張明敏

國際罕見病日來臨之際，藥品領(lǐng)域又一次迎來利好。國家決定從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

罕見病藥價高昂患者倍增壓力

藥品創(chuàng)新能力低是導(dǎo)致我國重病患者無藥可用或“被迫選擇高價進(jìn)口藥”的關(guān)鍵性原因之一。我國大量所謂“新藥”，其實多是改頭換面式的假創(chuàng)新，缺乏實質(zhì)性創(chuàng)新。

壓低成本以留足返利和回扣空間是我國藥品企業(yè)不愿意進(jìn)行實質(zhì)性創(chuàng)新投入的考慮之一，而這背后的原因則是我國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)由行政壟斷背景下的以藥養(yǎng)醫(yī)，以及由之引發(fā)的醫(yī)院、醫(yī)生對高價藥的偏好。

據(jù)了解，在我國醫(yī)院的收入來源中，藥品收入占30%-40%，最高的時候占60%;而在藥品的價格構(gòu)成中，生產(chǎn)與流通成本（含利稅）僅占30%-35%。我國在2015年6月前對藥品實行“價格管制”，對進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品進(jìn)行“最高限價”，此后進(jìn)入市場定價階段。

政策紅利釋放影響

2018年5月1日起，制造業(yè)行業(yè)的增值稅稅率從17%降至16%，這其中就包括藥品制造。

罕見病種類多，而一些相關(guān)藥品價格又很高，稅收減免既能使企業(yè)享受到減稅紅利，同時也能夠降低患者治療成本，有助于患者改善病況。特別是在罕見病藥品領(lǐng)域有競爭的企業(yè)，在享受到普遍性的減稅紅利后，也會產(chǎn)生調(diào)低藥品售價的意愿。

政策同時釋放了一種信號，讓重視中國市場的外企藥商通過稅收激勵優(yōu)惠將罕見病藥品盡快在中國上市，讓患者受益。業(yè)內(nèi)人士表示，降稅、免臨床、綠色通道、藥品上市優(yōu)惠政策，不一定所有的家庭都能理解，但最終家庭能否用的上藥，是否有更多的罕見病有效藥物進(jìn)入到中國，讓更多中國藥企有能力研發(fā)罕見病用藥，這些必須由政策來解決。

多重呼吁推動政策進(jìn)步

2018年6月，包括白化病、先天性肌無力綜合征、血友病、帕金森病等疾病在內(nèi)的121種罕見病納入《第一批罕見病目錄》。

國家衛(wèi)健委表示，各部門將按照分批制訂、動態(tài)更新的工作方式，依據(jù)工作程序，逐步完善中國罕見病目錄，為各部門開展相關(guān)工作提供依據(jù)，進(jìn)一步維護(hù)人民群眾健康權(quán)益。

2018年6月20日，國務(wù)院常務(wù)會議決議，確定加快已在境外上市新藥審批、落實抗癌藥降價措施、強(qiáng)化短缺藥供應(yīng)保障。會議指出，對治療罕見病的藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市，監(jiān)管部門在3個月內(nèi)審結(jié)。

這表明，在境外已上市而國內(nèi)未上市的罕見病用藥，可直接提供境外研究資料在國內(nèi)申報上市，而無需再在國內(nèi)進(jìn)行臨床試驗，而且3個月之內(nèi)就須有審批結(jié)果。

2月13日，國家衛(wèi)生健康委員會表示，未來，將隨著相關(guān)診斷和治療手段的提高，對罕見病目錄進(jìn)行動態(tài)調(diào)整。