尿素循環(huán)障礙（UCDS）和有機(jī)酸血癥（OAs）患兒在肝移植術(shù)前等待名單中具有直接優(yōu)先權(quán)，且與疾病嚴(yán)重程度無關(guān)。目前關(guān)于UCDs或OAs肝移植的全國性數(shù)據(jù)資料有限。本研究即回顧性分析了2002—2012年UNOS登記的18歲以下肝移植病例。除外再次移植病例后，單純接受肝移植的UCDs/OAs病例占全部兒童肝移植病例的5.4%（306/5 672）。UCDs/OAs所占比例由2002—2005年的4.3%升至2010—2012年的7.4%（P＜0.001）。96%患兒接受了尸體供肝移植，其中59%患兒在2歲以內(nèi)接受移植，隨著手術(shù)年齡的增長，患兒移植物的存活率升高（P＝0.04），2歲以內(nèi)的患兒術(shù)后5年移植肝存活率為78%，2歲及以上的患兒則達(dá)88%（P＝0.06）。血管血栓形成占移植物失功原因的44%（19/43），其中65%發(fā)生在2歲以內(nèi)兒童中。隨著手術(shù)年齡的增長，患兒的存活率也升高：2歲以內(nèi)患兒肝移植術(shù)后5年存活率為88%，而2歲及以上的患兒可達(dá)99%（P＝0.006）。全部患兒的隨訪時間為（54.0±34.4）個月，隨訪期末，UCDs/OAs患兒的認(rèn)知能力和運(yùn)動能力低于其他原發(fā)病接受肝移植的患兒，這與代謝紊亂相關(guān)，但單因素和多因素分析提示與患兒接受肝移植手術(shù)時的年齡或體重、性別、種族、移植肝類型（劈離式或全肝）、移植手術(shù)住院時長等無關(guān)。綜上所述，UCDs/OAs患兒大多于幼兒早期即接受肝移植手術(shù)。此類患兒盡早手術(shù)的優(yōu)勢有待進(jìn)一步研究，因?yàn)檫^低的年齡可能增加患兒的病死率。。