肖 海，饒家寧

華東交通大學(xué)知識(shí)產(chǎn)權(quán)研究中心，江西南昌,330001

孤兒藥獨(dú)占許可制度，并非專利權(quán)保護(hù)制度，而是發(fā)達(dá)國(guó)家為激勵(lì)孤兒藥研發(fā)的設(shè)立的特有制度。孤兒藥即治療罕見病藥物的統(tǒng)稱，罕見病(rare disease)具有患病人數(shù)少、病理不一、種類繁雜，病發(fā)偶然、難以診斷，病期漫長(zhǎng)、難以根治等特點(diǎn)[1]，并且絕大多數(shù)罕見病病種危及個(gè)體生命[2]。上述問題導(dǎo)致孤兒藥在實(shí)踐中呈現(xiàn)市場(chǎng)調(diào)節(jié)機(jī)制失靈、游離于藥品專利法以及藥品管理法的保護(hù)之外的特點(diǎn)。因此，如何激勵(lì)孤兒藥研發(fā)問題是世界面臨的共同難題，目前，美國(guó)、日本、歐盟等發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)都相繼構(gòu)建了以獨(dú)占許可制度為核心的孤兒藥專門法保護(hù)機(jī)制。我國(guó)當(dāng)前孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域由于激勵(lì)制度闕如，呈現(xiàn)自主研制孤兒藥市場(chǎng)鮮有問津，主要依賴引進(jìn)，亟待激勵(lì)制度的局面[3]。

從既往研究看，我國(guó)理論界對(duì)孤兒藥獨(dú)占許可制度研究散落在孤兒藥專門立法研究[4]、孤兒藥國(guó)外制度啟示[5]，輔以孤兒藥與健康權(quán)[6]、孤兒藥的倫理問題[7]、孤兒藥與傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)激勵(lì)制度等問題中[8]。相關(guān)研究盡管都對(duì)獨(dú)占許可制度建構(gòu)展開論證，但研究呈現(xiàn)重復(fù)化、同質(zhì)化，大多論點(diǎn)在于域外國(guó)家制度成功經(jīng)驗(yàn)，且論證主要基于個(gè)體權(quán)利、社會(huì)公平以及倫理道德等零星的規(guī)范支撐，對(duì)于具體建構(gòu)依據(jù)以及路徑卻語焉不詳。域外理論界對(duì)孤兒藥獨(dú)占許可研究，聚焦于獨(dú)占制度導(dǎo)致的藥物高價(jià)格以及與仿制藥銜接問題。誠(chéng)然，上述研究也為本文構(gòu)建獨(dú)占許可制度指明了論證方向，即檢視我國(guó)既有藥品相關(guān)獨(dú)占制度，探析獨(dú)占許可制度的具體建構(gòu)依據(jù)，提出具體建構(gòu)路徑的思考。

1 孤兒藥獨(dú)占許可制度的概念及存在問題

孤兒藥獨(dú)占許可制度，是指罕見病藥物在上市后，無論是否獲得藥品專利保護(hù)的情形下，均可以向管理孤兒藥部門申請(qǐng)獲得一定年限的市場(chǎng)獨(dú)占期。獨(dú)占期間內(nèi)，原管理部門不會(huì)批準(zhǔn)另一個(gè)申辦方用于同樣用途或適應(yīng)癥的同類藥物，這意味著藥物可以在這期限內(nèi)對(duì)某一病癥獨(dú)享市場(chǎng)份額，以此來激勵(lì)企業(yè)研發(fā)藥物[9]。制度呈現(xiàn)出罕見病治療藥品在既有藥品保護(hù)制度中，無法達(dá)到有限醫(yī)療資源與患者健康權(quán)利之間沖突中的平衡。即孤兒藥問題已經(jīng)超出了藥品本身作為保護(hù)普通民眾免受疾病困擾的屬性，沿用既有普通藥物政策建構(gòu)邏輯的孤兒藥保護(hù)制度，會(huì)造成整個(gè)醫(yī)療保障制度由于孤兒藥的高成本與受益群體少的負(fù)效益沖突而崩潰。

2 我國(guó)既有藥品獨(dú)占制度檢視

2.1 藥品專利獨(dú)占保護(hù)難以有效激勵(lì)孤兒藥研發(fā)

既有研究認(rèn)為引入獨(dú)占許可制度的必要性在于藥品專利制度難以保護(hù)孤兒藥，一是，是部分孤兒藥無法滿足專利適格性，導(dǎo)致無法專利化。由于大部分孤兒藥由于自身特殊性，治療藥品成分已經(jīng)存在自然界或者人體內(nèi)部，這使得難以滿足申請(qǐng)專利“新穎性”及“創(chuàng)造性”要求。二是，受到專利保護(hù)的藥品，會(huì)由于行政審批手續(xù)，藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)收集程序?qū)е聦?shí)際保護(hù)時(shí)間無法達(dá)到20年，加劇藥品專利保護(hù)的激勵(lì)不足。但專利適格性以及專利實(shí)際保護(hù)時(shí)間短并未觸及到藥品專利保護(hù)孤兒藥不足的核心，一是，藥品本身無法專利化，但其制備方式、復(fù)合物等都可以申請(qǐng)專利保護(hù)。譬如，同樣屬于天然存在的瘧疾治療藥品“青蒿素”，便被域外國(guó)家申請(qǐng)多項(xiàng)專利。二是，即便孤兒藥納入《中華人民共和國(guó)專利法》(以下簡(jiǎn)稱《專利法》)客體保護(hù)范疇，并且受到我國(guó)2020年新修正《專利法》四十五條三款給予藥品補(bǔ)償期保護(hù)，彌補(bǔ)藥品在審批與試驗(yàn)階段的保護(hù)時(shí)間損耗，也無法翻越藥品專利難以保護(hù)孤兒藥的藩籬。從法經(jīng)濟(jì)學(xué)成本與效益理論觀之，盡管延長(zhǎng)專利保護(hù)可以降低藥品需求量低導(dǎo)致的成本回收風(fēng)險(xiǎn)，但并未從根本上扭轉(zhuǎn)藥企仍然需要面對(duì)收益極低，甚至存在無法收回成本的情形。孤兒藥患者以國(guó)際通說世界衛(wèi)生組織界定為，患者人數(shù)僅占總?cè)丝诘?.65%到1%以內(nèi)的疾病[10]。在開發(fā)孤兒藥階段，由于患者少，其試驗(yàn)數(shù)據(jù)收集難度與采集期限會(huì)高于普通藥物，導(dǎo)致孤兒藥成本高于普通藥物，在需求一般的普通藥物領(lǐng)域，藥品專利保護(hù)激勵(lì)都無法完全提供研發(fā)新藥的動(dòng)機(jī)，更何況是在供需極度不平衡的孤兒藥領(lǐng)域。從醫(yī)療資源角度觀之，我國(guó)作為發(fā)展中國(guó)家，醫(yī)療資源相較歐美發(fā)達(dá)國(guó)家仍然存在一定差距，但歐美國(guó)家在具有藥品專利期補(bǔ)償制度后，依然采取專利與《孤兒藥法案》特殊激勵(lì)政策并軌的保護(hù)手段。鑒此，藥品專利對(duì)于孤兒藥保護(hù)不足的核心是激勵(lì)不足，其需要更強(qiáng)有力的激勵(lì)制度。

2.2 新藥監(jiān)測(cè)期獨(dú)占激勵(lì)目的偏移

理論界將《藥品注冊(cè)管理辦法》第六十六條中的新藥監(jiān)測(cè)期界定為藥品類獨(dú)占保護(hù)制度[11]，因?yàn)榉l明確藥品管理部門批準(zhǔn)某項(xiàng)新藥5年后不允許再批準(zhǔn)其他藥品的上市或者生產(chǎn)進(jìn)口。但我國(guó)新藥監(jiān)測(cè)期政策在2020年新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》中，已將被藥品上市后變更和在注冊(cè)所取代。從美國(guó)、歐盟以及日本設(shè)立的目的觀之，新藥監(jiān)測(cè)期主要是監(jiān)測(cè)藥品不良反應(yīng)，評(píng)價(jià)藥品的安全有效性，并將其作為是否讓該新藥繼續(xù)上市銷售的主要依據(jù)，而非激勵(lì)藥品目的而設(shè)立。并且，我國(guó)新藥監(jiān)測(cè)期獨(dú)占方式不僅沒有激勵(lì)企業(yè)研發(fā)原研藥，而且導(dǎo)致國(guó)內(nèi)藥企利用監(jiān)測(cè)期對(duì)新藥的界定，是指未曾在中國(guó)境內(nèi)上市銷售的藥品，這種將國(guó)外已經(jīng)上市藥物排除在外的規(guī)定。紛紛放棄承擔(dān)藥品高昂研發(fā)的成本，選擇仿制國(guó)外上市的藥物。為此，獨(dú)占的激勵(lì)方式如果不進(jìn)行嚴(yán)密的限定，容易引起反效果。

2.3 藥品實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)獨(dú)占保護(hù)效果有限

藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度，是指給予原研藥權(quán)利人合理期限內(nèi)的藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)獨(dú)占期，排除仿制藥企業(yè)在這段時(shí)間內(nèi)利用該數(shù)據(jù)“搭便車”，仿制藥品損害原研藥，導(dǎo)致原研藥可能無法回收研發(fā)成本。原研藥權(quán)利人享有的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)利，主要目的是阻卻仿制藥，達(dá)到保護(hù)藥企研發(fā)藥品時(shí)的風(fēng)險(xiǎn)和成本，從而激勵(lì)藥品創(chuàng)新與研發(fā)[11]。因此，即使在2017年國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新保護(hù)創(chuàng)新者權(quán)益的相關(guān)政策(征求意見稿)》中，并且意見稿中明確將罕見病、孤兒藥納入保護(hù)范圍。但受制于孤兒藥領(lǐng)域臨床試驗(yàn)人數(shù)少的客觀條件下，激勵(lì)效果比較有限，并且歐盟孤兒藥法案R141/2000第八款也明確，法規(guī)或行政措施的規(guī)定近似的數(shù)據(jù)保護(hù)不是為孤兒藥研發(fā)目的的充分激勵(lì)。

2.4 商業(yè)秘密獨(dú)占保護(hù)失靈

《中華人民共和國(guó)反不正當(dāng)競(jìng)爭(zhēng)法》(以下簡(jiǎn)稱《反不正當(dāng)競(jìng)爭(zhēng)法》)也有藥品的獨(dú)占保護(hù)制度，即商業(yè)秘密。商業(yè)秘密具有彌補(bǔ)《專利法》適格性的特點(diǎn)，獲得獨(dú)占保護(hù)并不需要滿足“新穎性”或者“創(chuàng)造性”要求。其代表便是中藥品，其承擔(dān)了中國(guó)傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)繼承以及中華文化宣揚(yáng)的重任，不僅符合社會(huì)利益還暗合國(guó)家安全，因此我國(guó)對(duì)于中藥品不僅采取商業(yè)秘密，甚至采取國(guó)家秘密的形式。譬如，我國(guó)云南白藥便采取國(guó)家秘密保護(hù)。而實(shí)踐中孤兒藥難以達(dá)到關(guān)系國(guó)家安全和利益的構(gòu)成要件，從而游離于國(guó)家秘密保護(hù)之外。而商業(yè)秘密由于專利法的出現(xiàn)，對(duì)于藥品保護(hù)漸漸式微，受制于《中華人民共和國(guó)藥品管理法》(以下簡(jiǎn)稱《藥品管理法》)對(duì)說明書的強(qiáng)制規(guī)定，必須列出藥物有效成分包含活性成分、分子量等，這也導(dǎo)致藥物難以符合商業(yè)秘密中不為公眾所知悉的構(gòu)成要件[12]。普通藥品因?yàn)楂@得專利法的保護(hù)，從而避免了配方泄露的風(fēng)險(xiǎn)。反觀孤兒藥，原本就容易游離于專利法保護(hù)之外，而商業(yè)秘密保護(hù)手段又出現(xiàn)與《藥品管理法》的沖突。以此，孤兒藥激勵(lì)方式呈現(xiàn)游離于《專利法》《藥品管理法》《反不正當(dāng)競(jìng)爭(zhēng)法》體系化保護(hù)之外的特點(diǎn)。

3 發(fā)達(dá)國(guó)家獨(dú)占許可制度的啟示

通過梳理既有研究，可以看到獨(dú)占許可制度對(duì)于激勵(lì)孤兒藥巨大的作用[13]。為此，本文通過美國(guó)、歐盟以及日本法案中獨(dú)占許可制度專門分析，以得出我國(guó)建構(gòu)啟示[14-15]。見表1。

3.1 審批方式嚴(yán)絲合縫

從美國(guó)、歐盟、日本孤兒藥法案觀之。審批主體均為孤兒藥法案授權(quán)與國(guó)家原有藥品管理法機(jī)構(gòu)管轄，設(shè)立孤兒藥辦公室負(fù)責(zé)審核，藥品管理機(jī)構(gòu)領(lǐng)導(dǎo)負(fù)責(zé)簽批。獲得審批的孤兒藥，必須是治療罕見病的藥物，且將罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)設(shè)立成開放式，盡可能納入更多的罕見病。當(dāng)企業(yè)藥品獲得孤兒藥身份后，原則上各國(guó)規(guī)定相應(yīng)的年限不再批準(zhǔn)同類藥品的審批[16]。相較于美國(guó)和歐盟，日本給與審批部門更大的嚴(yán)密性，審批部門要求藥企審批前提交研發(fā)可能性的報(bào)告[17]。見表2。

表1 美國(guó)、歐盟、日本在孤兒藥立法內(nèi)容的比較

表2 美、歐盟以及日本罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)以及孤兒藥審批部門

3.2 賦權(quán)時(shí)效因地制宜

美國(guó)、歐盟以及日本在賦予獨(dú)占許可權(quán)具體期限上有所不同，其中美國(guó)作為最先出臺(tái)獨(dú)占許可制度國(guó)家，通過《孤兒藥法案》確立為7年，賦權(quán)的時(shí)效幫助其孤兒藥領(lǐng)域的國(guó)際領(lǐng)先地位，但也造成了孤兒藥價(jià)格畸高問題。為了避免孤兒藥研發(fā)企業(yè)，追逐利益背離制度初衷的情形下。日本通過《稀少病藥管理?xiàng)l例》七十七條相關(guān)規(guī)定明確賦權(quán)10年獨(dú)占許可期限。同時(shí)，日本構(gòu)建基金扶持制度，獲得日本審批機(jī)構(gòu)基金的企業(yè)，其孤兒藥利潤(rùn)達(dá)到1億日元時(shí)，政府會(huì)強(qiáng)制收取部分利潤(rùn)。歐盟通過第141/2000號(hào)法規(guī)將獨(dú)占許可期限為10年，且為了保護(hù)罕見病大部分為先天疾病的特點(diǎn)，額外賦予兒童孤兒藥延長(zhǎng)至12年的保護(hù)期[18]。再設(shè)立再審查制度，規(guī)定要求上市的孤兒藥第6年接受審查，如果企業(yè)收回成本，并達(dá)到一定數(shù)額，則提前結(jié)束獨(dú)占許可期。

3.3 法律修正與時(shí)俱進(jìn)

域外孤兒藥專門立法中，美國(guó)為了更好的激勵(lì)孤兒藥發(fā)展，1985年還出臺(tái)規(guī)定，平衡藥品專利與獨(dú)占許可制度漏洞，無論專利狀態(tài)，均可以獲得獨(dú)占許可制度。這也促使當(dāng)前孤兒藥可以同時(shí)獲得《專利法》與孤兒藥專門法的保護(hù)。獨(dú)占許可制度盡管可以最大程度激勵(lì)企業(yè)研發(fā)熱情，但也可能由于獨(dú)占權(quán)的壟斷造成扼殺創(chuàng)新的可能。為此，美國(guó)規(guī)定，如孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)持有企業(yè)對(duì)孤兒藥產(chǎn)品時(shí)常供應(yīng)不足，或另一種新的孤兒藥產(chǎn)品相比其具有更好的臨床優(yōu)越性，則原企業(yè)的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)有可能會(huì)被降格甚至取消[19]。

4 我國(guó)建構(gòu)獨(dú)占許可制度依據(jù)

理論界對(duì)于獨(dú)占許可制度構(gòu)建理論層面的研究寥若星辰，未能回應(yīng)實(shí)踐中孤兒藥確實(shí)迫切需要制度保護(hù)，但是否需要在既有藥品制度保護(hù)之外，額外的為孤兒藥制定獨(dú)占許可制度的依據(jù)支撐不足。

4.1 現(xiàn)實(shí)依據(jù)

我國(guó)與美國(guó)、日本、歐盟的孤兒藥專門法保護(hù)，都形成了優(yōu)先審批、稅收減免以及藥品實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)，僅獨(dú)占許可制度存在空缺，卻導(dǎo)致孤兒藥的研發(fā)數(shù)量與國(guó)外形成鮮明的反差。原因是立法目的并未圍繞孤兒藥超普通藥品的效益屬性，仍然基于公共利益保護(hù)普通藥物的屬性制定。譬如，2020年新修正的《藥品注冊(cè)管理辦法》六十八條，正式出臺(tái)加快審評(píng)審批治療罕見病等疾病藥物的具體規(guī)定。我國(guó)醫(yī)保制度也特意對(duì)孤兒藥類似的創(chuàng)新藥物難進(jìn)入醫(yī)保目錄之困境作出了有益嘗試，將目錄動(dòng)態(tài)化，加快域外孤兒藥等創(chuàng)新藥物引進(jìn)。從準(zhǔn)入周期來看，創(chuàng)新藥品進(jìn)入醫(yī)保目錄的等待期逐步縮短，2019年談判納入的97種藥品多是2018年新上市的創(chuàng)新藥品[20]。暫且忽視政策主要目的以引進(jìn)國(guó)外孤兒藥為主的特點(diǎn)，單靠?jī)?yōu)先審批的激勵(lì)方式實(shí)質(zhì)難以改變孤兒藥實(shí)踐困境。這是基于藥品自身的特點(diǎn)，藥品研發(fā)屬于技術(shù)領(lǐng)域，政策或法規(guī)給予的激勵(lì)之策不能減輕藥品研發(fā)過程中的技術(shù)困難。換言之，在制度設(shè)置最為活躍的藥物開發(fā)領(lǐng)域，社會(huì)價(jià)值的導(dǎo)向與制度安排也無法有效對(duì)抗技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)設(shè)置的藩籬[21]。更能體現(xiàn)桎梏的是醫(yī)保制度在黨的十八屆三中全會(huì)便明確發(fā)展趨勢(shì)，逐步建立以市場(chǎng)為主導(dǎo)的價(jià)格形成機(jī)制。遵循了以價(jià)值為基礎(chǔ)的定價(jià)理念，2019年企業(yè)提交的談判準(zhǔn)入材料中，成本—效果分析是評(píng)估藥品性價(jià)比的“金標(biāo)準(zhǔn)”[22]。這使得罕見病藥物重新回歸市場(chǎng)，在競(jìng)爭(zhēng)機(jī)制主導(dǎo)下的市場(chǎng)中來實(shí)現(xiàn)弱勢(shì)群體生命尊嚴(yán)保護(hù)之公平追求，這注定將面臨失敗結(jié)局，因?yàn)閺?qiáng)制將公共利益目標(biāo)與私人的生產(chǎn)活動(dòng)及獲取利潤(rùn)動(dòng)機(jī)綁定，在本質(zhì)上是不相容的[21]。因此，圍繞孤兒藥超普通藥品的效益屬性，給與壟斷市場(chǎng)的權(quán)利，達(dá)到市場(chǎng)與公共利益共同保護(hù)的體系化激勵(lì)措施。

4.2 理論依據(jù)

孤兒藥對(duì)于罕見病患者生活利益產(chǎn)生至關(guān)重要的作用，但生活利益能否當(dāng)然成為法益？有學(xué)者認(rèn)為，某種生活利益要成為法益，需要通過3道關(guān)卡。首先，要通過“個(gè)人的承認(rèn)”,也就是作為社會(huì)成員的個(gè)人承認(rèn)某生活利益應(yīng)該通過刑法來保護(hù)。其次，要通過社會(huì)的承認(rèn)。即便是某個(gè)社會(huì)成員強(qiáng)烈地希望保護(hù)某一生活利益,也會(huì)存在其他社會(huì)成員不承認(rèn)、不接受的情況。為了使該生活利益成為法益,必須要通過法的要保護(hù)性的“社會(huì)的承認(rèn)”這道關(guān)卡。也就是說,社會(huì)的多數(shù)成員承認(rèn)該生活利益是社會(huì)生活上重要的存在,因而有必要通過刑法來保護(hù)它。如果通過了要保護(hù)性的社會(huì)的承認(rèn),該生活利益就獲得了“社會(huì)的要保護(hù)性”。最后,某生活利益想要成為法益,還必須通過要保護(hù)性的“法律承認(rèn)”。即必須要被評(píng)價(jià)為是作為值得通過刑法保護(hù)的存在而得以承認(rèn)。當(dāng)通過要保護(hù)性的法的承認(rèn)這一道關(guān)的時(shí)候,該生活利益就被賦予了“法的要保護(hù)性”,從而成為“法益”[23]。依據(jù)法益構(gòu)建理論，當(dāng)前孤兒藥獨(dú)占許可制度構(gòu)建的關(guān)鍵在于通過“法律承認(rèn)”。要言之，在當(dāng)前追求法律多元化的背景下，獨(dú)占許可制度需要建立區(qū)別于普通藥品的價(jià)值體系并且盡可能呈現(xiàn)多元的法律價(jià)值。本文通過域外制度經(jīng)驗(yàn)分析孤兒藥獨(dú)占許可制度的價(jià)值體系。域外獨(dú)占許可制度有力激勵(lì)各國(guó)的孤兒藥上市數(shù)量顯著提升[24]，并且罕見病的研究很可能為常見疾病的新藥研發(fā)提供寶貴的思路，從而促進(jìn)常見疾病新藥的研發(fā)的特質(zhì)[25]。換言之，獨(dú)占許可制度不僅滿足了罕見病患者用藥的生活利益，還推動(dòng)了普通藥物的研發(fā)，以此帶動(dòng)整個(gè)生物領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)的多元價(jià)值體系。反觀我國(guó)《第一批罕見病目錄》中的121種罕見病在世界范圍內(nèi)尚未有特異性療法的疾病有57種，僅有20種罕見病有特異性療法并在國(guó)內(nèi)上市[26]，這意味著我國(guó)孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域當(dāng)前仍然處于初始階段，構(gòu)建獨(dú)占許可制度可以有效促使我國(guó)藥品研發(fā)行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。

4.3 制度依據(jù)

梳理我國(guó)藥品保護(hù)歷史脈絡(luò)，獨(dú)占制度濫觴于新中國(guó)行政法規(guī)制度。由于我國(guó)《專利法》晚近之實(shí)現(xiàn)，呈現(xiàn)出行政法規(guī)直接干預(yù)保護(hù)讓位于《專利法》保護(hù)的特質(zhì)。在《專利法》還未出臺(tái)前，《新藥審批辦法》將我國(guó)不同類別的新藥給予不同期限的行政保護(hù)，明確新藥保護(hù)年限：一類新藥12年，二、三類新藥8年，四、五類新藥6年；凡含試產(chǎn)期的新藥,其保護(hù)期包含試產(chǎn)期。同時(shí)還明確，在新藥保護(hù)期內(nèi),其他單位未得到批準(zhǔn)的新藥的原研制單位的技術(shù)轉(zhuǎn)讓,不得生產(chǎn)[27]?！缎滤帉徟k法》由于《專利法》的出臺(tái)實(shí)施即被廢止。但是，由于中藥難以滿足《專利法》實(shí)質(zhì)性三要件的客體適格性，導(dǎo)致中藥自身特殊性容易游離于專利法保護(hù)之外，譬如就中藥復(fù)方而言, 由于現(xiàn)有技術(shù)的范圍很廣,新穎性的要求不易滿足從而無法專利化[28]。為此，我國(guó)出臺(tái)了《中藥品種保護(hù)條例》，其中第十二條明確，通過行政法規(guī)保護(hù)手段對(duì)相應(yīng)中藥品賦予不同時(shí)效的獨(dú)占權(quán)?？梢娢覈?guó)已有基于特殊藥品給予獨(dú)占保護(hù)制度形式。但具有相同客觀處境的孤兒藥卻未能享有行政法規(guī)的特殊保護(hù)。

5 我國(guó)孤兒藥獨(dú)占許可制度體系化建構(gòu)

基于既有藥品獨(dú)占制度檢視以及獨(dú)占許可制度建構(gòu)依據(jù)的明確，通過《中藥品種保護(hù)條例》的構(gòu)建理路，能夠達(dá)到合理有效的構(gòu)建價(jià)值目標(biāo)。

5.1 孤兒藥獨(dú)占許可制度的行政法規(guī)路徑構(gòu)建

通過法律制度檢視，通過國(guó)務(wù)院行政法規(guī)構(gòu)建孤兒藥獨(dú)占許可制度是可行路徑，但最優(yōu)路徑仍然取決于實(shí)踐基礎(chǔ)。我國(guó)尚無罕見病患者注冊(cè)登記制度和官方罕見病藥品信息平臺(tái)，故至今缺乏與罕見病相關(guān)的流行病學(xué)數(shù)據(jù)[3]?；诖耍覈?guó)的界定方式亦只能通過規(guī)范性文件直接列舉名錄來界定何為罕見病。該種界定方式與域外以人數(shù)界定方式利弊互見，一定程度上減輕了審批機(jī)關(guān)界定罕見病壓力，但對(duì)于超出名錄的罕見病認(rèn)定仍然具有弊病。這一定程度上掣肘了我國(guó)專門立法保護(hù)的構(gòu)建基礎(chǔ)，而孤兒藥獨(dú)占權(quán)利的賦予需要較高層面的立法機(jī)關(guān)。因此，行政法規(guī)是國(guó)務(wù)院制定的高層次立法文件，既可以與《第一批罕見病名錄》進(jìn)行相互銜接，又可以為未來孤兒藥專門立法保護(hù)夯實(shí)基礎(chǔ)，成為孤兒藥獨(dú)占許可適度構(gòu)建體系的必由之路。

5.2 孤兒藥獨(dú)占許可制度具體內(nèi)容構(gòu)成

我國(guó)孤兒藥獨(dú)占許可制度目的是為了激勵(lì)藥企投入孤兒藥研發(fā)，目的是跳過當(dāng)前立法困境中效益與公平的沖突。由此，構(gòu)建的《孤兒藥獨(dú)占許可條例》應(yīng)當(dāng)符合行政法理論中依法行政、公共利益以及未來轉(zhuǎn)為立法的信賴?yán)姹Ｗo(hù)原則。首先，條例應(yīng)當(dāng)明確核心的獨(dú)占期限?？梢詢?yōu)先借鑒日本、歐盟經(jīng)驗(yàn)，一是組合型的時(shí)限標(biāo)準(zhǔn)，有助于平衡藥品價(jià)格與藥品可獲得性[29]?；谖覈?guó)人口基數(shù)大，仿制藥市場(chǎng)有存在的必要。二是我國(guó)藥品研發(fā)的驅(qū)動(dòng)主力仍然是以國(guó)企以及高校等科研事業(yè)單位為主，過短的保護(hù)期會(huì)會(huì)挫傷藥企投入孤兒藥領(lǐng)域積極性并且有悖于制度構(gòu)建初衷。由此，條例應(yīng)當(dāng)明確10年的獨(dú)占期限。明確期限后，借鑒域外國(guó)家實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，建立動(dòng)態(tài)評(píng)價(jià)制度。歐盟于2000年通過的《孤兒藥品法規(guī)》(第141/2000法規(guī))中第八條第三款規(guī)定，在孤兒藥制藥企業(yè)享有市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)的第6年，將對(duì)其銷售額進(jìn)行評(píng)價(jià)，若發(fā)現(xiàn)該孤兒藥產(chǎn)品具有高額利潤(rùn)，企業(yè)將失去對(duì)該產(chǎn)品后4年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)[30]。并且第一次授予與《藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法(暫行)》中藥品實(shí)驗(yàn)保護(hù)期一致的6年，當(dāng)期限超過6年時(shí)原審批單位對(duì)藥品進(jìn)行再審查?；虍?dāng)藥品利潤(rùn)超過10億元時(shí)，應(yīng)當(dāng)撤回獨(dú)占期限，允許仿制藥生產(chǎn)，確保藥品可獲得性。未達(dá)到規(guī)定利潤(rùn)時(shí)，6年后每?jī)赡赀M(jìn)行一次再審查直至其滿。

5.3 孤兒藥獨(dú)占許可主體

當(dāng)法律調(diào)整的社會(huì)關(guān)系從“混沌一體”走向“私人領(lǐng)域—公共領(lǐng)域”的二元結(jié)構(gòu)時(shí)，法律結(jié)構(gòu)也從“諸法合體”走向公私法二分以及部門法分立格局[31]。而藥品作為公權(quán)與私權(quán)交叉領(lǐng)域，不僅需要借鑒國(guó)外獨(dú)占許可制度，也要契合我國(guó)特殊國(guó)情與法理內(nèi)涵。從域外管理孤兒藥審批部門經(jīng)驗(yàn)來看，基于《中華人民共和國(guó)公共衛(wèi)生服務(wù)法》下的藥品管理機(jī)構(gòu)，譬如美國(guó)食品和藥物管理局、日本厚生勞動(dòng)省以及歐盟歐洲藥品管理局[32]，均為藥物主管部門。因此，我國(guó)《孤兒藥保護(hù)條例》審批主體確立為國(guó)家藥品監(jiān)督管理局合理性有以下幾點(diǎn)：一是條例與行政保護(hù)法益內(nèi)涵一致，其中《藥品管理法》第一條與《藥品注冊(cè)管理辦法》第六十八條，既明確了普通藥物的監(jiān)管要求與義務(wù)也突出罕見病藥物的特殊審批方式，達(dá)到需要各類藥品的民眾而言,也細(xì)分不同的監(jiān)管要求與法益目的,因而導(dǎo)致行政機(jī)構(gòu)為細(xì)分目標(biāo)采取不同的施政方針[33]。二是與我國(guó)原本優(yōu)先審批條例《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》審批主體一致。當(dāng)孤兒藥通過優(yōu)先審批時(shí)，即可以同時(shí)進(jìn)行審查是否可以獲準(zhǔn)市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，暗合我國(guó)當(dāng)前行政領(lǐng)域簡(jiǎn)政放權(quán)的制度思維，同時(shí)孤兒藥作為藥品仍然需要符合《藥品管理法》對(duì)于藥品安全性的規(guī)定。三是國(guó)家藥品監(jiān)督管理局作為《藥品管理法》規(guī)定的執(zhí)法機(jī)構(gòu)，原本承擔(dān)藥品領(lǐng)域事前事中事后監(jiān)管職責(zé)，在國(guó)、省、市、縣各層級(jí)均具有管理部門，可以更快的對(duì)授予獨(dú)占時(shí)期出現(xiàn)的侵權(quán)、撤回情形，進(jìn)行有效規(guī)制。四是我國(guó)《第一批罕見病名錄》已經(jīng)以類型化方式明確罕見病，盡管界定標(biāo)準(zhǔn)與域外國(guó)家仍然有差距，但避免了管理部門成立流行病學(xué)調(diào)查平臺(tái)等構(gòu)建成本，簡(jiǎn)化了界定是否為孤兒藥的步驟。

5.4 孤兒藥獨(dú)占許可撤回制度

從國(guó)外立法經(jīng)驗(yàn)來看，孤兒藥獨(dú)占許可制度的法益目的是給予弱勢(shì)群體制度傾斜，即給予孤兒藥可獲得性額外的獨(dú)占保護(hù)?；诖?，應(yīng)當(dāng)考量孤兒藥安全性或者難以足額供給給罕見病患者時(shí)的額外制度。換言之，在孤兒藥享受獨(dú)占權(quán)的同時(shí)未能滿足法益目的時(shí)，需要借鑒美國(guó)豁免經(jīng)驗(yàn)，剝奪其享有的獨(dú)占權(quán)。值得注意的是，本文構(gòu)建的獨(dú)占許可制度并非《專利法》架構(gòu)下的權(quán)利，在遇到重大公共健康危機(jī)時(shí)無法通過強(qiáng)制許可進(jìn)行授權(quán)仿制藥品銷售?！皸l例”應(yīng)當(dāng)借鑒域外國(guó)家實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，即當(dāng)藥品遭遇重大公共健康安全危機(jī)導(dǎo)致供給遇到障礙時(shí)，審批部門應(yīng)當(dāng)收回獨(dú)占權(quán)利；執(zhí)法罰則可以參照其他藥品侵權(quán)行為進(jìn)行執(zhí)行。

6 結(jié)論

縱觀我國(guó)罕見病藥品保護(hù)，呈現(xiàn)制度散落、措施不力等特點(diǎn)，究其根源主要是藥品政策沒有突破普通藥品的公共屬性，嚴(yán)重掣肘了罕見病患者用藥的可獲得性以及孤兒藥的研發(fā)。盡管理論界與實(shí)務(wù)界，基于個(gè)體權(quán)利、醫(yī)保制度保障不力，建議擴(kuò)大孤兒藥進(jìn)口、帶量采購(gòu)動(dòng)態(tài)醫(yī)保目錄方式進(jìn)行應(yīng)對(duì)，在一定程度上緩解了罕見病患者無藥可醫(yī)的局面。但沒有從根本上解決孤兒藥可獲得性，扭轉(zhuǎn)孤兒藥研發(fā)滯后的局面。因此，本文呼吁加快建構(gòu)孤兒藥獨(dú)占許可制度，從法理層面提供相關(guān)理論支撐，以期制度建構(gòu)后更好地保障罕見病患者的生存權(quán)。