文/Claudia C Dobler Nathan Harb Catherine A Maguire Carol L Armour Courtney Coleman M Hassan Murad

翻譯/鄧璇 校/莫云凌

Claudia Dobler和同事們認(rèn)為，指南中明確增加有關(guān)治療負(fù)擔(dān)的內(nèi)容能夠改善治療決策。

醫(yī)療方案的實(shí)施需要花費(fèi)大量時(shí)間和精力，給慢性病患者帶來(lái)巨大負(fù)擔(dān)。然而，臨床實(shí)踐指南高度重視的是得到某些臨床結(jié)果（如呼吸急促減少或存活率增加），傳統(tǒng)指南的建議也是從同樣角度提出的。最近的指南會(huì)考慮患者的價(jià)值觀以及指南建議行為的可接受性和可行性，但對(duì)治療負(fù)擔(dān)沒(méi)有明確規(guī)定。這使患者很難根據(jù)自己的價(jià)值觀和能力對(duì)治療作出明智的決定。

何謂“治療負(fù)擔(dān)”？

盡管“疾病負(fù)擔(dān)”是眾所周知的流行病學(xué)概念，“治療負(fù)擔(dān)”卻是新近提出且鮮為人知的術(shù)語(yǔ)。治療負(fù)擔(dān)是指完成醫(yī)療保健的工作量以及這些工作量對(duì)患者自身功能和健康的影響1。如果將疾病指南的所有建議付諸實(shí)施，那么慢性病患者接受的累積治療工作量非常巨大，令人難以承受2。

為了應(yīng)對(duì)復(fù)雜的自我照護(hù)需求，患者需要依賴(lài)一系列個(gè)人、社會(huì)和醫(yī)療保健資源3。疾病治療可能占據(jù)患者一天的大塊兒時(shí)間，限制他們用于如工作、學(xué)習(xí)、休閑、照料孩子、陪伴朋友和家人等其他活動(dòng)的時(shí)間。一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，為了遵守各種疾病指南的建議，患有3種慢性病的患者每天要服用6至13種不同的藥物，每月拜訪健康專(zhuān)業(yè)人員1.2～5.9次，每月平均花費(fèi)49.6[標(biāo)準(zhǔn)差(SD)=27.3]小時(shí)至71.0(SD=34.5)小時(shí)用在與健康有關(guān)的活動(dòng)上2。這里的3種慢性病是指慢性阻塞性肺疾?。–OPD）、冠心病、糖尿病、骨關(guān)節(jié)炎、高血壓和抑郁癥之中任意3種疾病的組合。而患有上述6種慢性病的患者，其工作量增加到每天服用18種藥物，每月6.6次健康訪問(wèn)，每月花費(fèi)80.7(SD=35.8)小時(shí)用在與健康有關(guān)的活動(dòng)上2。

健康專(zhuān)業(yè)人員通常只看到患者管理自身健康的結(jié)果(例如：已經(jīng)完成的鍛煉計(jì)劃、減輕的體重、血糖測(cè)量記錄)，看不到患者為此所做的工作4。這意味著他們經(jīng)常低估患者的工作量，高估其進(jìn)行更多干預(yù)的能力5?；颊吖芾碜陨斫】当仨毻瓿傻墓ぷ靼ǎ毫私庾约旱牟∏楹驼兆o(hù)情況、獲得處方、服用藥物、參加醫(yī)療預(yù)約、監(jiān)測(cè)自己的健康（例如：肺功能測(cè)定或血糖監(jiān)測(cè)）、改變生活方式或行為（運(yùn)動(dòng)、飲食、戒煙）以及管理醫(yī)療裝置或設(shè)備（例如：定期清潔霧化器）6。

治療負(fù)擔(dān)是指完成醫(yī)療保健的工作量以及這些工作量對(duì)患者自身功能和健康的影響。

治療負(fù)擔(dān)過(guò)重的后果

患者不肯服用處方藥或者不按處方規(guī)定進(jìn)行日常鍛煉，可能被視為不負(fù)責(zé)任、疏忽、缺乏動(dòng)力或者對(duì)治療的重要性缺乏了解。然而，許多拒不堅(jiān)持處方治療的患者說(shuō)，他們知道自己不應(yīng)該這樣做，只是缺乏有關(guān)信息和支持7。如果患者認(rèn)為所獲得的益處不值得付出所需的時(shí)間、精力和成本，他們也會(huì)拒絕醫(yī)療建議8?；颊邥?huì)有意無(wú)意地進(jìn)行關(guān)于投資回報(bào)率的評(píng)估，尤其是當(dāng)他們的治療負(fù)擔(dān)過(guò)重的時(shí)候。在這種情況下，他們可能采用優(yōu)先治療順序，而不與健康專(zhuān)業(yè)人員討論這些選擇。

因此，共同決策非常重要，它能夠使患者與臨床醫(yī)生協(xié)作，使用基于證據(jù)的信息對(duì)治療作出清醒的決策。

指南如何處理治療負(fù)擔(dān)？

現(xiàn)代臨床實(shí)踐指南的制定過(guò)程始于一個(gè)小組的組建，即指南制定小組。小組成員包括學(xué)術(shù)和方法學(xué)專(zhuān)家，有時(shí)還會(huì)有患者代表。指南制定小組提出臨床問(wèn)題，經(jīng)過(guò)系統(tǒng)性綜述仔細(xì)審查，將重點(diǎn)關(guān)注干預(yù)措施的效果和不利影響。制定小組將這一證據(jù)與患者價(jià)值觀及意愿偏好等其他因素相結(jié)合后提出建議。每一項(xiàng)建議都以證據(jù)的質(zhì)量等級(jí)(證據(jù)的確定性或證據(jù)的質(zhì)量)和推薦強(qiáng)度來(lái)表示9。

舊指南的制定通常會(huì)強(qiáng)調(diào)干預(yù)有效性的證據(jù)（或缺乏干預(yù)的結(jié)果），往往忽略患者實(shí)施具體治療建議的工作量?，F(xiàn)代指南的框架如GRADE系統(tǒng)（Grading of Recommendations Assessment, Development,and Evaluation，是最常用的指南制定方法），確實(shí)嘗試關(guān)注患者的視角。GRADE工作組制定的決策證據(jù)（EtD）框架承認(rèn)了患者價(jià)值觀和意愿偏好的重要性10。按照這個(gè)框架，歐洲呼吸學(xué)會(huì)和美國(guó)胸科學(xué)會(huì)發(fā)布的《2017年預(yù)防COPD急性加重指南》對(duì)每項(xiàng)治療建議增加了“價(jià)值觀和偏好”的內(nèi)容11。例如，使用口腔黏液溶解劑預(yù)防COPD急性加重的附加條件建議寫(xiě)道：“該建議高度重視避免住院，對(duì)降低每日服藥的成本和負(fù)擔(dān)重視不夠?！?/p>

EtD框架在可接受性和可行性領(lǐng)域也包含了治療負(fù)擔(dān)的構(gòu)成部分10。強(qiáng)烈推薦的干預(yù)取決于由患者和臨床醫(yī)生實(shí)施的干預(yù)是否可行和可接受。然而，該框架并沒(méi)有把治療負(fù)擔(dān)作為獨(dú)立結(jié)構(gòu)包含在內(nèi)。

慢性病患者的治療負(fù)擔(dān)通常很大。關(guān)于治療負(fù)擔(dān)的信息能使患者作出明智的治療決定。需要確定評(píng)估治療負(fù)擔(dān)的優(yōu)質(zhì)方法，而且需要探索臨床實(shí)踐指南中增加這些內(nèi)容的有效方法。

將治療負(fù)擔(dān)納入指南

如果未來(lái)的指南想要幫助臨床醫(yī)生和患者在考慮患者的價(jià)值觀和意愿的前提下作出治療決策，他們就應(yīng)該清楚地說(shuō)明制定不同建議相關(guān)的治療負(fù)擔(dān)（可量化的工作負(fù)擔(dān)及其對(duì)患者生活的潛在影響）。

目前能夠得到的有關(guān)特種病癥和干預(yù)措施治療負(fù)擔(dān)的信息很少，對(duì)大多數(shù)指南來(lái)說(shuō)可能遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。因此，在指南中增加治療負(fù)擔(dān)內(nèi)容遇到的主要挑戰(zhàn)是找到用于評(píng)估治療負(fù)擔(dān)既穩(wěn)定又有高質(zhì)量的方法，找到將治療負(fù)擔(dān)添加到臨床實(shí)踐指南中的有效方法。

至少有兩種經(jīng)證實(shí)有效的測(cè)量工具能夠使慢性病患者自我報(bào)告治療負(fù)擔(dān)12-14。一個(gè)是治療負(fù)擔(dān)問(wèn)卷(TBQ)，包括7個(gè)項(xiàng)目(其中2項(xiàng)有4個(gè)分項(xiàng))，用于評(píng)估可量化的工作負(fù)荷以及這種工作量對(duì)患者生活的影響，例如實(shí)驗(yàn)室測(cè)試和其他檢查的頻率、花費(fèi)的時(shí)間和造成的不便12。另一個(gè)工具是患者治療和自我管理經(jīng)驗(yàn)量表（PETS量表），共有48個(gè)項(xiàng)目，重點(diǎn)關(guān)注治療工作量對(duì)患者生活和健康的影響。例如“圍繞你的用藥時(shí)間表安排自己的日?；顒?dòng)，對(duì)你來(lái)說(shuō)有多大問(wèn)題？”(供選擇的答案是：一點(diǎn)也不、有點(diǎn)、一些、很多、非常多)。使用這些工具收集用于臨床實(shí)踐指南的信息是否合適還有待評(píng)估，可能需要為此加以調(diào)整。

問(wèn)卷調(diào)查收集、測(cè)量患者報(bào)告的結(jié)果，其優(yōu)點(diǎn)是可以用于大規(guī)模調(diào)查，然而它們并非測(cè)量治療時(shí)間的最佳方法，時(shí)間和運(yùn)動(dòng)研究可能有助于收集這些信息。使用觀察者進(jìn)行的時(shí)間和運(yùn)動(dòng)研究已經(jīng)應(yīng)用于醫(yī)療保健領(lǐng)域，主要目的是了解醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員的工作流程和花費(fèi)在不同活動(dòng)上的時(shí)間15-16。這種情況下使用觀察員似乎不可行，因此需要進(jìn)一步研究來(lái)確定使用該研究設(shè)計(jì)記錄患者晝夜治療工作量的可行性。

在有贊助的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中，制藥公司很可能對(duì)測(cè)量治療負(fù)擔(dān)沒(méi)有多大興趣。此外，現(xiàn)實(shí)生活環(huán)境中收集的信息可能與試驗(yàn)中收集的信息不同。倡導(dǎo)患者利益團(tuán)體可能對(duì)有關(guān)治療負(fù)擔(dān)的信息更感興趣，該團(tuán)體和調(diào)查者之間的研究伙伴關(guān)系可能是開(kāi)展研究的好方法。

所有病情相同的患者，其治療負(fù)擔(dān)并不相同。治療負(fù)擔(dān)取決于很多因素，如年齡、疾病負(fù)擔(dān)、并發(fā)癥、社會(huì)支持網(wǎng)絡(luò)以及患者的價(jià)值觀和偏好。例如，甲患者可能把需要經(jīng)常鍛煉看作負(fù)擔(dān)，而乙患者則認(rèn)為經(jīng)常鍛煉可以增強(qiáng)行為能力，改善自己的處境17。需要研究確定將有關(guān)治療負(fù)擔(dān)的信息納入到指南中的最佳方式，以便能夠反映經(jīng)驗(yàn)的差異，為指南的制定者和使用者提供強(qiáng)有力的支持，非常有用。此外，還應(yīng)該探討總結(jié)照護(hù)人員潛在負(fù)擔(dān)信息的價(jià)值。圖1舉出示例，說(shuō)明如何將治療負(fù)擔(dān)信息納入臨床實(shí)踐指南。

圖1 舉例說(shuō)明如何在指南中增加治療負(fù)擔(dān)內(nèi)容

臨床實(shí)踐指南還應(yīng)明確建議臨床醫(yī)生與患者討論價(jià)值觀和意愿，尤其是在治療工作量很大的時(shí)候。這將有助于臨床醫(yī)生了解每個(gè)患者如何優(yōu)先考慮不同的結(jié)果和治療負(fù)擔(dān)，也使患者知道：即使在最糟糕的一天，哪些治療仍然必不可少，這樣患者就可以合理地確定治療的優(yōu)先順序。

個(gè)性化治療和決策分享

患者和臨床醫(yī)生共同決策的過(guò)程也是權(quán)衡不同治療方法的利弊得失（包括治療負(fù)擔(dān)）的過(guò)程。這可以確保醫(yī)療干預(yù)的最終選擇（無(wú)論是支持還是反對(duì)）與患者的價(jià)值觀和意愿偏好相一致，而并非由臨床醫(yī)生的議程所決定。指南中關(guān)于治療負(fù)擔(dān)的內(nèi)容可以為決策輔助開(kāi)發(fā)人員提供高質(zhì)量的信息，當(dāng)特定臨床方案無(wú)法獲得決策輔助時(shí)促進(jìn)共享決策。

臨床決策的確定必須權(quán)衡不同的治療結(jié)果和優(yōu)先次序，尤其是對(duì)于多發(fā)病患者。關(guān)于在初級(jí)保健咨詢(xún)中如何處理多發(fā)病的阿里阿德涅原則（The Ariadne principles）強(qiáng)調(diào)對(duì)多發(fā)病患者應(yīng)謹(jǐn)慎和嚴(yán)格地使用指南，促使醫(yī)生和患者共享現(xiàn)實(shí)的治療目標(biāo)，并根據(jù)患者的喜好將健康問(wèn)題分列為優(yōu)先事項(xiàng)20。指南中有關(guān)治療負(fù)擔(dān)的內(nèi)容會(huì)增加指南對(duì)多發(fā)病患者的適用性。更好地理解患者遵循治療建議所需的工作將有助于改善治療決策，避免患者負(fù)擔(dān)過(guò)重。