膩綠長鮮谷雨春，半坡芳茗露華鮮。2017年4月20～21日，正值谷雨時節(jié)，“中國新藥走向世界的征程（2017NDAA）”第三屆創(chuàng)新藥高峰論壇在北京永泰福朋喜來登酒店圓滿召開。論壇已成功舉辦三屆，成為海內(nèi)外創(chuàng)新藥領(lǐng)軍者最為重要的交流平臺，也是一場真正由國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)領(lǐng)軍者們呈獻(xiàn)的新藥研發(fā)資訊饕餮盛宴，2017年論壇的主題為“臨床需求為導(dǎo)向、科學(xué)技術(shù)為驅(qū)動的新藥臨床開發(fā)策略”。

基于我國正迎來醫(yī)藥科技創(chuàng)新發(fā)展高峰的大背景，今年的論壇共分為5大模塊：“未滿足的臨床需求及趨勢”、“臨床開發(fā)計劃綜合考量”、“創(chuàng)新藥研發(fā)熱點圓桌討論”、“臨床研究的質(zhì)量和風(fēng)險管理”和“支持藥品批準(zhǔn)上市的臨床藥理研究”。

此次峰會的一大亮點，是圍繞“藥品上市及上市后實現(xiàn)商業(yè)化對新藥開發(fā)戰(zhàn)略選擇的影響、新藥臨床開發(fā)策略及幾大熱門病領(lǐng)域的新藥研發(fā)技術(shù)等熱點問題”，安排了近20個圓桌主題分組展開熱烈討論，每一個圓桌安排主持人及議題，參會嘉賓可自由選擇題目參與討論，可以為國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)制定新藥開發(fā)戰(zhàn)略提供指導(dǎo)作用。200多位國內(nèi)學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界和風(fēng)險投資界人士參加了此次峰會。

大會主席、華醫(yī)藥有限公司創(chuàng)始人、董事兼首席執(zhí)行官陳力博士主持開幕式

2017年4月20日上午，大會主席陳力博士在開幕式致辭中，回顧了“中國新藥走向世界的征程（2017NDAA）”峰會創(chuàng)辦3年來的歷程。他首先點出了舉辦NDAA峰會的3個聚焦關(guān)鍵詞——“新征程”“聚焦創(chuàng)新藥”“著力產(chǎn)業(yè)人才培養(yǎng)”。國家食品藥品監(jiān)督管理總局制定的化學(xué)藥品注冊分類規(guī)定，創(chuàng)新藥僅包含1.1類化學(xué)藥品，而在1.1類的創(chuàng)新藥種類中，也只有極個別的藥品是針對患者需求尋找新的機制和治療手段研發(fā)的。本次NDAA峰會的發(fā)起人、深圳微芯生物執(zhí)行副總裁寧志強博士12年前開始研發(fā)西達(dá)本胺，主要靶標(biāo)是針對與腫瘤發(fā)生和發(fā)展高度相關(guān)的HDAC亞型。盡管在腫瘤治療領(lǐng)域，研究者們針對組蛋白去乙?；福℉DAC）的作用機制探索多年并推出了上市藥品，但西達(dá)本胺的創(chuàng)新在于——它填補了我國外周T細(xì)胞淋巴瘤的治療空白。

在過去10年中我國創(chuàng)新藥的概念發(fā)生了巨大變化，10年前1～6類未在國內(nèi)上市的都劃歸新藥。2016年3月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）第51號公告將新藥的概念界定為2類，對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)今后研發(fā)的發(fā)展和定位提出了新的要求。NDAA峰會著力于為醫(yī)藥企業(yè)提供一個學(xué)習(xí)、交流、探討的環(huán)境，在這個平臺上大家可以相互分享醫(yī)藥研發(fā)經(jīng)驗及交流信息，共同消化參透國家對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提出的新要求和新任務(wù)，明確產(chǎn)品和企業(yè)下一步的方向和目標(biāo)。

過去創(chuàng)新藥基本是跨國藥企在歐美市場研發(fā)的“專利”，我國的藥品企業(yè)大多是仿制藥生產(chǎn)企業(yè)，深圳微芯這樣在創(chuàng)立之初就鎖定了創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)寥寥無幾。10年中我國經(jīng)歷了從仿制藥為主發(fā)展到以創(chuàng)新藥為主的國家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)定位的變化，急需大量的國內(nèi)醫(yī)藥研發(fā)的高級管理人才。創(chuàng)新藥從業(yè)者需要了解創(chuàng)新藥的研發(fā)思路、研發(fā)過程和必須遵循的科學(xué)規(guī)范和管理規(guī)范，而這也是NDAA峰會的一個主要切入點。我們致力于介紹國際上先進(jìn)的醫(yī)藥研發(fā)的管理理念、方法和標(biāo)準(zhǔn)，以推動國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)研發(fā)實力的整體提升。

2009年11月，在中國藥物創(chuàng)新論壇上，CFDA副局長吳湞明確提出了藥品研發(fā)生產(chǎn)應(yīng)遵循“創(chuàng)要新、改要優(yōu)、仿要同”的9字方針。2017年2月，國務(wù)院食品安全委員會辦公室主任、CFDA局長畢井泉也在報告中指出，創(chuàng)新藥要“新”，要有新療效；改良型新藥要“優(yōu)”，要比原來的新藥更有臨床優(yōu)勢；仿制藥要“同”，在臨床上質(zhì)量和療效能替代原研藥，在規(guī)格、劑型、劑量、活性成份、用藥方式要與原研藥相同?！靶隆薄皟?yōu)”“同”都是圍繞著藥品的臨床評價。過去幾年，我國政府推出了一系列政策，包括仿制藥一致性評價，臨床數(shù)據(jù)核查以及境外未上市新藥經(jīng)批準(zhǔn)后可在我國同步開展臨床試驗等，凸顯國家戰(zhàn)略發(fā)展層面已經(jīng)把新藥研發(fā)定位為創(chuàng)新藥。

陳力博士表示，解決未滿足的臨床治療需求，是新藥研發(fā)最根本的驅(qū)動力和起點。其目標(biāo)是提升臨床治療方案的療效，提升醫(yī)療健康服務(wù)的整體能力。開發(fā)全新作用機制和手段來治療疾病的全球首創(chuàng)藥物（First-in-class），對新機制生產(chǎn)上市的產(chǎn)品進(jìn)行安全、有效性的改良（Best-in-Class），以及針對很多無藥可用疾病的需求去研發(fā)填補臨床空白的藥物，是下一步我們需要努力的方向。

當(dāng)前在腫瘤治療領(lǐng)域，雖然有藥可用，但還沒有解決腫瘤“殺人”的問題；在糖尿病治療領(lǐng)域，雖然糖尿病并不致命，則還沒有解決血糖控制、器官功能衰變、并發(fā)癥頻發(fā)、生活質(zhì)量差的問題；在罕見病領(lǐng)域，由于發(fā)病人群較少，藥物研發(fā)投入高、回報相對較難，很多罕見病還無藥可用。這些臨床疾病問題，不是一家藥品企業(yè)能獨力解決的，而是需要行業(yè)里的一群人共同努力去尋找新的方法。本次論壇是第三屆，主要關(guān)注的焦點問題是緊扣疾病的特點和臨床患者的需求，建立藥物研發(fā)的發(fā)展目標(biāo)，同時圍繞目標(biāo)建立有效的臨床研究的計劃和方案，加強對臨床數(shù)據(jù)的管理和分析，力求使藥物在臨床開發(fā)或上市時對患者安全有效。組委會通過精心的組織工作，希望今后能持續(xù)地把一些新的理念與參與者進(jìn)行交流，實現(xiàn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跨越式發(fā)展和共同提升的目標(biāo)。

他指出，2015年4月召開了第一屆的峰會，目的是對整個醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展環(huán)境進(jìn)行一些分析，給企業(yè)發(fā)展提供準(zhǔn)確的定位；2016年4月舉辦的第二次峰會，正值國務(wù)院、食品藥品監(jiān)督管理總局一系列重大創(chuàng)新改革措施推進(jìn)，我國迎來了醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新、本土創(chuàng)新藥跨越發(fā)展的歷史性機遇。10年前我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提出的“仿創(chuàng)結(jié)合”的戰(zhàn)略，今天正轉(zhuǎn)變?yōu)榘l(fā)展創(chuàng)新藥的戰(zhàn)略，在實現(xiàn)從仿制藥向創(chuàng)新藥這一巨大的跨步，必須提升整個醫(yī)藥研發(fā)團(tuán)隊的能力，峰會在寧志強博士的領(lǐng)導(dǎo)下，圍繞產(chǎn)品開發(fā)的定位、臨床設(shè)計的方案及藥物安全和警戒相關(guān)工作，建立了一系列的培訓(xùn)課程，我們希望在今后一段時間把這些課程做得更好，讓更多的參會企業(yè)受益。

仿制藥通常不需要臨床研究和臨床藥理學(xué)研究，模仿藥（me-too）中這些研究也相對較少，這類藥物的特點和在人群中的一些差異都做過相應(yīng)的研究。但在支撐創(chuàng)新藥研發(fā)上市的過程中，臨床研究和臨床藥理學(xué)研究起到至關(guān)重要的作用，本次峰會也集中探討了新藥臨床開發(fā)的策略。研發(fā)創(chuàng)新藥的出發(fā)點是患者尚未滿足的臨床需求，創(chuàng)新藥企業(yè)要解決的是，如何把一個生物大分子或一個化合物變成臨床上可用的創(chuàng)新藥。創(chuàng)新藥需要臨床醫(yī)師和科學(xué)家共同開發(fā)，臨床醫(yī)師在研發(fā)過程中是主導(dǎo)者，今后峰會還會圍繞行業(yè)需求和產(chǎn)品研發(fā)質(zhì)量進(jìn)行深入的探討。

4月20日上午，大會主席陳力博士主持開幕式并致歡迎辭。陳力博士在致辭中回顧了“中國新藥走向世界的征程（2017NDAA）”峰會創(chuàng)辦3年來的歷程。他首先點出了舉辦NDAA峰會的3個聚焦關(guān)鍵詞——“新征程”“聚焦創(chuàng)新藥”“著力產(chǎn)業(yè)人才培養(yǎng)”。國家食品藥品監(jiān)督管理總局制定的化學(xué)藥品注冊分類規(guī)定，創(chuàng)新藥僅包含1.1類化學(xué)藥品，而在1.1類的創(chuàng)新藥種類中，也只有極個別的藥品是針對患者需求尋找新的機制和治療手段研發(fā)的。本次NDAA峰會的發(fā)起人、深圳微芯生物執(zhí)行副總裁寧志強博士12年前開始研發(fā)西達(dá)本胺，主要靶標(biāo)是針對與腫瘤發(fā)生和發(fā)展高度相關(guān)的HDAC亞型。盡管在腫瘤治療領(lǐng)域，研究者們針對組蛋白去乙?；福℉DAC）的作用機制探索多年并推出了上市藥品，但西達(dá)本胺的創(chuàng)新在于——它填補了我國外周T細(xì)胞淋巴瘤的治療空白。

在過去10年中我國創(chuàng)新藥的概念發(fā)生了巨大變化，10年前1～6類未在國內(nèi)上市的都劃歸新藥。2016年3月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）第51號公告將新藥的概念界定為2類，對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)今后研發(fā)的發(fā)展和定位提出了新的要求。NDAA峰會著力于為醫(yī)藥企業(yè)提供一個學(xué)習(xí)、交流、探討的環(huán)境，在這個平臺上大家可以相互分享醫(yī)藥研發(fā)經(jīng)驗及交流信息，共同消化參透國家對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提出的新要求和新任務(wù)，明確產(chǎn)品和企業(yè)下一步的方向和目標(biāo)。

過去創(chuàng)新藥基本是跨國藥企在歐美市場研發(fā)的“專利”，我國的藥品企業(yè)大多是仿制藥生產(chǎn)企業(yè)，深圳微芯這樣在創(chuàng)立之初就鎖定了創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)寥寥無幾。10年中我國經(jīng)歷了從仿制藥為主發(fā)展到以創(chuàng)新藥為主的國家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)定位的變化，急需大量的國內(nèi)醫(yī)藥研發(fā)的高級管理人才。創(chuàng)新藥從業(yè)者需要了解創(chuàng)新藥的研發(fā)思路、研發(fā)過程和必須遵循的科學(xué)規(guī)范和管理規(guī)范，培養(yǎng)大量的人才，而這也是NDAA峰會的一個主要切入點。我們致力于介紹國際上先進(jìn)的醫(yī)藥研發(fā)的管理理念、方法和標(biāo)準(zhǔn)，推動國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)研發(fā)實力的整體提升。

2009年11月，在中國藥物創(chuàng)新論壇上，CFDA副局長吳湞明確提出了藥品研發(fā)生產(chǎn)應(yīng)遵循“創(chuàng)要新、改要優(yōu)、仿要同”的9字方針。2017年2月，國務(wù)院食品安全委員會辦公室主任、CFDA局長畢井泉也在報告中指出，創(chuàng)新藥要“新”，要有新療效；改良型新藥要“優(yōu)”，要比原來的新藥更有臨床優(yōu)勢；仿制藥要“同”，在臨床上質(zhì)量和療效能替代原研藥，在規(guī)格、劑型、劑量、活性成份、用藥方式要與原研藥相同?！靶隆薄皟?yōu)”“同”都是圍繞著藥品的臨床評價。過去幾年，我國政府推出了一系列政策，包括仿制藥一致性評價，臨床數(shù)據(jù)核查以及境外未上市新藥經(jīng)批準(zhǔn)后可在我國同步開展臨床試驗等。2017年3月17日，CFDA發(fā)布《關(guān)于調(diào)整進(jìn)口藥品注冊管理有關(guān)事項的決定（征求意見稿）》通知，這意味著在新規(guī)出臺后，境外新型藥物可能會大量涌入我國。這些政策的推出，對研發(fā)真正創(chuàng)新的藥物是個動力，會促使更多的企業(yè)將中國納入國際多中心臨床試驗，說明國家在戰(zhàn)略發(fā)展層面把新藥研發(fā)定位為創(chuàng)新藥。

解決未滿足的臨床治療需求是新藥研發(fā)最根本的驅(qū)動力和起點。目標(biāo)是提升臨床治療方案的療效，提升醫(yī)療健康服務(wù)的整體能力。開發(fā)全新作用機制和手段來治療疾病的全球首創(chuàng)藥物（First-in-class），對新機制生產(chǎn)上市的產(chǎn)品進(jìn)行安全、有效性的改良（Best-in-Class），以及針對很多無藥可用疾病的需求去研發(fā)填補臨床空白的藥物，是下一步我們需要努力的方向。在腫瘤領(lǐng)域，雖然有藥可用，但還沒有解決腫瘤“殺人”的問題；在糖尿病治療領(lǐng)域，雖然解決了死亡率高的問題，但還沒有解決血糖控制、生活質(zhì)量差、器官功能衰變、并發(fā)癥頻發(fā)的問題。這些臨床疾病問題，不是一家藥品生產(chǎn)企業(yè)能獨力解決的，而需要一大群人共同努力去尋找新的方法。在罕見病領(lǐng)域，由于發(fā)病人群較少，藥物研發(fā)投入高、回報相對較難，很多罕見病還無藥可救。我們希望通過疾病和臨床患者的需求，建立藥物研發(fā)的目標(biāo)。圍繞發(fā)展目標(biāo)建立有效的臨床研究的計劃和方案，加強對臨床數(shù)據(jù)的管理和分析，藥物在臨床開發(fā)或上市對患者安全有效的結(jié)果。這是我們第三次論壇主要關(guān)注的問題。會議花費了大量的工作，希望在今后能持續(xù)地把一些理念和思路通過參與者的交流，達(dá)到實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展共同提升的目標(biāo)。第一次峰會在2015年4月，我們希望對整個醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展環(huán)境進(jìn)行一些分析，給自己準(zhǔn)確的定位，第二次峰會我們對醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新、國務(wù)院、藥監(jiān)局一系列重大創(chuàng)新改革措施的推進(jìn)，中國新藥創(chuàng)新跨越發(fā)展的機會到了。之所以要跨越發(fā)展，我們要從仿制藥轉(zhuǎn)向創(chuàng)新藥這一個巨大的跨步，10年錢提出的仿創(chuàng)結(jié)合的國策，到現(xiàn)在以創(chuàng)新、原創(chuàng)為國策的過程，我們希望提升團(tuán)隊的能力，我們在寧志強博士的領(lǐng)導(dǎo)下，建立了一系列的培訓(xùn)課程，圍繞產(chǎn)品開發(fā)的定位、臨床設(shè)計的方案及藥物安全和警戒等相關(guān)工作，我們希望在今后一段時間把這些課程做得更好，讓企業(yè)受益。

創(chuàng)新藥的出發(fā)點是患者在尚未滿足的臨床需求，我們可能要解決在臨床上如何把一個生物大分子、一個化合物變成一個創(chuàng)新藥。藥物是醫(yī)師和科學(xué)家共同開發(fā)的，在新藥的研發(fā)過程中，臨床醫(yī)師是藥物研發(fā)的主導(dǎo)者，在今后一段時間我們還會圍繞行業(yè)需求和產(chǎn)品研發(fā)質(zhì)量進(jìn)行探討。

在創(chuàng)新藥研發(fā)支撐上市的一些臨床研究，支撐創(chuàng)新藥上市批準(zhǔn)的臨床藥理學(xué)研究也至關(guān)重要，通常般在仿制藥中不需要，在me-too中做得也相對比較少，這類藥物的特點和人群中的一些差異都做過相應(yīng)的研究。今天會議集中探討的一個是新藥臨床開發(fā)的策略。希望在座的各位能為明年的會議出個主題，提個項目，我們組織專家來作答，與各位老師一道把明年的會做好準(zhǔn)備。組委會也為參會人員準(zhǔn)備了很多課程，用各種方式推到大家當(dāng)中去。

如何能前瞻性地綜合各方因素，針對尚未滿足的臨床需求為出發(fā)點，開展新藥研發(fā)活動，既是挑戰(zhàn)也是機遇。在模塊一“未滿足的臨床需求及趨勢”中，組委會特邀中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長石遠(yuǎn)凱教授、中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院副院長翁建平教授和南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長鄭維義博士，圍繞未滿足的臨床需求這一重大主題，從新藥審評審批的藥政管理，到腫瘤、糖尿病、罕見病三大重大疾病領(lǐng)域的臨床需求和趨勢，分別作了主旨發(fā)言。

中國醫(yī)師協(xié)會腫瘤醫(yī)師分會青委會副主任委員、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科劉鵬副主任在作主旨發(fā)言

中國醫(yī)師協(xié)會腫瘤醫(yī)師分會青年委員會副主任委員、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科劉鵬副主任在報告中向參會者介紹了從我國抗腫瘤藥物的臨床試驗角度發(fā)掘腫瘤領(lǐng)域尚未滿足的臨床需求及研發(fā)思路和趨勢。他指出，新藥研發(fā)為患者生存帶來了質(zhì)的飛躍，以非小細(xì)胞肺癌為例，從1978年的2～4個月，延長到2015年的40個月，然而在抗腫瘤新藥研發(fā)領(lǐng)域，任重而道遠(yuǎn)。分析2006年1月至2015年12月全球9985個臨床試驗數(shù)據(jù)結(jié)果顯示，非腫瘤藥物的試驗成功率為腫瘤藥物的2倍，Ⅲ期臨床試驗成功率最低。失敗的經(jīng)歷告訴我們，高質(zhì)量的臨床試驗需要健全的法律法規(guī)、完備的硬件設(shè)施和技術(shù)體系、高素質(zhì)的研究者隊伍和為臨床試驗提供技術(shù)支持的多方協(xié)同。劉鵬副主任還談到了PD-1抗體在國內(nèi)的注冊情況，以及相關(guān)臨床研究的整體情況。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院副院長翁建平教授在作主旨發(fā)言

中華醫(yī)學(xué)會糖尿病學(xué)分會主任委員、中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院副院長翁建平教授對東西方糖尿病多樣性的差異進(jìn)行了解讀。他表示，據(jù)估算，我國的糖尿病患病率近年來快速增長，每年新發(fā)680萬例，1980年我國糖尿病患者為30萬人，不到1%，目前已達(dá)到9.7%，日本糖尿病患者基本維持穩(wěn)定，英國1995年至2010年糖尿病增長率不到2%，而印度也呈現(xiàn)上升趨勢。由此看來，一個國家的多發(fā)疾病與其經(jīng)濟(jì)發(fā)展的特定階段相關(guān)。因此，研發(fā)藥物必須要注意的是，藥物不一定能解決一個國家多發(fā)疾病的相關(guān)文化問題。糖尿病所導(dǎo)致的并發(fā)癥有糖尿病腎病、糖尿病視網(wǎng)膜病變、糖尿病足。糖尿病腎病是發(fā)達(dá)國家腎臟移植的第一大原因，糖網(wǎng)病是導(dǎo)致成年人失明的第一大原因，而40%的非外傷截肢是由糖尿病足導(dǎo)致，所以必須解決糖尿病的意義就在于此。東方人和西方人的糖尿病的差異主要體現(xiàn)在以下幾個方面：一是表現(xiàn)型不同；二是在病理生理機制上，東方人的血糖升高以餐后血糖升高為主；三是東西方人在β細(xì)胞功能和胰島素抵抗兩者之間的平衡是不一致的。

南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長鄭維義博士作主旨發(fā)言

鄭維義博士在會上分析了罕見病領(lǐng)域未滿足的臨床需求及趨勢。他指出，市場預(yù)測國際孤兒藥每年增長率為10.5%，2020年預(yù)計年銷售量為1760億美元，F(xiàn)DA每年批準(zhǔn)的新藥中，孤兒藥約占40%。罕見病可以明確是基因病，如囊性纖維化、脆性X染色體綜合征、亨廷頓氏舞蹈癥等。以亨廷頓氏舞蹈癥為例，它是單一基因常染色體顯性基因遺傳性疾病，美國有這類患者3萬人。據(jù)估計我國罕見病患者人數(shù)約為2000萬，患者組織約70多個，而目前我國尚無官方罕見病定義和流行病學(xué)調(diào)查數(shù)據(jù)。2017年2月，中國罕見病發(fā)展中心發(fā)布了民間版144個中國罕見病參考名錄（修訂版），2016年上海市衛(wèi)生計生委也發(fā)布了56個上海市主要罕見病名錄，青島、上海和浙江已將部分孤兒藥列入醫(yī)保報銷目錄，青島和浙江建立了罕見病醫(yī)藥保障機制，目前已批準(zhǔn)上市的孤兒藥僅140多個，有些廉價的孤兒藥正遭遇沒有企業(yè)生產(chǎn)而斷藥的困境，孤兒藥研發(fā)企業(yè)寥寥無幾。我國孤兒藥市場正處在孵化期階段，在法規(guī)、政策和技術(shù)等方面具有巨大的發(fā)展?jié)摿?，采取基于中國，定位全球市場的孤兒藥國際化開發(fā)策略勢在必行，可以選擇在美國有孤兒藥標(biāo)簽，但在中國卻又大量患者的藥物進(jìn)行立項和研發(fā)的模式，采用老藥新用，氘代藥物以及聯(lián)合用藥是可行的孤兒藥快速上市的途徑，孤兒藥研發(fā)是我國創(chuàng)新藥走向世界的捷徑。

深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司執(zhí)行副總裁寧志強博士

4月20日下午開始的模塊二“臨床開發(fā)計劃綜合考量”討論由寧志強博士主持。臨床開發(fā)計劃的制定和實施，包括目標(biāo)適應(yīng)證、試驗設(shè)計、實施計劃、風(fēng)險評估、藥政管理、預(yù)期結(jié)果等，貫穿于新藥臨床開發(fā)的各個階段。如何結(jié)合科學(xué)、運營、市場等綜合考量去制定適合企業(yè)不同發(fā)展階段的臨床開發(fā)計劃，是一個新藥能否上市、何時上市至關(guān)重要的過程。和鉑生物醫(yī)藥副總裁劉曉曦博士、華領(lǐng)醫(yī)藥技術(shù)（上海）有限公司副總裁兼臨床研究和開發(fā)部負(fù)責(zé)人張怡博士、諾思格（北京）醫(yī)藥科技股份有限公司高級副總裁兼首席科學(xué)官（前FDA腫瘤藥物研發(fā)生物統(tǒng)計審評部門負(fù)責(zé)人）陳剛博士分別從新藥臨床開發(fā)計劃的概念、流程和制定策略、早期臨床開發(fā)要素及計劃、后期臨床試驗設(shè)計等角度，通過企業(yè)實戰(zhàn)案例，對臨床開發(fā)計劃的綜合考量給予了深入解讀。

圓桌討論環(huán)節(jié)

在模塊三“創(chuàng)新藥研發(fā)熱點圓桌討論”中，來自國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)高層及國內(nèi)頂尖技術(shù)的研究者參與了圓桌討論。翁建平副院長主持疾病領(lǐng)域論壇，圍繞糖尿病領(lǐng)域臨床研究技術(shù)及研發(fā)熱點展開了討論。陳力博士、吳永謙博士、鄭維義博士和思路迪醫(yī)療科技集團(tuán)CEO龔兆龍博士分別主持三個創(chuàng)新企業(yè)CEO圓桌座談。國內(nèi)企業(yè)已經(jīng)由仿制藥為主逐漸轉(zhuǎn)變以創(chuàng)新藥研發(fā)為主，新藥上市是藥物研發(fā)重要的里程碑。新藥上市后如何面對商業(yè)化對企業(yè)帶來的新挑戰(zhàn)？如何避免可能的風(fēng)險和創(chuàng)新陷阱？對企業(yè)新藥臨床開發(fā)策略制定將帶來哪些影響？中國的原創(chuàng)藥不僅要扎根本土，還要走向世界，本土創(chuàng)新藥如何實現(xiàn)歐美國際市場準(zhǔn)入？圓桌座談圍繞以上話題進(jìn)行了深入的討論。

寧志強博士在主持圓桌座談時，結(jié)合其在我國開展原創(chuàng)性新藥研發(fā)及自主原創(chuàng)新藥的國際聯(lián)合開發(fā)的深刻體驗，分享了以單臂Ⅱ期為關(guān)鍵性試驗結(jié)果獲得加速審批上市的案例——西達(dá)本胺在不同階段的研發(fā)策略考量、如何與審評部門就關(guān)鍵注冊試驗設(shè)計進(jìn)行溝通交流，及獲得有條件批準(zhǔn)的研發(fā)歷程。西達(dá)本胺的研發(fā)注冊歷程提示，企業(yè)與審評機構(gòu)推進(jìn)優(yōu)秀產(chǎn)品加速上市的心情是一致的，但研發(fā)企業(yè)需要更多的換位思考，在提出特殊審批申請前做足功課、收集足夠的試驗證據(jù)并匹配法規(guī)要求，才能在與審評部門溝通交流時有理有據(jù)、合情合理，更大程度上獲得審評部門的認(rèn)可和支持，共同推進(jìn)產(chǎn)品的上市進(jìn)程。

在臨床開發(fā)策略論壇，7個圓桌座談也深入探討了一系列重點話題。胡邵京博士主持“一致性評價對企業(yè)及產(chǎn)品的影響——BE臨床試驗的評估及實施”，寧志強博士主持“與CFDA的溝通技巧及策略”，劉曉曦博士主持“早期臨床研究策略及方法學(xué)”，陳剛博士主持“全方位考量的臨床研究方案設(shè)計”，徐寧博士主持“臨床研究國際多中心選擇的戰(zhàn)略布局”，締脈生物醫(yī)藥科技（上海）有限公司董事長兼首席執(zhí)行官譚凌實博士主持“預(yù)算及資金風(fēng)險管控”，加拿大伍德維爾-格林醫(yī)療科技服務(wù)公司創(chuàng)始人、首席科學(xué)官兼總裁袁洪波博士主持“創(chuàng)新藥物如何打開北美國際市場”。在開發(fā)北美等國際市場，實現(xiàn)創(chuàng)新藥物上市后商業(yè)化，投資回報與利益最大化，這其中，衛(wèi)生技術(shù)評價（HTA）與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價起到什么作用？怎樣順利通過上述評審？會有哪些不同于各國藥政機構(gòu)，包括加拿大衛(wèi)生部（Health Canada）和美國食品和藥物管理局（FDA）的技術(shù)要求？什么是藥物比較療效研究，它對創(chuàng)新藥物市場定位，對研發(fā)策略及未來發(fā)展趨勢有何種影響？針對這些話題，袁洪波博士與圓桌嘉賓展開了熱烈的討論。

在模塊四“臨床研究的質(zhì)量和風(fēng)險管理”的討論中，強生制藥有限公司亞太治療計劃和策略總監(jiān)陳華博士解讀了新版ICH-GCP。譚凌實博士、思瀾醫(yī)藥技術(shù)（北京）有限公司總經(jīng)理陳靜博士、北京大學(xué)第三醫(yī)院藥物臨床試驗機構(gòu)主任兼北京大學(xué)臨床研究所副所長李海燕教授、從法規(guī)層面、臨床研究的具體過程、稽查核查角度，對臨床研究的質(zhì)量和風(fēng)險管理的要素進(jìn)行深入解讀，分別就“臨床研究發(fā)現(xiàn)評估及管控”、“臨床研究執(zhí)行的檢查與稽查”、“臨床研究機構(gòu)GCP的管理與實施”作主旨報告。隨著臨床研究過程中新理念新技術(shù)的應(yīng)用，對受試者權(quán)益保護(hù)意識的日益增強，監(jiān)管機構(gòu)、申辦者、研究機構(gòu)逐步提高的風(fēng)險重視程度——質(zhì)量和風(fēng)險管理已成為新藥臨床研究中至關(guān)重要的環(huán)節(jié)。徐寧博士、陳華博士、譚凌實博士、陳靜博士、李海燕主任、北京經(jīng)緯傳奇醫(yī)藥科技有限公司副總經(jīng)理金迪蒂博士主持座談小組。

締脈生物醫(yī)藥科技（上海）有限公司董事長兼首席執(zhí)行官譚凌實博士在作主旨發(fā)言

北京大學(xué)第三醫(yī)院藥物臨床試驗機構(gòu)李海燕主任在作主旨發(fā)言

在模塊五“支持藥品批準(zhǔn)上市的臨床藥理研究”中，胡蓓教授、李海燕教授、北京市創(chuàng)新藥物臨床藥代藥效研究重點實驗室副主任王洪允教授分別作了“人體ADME”“QTC間期：藥物心臟毒性研究”“藥物相互作用（DDI）及藥代動力學(xué)（PK）研究”的主旨報告。利用現(xiàn)代理論、現(xiàn)代技術(shù)研究藥物的體內(nèi)處置過程與人體間相互作用的規(guī)律和機制，探討臨床用藥的安全性、有效性，制定個體化劑量方案，減少藥物不良反應(yīng)和藥源性疾病的發(fā)生等一系列研究過程——即臨床藥理學(xué)在新藥研發(fā)中具有關(guān)鍵性科學(xué)指導(dǎo)價值。演講嘉賓從臨床藥理學(xué)的重要概念談起，并通過講解如何開展藥物心臟毒性評估、藥物肝臟毒性評估，展示在不同的新藥研發(fā)階段應(yīng)予以關(guān)注的重大相關(guān)問題。

南京藥捷安康生物有限公司創(chuàng)始人，董事長吳永謙博士主持模塊五討論

北京協(xié)和醫(yī)院臨床藥理中心胡蓓教授在作主旨發(fā)言

北京市創(chuàng)新藥物臨床藥代藥效研究重點實驗室副主任，北京協(xié)和醫(yī)院臨床藥理中心I期生物分析實驗室（東院）主任王洪允博士在作主旨發(fā)言

本次大會在大會主席、華醫(yī)藥有限公司創(chuàng)始人、董事兼首席執(zhí)行官陳力博士、組委會委員北京協(xié)和醫(yī)院臨床藥理中心Ⅰ期臨床研究室主任胡蓓教授、北京加科思新藥研發(fā)有限公司研發(fā)總裁兼執(zhí)行總裁胡邵京博士、先聲藥業(yè)集團(tuán)首席科學(xué)官兼研發(fā)總裁牟驊博士、深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司執(zhí)行副總裁寧志強博士、強生制藥有限公司副總裁兼中國臨床研發(fā)總負(fù)責(zé)人申華瓊博士、南京藥捷安康生物有限公司創(chuàng)始人兼董事長吳永謙博士、再鼎醫(yī)藥（上海）有限公司臨床研發(fā)和法規(guī)事務(wù)執(zhí)行副總裁徐寧博士、江蘇亞盛醫(yī)藥開發(fā)有限公司董事長楊大俊博士、信達(dá)生物制藥（蘇州）有限公司董事長兼總裁俞德超博士、樂士投資集團(tuán)跨境投資董事總經(jīng)理張志民博士、輝瑞（中國）副總裁兼中國藥物開發(fā)部負(fù)責(zé)人趙大堯博士、阿斯利康制藥有限公司美國藥物安全監(jiān)測負(fù)責(zé)人趙子賢博士以及北京睿智弘揚商務(wù)咨詢有限公司負(fù)責(zé)人黃清女士精心籌劃下取得了預(yù)期的交流效果。在兩天的會議期間、在“中國新藥走向世界的征程（NDAA）”這個一年一度的交流平臺上，新藥研發(fā)的一線工作者、國內(nèi)藥界頂尖專家、企業(yè)管理者和精英等共聚一堂，共同探討了在我國醫(yī)藥創(chuàng)新大潮中如何把握好發(fā)展方向，共享創(chuàng)新模式和思路，通過激烈的思想碰撞和頭腦風(fēng)暴，受到業(yè)界的廣泛關(guān)注，成為引領(lǐng)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跨越發(fā)展的重要風(fēng)向標(biāo)。

大會組委會及部分演講嘉賓合影