閻 偉

藥物經(jīng)濟學(xué)分析方法綜述

閻 偉

本研究通過介紹藥物經(jīng)濟學(xué)，總結(jié)了藥物經(jīng)濟學(xué)常用的分析方法以及藥物經(jīng)濟學(xué)不確定性常用分析方法，并對常用分析方法的優(yōu)缺點進行了分析，建議相關(guān)研究者及部門能有效提高藥物經(jīng)濟學(xué)研究質(zhì)量，為藥物經(jīng)濟學(xué)研究領(lǐng)域提供更好的發(fā)展交流平臺。

藥物經(jīng)濟學(xué)；分析方法；成本-效果分析；成本-效益分析；成本-效用分析；最小成本分析；敏感度分析

【DOI】10.12010/j.issn.1673-5846.2017.01.002

1 概述

1.1 藥物經(jīng)濟學(xué)的學(xué)科背景 藥物經(jīng)濟學(xué)（Pharmacoeconomics,PE）始于20世紀(jì)中后期，它是一門關(guān)于藥物學(xué)與經(jīng)濟學(xué)相結(jié)合的相對邊緣的交叉學(xué)科，通過運用經(jīng)濟學(xué)理論和方法，研究醫(yī)藥領(lǐng)域相關(guān)的資源配置等問題。藥物經(jīng)濟學(xué)簡單的說，就是研究怎樣在有限的醫(yī)藥資源基礎(chǔ)上來實現(xiàn)最大經(jīng)濟效益化的應(yīng)用學(xué)科，它可以實現(xiàn)合理用藥四個指標(biāo)中的“經(jīng)濟”指標(biāo)。藥物經(jīng)濟學(xué)在對于制訂合理的治療方案、有效的臨床治療和藥品定價起著至關(guān)重要的作用[1]。

1.2 藥物經(jīng)濟學(xué)的研究意義 藥物經(jīng)濟學(xué)廣泛用于臨床合理用藥的指導(dǎo)、藥品費用的控制及資源的合理分配、醫(yī)院藥事管理、藥品研發(fā)、基本藥物的遴選及制度制定、藥品上市前后的評價、銷售、注冊及不良反應(yīng)等諸多方面[2]。世界各國政府都注意到了醫(yī)藥資源的配置效率和藥物經(jīng)濟學(xué)評價有著密切聯(lián)系，部分國家甚至將獲取藥品和醫(yī)療保險報銷的前提與藥物經(jīng)濟學(xué)評價結(jié)果掛鉤。根據(jù)2014年發(fā)布的衛(wèi)生數(shù)據(jù)統(tǒng)計公報，我國的個人衛(wèi)生支出總量2014年比2013年增長了將近9.5％，繼續(xù)保持較高的增長速度，占比雖然較2013年降低了0.7％，但與十二五制定的目標(biāo)仍存在一定差距[3-4]。因此，藥物經(jīng)濟學(xué)的有效應(yīng)用對于我國醫(yī)療事業(yè)的可持續(xù)發(fā)展將發(fā)揮著不可忽視的作用。

1.3 國內(nèi)外發(fā)展現(xiàn)狀 國外在藥物經(jīng)濟學(xué)方面的研究比我國早了二十多年，并且已經(jīng)有30多個國家和地區(qū)的政府部門制定了符合本國（地區(qū)）醫(yī)療情況的藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南[5]。我國的藥物經(jīng)濟學(xué)興起于1993年，由于在發(fā)展的初期受到相關(guān)部門和學(xué)者的重點關(guān)注，截止到目前的20多年中，取得了相當(dāng)可喜的成績，形成了一套較為完整的研究試驗和分析方法，但是還存在一些問題有待進一步解決。隨著2011年我國《藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南》的出現(xiàn)，進一步為我國藥物經(jīng)濟學(xué)的研究提供了標(biāo)準(zhǔn)的依據(jù)和規(guī)范[5]。

2 藥物經(jīng)濟學(xué)分析方法

藥物經(jīng)濟學(xué)常見的分析方法主要包括成本分析（CA）、最小成本分析（CMA）、成本-效益分析（CBA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效果分析（CEA）五種，其中CA和CMA兩種方法為不完全分析，而CBA、CUA、和CEA為完全分析[6]。

2.1 CEA

2.1.1 CEA的概念 成本與效果結(jié)合的藥物經(jīng)濟學(xué)是目前用到最多，同時也是比較成熟的分析方法，即CEA。在藥物經(jīng)濟學(xué)研究的幾種方法中，CEA是較為全面的一種，通過對健康效果和成本各自的增長變化進行比較，用健康指標(biāo)（臨床指標(biāo)和質(zhì)量調(diào)整生命年）來表示，舍棄了傳統(tǒng)用貨幣單位來衡量的情況。增量成本-效果分析（ICEA）也是藥物經(jīng)濟學(xué)中CEA方法的一種，它運用了成本-效果比和增量成本-效果比有效地給出了不同方案之間的單位成本。

2.1.2 CEA的應(yīng)用 CEA除了在藥物經(jīng)濟學(xué)中有著廣泛的應(yīng)用外，在藥事管理學(xué)中也有著普遍的應(yīng)用。CEA通過藥物經(jīng)濟學(xué)與藥事管理學(xué)的有效融合，對于監(jiān)管效率和資源的有效配置起到了顯著作用，并且對于相關(guān)單位的臨床用藥和制定藥品政策都能起到參考作用。例如，沈萬香和張邦升[7]運用CEA對2型糖尿病的四種治療方案（阿卡波糖、格列美脲、二甲雙胍、二甲雙胍+瑞格列奈）進行了藥物經(jīng)濟學(xué)分析，從費用、安全性和療效三個方面得出最佳的治療方案。該研究是從醫(yī)院的視角進行分析，為醫(yī)院臨床用藥的經(jīng)濟性提供了一定的參考。

2.1.3 CEA的優(yōu)缺點 應(yīng)用CEA可以簡單有效的測得藥物的臨床效果，在幾種常用的分析方法中使用程度較高，但這種方法不能在不同的疾病之間進行比較。因彼此之間沒有相一致的比較標(biāo)準(zhǔn)，不同的項目和相同的項目都不能實現(xiàn)比較，導(dǎo)致現(xiàn)有文獻中運用CEA評價的內(nèi)容比較單一。另外，王平和陳永法提到CEA中的置信區(qū)間估計，可接受曲線和信息價值也是藥物經(jīng)濟學(xué)分析中經(jīng)常被人們忽視的重要部分[8]。

2.2 CBA

2.2.1 CBA的概念 效益即有限的資源投入可以獲得最大的產(chǎn)出，在醫(yī)學(xué)方面則是用貨幣單位來衡量健康效果的量化產(chǎn)出。效益可以簡單地分為直接效益、間接效益和隱性效益三種。CBA的特點是將成本與效益都轉(zhuǎn)換為貨幣單位，然后通過計算查驗是否可以將成本與效益等價。

2.2.2 CBA的應(yīng)用 在醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域，CBA起著非常巨大的作用，包括在衛(wèi)生事業(yè)決策中起到的作用和在臨床用藥中起到的作用。衛(wèi)生決策方面，CBA對于新藥評價、社會保障措施評估和藥品是否適合列入醫(yī)療保險目錄中的評估等起著重要的作用。

2.2.3 CBA的優(yōu)缺點 CBA可以在不同疾病之間進行比較，但是在健康貨幣化方面則難度較大。CBA在受益主體方面是比較模糊的，容易引起不必要的矛盾，主體包括患者、醫(yī)院和第三付費方。CBA在客觀公正方面很難做到患者為最大限度的受益方，在有限醫(yī)療衛(wèi)生資源的背景下醫(yī)療服務(wù)的公平性和可及性還有待進一步提升。

2.3 CUA

2.3.1 CUA的概念 CUA中，效用為患者對于自身健康狀況的滿意程度。生命質(zhì)量調(diào)整年是CUA中最常用的效用指標(biāo)。治療方案的評價指標(biāo)一般有成本-效用比和增量-成本效用比。相比CEA，CUA在評價治療方案時，不僅可以對成本做相關(guān)分析，而且對患者治療后增加的成本還可以進行相關(guān)分析。CUA更全面、更真實地反映了成本與結(jié)果之間的關(guān)系。

2.3.2 CUA的應(yīng)用 當(dāng)評價成本與臨床結(jié)果之間的關(guān)系時，可以使用CEA和CUA。然而，在某些情況下只有CEA才能得出更加科學(xué)、可靠、適用于決策分析的結(jié)果。除了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，CEA還廣泛應(yīng)用在工程技術(shù)等方面的研究。覃瀟茗等運用CUA得出，應(yīng)用腹腔鏡手術(shù)治療的患者在成本-效用方面要好于傳統(tǒng)開腹手術(shù)[9]。

2.3.3 CUA的優(yōu)缺點 CUA可在不同疾病之間進行比較，通過計算將體現(xiàn)生命質(zhì)量的內(nèi)容指標(biāo)量化，從而實現(xiàn)把生命質(zhì)量調(diào)整年作為評價健康生命質(zhì)量的評價標(biāo)準(zhǔn)。但是，基于效用的藥物經(jīng)濟學(xué)分析方法仍然存在許多爭議，首先應(yīng)用健康生命質(zhì)量調(diào)整年的前提條件比較理想化，另外健康生命質(zhì)量調(diào)整年中效用值的獲得也存在一定的困難。

2.4 CMA

2.4.1 CMA的概念 CMA是對于某一病例多種治療方案下，達到治療效果的同時而選擇治療成本最低、且最有利的方法。但是，如要保證治療效果相同且不借助其他方法是行不通的，因此有時需要借助其他的統(tǒng)計分析方法來實現(xiàn)。

2.4.2 CMA的應(yīng)用 CMA是藥物經(jīng)濟學(xué)常見的研究方法之一。當(dāng)各醫(yī)療方案的效果相等或相近時，總成本的大小就成為判斷各治療方案之間的優(yōu)劣指標(biāo)。王麗和周臘梅采用CMA對2型糖尿病患者治療中應(yīng)用阿卡波糖（兩種不同劑型）進行了藥物經(jīng)濟學(xué)分析，該研究得出兩者藥效相當(dāng)，但國產(chǎn)的經(jīng)濟性更好[10]。

2.4.3 CMA的優(yōu)缺點 CMA是最常用的分析方法之一，研究操作簡單，但是在不同的方案中獲得的結(jié)果是否等價這一問題上卻不易驗證，具有一定的局限性。

3 敏感性分析

在藥物經(jīng)濟學(xué)中，不確定性存在于評價設(shè)計問題，對實驗結(jié)果有一定的影響，評價方法問題以及數(shù)據(jù)收集處理問題三個方面[11]。藥物經(jīng)濟學(xué)評價中不確定性的最常用分析方法是敏感性分析。

3.1 敏感性分析的概念 藥物經(jīng)濟學(xué)分析和臨床試驗中，試驗資料存在的不確定性以及參數(shù)的變動，都會對評價結(jié)果有所影響，造成分析中的不確定性。敏感性分析是通過在一定估值范圍內(nèi)改變試驗環(huán)境來驗證試驗結(jié)果穩(wěn)定性的一種常用方法。

3.2 敏感性分析的應(yīng)用 CEA、CBA、CUA分析等，由于數(shù)據(jù)等的不確定性都會使分析效果產(chǎn)生偏差，而敏感性分析的目的是研究當(dāng)試驗數(shù)據(jù)變化時對試驗結(jié)果的影響，從而確定關(guān)鍵變量。例如，當(dāng)臨床試驗中所用的藥物器材等遭遇不可抗拒的因素出現(xiàn)價格浮動，對于治療方案的結(jié)果會不會有影響。

3.3 敏感性分析的優(yōu)缺點 單因素敏感性分析方法簡便，應(yīng)用較廣。概率敏感性分析可以總體直觀地反映不確定性的影響，利于決策者做出判斷，還可借助計算機軟件來實現(xiàn)分析，操作簡單。敏感性分析的主要局限性體現(xiàn)在變量及變動范圍是由主觀決定，缺乏統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，并且單因素敏感性分析忽略了參數(shù)之間的互相作用。概率分析技術(shù)也僅僅是將參數(shù)之間進行模式化，并不能完全解決之前所提到的缺點。

4 結(jié)論

綜合來看，藥物經(jīng)濟學(xué)在國內(nèi)發(fā)展時間相比國外較短，仍是一門新型的邊緣學(xué)科，在理論研究和實際應(yīng)用方面還存在很多問題[2,12]。對于藥物經(jīng)濟學(xué)的分析，研究人員普遍應(yīng)用了CEA，其方法比較單一，而且往往忽略進行敏感性分析，部分進行敏感性分析的文章也表現(xiàn)出方法不夠規(guī)范等問題。另外，我國的藥物經(jīng)濟學(xué)研究者層次不高，綜述性文章較少，作者發(fā)表文獻的驅(qū)動力主要是晉升和科研考核需要。為此，相關(guān)的研究者應(yīng)該加強國內(nèi)外學(xué)術(shù)交流，做到研究內(nèi)容多方法、多領(lǐng)域，有效提高藥物經(jīng)濟學(xué)研究質(zhì)量。相關(guān)政府部門也應(yīng)該做好相應(yīng)的政策支持，為藥物經(jīng)濟學(xué)研究領(lǐng)域提供更好的發(fā)展交流平臺。

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河北醫(yī)科大學(xué)第三醫(yī)院藥劑科，河北石家莊 050000