辛省志

一個只有高中學歷的父親，在兒子確診罕見病后，自學成才，不僅造出了延緩病情的藥物，還開始自學生物醫(yī)學知識，研究基因療法。而支撐他的，是“父親”兩個字，這種父愛，當?shù)闷稹皞ゴ蟆眱蓚€字。

據(jù)新京報報道，徐偉的兒子徐灝洋在6個多月時被確診為遺傳性銅缺乏疾病——Menkes綜合征。為了給兒子治療，只有高中學歷的徐偉閱讀了大量英文論文，發(fā)現(xiàn)了兩種可以緩解病情的藥物。但是因為無法買到，徐偉就自己學習藥物的合成方法，自己合成藥物。從實際的效果來看，“自制藥物”起到了一定的作用，徐灝洋的病情得到了一定的延緩，比醫(yī)生當初預(yù)計的情況要好得多。

一個只是高中畢業(yè)的人，要看懂英文學術(shù)論文，要付出多少努力，可想而知。盡管不認識的英文單詞可以通過軟件來翻譯，但是，高中的生物、化學知識與醫(yī)學專業(yè)論文之間的鴻溝，絕不是翻譯軟件能夠填平的。根據(jù)報道，開始的時候，徐偉面對那些文獻，一個晚上可能只能看幾段。

好在他沒有放棄，堅持了下去。幸運的是，Menkes綜合征雖然罕見，但國外仍然對此有一定的研究，而且發(fā)現(xiàn)了組氨酸銅這種藥物能夠延緩病情的發(fā)展。但因為國內(nèi)買不到組氨酸銅，因為新冠疫情的原因，從境外買藥也不可能。好在組氨酸銅是一種不太復雜的化合物，只需要幾萬塊的實驗設(shè)備就能生產(chǎn)，原材料也不算難以獲得。徐偉于是走上了自制組氨酸銅之路。

久病成醫(yī)。有不少人因為自己或者親人生病，而成了這種病的“專家”，但是像徐偉這樣，不僅對疾病有深入的了解，還親自動手合成“藥物”的，仍然少見。而支撐他不顧法律風險，不顧親人的反對，不怕自己知識有限，“一意孤行”的，是一個父親的信念：盡一切可能，讓孩子活下去。正是這一信念，讓他繼續(xù)鉆研下去，要學習基因療法，爭取能夠讓兒子的病最終治愈。

有網(wǎng)友稱徐偉是“藥神”，但他說自己只是一個父親。但他無疑是一個偉大的父親。更讓人敬佩的是，他的事跡被報道后，面對網(wǎng)友蜂擁而至的捐助，他拒絕單獨為自己兒子接受捐款，而是打算將捐款用于Menkes綜合征的研究，為身患Menkes綜合征的孩子提供免費的組氨酸銅藥物?！拔也荒苤活櫆嘏乙蝗?，卻忽視了還在寒冷中的人”“幼吾幼，以及人之幼”，與那些賣慘騙捐的人何啻天壤？

許多人希望，徐偉從一開始就不必變得“偉大”，如果他能夠獲得組氨酸銅藥物，就不用自己去合成了。雖然這種藥物由于適用的患者很少，無法大批量生產(chǎn)，但對于這種有明確醫(yī)學實驗證據(jù)的藥物，可以鼓勵醫(yī)院以“院內(nèi)制劑”的方式小批量生產(chǎn)。徐偉自己的實驗室都可以生產(chǎn)，醫(yī)院藥劑科應(yīng)該更沒有問題。問題的關(guān)鍵在于藥物的審批流程。事實上，“院內(nèi)制劑”本來針對的就是那些因為患者人數(shù)太少需求量少而無法進行工業(yè)化生產(chǎn)的藥物。組氨酸銅在國外也多以“院內(nèi)制劑”的形式存在?！霸簝?nèi)制劑”作為藥品，當然也要加強監(jiān)管，但是對那些已經(jīng)有明確的循證醫(yī)學證據(jù)，只是因為需求太小而沒有正式上市的藥物，應(yīng)該允許醫(yī)療機構(gòu)進行配制和使用，解決一些罕見病“無藥可用”的困境。

當然，組氨酸銅也只能延緩Menkes綜合征的病情進展，現(xiàn)階段還沒有可以治愈的藥物，也許只有將來通過基因療法能夠解決。這也是許多罕見病最大的希望所在。

很多罕見病，因為患者數(shù)量少，如果出于商業(yè)考量，很少有藥企會有動力去研發(fā)相應(yīng)的藥物。但是對病患和其家人來說，自己、親人的健康，是不能用金錢來衡量的。事實上，不少罕見病藥物的研發(fā)，正是由罕見病患者或其家人推動的。比如漸凍癥，2014年風靡全球的冰桶挑戰(zhàn)活動的發(fā)起人，就是一名漸凍癥患者——帕特里克·奎恩。這一活動為漸凍癥的醫(yī)學研究籌集到了2.2億多美元。盡管帕特里克·奎恩沒有等到漸凍癥“解凍”，但他所發(fā)起的活動，卻讓漸凍癥引起了全球的重視，目前很多相應(yīng)的研究都在進行中。

希望“藥神父親”的故事，也能推動國內(nèi)對Menkes綜合征的研究，早日找到治愈的“神藥”。無論如何，這種父愛，已經(jīng)改變了一個孩子命運，也溫暖了許許多多人的心，讓這個社會變得更美好了一些。