趙夏茵　劉永軍

摘要：目的：為我國罕用藥可及性評價和分析指標體系提供借鑒。方法：通過文獻分析法，研究和總結(jié)藥品可及性的評價指標和影響因素。結(jié)果：制定罕用藥品可及性評價指標體系，并簡要介紹可及性影響因素。結(jié)論：提高罕用藥可及性應從實體可獲得、地理可獲得、反應性、患者負擔能力、醫(yī)療保障、藥品價格、醫(yī)生處方行為等方面分析。

關鍵詞：罕用藥；可及性；評價指標；影響因素

中圖分類號：F27

文獻標識碼：A

文章編號：1672-3198（2013）09-0090-02

1藥品可及性的概念

藥品可及是國家藥物政策的三大目標之一。WHO在1977年最早提及藥品可及問題。藥物可及按照WHO的解釋，是指一國藥物政策的目標應當是追求所需要藥品的人能夠以可承受的價格獲得所需的藥品。即對于各種疾?。o論是一般疾病還是罕見病），患者都能夠通過便捷的渠道獲得適當?shù)乃幬?。人人能夠以可承擔的價格，安全地、實際地獲得適當、高質(zhì)量以及文化上可接受的藥品，并方便地獲得合理使用藥品的相關信息即為藥品可及的含義。

2001年WHO指出影響藥品可及的兩個決定性因素為可獲得性和可及性。

我國學者對可獲得性和可及性的概念做區(qū)分研究。劉寶等提出可將可獲得性歸于供方范疇，指衛(wèi)生服務的存在性；而將可及性歸于需方范疇，指衛(wèi)生服務需方實際獲取或利用衛(wèi)生服務的能力（如經(jīng)濟能力）。并且指出兩者互為因果互相促進，滿足需方是研究供需雙方及其互動的出發(fā)點，因此從這個意義上說，要保證需方的可及性，可獲得性又是前提。蔣舒亦將可及性定義為需方范疇，指出藥品可及是人們獲得能負擔得起的、用以維持自身健康所必需的藥品的能力。龔時薇提出可獲得性是指是否有令人滿意的產(chǎn)品被開發(fā)，是藥品從無到有的過程，包括藥品的基礎研究階段和藥品被發(fā)現(xiàn)、研制并上市的過程。而藥品的可及性則包含了四層含義：選擇藥品的恰當性（質(zhì)量可靠、合理選擇、適當使用），供給系統(tǒng)的效果和效率（有效的供給途徑和供應能力），經(jīng)濟因素（籌資途徑、成本、定價政策、銷售價格）和患者的知識與健康信息的獲得行為（社群性質(zhì)、受教育程度、社會經(jīng)濟地）。

綜上所述，藥品可及性的概念包含三個方面內(nèi)容：一是可獲得性，從藥品供方角度要求藥品市場供應充足、流通順暢。可獲得性又分為兩方面，一方面是實體可獲得，要求企業(yè)提供適當?shù)乃幤罚硪环矫媸堑乩砜色@得，同時要求政府保障藥品供應和流通的渠道。二是可負擔性，即價格適中，人人可承受，要求企業(yè)合理定價，同時政府提供相應的國民醫(yī)療保險制度、完善定價機制、以及商業(yè)保險制度；三是合理用藥，要求藥品相關信息可獲得，減少信息不對等，保證患者合理用藥。

2罕用藥屬性和特點

2.1罕見病的定義

罕見疾?。≧are Diseases），用于表示某些不常見的、發(fā)生率低的疾病。各國對罕見病定義不同：世界衛(wèi)生組織將罕見疾病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病或病變；美國《罕用藥法案》規(guī)定，罕見病是指每年患病人數(shù)少于20萬（約占總?cè)丝诘?.75‰）或高于20萬人但進行藥物的研制和生產(chǎn)無商業(yè)回報的疾?。粴W盟定義罕見病是指在歐盟27國的發(fā)病率低于0.5‰的疾?。ɑ疾∪藬?shù)相當于24.6萬）；日本是指患病人數(shù)少于5萬人（約占總?cè)丝诘?.4‰）的嚴重疾病。我國目前沒有關于罕見病的官方定義，中國罕見病學會認為：患病率低于五十萬分之一，新生兒中發(fā)病率低于萬分之一的遺傳病可定為罕見遺傳病。目前醫(yī)學上已經(jīng)確定的罕見疾病有6000——7000種，約占人類全部已知疾病的10%。各國對罕見病的定義雖不盡相同，但都指出罕見病流行率極低，社會普遍缺乏關注。

2.2罕用藥的定義和屬性

罕用藥（Orphan Drugs）主要是指用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態(tài)的藥物、疫苗、診斷試劑等。

由于罕見病的流行性低，即患病總?cè)藬?shù)較少，致使罕用藥市場需求低，造成罕用藥一般沒有商業(yè)利潤或商業(yè)利潤很低，藥物開發(fā)成本不能通過銷售得到回報，企業(yè)研發(fā)、生產(chǎn)積極性低。同時由于新藥的研制投入很大，平均5000—10000個實驗化合物中只有一個能成功被研制成藥物；而每個成功上市的藥品僅臨床試驗一項就平均耗費9300萬美元；開發(fā)一個新藥的總成本約8億美元（2002年）甚至17億美元（2000～2002年數(shù)據(jù)分析結(jié)果）。同時罕見病新藥研究更高的風險與更不確定的臨床療效，導致企業(yè)很少愿意主動研發(fā)生產(chǎn)罕用藥，造成罕見病和罕用藥無人關注，成為“孤兒”。

因此，提高罕見病患者用藥公平性和促進罕用藥發(fā)展，需要政府給予政策上的支持和傾斜。美國于1983年頒布世界上首個《罕用藥法案》，從稅收減免、費用免除、資金支持、市場保護、科學幫助、審評綠色通道等多個方面給予罕用藥優(yōu)惠政策，極大刺激企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)積極性，推動了世界各地罕用藥法律保障和政策支持的發(fā)展。

3罕用藥可及性評價指標體系

根據(jù)以上分析，并結(jié)合罕用藥特點，可將藥品可及性分成可獲得性、可負擔性和合理用藥三方面進行分析評價。經(jīng)過進一步細化和拆分，可獲得性評價指標分為實體可獲得、地理可獲得和系統(tǒng)反應性；可負擔性可以從患者的經(jīng)濟承擔能力、企業(yè)制定的藥品價格和國家醫(yī)療保障制度三方面分析；合理用藥包括醫(yī)生處方行為和患者獲得和使用藥品信息的能力。評價指標體系詳見表1。

4可及性影響因素

2000年，WHO提出影響藥品可及性的四個促進因素——藥品的合理選擇與使用、人人可以承受的藥品價格、持續(xù)的籌資系統(tǒng)支持、以及可靠的藥品供應體系。2006年，WHO指出影響罕見病患者的藥品可及性主要因素有：i.目前尚無安全、有效的藥物治療；ii.有治療藥物，但評估藥物臨床療效關聯(lián)性和成本效果的方法還不成熟，影響了藥品臨床治療的定位；iii.有治療藥物，但醫(yī)務人員缺乏對這類罕見病診斷和治療的知識與訓練；iv.有治療藥物，但缺乏相應診斷系統(tǒng)；v.有治療藥物，但定價過高，患者不可負擔。邵明立指出，作為國家藥物政策的三大核心目標之一，可及性直接受基本藥物遴選、可負擔性、藥品財政、供應系統(tǒng)、研究、人力資源、監(jiān)測和評估7個主要構(gòu)成元素的影響。

李海濤指出，影響可及性的供方因素有患者到醫(yī)療機構(gòu)或者藥店的距離、市場的藥品擁有程度、醫(yī)療機構(gòu)采購藥品狀況、醫(yī)生的處方行為；需方因素主要包括藥品價格、藥品費用水平、居民收入水平、籌資結(jié)構(gòu)和社會保障狀況以及醫(yī)生和患者的知識、文化狀況等方面。

龔時薇認為，影響需方用藥可及性的因素主要是醫(yī)療信息、醫(yī)療技術(shù)和醫(yī)療成本的因素等，包括患者診療信息的獲得、醫(yī)師的技術(shù)水平、藥品選擇的恰當性、用藥的及時性、藥品的價格水平和患者的收入水平與保障水平。而影響供方藥品供應能力的主要因素是市場需求與醫(yī)療價值比，“高市場需求、高醫(yī)療價值”是醫(yī)藥企業(yè)最理想的投資的狀況，而“低市場需求、高醫(yī)療價值”的情況下也有許多企業(yè)的成功案例。

本文認為，影響藥品可及性的因素大致可以總結(jié)分為以下四個方面：醫(yī)療因素、社會因素、經(jīng)濟因素和政策因素。

（1）醫(yī)療因素：指提供醫(yī)療服務所涉及的方方面面因素。包括醫(yī)療水平、目前的科技水平、時間空間上獲得治療的程度等。

（2）社會因素：包括社會文化差異對醫(yī)療帶來的影響，也包括個人獲得醫(yī)療服務過程中的影響因素，比如人口學特征、社會結(jié)構(gòu)、個人偏好、健康觀念、家庭和社會資源等。

（3）經(jīng)濟因素：包括宏觀經(jīng)濟水平、財政支持機制、以及藥品的價格、生產(chǎn)成本等。

（4）政策因素：包括國內(nèi)政治環(huán)境、社會政策、財政政策、產(chǎn)業(yè)政策、科技政策和衛(wèi)生系統(tǒng)結(jié)構(gòu)政策等。

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