徐鵬輝

1.中華人民共和國駐舊金山總領事館科技組，舊金山，94115 2.中國生物技術發(fā)展中心，北京，100036

*綜 述*

美國啟動精準醫(yī)療計劃

徐鵬輝1，2

1.中華人民共和國駐舊金山總領事館科技組，舊金山，94115 2.中國生物技術發(fā)展中心，北京，100036

美國總統(tǒng)奧巴馬在2015年國情咨文演講中提出啟動精準醫(yī)療計劃，并計劃從2015年10月起開始投入2.15億美元用于該計劃相關項目。本文就該計劃提出的背景、主要內容、近期和遠期目標、投入和保障等進行介紹，并探討其對醫(yī)學科技發(fā)展和醫(yī)療模式的影響及對中國的啟示。

美國；啟動；精準醫(yī)療計劃

2015年1月20日，美國總統(tǒng)奧巴馬在國情咨文演講中提出了“精準醫(yī)療計劃”（Precision Medicine Initiative）「1」，并在1月30日宣布啟動該計劃，將從10月份開始投入2.15億美元資助相關研究「2」。本文就奧巴馬提出該計劃的背景、主要內容、近期和長遠目標等進行介紹，并探討該計劃對醫(yī)學科技發(fā)展和醫(yī)療模式的影響及對我國的啟示。

1　 什么是精準醫(yī)療

“精準醫(yī)療”概念始于2011年，由美國國家科學研究委員會在《走向精準醫(yī)療》這一報告中首次正式提出「3」。精準醫(yī)療是以個體化醫(yī)療為基礎、隨著基因組測序技術快速進步以及生物信息與大數據科學的交叉應用而發(fā)展起來的新型醫(yī)學概念與醫(yī)療模式，本質上是通過基因組、蛋白質組等組學技術和醫(yī)學前沿技術，對于大樣本人群與特定疾病類型進行生物標記物的分析與鑒定、驗證與應用，從而精確尋找到疾病的原因和治療的靶點，并對一種疾病不同狀態(tài)和過程進行精確亞分類，最終實現對于疾病和特定患者進行個性化精準治療的目的，提高疾病診治與預防的效益「4」。

2　 精準醫(yī)療計劃出臺的背景

近年來，美國的醫(yī)療成本居高不下且不斷上漲，2013年高達2.9萬億美元，占到GDP（國內生產總值）的17.4%，人均醫(yī)療費用高達9255美元，均遠超其他國家5。高昂的醫(yī)療開支成為美國政府和老百姓難以承受之重。奧巴馬在當選總統(tǒng)后，把推動新醫(yī)改即《患者保護與平價健康保險法案》（The Patient Protection and Affordable Care Act）作為其內政工作的重中之重。而控制醫(yī)療費用，降低醫(yī)療成本，既是奧巴馬醫(yī)改的三大目標之一，也是新醫(yī)改能否取得成功的關鍵所在。

在醫(yī)療科技發(fā)展方面，近年來大規(guī)模生物數據庫的建設（如人類基因組序列數據庫）以及基因測序能力的大幅提升和測序成本的大幅下降、疾病分型技術（如基因組學、蛋白質組學、代謝組學乃至移動健康技術）的長足發(fā)展和大數據計算分析手段的提高，則為啟動“精準醫(yī)療計劃”奠定了必要的技術基礎「5」。

在這一時代背景下，奧巴馬適時提出了啟動“精準醫(yī)療計劃”，通過為每個患者提供精準的疾病預防、篩查、診斷、治療和康復手段，促使醫(yī)療模式從粗放型向集約型、從低效能向高效益轉變，實現以最小資源投入獲取最大健康保障，從而在提高全民醫(yī)療保障水平的同時降低醫(yī)療成本，為確保新醫(yī)改的成功和可持續(xù)性提供支撐。

3　 精準醫(yī)療計劃的主要內容

在發(fā)表國情咨文倡導“精準醫(yī)療計劃”僅僅10天后，奧巴馬即于1月30日宣布正式啟動該計劃，提議在2016財年投入2.15億美元，從2015年10月份開始資助以下4方面的研究「2」：

1）建立百萬人群規(guī)模的全國研究隊列，為開展精準醫(yī)療研究奠定大數據基礎

資助NIH 1.3億美元，用于建立100萬人群規(guī)模的全國研究隊列，收集相關醫(yī)療數據（包括病歷、遺傳和代謝圖譜，以及環(huán)境和生活方式等信息），形成數據共享機制，為深入了解疾病、進一步開展精準醫(yī)療相關研究奠定基礎。

2）專門針對腫瘤這一重大疾病，開展基因組學研究，開發(fā)更精準有效的治療方法

資助NIH癌癥研究所（NCI）7000萬美元，針對腫瘤這一危害最大的疾病，開展腫瘤基因組學研究，并將相關知識應用于開發(fā)更為有效的癌癥治療手段中。

3）資助FDA開發(fā)評價下一代基因檢測的技術，提升FDA的評審和監(jiān)管能力

資助FDA 1000萬美元，用于開發(fā)高質量的數據庫，以用于評估新一代測序技術，并確保其用于患者的準確性、可靠性和安全性。在需要協調“精準醫(yī)療”項目時，允許其引進相關的技術和專家，以滿足精準醫(yī)療創(chuàng)新和保障公眾健康的監(jiān)管需要。

4）制定信息數據相關標準，保護患者隱私和信息安全

資助國家衛(wèi)生信息技術協調辦公室（the Office of the National Coordinator for Health Information Technology, ONC）500萬美元，用來建立相關標準，保護患者的隱私和數據信息安全，以消除公眾疑慮。

4　 精準醫(yī)療計劃的目標

4.1近期目標

精準醫(yī)療計劃的近期目標集中在腫瘤防治上，主要通過開展創(chuàng)新性腫瘤靶向治療的臨床研究、運用綜合療法治療腫瘤、攻克腫瘤耐藥性問題等，將精準醫(yī)療技術應用于腫瘤防治，提高腫瘤的防治水平「6」。

4.2遠期目標

精準醫(yī)療計劃的遠期目標則是將精準醫(yī)療技術應用于健康的所有相關領域。要實現這一目標，一是需要建立百萬人以上的志愿者研究隊列，將基因數據、生物樣本信息乃至生活方式等信息電子化并實現數據共享；二是需要創(chuàng)建新的研究模式，強調志愿者參與、數據共享和隱私保護；三是需要通過對百萬志愿者隊列數據庫的研究，在藥物基因組學上取得突破并實現為特定患者選用有效的藥物和精準的劑量、為疾病防治確定新的靶標、驗證移動醫(yī)療設備在健康管理中的作用、為各種疾病的精準藥物開發(fā)提供科學依據「6」。

5　 投入和政策保障

奧巴馬政府將在經費投入、政策法規(guī)制定、加強監(jiān)管能力、宣傳和鼓勵國民志愿參與、號召各方共同參與等方面為“精準醫(yī)療計劃”的啟動和實施提供相應保障。

在經費投入上，聯邦政府將在2016財年投入2.15億美元「2」，資助NIH、NCI、FDA、ONC等機構開展相關研究；在政策法規(guī)制定上，白宮將與FDA、ONC等聯邦機構一起，通過征求病人、生物倫理學家、人權維護者、技術專家等多方意見，發(fā)布相關數據交換操作標準和要求，制定隱私保護、數據安全相關的政策法案，解決精準醫(yī)療計劃中涉及個人隱私和數據安全的法律和技術問題；FDA等聯邦機構將加強評審和監(jiān)管能力建設，推進現代化管理，以適應新型精準醫(yī)療技術和產品的評審和監(jiān)管需要；聯邦政府和相關機構還將加大宣傳力度，鼓勵和發(fā)動100萬甚至更多的美國人自愿參與到“精準醫(yī)療”項目中來，并號召有關各方共同努力，加強現有的研究團隊、病人群體及私營企業(yè)等各方的合作，共同推進“精準醫(yī)療計劃”的實施。

6　 精準醫(yī)療計劃帶來的影響

“精準醫(yī)療計劃”的實施將對現有的醫(yī)療模式和醫(yī)學科技產生深遠影響。

一是推動醫(yī)療模式從粗放型向精準型轉變。精準醫(yī)療綜合運用諸多現代醫(yī)學科技發(fā)展的知識與技術體系，體現了醫(yī)學科學發(fā)展趨勢，也代表了臨床實踐發(fā)展的方向。目前大多數診療手段都是針對“患者群體”采用“一刀切”療法，在某些患者身上非常成功，而另一些患者則收益甚微。“精準醫(yī)療”將改變這種粗放式的診療現狀，為臨床醫(yī)生提供對患者進行精準分類的工具，從而選擇最精準有效的治療手段，邁向基于數據的更精準醫(yī)療服務新時代的到來。

二是推動醫(yī)學科技進一步與大數據和信息科學的交叉融合。精準醫(yī)療計劃將收集百萬志愿者的健康數據，形成海量數據庫，通過將現代醫(yī)學技術與大數據和信息技術相結合，將全面提高疾病預防、診斷、治療相關研究和藥物研發(fā)的效率，有力地推動醫(yī)學科技的發(fā)展。

7　 對中國的啟示和建議

中國13億多人口位居世界第一，各種慢性疾病高發(fā)（如高血壓患者有2億以上、糖尿病患者有1億多），且人口老齡化日趨明顯，面臨著巨大的疾病防治挑戰(zhàn)和醫(yī)療負擔。美國此次在政府層面率先啟動“精準醫(yī)療計劃”，對于中國瞄準醫(yī)學科技國際前沿，及時抓住機遇，推動精準醫(yī)學發(fā)展，最終惠及人民大眾健康與疾病救治，具有重要的啟示作用。

一是要制定發(fā)展精準醫(yī)療的相關規(guī)劃，加大科技經費投入。

利用中國最近出臺《關于深化中央財政科技計劃（專項、基金等）管理改革的方案》，整合各類科技計劃以避免重復、分散、封閉、低效和資源配置“碎片化”等問題之機，組織國內外相關領域科學家開展戰(zhàn)略研究，加強頂層設計和統(tǒng)籌協調，做好與“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項及其他生物醫(yī)學項目研究體系的銜接，研究制定中國的“精準醫(yī)學研究計劃”并納入國家“十三五”發(fā)展規(guī)劃，并確保有足夠的科技計劃經費投入。

二是要充分發(fā)揮中國的比較優(yōu)勢，積極開展精準醫(yī)學研究。

精準醫(yī)療的實現離不開基因組測序能力和大規(guī)模隊列及所產生的生物大數據資源。中國要充分利用好全球第一的基因測序能力（華大基因等）、世界上最多的人口和龐大而病種齊全的患者人群、現有的大規(guī)模隊列（如20萬人的泰州隊列）等有利條件，以及較低的研發(fā)成本（臨床試驗和靈長類動物實驗成本都只需西方國家的1/5），積極開展精準醫(yī)學研究。

三是要抓緊研究制定相關法律法規(guī)和標準，加強監(jiān)管。

美國此次實施精準醫(yī)療計劃，不僅資助醫(yī)學科技研究，還通過聯邦政府有關機構如FDA和ONC，制定基因診斷等臨床新技術新產品的評審和監(jiān)管、隱私保護、數據安全相關的政策法規(guī)，以適應監(jiān)管需要。中國相關政策法規(guī)體系尚不完善，SFDA等監(jiān)管部門宜抓緊開展研究，制定促進精準醫(yī)療發(fā)展的相關政策法規(guī)。

（References）

[1]Remarks by the President in State of the Union Address [EB/OL]. 2015-01-20[2015-3-2]. https://www.whitehouse. gov/the-press-office/2015/01/20/remarks-president-stateunion-address-january-20-2015.

[2] Fact Sheet: President Obama’s Precision Medicine Initiative [EB/OL]. 2015-01-30[2015-3-2]. https://www.whitehouse. gov/the-press-offi ce/2015/01/30/fact-sheet-president-obamas-precision-medicine-initiative.

[3]National Research Council. Toward precision medicine: building a knowledge network for biomedical research and a new taxonomy of disease[R]. Washington, DC: National Academies Press, 2011

[4]科技日報.推進精準醫(yī)學發(fā)展 助力健康中國建設——訪中國工程院院士、中國醫(yī)學科學院院長曹雪濤委員[N]. http://digitalpaper.stdaily.com/http_www.kjrb.com/ kjrb/html/2015-03/10/content_295134.htm?div=-1

[5]Francis S. Collins, Harold Varmus. A New Initiative on Precision Medicine[J]. The New England Journal of Medicnie, 2015, 372(9): 793-795.

[6]The Precision Medicine Intiative [EB/OL]. [2015-3-2]. http:// www.nih.gov/precisionmedicine/infographic-printable.pdf.

United States Launched Precision Medicine Initiative

XU Penghui1,2
1.Science & Technology Section, Consulate General of P.R.C in San Francisco, San Francisco, CA 94115, USA 2.China National Center for Biotechnology Development, Beijing 100036, China

US President Obama announced Precision Medicine Initiative in State of the Union Address early 2015, and launched with a $215 million investment in the President’s 2016 Budget. This article introduced the background, research fi elds, near term and longer term goals as well as input and supporting policies of the Initiative, and discussed it’s impact on medical R&D and model,as well as enlightenment for China.

United States; lunch; Precision Medicine Initiative

R-013

A doi 10.11966/j.issn.2095-994X.2015.01.01.07

2015-03-13；

2015-03-14

徐鵬輝，醫(yī)學博士，副研究員。研究方向為科技政策和科研管理，電子信箱：xupenghui@yahoo.com

引用格式：徐鵬輝.美國啟動精準醫(yī)療計劃[J].世界復合醫(yī)學, 2015,1(1):44-46.