孟琴

2013年4月16日，在“世界血友病日”到來之際，全球血友病治療領(lǐng)域的領(lǐng)先者百特公司攜手中國(guó)血友病專家學(xué)者，共同提出“血有止境，自由人生”的血友病防治新愿景。由政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織、企業(yè)等各方形成合力，進(jìn)一步完善血友病疾病管理體系，讓所有血友病患者都能享有適當(dāng)?shù)闹委?，從而有效控制出血、回歸正常和自由的生活。

血友病，是一種因凝血因子缺乏而引起的遺傳性出血性疾病，嚴(yán)重者可出現(xiàn)自發(fā)性出血，常常需忍受因出血而導(dǎo)致的關(guān)節(jié)、肌肉疼痛等癥狀，嚴(yán)重出血甚至可導(dǎo)致死亡。為了避免出血事件發(fā)生，血友病患者難以像正常人一樣活動(dòng)，生活質(zhì)量受到極大的影響。

在全球，血友病的患病率為十萬分之五到十。按此計(jì)算，我國(guó)的血友病患者約有十萬人左右。為了提高血友病的診療水平、改善藥品供應(yīng)和醫(yī)療保障，2009年底衛(wèi)生部啟動(dòng)了“血友病疾病管理系統(tǒng)”項(xiàng)目，建立了31家全國(guó)和省級(jí)的血友病病例信息管理中心，加強(qiáng)血友病患者的登記及信息管理，百特公司獨(dú)家提供500萬資金資助。目前，中國(guó)實(shí)際診斷并正式登記注冊(cè)的血友病患者人數(shù)達(dá)1萬余人。

2012年底，衛(wèi)生部門再次發(fā)出通知，要求成立省級(jí)血友病防治專家組，并建立血友病分級(jí)診療體系，將血友病診療治療向下滲透，以實(shí)現(xiàn)盡早發(fā)現(xiàn)、就近治療。與此同時(shí)，將血友病納入新農(nóng)合12類大病的保障和救助試點(diǎn)范圍。

在我國(guó)，血友病患者殘疾率、尤其是關(guān)節(jié)畸形發(fā)生率很高。北京兒童醫(yī)院血液病中心血友病綜合治療組組長(zhǎng)吳潤(rùn)暉主任表示，“如果在出血發(fā)生之前，能夠定期補(bǔ)充凝血因子、使其在血液里保持一定濃度，患者就能夠像正常人一樣生活。尤其是針對(duì)兒童患者，良好的預(yù)防治療可極大減少出血的次數(shù)，避免因出血而造成的對(duì)關(guān)節(jié)的損害，致殘率也會(huì)極大降低”。

由于治療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)大、凝血因子供應(yīng)短缺，目前只有很少比例的中國(guó)患兒采用預(yù)防治療，且基本上是低劑量、短期的預(yù)防治療。南方醫(yī)院血液科主任孫競(jìng)教授介紹，“目前國(guó)產(chǎn)的凝血八因子產(chǎn)品都是從血漿中提取，而我國(guó)血漿供應(yīng)一直非常緊張。長(zhǎng)期大量使用血液制品還存在著病毒感染風(fēng)險(xiǎn)，血友病患者同時(shí)也是丙肝和艾滋病的高發(fā)人群。因此，自上世紀(jì)90年代中期以后，國(guó)際上血友病治療就轉(zhuǎn)為以重組產(chǎn)品為主。重組產(chǎn)品不受血漿采漿量限制，能夠緩解藥品供應(yīng)緊張，并避免血源性病毒感染的發(fā)生?！?/p>

目前，全球使用量最大的第三代重組人凝血八因子（百因止）已獲得我國(guó)藥監(jiān)部門批準(zhǔn)，今年將正式用于血友病臨床治療。百因止已在全球58個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)上市，上市十年以來，已有超過130億單位的使用量（截止2012年10月31日），幫助數(shù)以萬計(jì)的患者實(shí)現(xiàn)“血有止境”的目標(biāo)。