“基因魔剪”首次在人體內(nèi)使用
2020-03-18 16:38:19
文萃報(bào)·周五版 2020年11期
據(jù)英國(guó)《自然》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，科學(xué)家首次開展臨床試驗(yàn)，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10），此試驗(yàn)具有里程碑意義。LCA10是導(dǎo)致兒童失明的主要原因，目前尚無(wú)治療方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之稱，在最新試驗(yàn)中，這種基因編輯系統(tǒng)的組件將被編碼于病毒基因組中，然后直接注入患者眼睛的近光感受器細(xì)胞內(nèi)，收到較好療效。（摘自《科技日?qǐng)?bào)》3.9）
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