在日前舉行的世博會(huì)荷蘭“生命科學(xué)周”——基因治療專題研討會(huì)上,生物芯片上海國(guó)家工程研究中心滕曉坤博士所作的《利用重新構(gòu)建的葡萄糖激酶基因單點(diǎn)突變異構(gòu)體對(duì) Ⅱ 型糖尿病進(jìn)行的基因治療的研發(fā)成果》報(bào)告引起中外研究者的廣泛關(guān)注。
據(jù)國(guó)際糖尿病聯(lián)盟推算,全球糖尿病患者已近 2.5 億人,且以每年10%以上的速度遞增。Ⅱ 型糖尿?。═2DM)被稱作危及人類的“世紀(jì)惡魔”,其危害性及蔓延的嚴(yán)重性為世人所知。為此,世界衛(wèi)生組織已把糖尿病列為世界三大重大疾病之一,并納入全球高科技攻關(guān)項(xiàng)目。
滕曉坤博士自 2006年承擔(dān)了杭州一元生物技術(shù)有限公司“突變性葡萄糖激酶基因治療 Ⅱ 型糖尿病”實(shí)驗(yàn)課題后,不斷取得階段性成果。在所公布的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)中,使用基因藥物后,血糖得到迅速控制和下降直至正常,在 11 個(gè)月內(nèi)沒(méi)有出現(xiàn)反彈,研究團(tuán)隊(duì)據(jù)此對(duì)基因治療提出了“整體激活”的新概念。
傳統(tǒng)的基因治療機(jī)制多半是局限在目標(biāo)細(xì)胞局部,而滕曉坤等開(kāi)展的此項(xiàng)用基因治療Ⅱ型糖尿病研究,是通過(guò)修復(fù)并激活胰島發(fā)揮作用環(huán)節(jié)中的關(guān)鍵基因,從而從源頭上起到長(zhǎng)久的符合人體生理狀態(tài)的治療效果。專家認(rèn)為,這個(gè)項(xiàng)目改變了基因治療常用的局部用藥方法,轉(zhuǎn)而采用全身用藥,這是對(duì)糖尿病基因治療的一大突破。
目前,這一項(xiàng)目已進(jìn)入中試后期階段。藥效學(xué)有效治療劑量定量工作已大部分完成,并正在進(jìn)入藥理、毒理的關(guān)鍵實(shí)驗(yàn)中,這些工作完成后即進(jìn)入申報(bào)臨床實(shí)驗(yàn)階段。
據(jù)了解,生物芯片上海國(guó)家工程研究中心圍繞以芯片技術(shù)作為核心的系統(tǒng)全面的生物學(xué)技術(shù),在全球范圍內(nèi)承接基因組學(xué)、蛋白組學(xué)、臨床診斷和藥物研發(fā)的研究和服務(wù)工作,已先后和輝瑞、默克、強(qiáng)生、禮來(lái)等多家國(guó)際跨國(guó)制藥公司達(dá)成委托服務(wù)業(yè)務(wù),技術(shù)和質(zhì)控水準(zhǔn)得到國(guó)際一流企業(yè)的認(rèn)可。
杭州一元生物技術(shù)有限公司董事長(zhǎng)黃海東表示,今年1月6日,“基因治療 Ⅱ 型糖尿病的發(fā)明”已申請(qǐng)了國(guó)際專利,這表明我國(guó)在此項(xiàng)技術(shù)領(lǐng)域已處于世界領(lǐng)先地位。研發(fā)這個(gè)新型生物制劑的目的,就是要改變?nèi)蛑委?Ⅱ 型糖尿病只能依賴化合物藥和替代依賴胰島素治療的現(xiàn)狀。目前,科研人員正爭(zhēng)分奪秒,嚴(yán)格按國(guó)家規(guī)定加快研發(fā)步伐,希望此項(xiàng)成果盡快造福于糖尿病患者。