白血病,俗稱“血癌”,是一種造血系統(tǒng)惡性腫瘤。人體的造血是依靠身體里的造血干細胞逐漸分化、成熟,發(fā)育成各種正常血細胞而發(fā)揮作用。而白血病是由于血細胞中,主要是白細胞中的某一系列細胞異常腫瘤性增生,形成克隆性的白血病細胞,他們在骨髓和其他造血組織中大量增生積聚,并侵犯其他器官和組織,而使正常造血受抑制。臨床可表現(xiàn)為不同程度的貧血、出血、感染發(fā)熱以及肝、脾、淋巴結(jié)腫大和骨骼疼痛等癥狀。據(jù)報道,在我國惡性腫瘤所致的死亡率中,白血病位居前列(男性第6位,女性第8位),而在兒童及35歲以下成人中則居第1位。
人類白血病的發(fā)病原因尚未完全清楚,常見的病因有:①病毒:如人類T淋巴細胞-I型可引起成人T細胞白血??;②電離輻射:人體接受中大劑量輻射后都可誘發(fā)白血病,小劑量輻射能否引起白血病還不確定;③化學因素:苯、抗腫瘤藥中的烷化劑有致白血病作用,氯霉素、保泰松等亦可誘發(fā)白血??;④遺傳因素:家族性白血病約占白血病的0.7%,有染色體畸變的人群白血病發(fā)病率高于正常人;⑤其他血液病:如骨髓增生異常綜合征、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等最終可發(fā)展為白血病。
白血病起病急緩不一,急性白血病發(fā)病時主要臨床癥狀有發(fā)熱、逐漸加重的貧血、明顯的出血傾向、骨痛等組織器官受浸潤的表現(xiàn)。起病緩慢者,病情逐漸進展。少數(shù)患者最初癥狀可為抽搐、失明、心包積液、雙下肢截癱等。
臨床表現(xiàn):①發(fā)熱:是白血病最常見的癥狀之一,是常見的首發(fā)癥狀,主要原因是感染,可累及身體各個部位;②出血:出血部位可遍及全身,以皮膚、牙齦、鼻腔出血最常見,也可表現(xiàn)為尿血、便血,女性月經(jīng)過多;③貧血:發(fā)病前即可出現(xiàn),病人往往伴有乏力、面色蒼白、心悸、氣短、下肢水腫等癥狀;④骨和關(guān)節(jié)疼痛:白血病浸潤骨和骨膜引起,可表現(xiàn)為彌漫性疼痛或行動困難等,許多患者有胸骨壓痛;⑤肝脾和淋巴結(jié)腫大;⑥中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累表現(xiàn):如頭痛、頭暈、嘔吐、抽搐、昏迷、視力障礙、面癱等;⑦其他組織和器官浸潤癥狀:如粒細胞肉瘤累及眼眶、白血病浸潤牙齦或皮膚、睪丸受浸潤可出現(xiàn)無痛性腫大,還可浸潤心、肺、消化道、腎、卵巢、乳腺等臟器,并表現(xiàn)為相應器官的功能障礙。
初診檢查是血常規(guī)和外周血涂片。急性白血病中大多數(shù)患者白細胞增多,也有白細胞計數(shù)正?;驕p少,可有不同程度的貧血,一半以上患者伴有血小板下降。血涂片分類檢查一般可以見到數(shù)量不等的原始細胞或幼稚細胞。但當白細胞不增多時,外周血涂片上有時很難找到原始細胞。慢性白血病常表現(xiàn)為某種類型的白細胞顯著持續(xù)性增高,隨著病情進展,可出現(xiàn)貧血及血小板減少。
骨髓檢查是確診白血病所必需的檢查手段,包括骨髓細胞形態(tài)學檢查、細胞化學檢查、免疫學檢查、染色體檢查和基因檢測等檢查項目。其中骨髓細胞形態(tài)學檢查是診斷白血病的主要依據(jù)和必做項目,其他檢查項目對于明確白血病的類型、指導下一步治療有著極其重要的意義。
另外,對于中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病的診斷,腰椎穿刺必不可少,腦脊液化驗可出現(xiàn)白細胞增加和蛋白質(zhì)增多,涂片可找到白血病細胞。其他檢查如生化檢查、凝血分析等也會出現(xiàn)異常。
隨著科學技術(shù)的發(fā)展進步,白血病已經(jīng)不再是一個人們所說的“絕癥”,它有很多的治療辦法,生存率也在不斷提高。不同類型的白血病預后不盡相同。在確診白血病后,患者應與??漆t(yī)生配合、積極治療,輕易放棄生命或迷信什么“偏方”而耽誤治療均是不可取的。
白血病的治療需要根據(jù)不同的白血病類型制訂綜合的治療方案,主要的治療方法包括:①化學治療(簡稱化療):是利用抗白血病藥物殺傷腫瘤細胞,多采用聯(lián)合用藥,是急性白血病的最主要治療方法;②免疫治療:包括非特異免疫藥物(如干擾素、細胞因子)和單克隆抗體等特異性藥物,這些藥物通過免疫反應殺傷白血病細胞;③靶向治療:指針對某些特殊白血病的治療手段,如伊馬替尼治療慢性粒細胞白血病,維甲酸治療急性早幼粒細胞白血病等;④造血干細胞移植:是通過異體或自體的造血干細胞植入患者體內(nèi)而獲得造血和免疫重建的醫(yī)療手段,被認為是根治多種白血病的治療手段;⑤放射治療:可用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病的治療等。
造血干細胞來源于紅骨髓,具有自我更新、分化發(fā)育和再生能力。造血干細胞移植是指對患者進行全身放療、化療以及免疫抑制預處理后,將正常供體或自體的造血干細胞經(jīng)血管輸注給患者,使之重建正常的造血和免疫功能,從而達到治療某些疾病的目的,這一過程即為造血干細胞移植。
由于造血干細胞移植最早只進行骨髓移植,所以人們習慣上籠統(tǒng)地稱之為骨髓移植,其實造血干細胞移植包括骨髓移植、外周造血干細胞移植、臍血移植等。
對于需要做移植的患者,尋找合適的供者是首要任務。造血干細胞移植首選HLA配型相合的同胞供者,但目前能找到這種供者的概率越來越少。另外,也可以在非血緣骨髓庫和臍帶血庫中尋找配型相合的供者,但這種機會是非常有限的,而且需要提前2個~3個月準備。
現(xiàn)在,找不到配型相合的供者也不要悲觀,我們國家血緣HLA配型半相合的骨髓移植已經(jīng)成功并經(jīng)歷了近十年的完善,可以應用半相合供者進行移植。半相合供者是比較容易找到的,幾乎每個人都可以找到半相合的親緣供者,如父母、子女、兄弟姐妹、堂親、表親、舅舅、姨、姑姑、叔叔、伯父等有血緣的人經(jīng)過配型檢查,都可能成為半相合供者的候選人。在某些移植中心,半相合移植的療效可以達到與配型相合移植和非血緣移植相似的效果,尤其對于高危患者,采用自家人做供者,能夠不失時機地及時移植,還可以凍存淋巴細胞以備復發(fā)預防之用。
造血干細胞移植為根治白血病提供了可能,多數(shù)白血病患者移植后可以獲得長期生存,但還有一部分患者會出現(xiàn)白血病復發(fā),特別是移植前疾病處于進展期的患者更為常見。這是由于在造血干細胞移植過程中,不可能通過前期的預處理化療100%清除掉所有白血病細胞,殘留的白血病細胞需要通過免疫反應被重建的正常細胞殺滅,當白血病細胞沒有被有效清除時,就可能逐步增長出現(xiàn)復發(fā)。殘留在體內(nèi)的惡性細胞越多,復發(fā)概率也越大。
復發(fā)后的治療往往比較困難,總體預后差。但近年來由于移植技術(shù)的進步和微小殘留病監(jiān)測手段的提高,可以在一定程度上提前預知復發(fā),盡早干預,給予化療、供者淋巴細胞回輸、二次移植等方法治療,可以使一部分復發(fā)患者再次獲得緩解并長期生存。