美國(guó)FDA于2020年10月8日宣布撥款總額超過1 600萬美元用于在未來4年內(nèi)資助6個(gè)在研孤兒藥(用于治療罕見病的藥物)開展臨床試驗(yàn)研究。

FDA的“孤兒產(chǎn)品臨床試驗(yàn)資助計(jì)劃”(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)創(chuàng)始于1983年，由美國(guó)國(guó)會(huì)撥款設(shè)立。2020財(cái)政年度FDA“孤兒產(chǎn)品臨床試驗(yàn)資助計(jì)劃”總共收到47項(xiàng)孤兒藥臨床試驗(yàn)研究資助申請(qǐng)，但最后通過專家組評(píng)審最終獲得資助的只有6項(xiàng)，具體名單如下：

(1)Emixustat hydrochloride(鹽酸二苯甲酸)用于治療斯圖加特病的3期臨床試驗(yàn)研究(phase 3 study of emixustat hydrochloride for the treatment of Stargardt disease)；研究機(jī)構(gòu)：華盛頓州西雅圖市Acucela公司；資助金額：160萬美元；資助時(shí)間：4年。

(2)單克隆抗體ustekinumab用于預(yù)防移植物與宿主病(GVHD)的2期臨床試驗(yàn)研究；研究機(jī)構(gòu)：華盛頓州西雅圖市弗雷德·哈欽森癌癥研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Center)；資助金額：350萬美元；資助時(shí)間：4年。

(3)硝酸鎵靜脈注射用于治療非結(jié)核分枝桿菌引起的囊性纖維化1b期臨床試驗(yàn)研究(phase 1b study of IV gallium nitrate for the treatment of cystic fibrosis patients colonized with nontuberculosis mycobacterium)；研究機(jī)構(gòu)：華盛頓州西雅圖兒童醫(yī)院；資助金額：300萬美元；資助時(shí)間：4年。

(4)CD4定向嵌合體抗原受體T細(xì)胞療法用于治療CD4陽性T細(xì)胞瘤1期臨床試驗(yàn)研究(phase 1 study of CD4 redirected chimeric antigen receptor T cell therapy for the treatment of CD4 positive T cell neoplasms)；研究機(jī)構(gòu)：紐約州立大學(xué)石溪分校；資助金額：310萬美元；資助時(shí)間：4年。

(5)ABTL0812(一種具有抗癌活性的小分子)用于治療胰腺癌的1/2期研究[phase 1/2 study of ABTL0812 (a small molecule with anti-cancer activity) for the treatment of pancreatic cancer]；研究機(jī)構(gòu)：俄亥俄州辛辛那提大學(xué)；資助金額：190萬美元；資助時(shí)間：4年。

(6)口服阿扎西丁加羅米德普辛用于治療周圍T細(xì)胞淋巴瘤2期臨床試驗(yàn)研究(phase 2 study of oral azacytidine plus romidepsin for the treatment of peripheral T-cell lymphoma)；研究機(jī)構(gòu)：弗吉尼亞大學(xué)；資助金額：320萬美元；資助時(shí)間：4年。