近些年，基因編輯技術飛速發(fā)展，現已在生物的各個方面有了突破性進展。許多專家和投資者認為基因編輯具有類似“手術刀”的潛力，可以從根本上治療從癌癥到罕見遺傳病的大量疾病。相較于其他基因工程工具，基因編輯技術具有精確廉價、簡單易用的特性，同時效果也非常強大。

該技術發(fā)展迅速，已成為人類生物學、農業(yè)學和微生物學等領域專家中最受歡迎的基因編輯工具?？茖W家們對于如何利用基因編輯技術改善我們的世界還處于初步摸索階段。當然，這種修改DNA的方法會招致一系列的倫理問題和擔憂。帶著這種憂慮，讓我們了解一下這個革命性的技術最為非凡的使用方式和那些可能延緩或阻礙其發(fā)揮全部潛能的障礙。

糾正導致疾病的基因錯誤

肥厚型心肌病是一種心肌疾病，全球每500人中約有1人會受其影響。該病痛感強烈，且致死率高。一系列顯性基因發(fā)生突變會導致心肌組織硬化，患者會感到胸部疼痛、體弱，嚴重時會心臟驟停。得益于醫(yī)療技術的進步，肥厚型心肌病患者的平均預期壽命已接近于普通人類，但是如果不加以治療，仍舊會引發(fā)生命危險。

2017年夏天，美國俄勒岡健康與科學大學的科學家使用基因編輯技術編輯了一批可存活的人類胚胎，刪除了有缺陷的基因。結果非常樂觀：受精18個小時之后，在注入 CRISPR-Cas9工具的54個胚胎中，36個胚胎沒有出現任何的基因突變（幾乎不可能再引發(fā)此?。?3個胚胎則消除了部分突變（把患肥厚型心肌病的概率降低到了50%）。

54個胚胎中只有13個出現了脫靶效應導致的非目標基因突變和鑲嵌（一些細胞接受了這些改變，說明一小部分人會遺傳這種突變）。

為了進一步降低突變失誤的概率，研究員們進行了另一項實驗，他們在進行受精實驗時直接糾正胚胎中相同的基因，發(fā)現只有一個胚胎出現了鑲嵌。這是一個驚人的結果，使得這個實驗比其他類似的研究高效得多。

俄勒岡健康與科學大學的研究員、此研究的第一作者舒克拉特·米塔利波夫在一篇新聞報道中稱：“我們可以利用這項技術減輕這項遺傳病給家庭帶來的負擔，最終解放整個人類?！痹谂咛グl(fā)育的初期就發(fā)現突變也可能會減輕或者徹底消除患者之后的治療需求。

雖然某些干細胞科學家仍質疑這么多的突變是否真的得到修復，但是毫無疑問的是這項研究的確幫助科學家們更好地了解了基因編輯技術的功效。此外，一位肥厚型心肌病研究的聯合作者也表示，他很有興趣研究如何使用這項技術來糾正那些會增加乳腺癌風險的特定基因突變。

這意味著，科學家們知道改變人類胚胎中的遺傳密碼會產生難以預想的結果。

消滅致病微生物

即使現今對艾滋病的治療技術已經將其從絕命殺手變成了威脅人類健康但不致死的疾病，但科學家們依舊沒有掌握將此病完全治愈的方法，基因編輯技術或許可以改變這個狀況。2017年，中國的一組研究員通過復制能夠有效阻止病毒入侵細胞的基因突變成功提升了老鼠對艾滋病病毒的抵抗力。隨著人類的進化，能夠增強人體對艾滋病抵抗力的基因突變會自然地出現在一少部分人體中。研究員利用基因編輯技術將這些突變引入人體胚胎干細胞中，可以在未來顯著提高人類對艾滋病病毒的抵抗力。

2018年7月中國科學家進行了另一項基因編輯實驗：使用基因編輯技術破壞人體中的乳頭狀瘤病毒基因，這種病毒已被證明可以導致宮頸癌腫瘤的生長。

美國北卡羅來納州的科學家們則采用了略有不同的做法，他們使用基因編輯技術來設計噬菌體，噬菌體可以感染細菌進而自我復制，最終殺死有害細菌。自20世紀20年代以來，臨床實驗就已經開始使用噬菌體來治療細菌感染。但是想要在大自然中獲得噬菌體有些困難，而且當時對其了解匱乏，實驗結果往往難以預測。同時抗生素市場的繁榮也讓噬菌體的使用日漸衰退。

即使到了現在，研究員們也在擔心往人體內大量注入噬菌體會引發(fā)免疫反應，或者產生耐抗生素細菌，來抵抗噬菌體。

復活滅絕物種

2017年2月，哈佛的遺傳學家喬治·丘奇在美國科學促進會年度會議上發(fā)表了一個驚人的言論，他聲稱他的研究小組可以在兩年內培育出大象與猛犸象的雜交胚胎。

丘奇希望復活長毛猛犸象來控制全球變暖。他說：“猛犸象可以通過錘擊雪山、讓冷空氣進入這些方式，從而防止凍土融化?！?/p>

丘奇和他的團隊希望使用基因編輯技術融合亞洲象（潛在瀕危物種）和猛犸象的遺傳物質，后者的樣本來自于在西伯利亞被冰凍的毛團中恢復提取的DNA。將猛犸象的基因加入到亞洲象基因內培育的生物會出現猛犸象的特性。據報道，這項實驗的最終目的是將雜交胚胎植入大象體內，并使其正常分娩。

這項研究很有前景，但是一些專家認為丘奇的時間規(guī)劃太過樂觀。即使研究員們有一個功能完備的雜交胚胎，要如丘奇所說讓它在人造子宮里生長又是另一個難題。雖然丘奇的團隊已經能夠讓一枚老鼠胚胎在人造子宮里生存至半個妊娠期，約為10天，但是這并不能保證我們能在未來幾年里見證雜交猛犸象的誕生。

創(chuàng)造新型健康食物

基因編輯技術在農業(yè)研究領域的美好前景已得到證實，紐約冷泉港實驗室的科學家利用該工具來提高西紅柿的產量。該實驗室研發(fā)了一種通過編輯基因來確定西紅柿大小、枝系構型的方法，并最終決定植株的形狀，同時提高收成。