由于病例稀少和病理復(fù)雜，罕見病領(lǐng)域在數(shù)據(jù)收集、診療研究和藥物開發(fā)等方面面臨諸多挑戰(zhàn)。在中國，受制于數(shù)據(jù)孤島現(xiàn)象和高昂的研發(fā)成本，罕見病的診療效率和藥品可及性還有待大力提高。因而，建立一個適應(yīng)我國醫(yī)療健康發(fā)展需求的罕見病數(shù)據(jù)共享機(jī)制顯得尤為迫切。通過構(gòu)建一個高效、安全、合規(guī)的數(shù)據(jù)共享模式，可以集中散落在不同醫(yī)療機(jī)構(gòu)和研究組織中的罕見病數(shù)據(jù)，為科研人員、醫(yī)生、制藥企業(yè)以及政策制定者提供豐富的數(shù)據(jù)資源，不僅有助于降低新藥研發(fā)的成本，加速藥物上市進(jìn)程，還能讓醫(yī)生掌握更多數(shù)據(jù)，從而加速診斷過程，提升治療方案的精準(zhǔn)性。

近年來，數(shù)據(jù)信托作為一種新興數(shù)據(jù)共享模式應(yīng)運(yùn)而生，在平衡數(shù)據(jù)權(quán)益、保障數(shù)據(jù)安全、推動數(shù)據(jù)市場健康發(fā)展等方面表現(xiàn)出重要的工具價值。該模式利用其自身獨(dú)特優(yōu)勢，促進(jìn)數(shù)據(jù)的高效、安全、合規(guī)共享，同時為解決我國罕見病領(lǐng)域難題提供了新的思路。上海浦東新區(qū)作為我國改革開放的前沿和科技創(chuàng)新的高地，不僅在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域取得顯著進(jìn)展，還擁有豐富的三甲醫(yī)院資源，以上海兒童醫(yī)學(xué)中心為引領(lǐng)推動罕見病數(shù)據(jù)共享，為罕見病診療研究提供了有效支持，具備罕見病數(shù)據(jù)信托先行先試的天然優(yōu)勢?！渡虾Ｊ写龠M(jìn)浦東新區(qū)罕見病醫(yī)藥發(fā)展若干規(guī)定》（以下簡稱《規(guī)定》）已被上海市十六屆人大常委會列入立法規(guī)劃（2023—2027）。因此，浦東新區(qū)可以嘗試通過“先行先試立法權(quán)”，在《規(guī)定》中對罕見病數(shù)據(jù)信托進(jìn)行具體規(guī)制，解決罕見病領(lǐng)域目前存在的數(shù)據(jù)孤島問題，從而提高罕見病數(shù)據(jù)的研究價值，降低其藥物的研發(fā)成本，使患者在“用上藥”的同時，真正“用得起”藥。

確立數(shù)據(jù)信托的核心立場

在罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)的框架下，構(gòu)建罕見病數(shù)據(jù)信托的首要任務(wù)是將患者權(quán)益置于核心位置，這意味著數(shù)據(jù)共享必須建立在充分尊重和保護(hù)患者權(quán)益的基礎(chǔ)之上。為此，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)需要完善一系列具體規(guī)定，確保患者在整個數(shù)據(jù)信托過程中的主體地位。

第一，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)必須確立明確的患者參與機(jī)制。若受托者是以政府為主導(dǎo)的權(quán)威平臺，其決策機(jī)構(gòu)中應(yīng)為患者代表保留席位，重視患者需求。此外，患者代表還可以參與到法規(guī)制定、執(zhí)行和監(jiān)督的各個環(huán)節(jié)，使法規(guī)更加貼近患者的真實(shí)需求，突出問題導(dǎo)向。在具體的數(shù)據(jù)信托項目中，患者不應(yīng)僅是被動的數(shù)據(jù)提供者，而應(yīng)成為數(shù)據(jù)共享和管理的主動參與者。對此，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)應(yīng)保障患者全過程參與的權(quán)利，包括參與決策、訪問控制個人數(shù)據(jù)、了解數(shù)據(jù)使用情況以及與研究人員建立合作關(guān)系，確?；颊叩男枨笤跀?shù)據(jù)共享中得到充分體現(xiàn)，患者的權(quán)益在數(shù)據(jù)信托中得到充分保障。

第二，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)還要確保罕見病患者能從數(shù)據(jù)信托中獲得實(shí)質(zhì)性利益。為此，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)應(yīng)以問題為導(dǎo)向，緊密圍繞國家戰(zhàn)略和患者需求來制定，確?；颊呃孀畲蠡?。在此過程中，建立透明的數(shù)據(jù)使用和共享流程至關(guān)重要。根據(jù)國際經(jīng)驗(yàn)和立法通例，“告知—同意”原則是個人信息處理的基石，確?；颊咴跀?shù)據(jù)的收集、使用、交易、流通等環(huán)節(jié)擁有絕對控制權(quán)，患者的數(shù)據(jù)權(quán)益和隱私保護(hù)是數(shù)據(jù)信托制度的核心。數(shù)據(jù)處理者有義務(wù)向患者提供清晰且易懂的數(shù)據(jù)使用說明，使患者能夠充分理解罕見病數(shù)據(jù)如何被收集、存儲、處理和共享。同時，患者應(yīng)有權(quán)訪問自己的數(shù)據(jù)，并能夠監(jiān)控數(shù)據(jù)的使用情況，確保數(shù)據(jù)的使用符合其最初的授權(quán)目的。

近年來，數(shù)據(jù)信托作為一種新興數(shù)據(jù)共享模式應(yīng)運(yùn)而生，在平衡數(shù)據(jù)權(quán)益、保障數(shù)據(jù)安全、推動數(shù)據(jù)市場健康發(fā)展等方面表現(xiàn)出重要的工具價值。

構(gòu)建罕見病數(shù)據(jù)保護(hù)屏障

在浦東新區(qū)法規(guī)的引領(lǐng)下，罕見病數(shù)據(jù)信托的立法工作不僅是對現(xiàn)有政策的固化，更是對數(shù)據(jù)信托法律法規(guī)的創(chuàng)新與優(yōu)化。其中，個人隱私與數(shù)據(jù)安全作為立法工作中的重中之重，要求法規(guī)在確保罕見病數(shù)據(jù)信托合法性的同時，對罕見病數(shù)據(jù)的特定屬性進(jìn)行細(xì)致考量，實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)基礎(chǔ)保護(hù)到深化優(yōu)化的轉(zhuǎn)變。

首先，確認(rèn)罕見病數(shù)據(jù)信托的其他法律基礎(chǔ)。罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)的制定必須遵循《中華人民共和國網(wǎng)絡(luò)安全法》《中華人民共和國數(shù)據(jù)安全法》和《中華人民共和國個人信息保護(hù)法》等現(xiàn)有法律法規(guī)，確立數(shù)據(jù)信托的基本運(yùn)作規(guī)則，其中，包括明確數(shù)據(jù)主體與受托方（信托平臺）之間的委托關(guān)系，確?；颊咴诔浞至私獾幕A(chǔ)上進(jìn)行授權(quán)，禁止未經(jīng)明確授權(quán)的二次共享。通過這些明確規(guī)定，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)能夠?yàn)榛颊咛峁┟鞔_的數(shù)據(jù)控制權(quán)，同時限制“一攬子知情同意”的濫用，從而在先行先試的法規(guī)框架內(nèi)實(shí)現(xiàn)患者隱私權(quán)益的重點(diǎn)保護(hù)。

其次，實(shí)施差異化的數(shù)據(jù)保護(hù)規(guī)則。針對不同類型的數(shù)據(jù)，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)還應(yīng)實(shí)施差異化的同意規(guī)則：對于涉及個人隱私和數(shù)據(jù)安全的敏感信息，必須獲得患者的明示同意；對于敏感信息以外的一般數(shù)據(jù)，可以采取適度放寬的策略；而對于兒童罕見病數(shù)據(jù)，則須提供更為嚴(yán)格的保護(hù)措施，通過統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)對兒童患者數(shù)據(jù)進(jìn)行脫敏處理和權(quán)限管理，確保在數(shù)據(jù)共享前，其隱私得到充分保護(hù)。

再次，構(gòu)建完善的監(jiān)管和問責(zé)機(jī)制。為確保罕見病數(shù)據(jù)信托的安全性和合規(guī)性，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)需要建立一個全面的監(jiān)管體系和有效的問責(zé)機(jī)制。例如，通過設(shè)立獨(dú)立的第三方審核機(jī)制對數(shù)據(jù)共享的使用情況進(jìn)行審查，通過信托結(jié)構(gòu)內(nèi)部的協(xié)商共識明確各方主體的責(zé)任和義務(wù)。此外，為了防止罕見病數(shù)據(jù)被濫用的行為，應(yīng)通過相應(yīng)的制裁條款的設(shè)置，確保數(shù)據(jù)共享的合法、合規(guī)?；诤币姴?shù)據(jù)信托的跨地域特性，確保在法規(guī)實(shí)施時信托的安全標(biāo)準(zhǔn)符合監(jiān)管最嚴(yán)格地區(qū)的標(biāo)準(zhǔn)，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)全國范圍內(nèi)安全標(biāo)準(zhǔn)的相對統(tǒng)一。

實(shí)現(xiàn)罕見病數(shù)據(jù)利益的公平分配

在罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)的制定過程中，不僅要使其與地方數(shù)據(jù)立法保持同步，更要前瞻性地滿足國家戰(zhàn)略需求與社會實(shí)際需要。尤其是將罕見病領(lǐng)域?qū)嵺`中行之有效的激勵措施上升為法規(guī)，構(gòu)建一個既能鼓勵研發(fā)又能優(yōu)化數(shù)據(jù)分享的新型機(jī)制。

一要優(yōu)化激勵機(jī)制，確保患者利益。罕見病數(shù)據(jù)信托涉及患者個人數(shù)據(jù)和公共數(shù)據(jù)的共享，具備公益慈善屬性。其中，患者作為罕見病數(shù)據(jù)的原始提供者，應(yīng)享有數(shù)據(jù)信托帶來的利益，故罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)需明確規(guī)定患者享有包括獲得合理回報在內(nèi)的數(shù)據(jù)權(quán)益。而醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為數(shù)據(jù)的控制者和開發(fā)者，承擔(dān)著確?；颊呃鎸?shí)現(xiàn)的重要角色，法規(guī)應(yīng)在信托框架下重新確立受益人的身份，確?；颊吲c受托人之間的權(quán)益清晰，避免潛在沖突，同時允許受托人在保障公益的前提下進(jìn)行市場化運(yùn)作，以實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)資產(chǎn)的增值。

二要明確收益分配，尊重市場合意。在保障數(shù)據(jù)主體權(quán)益的前提下，罕見病數(shù)據(jù)信托法規(guī)應(yīng)明確數(shù)據(jù)二次利用后的收益分配規(guī)則，尊重市場參與者的意愿和與數(shù)據(jù)平臺達(dá)成的協(xié)議。尤其在以免費(fèi)數(shù)據(jù)交換服務(wù)的現(xiàn)有模式下，對于數(shù)據(jù)的后續(xù)利用和商業(yè)化運(yùn)作產(chǎn)生的收益，法規(guī)應(yīng)提供一個公平、透明的分配框架，由此，才能夠激勵更多主體參與罕見病數(shù)據(jù)共享，保障患者和其他利益相關(guān)者能夠從數(shù)據(jù)商業(yè)化中獲得應(yīng)有回報。

三要建立增值共享，促進(jìn)數(shù)據(jù)資產(chǎn)增長。合理的收益分配機(jī)制還有助于激勵罕見病數(shù)據(jù)的創(chuàng)新利用和研究開發(fā)，在此基礎(chǔ)上，建立數(shù)據(jù)成果的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)機(jī)制——開發(fā)數(shù)據(jù)共享和分析工具——促進(jìn)數(shù)據(jù)資產(chǎn)的增值共享，將形成一個良性循環(huán)，從而鼓勵更多患者參與數(shù)據(jù)共享，同時吸引更多機(jī)構(gòu)投入罕見病的研究和治療。通過這種良性循環(huán)，主體的多方協(xié)作得以強(qiáng)化，匯聚成多方參與的數(shù)據(jù)信托網(wǎng)絡(luò)，共同推進(jìn)罕見病數(shù)據(jù)的共享和利用。

（作者系上海社會科學(xué)院法學(xué)研究所助理研究員、浦東新區(qū)法規(guī)研究中心成員）