美國波士頓兒童研究所科研人員,通過注入預(yù)先處理過的血液干細(xì)胞產(chǎn)生了更多的蛋白質(zhì)PD-L1,抑制了機(jī)體自身免疫反應(yīng),成功逆轉(zhuǎn)了小鼠模型Ⅰ型糖尿病的癥狀。
研究人員把來自胰腺的、能產(chǎn)生胰島素的治療用血液干細(xì)胞注射給小鼠后,幾乎在短期內(nèi)治愈了糖尿病,三分之一的小鼠在生命期內(nèi)血糖也都維持在正常水平。
此前的研究嘗試用自體骨髓移植等免疫療法治療Ⅰ型糖尿病,希望遏制自身免疫系統(tǒng)攻擊人體胰島細(xì)胞,但此類努力均以失敗告終,患糖尿病的小鼠和人類血液干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)能力受損情況并未好轉(zhuǎn)。
此次研究證實,PD-L1蛋白質(zhì)不僅能通過基因療法起作用,還能通過小分子預(yù)處理方法產(chǎn)生并起作用。由保羅?菲歐瑞納率領(lǐng)的研究團(tuán)隊以無害病毒為載體,將健康的PD-L1基因?qū)敫杉?xì)胞,進(jìn)而逆轉(zhuǎn)了小鼠的糖尿病癥狀。此外,該團(tuán)隊還證實了,通過三種小分子“干擾素”處理細(xì)胞可以達(dá)到同樣的效果。
這是一種治療糖尿病的新型手段,其優(yōu)點在于沒有任何排異反應(yīng),因為病人用的是自己的細(xì)胞。現(xiàn)在,該團(tuán)隊正致力于優(yōu)化用于調(diào)節(jié)血液干細(xì)胞的小分子“雞尾酒”,并在與美國食品和藥品管理局(FDA)的新藥預(yù)研會議上,獲得了在Ⅰ型糖尿病患者中進(jìn)行臨床試驗的支持。