2023年6月，F(xiàn)DA批出3個(gè)新生物制品和1個(gè)新分子實(shí)體，分別為治療大B細(xì)胞淋巴瘤藥物Columvi（glofitamab-gxbm）、治療青少年嚴(yán)重斑禿藥品Litfulo（ritlecitinib）、治療重癥肌無(wú)力藥物Rystiggo（rozanolixizumab）和治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（growth hormone deficiency， GHD）藥物Ngenla（somatrogon-ghla）。7月，F(xiàn)DA批出1個(gè)新生物制品和2個(gè)新分子實(shí)體新藥，分別為治療下呼吸道疾病藥物Beyfortus（nirsevimabalip）、治療急性髓細(xì)胞性白血?。╝cute myeloid leukemia， AML）藥品Vanflyta（quizartinib）和治療常見(jiàn)眼科疾病藥品Xdemvy（lotilaner）。

1 Columvi（glofitamab-gxbm）

Columvi為注射液，被加速批準(zhǔn)用于經(jīng)兩線或多線系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤或由濾泡性淋巴瘤引起的大B細(xì)胞淋巴瘤的成年患者。Columvi是一種CD20和CD3 T細(xì)胞結(jié)合雙特異性抗體，該T細(xì)胞銜接雙特異性抗體具有創(chuàng)新的2∶1結(jié)構(gòu)形式，包含靶向T細(xì)胞表面CD3蛋白的一個(gè)蛋白域和與B細(xì)胞表面CD20蛋白結(jié)合的兩個(gè)蛋白域，此雙重靶向策略可使T細(xì)胞靠近B細(xì)胞，并活化T細(xì)胞以釋放癌細(xì)胞毒殺蛋白。

2 Litfulo（ritlecitinib）

Litfulo為口服膠囊，被批準(zhǔn)用于治療≥12歲嚴(yán)重斑禿的患者。Litfulo是一款新型口服共價(jià)雙激酶抑制劑，其對(duì)JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度選擇性。該藥可借由抑制造成脫發(fā)的免疫細(xì)胞內(nèi)信息通路來(lái)達(dá)到治療斑禿的效果。

3 Rystiggo（rozanolixizumab）

Rystiggo為注射液，被批準(zhǔn)用于治療抗乙酰膽堿受體或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽(yáng)性的全身型重癥肌無(wú)力（generalized myasthenia gravis， gMG）成年患者。gMG是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性疾病，患者自身的致病性免疫球蛋白G（immunoglobulin， IgG）抗體會(huì)破壞神經(jīng)和肌肉之間的突觸傳遞，引起虛弱和可能危及生命的肌無(wú)力。Rystiggo是一種人源化IgG4單克隆抗體，可與新生兒Fc受體結(jié)合，導(dǎo)致循環(huán)IgG減少。

4 Ngenla（somatrogon-ghla）

Ngenla為注射液，被批準(zhǔn)用于治療≥3歲因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足而導(dǎo)致生長(zhǎng)障礙的GHD兒童患者。Ngenla是一種長(zhǎng)效人類生長(zhǎng)激素分子，通過(guò)皮下注射，旨在替代體內(nèi)生長(zhǎng)激素的缺乏來(lái)發(fā)揮作用。Ngenla長(zhǎng)效療法將患有GHD的患者的注射頻率從每天1次減少至每周1次，為兒童提供了一種更輕松的給藥方案。

5 Beyfortus（nirsevimab-alip）

Beyfortus為注射液，被批準(zhǔn)用于預(yù)防嬰幼兒呼吸道合胞病毒（respiratory syncytial virus， RSV）引起的下呼吸道疾病，適用于在第一個(gè)RSV流行季出生或進(jìn)入第一個(gè)RSV流行季的新生兒和嬰兒及24個(gè)月以下在第二個(gè)RSV流行季仍易患嚴(yán)重RSV疾病的嬰幼兒。Beyfortus是一款開(kāi)創(chuàng)性的嬰兒被動(dòng)免疫療法，專為所有嬰兒設(shè)計(jì)，只需肌肉注射1次，就能夠從出生直至第一個(gè)RSV季節(jié)結(jié)束，全程提供持續(xù)的預(yù)防RSV疾病的作用。

6 Vanflyta（quizartinib）

Vanflyta為口服片劑，被批準(zhǔn)與標(biāo)準(zhǔn)阿糖胞苷和蒽環(huán)類藥物誘導(dǎo)以及阿糖胞苷鞏固聯(lián)合治療，并作為鞏固化療后的維持單一療法，用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的測(cè)試方法檢測(cè)結(jié)果為FMS樣的酪氨酸激酶3（Fms-like tyrosine kinase， FLT3）-ITD陽(yáng)性的新診斷的AML成年患者。Vanflyta不適用于異基因造血干細(xì)胞移植后的維持單藥治療，在這種情況下，尚未證實(shí)Vanflyta對(duì)總生存期的改善。Vanflyta是一款口服、具選擇性的2型FLT3抑制劑，可選擇性阻斷受體酪氨酸激酶FLT3，阻止下游FLT3受體信號(hào)傳導(dǎo)并阻斷FLT3-ITD依賴性細(xì)胞增殖，從而減緩AML的進(jìn)展并提高總體生存率。

7 Xdemvy（lotilaner）

Xdemvy為滴眼液，被批準(zhǔn)用于治療蠕形螨性瞼緣炎。Xdemvy是一種新型處方滴眼液，旨在通過(guò)靶向疾病的根本原因-蠕形螨侵?jǐn)_來(lái)治療蠕形螨性瞼緣炎。其中的活性成分是lotilaner，是一種針對(duì)螨蟲具有選擇性的g-氨基丁酸（g-aminobutyric acid， GABA）門控氯離子通道抑制劑。抑制這些GABA氯化物通道會(huì)導(dǎo)致目標(biāo)生物體產(chǎn)生麻痹作用，實(shí)現(xiàn)其死亡。它具有高度親脂性，可促進(jìn)其在螨蟲所在睫毛毛囊的油性皮脂中的吸收。

（上海醫(yī)藥戰(zhàn)略發(fā)展研究院特約研究員 張建忠）