羥基脲可用于治療嬰幼兒鐮狀細(xì)胞性貧血患者

羥基脲;鐮狀細(xì)胞性貧血;嬰幼兒

R 973.3

據(jù)最新研究資料顯示，治療成人鐮狀細(xì)胞性貧血的羥基脲也可減少嬰幼兒鐮狀細(xì)胞性貧血患者的急性疼痛和肺炎樣疾病的發(fā)作，并降低貧血的其他癥狀的發(fā)作次數(shù)，縮短住院時(shí)間。這項(xiàng)名為Baby HUG的隨機(jī)、雙盲Ⅲ期臨床研究的結(jié)果標(biāo)志著羥基脲在治療兒童遺傳性血液疾病方面的重大進(jìn)展。

羥基脲是首個(gè)被證明能降低嬰幼兒鐮狀細(xì)胞性貧血大部分癥狀的發(fā)生率的藥物，Baby HUG試驗(yàn)是考察該藥在嬰幼兒中使用情況的規(guī)模最大的臨床研究，共有193名9～18個(gè)月的嬰幼兒參加，受試者被隨機(jī)分為兩組，分別服用羥基脲和安慰劑，每日1次，持續(xù)兩年。結(jié)果有179名患者完成至少18個(gè)月的治療，治療結(jié)束后，安慰劑組患者的急性疼痛、肺炎樣疾病(急性胸部綜合征)、指(趾)炎的發(fā)作次數(shù)分別是羥基脲治療組的2、3、5倍;且安慰劑組患者住院或輸血的可能性更高。該研究中出現(xiàn)的常見副作用為輕度至中度的中性粒細(xì)胞減少，從而可能增加感染的發(fā)生率，不過該試驗(yàn)中未出現(xiàn)感染跡象。盡管腎和脾功能檢測結(jié)果表明羥基脲組和安慰劑組間無顯著性差異，但有研究表明，羥基脲可能對(duì)腎臟、脾臟、腦、肺均具有保護(hù)作用，使這些器官免受慢性損傷，從而降低死亡的風(fēng)險(xiǎn)。目前正在對(duì)Baby HUG試驗(yàn)進(jìn)行隨訪研究，考察使用更高劑量羥基脲治療有無長期療效。

(邢愛敏編譯)