)鍵領(lǐng)域的專業(yè)知識(shí)，并拓展我們?cè)跉W洲市場(chǎng)的業(yè)務(wù)范圍。”

Q1 Scientific 最先進(jìn)的cGMP（動(dòng)態(tài)藥品生產(chǎn)管理規(guī)范）設(shè)施經(jīng)過(guò)了ICH（國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)）驗(yàn)證，可滿足許多制藥項(xiàng)目的特定存儲(chǔ)要求，存儲(chǔ)溫度可選范圍為-80℃～+50℃，并且可實(shí)現(xiàn)全范圍濕度控制。占地2 萬(wàn)平方英尺的沃特福德設(shè)施擁有近40 個(gè)步入式穩(wěn)定存儲(chǔ)室、伸入式冷凍室和穩(wěn)定存儲(chǔ)單元，以及用于生物療法的超低溫冷凍室。該公司還提供樣品管理和運(yùn)輸服務(wù)。

Q1 Scientific 首席執(zhí)行官Stephen Delaney 表示：“我們很高興加入凱姆布雷克斯，繼續(xù)為我們當(dāng)前的客戶提供領(lǐng)先的穩(wěn)定存儲(chǔ)服務(wù)。憑借凱姆布雷克斯的科學(xué)專業(yè)知識(shí)和規(guī)模，我們將能夠加速增長(zhǎng)，并提供一整套分析服務(wù)，為我們的客戶提供市場(chǎng)領(lǐng)先的全面解決方案?！?/p>

隨著制藥和生物制藥公司繼續(xù)在非核心能力方面尋找外包選項(xiàng)以減少其碳足跡，Q1 Scientific 的穩(wěn)定存儲(chǔ)服務(wù)與凱姆布雷克斯行業(yè)領(lǐng)先的分析服務(wù)組合能力相結(jié)合，可為行業(yè)提供高價(jià)值的專業(yè)能力。

疫苗 FDA 批準(zhǔn)50 年以來(lái)首款麻疹疫苗

2022 年6 月7 日，葛蘭素史克（GSK）宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)其麻疹、腮腺炎和風(fēng)疹疫苗Priorix 上市，用于在12個(gè)月以上的兒童中預(yù)防麻疹、腮腺炎和風(fēng)疹（MMR）。這是美國(guó)FDA 批準(zhǔn)的第二款MMR 疫苗，首款MMR 疫苗在1971 年獲批，來(lái)自默沙東。

Priorix 是一種減毒活疫苗，此前已經(jīng)在全球超過(guò)100 個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)，包括所有歐洲國(guó)家、加拿大、澳大利亞和新西蘭，迄今為止已賣出8 億多劑。它的安全性在6 項(xiàng)臨床試驗(yàn)中得到評(píng)估，總計(jì)接種參與者超過(guò)1.2 萬(wàn)人。最常見(jiàn)的不良事件為疼痛、紅腫、食欲下降、煩躁，嗜睡和發(fā)燒。Priorix 的效力已在與對(duì)照疫苗的免疫原性進(jìn)行比較中得到證明。

麻疹、腮腺炎和風(fēng)疹是具有高度傳染性的病毒疾病，多年前曾在全球肆虐導(dǎo)致疾病和死亡。近年來(lái)，一度趨于沉寂的麻疹病毒在全球多地卷土重來(lái)。世界衛(wèi)生組織（WHO）和美國(guó)疾控中心（CDC）此前聯(lián)合發(fā)布的一份報(bào)告稱，由于全球麻疹疫苗接種在長(zhǎng)達(dá)十年的時(shí)間里未能達(dá)到最佳覆蓋率，2019 年有約20.75 萬(wàn)人死于麻疹，這是23年以來(lái)的最高記錄。

“近年來(lái)的麻疹暴發(fā)顯示如果沒(méi)有廣泛疫苗接種，傳染性疾病可能迅速回歸?！盙SK 美國(guó)醫(yī)療事務(wù)部，疫苗治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Temi Folaranmi 博士表示，“Priorix 的批準(zhǔn)給予了醫(yī)務(wù)工作者新的接種選擇?！?/p>