黃祺

“棗莊下面有一個縣級市叫做滕州，我們最近收治的一個來自滕州農村的患者是個29歲小伙子，因為患強直性脊柱炎已經不能動彈，家人把他從車上抬進了我們醫(yī)院?！?全國人大代表、山東省棗莊市立醫(yī)院副院長王凌在今年全國兩會上說到，“這個病人才29歲，整個脊柱關節(jié)已經全部變形，連給他做一個核磁檢查都非常困難，其實他從十幾歲就腳跟疼、家里人一直沒有送他到大醫(yī)院來做檢查，十幾年下來，一個29歲的小伙子本應該是全家的重要支柱，現在就這樣殘疾了、生活完全不能自理，還要家人照顧，太可惜了?！?/p>

上面王凌提到的年輕人，因風濕免疫性疾病導致嚴重的殘疾。中國風濕免疫性疾病患者總共大約2億人，其中類風濕關節(jié)炎患者500萬、強直性脊柱炎500萬-1000萬人，這兩大疾病患者數量略超過中國每年的癌癥新發(fā)患者數量。

過去由于治療手段有限，風濕免疫性疾病的致殘率和疾病負擔都很重，被稱為“不死的癌癥”。不過，近十年風濕免疫性疾病藥物有了突破性的進展，按照發(fā)達國家經驗，接受正規(guī)治療后，類風濕關節(jié)炎和強直性脊柱炎這兩種致殘率極高的風濕免疫性疾病，都可以得到很好的控制，大部分病人可以長期健康地生活。

盡管治療手段已經進步，國內大多數風濕免疫性疾病患者，卻還是沒有得到正規(guī)的治療。中國風濕免疫學科起步較晚，相對于龐大的患者群體，不僅專科醫(yī)生少，基層醫(yī)生的診療能力也較差。

在風濕免疫性疾病領域，診斷晚、誤診漏診多、治療不規(guī)范、醫(yī)保政策限制等多種因素摻雜在一起，最終使得中國風濕免疫性疾病尚未走出“有藥卻難治”的困境。

“不死癌癥”，有藥可治

中華醫(yī)學會風濕病學分會主任委員、北京協和醫(yī)院風濕免疫科主任曾小峰教授介紹，風濕免疫性疾病是一大群疾病的統稱，主要包括類風濕關節(jié)炎、強直性脊柱炎、銀屑病關節(jié)炎、系統性紅斑狼瘡等。因為風濕免疫性疾病可以累及多臟器、多系統，因此一直是一類比較難治的疾病。 其中，尤其以類風濕關節(jié)炎和強直性脊柱炎為重。由于高致殘性和高復發(fā)率，這兩種疾病被稱為“不死癌癥”。

至今，很多國內病人還認為類風濕關節(jié)炎是不能治療的疾病，只能眼見關節(jié)一天天變形直至殘疾，但其實，類風濕關節(jié)炎也有達標治療的理念，規(guī)范治療可以讓患病關節(jié)不腫不痛，控制關節(jié)的變形，公眾對達標治療的知曉度還很低。

事實上，風濕免疫性疾病藥物已經經歷了幾代更新，強化治療藥物生物制劑DMARDs如依那西普的出現讓風濕免疫性疾病的治療進入3.0時代，近年來靶向合成DMARDs（目前僅指JAK抑制劑）如托法替布的出現，讓風濕免疫性疾病的治療進入全新的4.0時代。

風濕免疫性疾病領域，從1999年全球第一個“生物制劑”的出現至今，已經有十余個創(chuàng)新藥物上市，風濕科醫(yī)生和患者有了更多的治療方案選擇。全國人大代表王凌在今年全國兩會上談到，創(chuàng)新的治療方案在眾多國際指南中得到肯定和推薦。隨著新的診療規(guī)范和指南的出現及臨床實踐積累，創(chuàng)新治療被廣大醫(yī)生認可。但遺憾的是，近10年來上市的所有新型治療藥物，僅個別藥物被納入全國醫(yī)保目錄。

目前我國類風濕關節(jié)炎（RA）和強直性脊柱炎（AS）的傳統治療藥物包括非甾體抗炎藥（NSAIDs）、改善病情抗風濕藥物（DMARDs）、糖皮質激素類和植物藥制劑等。然而，上述這些藥物存在療效不佳、病人因不良反應中斷治療、不能改變疾病進展等嚴重的不足。

中華醫(yī)學會風濕病學分會主任委員，北京協和醫(yī)院風濕免疫科主任曾小峰教授介紹，風濕免疫性疾病治療的全球趨勢，是朝著精準治療的方向發(fā)展。

曾小峰教授認為，生物制劑DMARDs的出現，能夠給風濕免疫性疾病帶來更好的臨床療效、阻斷病情進展，改善生活質量和身體機能，目前醫(yī)保僅納入一種生物制劑DMARDs。

他說，只有一種生物制劑DMARDs納入醫(yī)保遠遠不能滿足臨床和患者的治療需求，例如近60%的患者長期使用單一生物制劑DMARDs會發(fā)生藥物失效或治療失敗;醫(yī)生和患者需要其他生物制劑DMARDs或者靶向合成DMARDs作為替換選擇，以有效和長期控制患者的疾病病情。

值得一提的是，靶向合成DMARDs藥物的出現進一步彌補了生物制劑DMARDs長期用藥后發(fā)生藥物失效或治療失敗、需要注射給藥和冷鏈保存等不足。有效性和安全性經長期臨床驗證，被國內外權威指南一致推薦使用，是臨床規(guī)范治療必需，但目前醫(yī)保還沒有納入任何一種靶向合成DMARDs藥物。

中國醫(yī)師協會風濕免疫科醫(yī)師分會委員、中南大學湘雅醫(yī)學院附屬株洲醫(yī)院大內科主任、風濕免疫科主任李敬揚教授介紹說，她曾赴英國格拉斯哥大學醫(yī)學院附屬醫(yī)院訪學，這家在歐洲負有盛名、已經累計治療十萬風濕免疫性疾病病人的醫(yī)院里，風濕免疫科只有日間病房。她了解到，這家醫(yī)院病人藥物方案中，70%用到了創(chuàng)新藥物（生物制劑DMARDs/靶向合成DMARDs），因為藥物的明確療效和便利，多數病人不需要住院治療，只要定期規(guī)范用藥，就完全可以正常生活。

與之形成對比的是，一項研究顯示，調查到的國內省會城市三甲醫(yī)院中，創(chuàng)新藥物的使用，占比不到10%;中小城市，創(chuàng)新藥物的使用占比不到1%。

調查到的國內省會城市三甲醫(yī)院中，創(chuàng)新藥物的使用，占比不到10%;中小城市，創(chuàng)新藥物的使用占比不到1%。

規(guī)范化治療嚴重不足

國內如此多嚴重致殘病人存在，與病人延誤治療、治療不規(guī)范有著直接的關系。

曾小峰教授告訴《新民周刊》，中國風濕免疫學科起步較晚，很多三甲醫(yī)院都沒有風濕科，基層醫(yī)院診治能力更弱。 “國內類風濕關節(jié)炎病人，從發(fā)病到診斷，平均能耽誤大約2年?！?/p>

強直性脊柱炎——國內很多公眾第一次聽說這個名字，是因為明星周杰倫患病。

18歲出道成名的周杰倫，曾被質疑未服兵役，事后他公布了自己患強直性脊柱炎的事實。從新聞信息可以推斷，周杰倫是在18歲之前診斷患病的，但至今20多年過去，周杰倫的生活和事業(yè)基本沒有被疾病影響，現在還成為了兩個孩子的父親。

中華醫(yī)學會風濕病學分會常委、上海長海醫(yī)院風濕免疫科主任趙東寶教授介紹說，強直性脊柱炎通過及時有效的治療是可以獲得充分控制的。與周杰倫的經歷形成鮮明對比的是，強直性脊柱炎患者如果不能得到正規(guī)治療，幾年內就會致殘，無法正常生活。而國內很多患者，就因為未及時得到正規(guī)治療而致殘。

曾小峰教授介紹，強直性脊柱炎（AS）發(fā)病高峰年齡在13至31歲之間，男性發(fā)病多于女性，如果得不到及時治療或治療不當，患者的三年致殘率為45.5%，五年致殘率高達70%以上。

為什么大量病人沒有收到比較好的治療效果？李敬揚教授講到國內風濕免疫性疾病患者中的特殊現象——“一輩子去一次北京的病人”。

她告訴《新民周刊》記者，中國基層風濕免疫性疾病診療服務幾乎是空白，有些病人條件好一點，在初步診斷后，會去北京等中國一線大城市中風濕免疫學科較強的醫(yī)院，進行一次詳細的診斷，醫(yī)生為病人開出治療方案?；氐郊液?，病情有所緩解，這些病人基本上就不再看病。因為基層看不了，再跑北京，無論是時間精力還是經濟上，都難以承擔。

強直性脊柱炎多發(fā)于15-31 歲的中青年

李敬揚教授說，風濕免疫性疾病是一種復雜的慢性病，需要不斷調整治療方案，才能控制病情。但由于基層沒有診療能力，這些病人沒能得到完整規(guī)范的治療，很多人后期病情依舊可能變得嚴重?！安∪嘶氐郊依?，藥吃完了怎么辦？要么就不吃了，要么聽信民間偏方，胡亂治療?！?blockquote>

類風濕關節(jié)炎高發(fā)年齡為30歲到60歲，這個年齡段的患者，在家庭和社會中承擔著重要的責任，他們的患病，也是家庭因病致貧、因病返貧的重要原因。

還有大量的病人，被誤診、漏診多年，等得到準確診斷時，病情已經嚴重到難以治療了。李敬揚教授描述的這些現象，在國內患者中普遍存在，成為讓人最痛心的現實。

國內類風濕關節(jié)炎的情況，與強直性脊柱炎也很類似。

類風濕關節(jié)炎的疾病特點是女性發(fā)病多于男性，中/高疾病活動度患者3個月內即可出現明顯的關節(jié)損害進展，5-10年的致殘率高達43.5%， 15年及以上的致殘率將高達61.3%。

類風濕關節(jié)炎高發(fā)年齡為30歲到60歲，這個年齡段的患者，在家庭和社會中承擔著重要的責任，他們的患病，也是家庭因病致貧、因病返貧的重要原因。

空軍軍醫(yī)大學（第四軍醫(yī)大學）西京醫(yī)院朱平教授不久前到陜西與甘肅交界地區(qū)的農村調研，距離西安市不過5個小時車程，這些原來的貧困地區(qū)，近年經過新農村建設，環(huán)境得到了很大改善?！胺孔影　⒌缆钒?，漂漂亮亮的，環(huán)境真是不錯。但我們走進家庭，發(fā)現還有那么多嚴重的強直性脊柱關節(jié)炎患者沒有得到及時診斷和規(guī)范治療，留下了嚴重的殘疾。這些患者不僅長期受到病痛的折磨，更重要是年輕輕就失去了學習和工作的能力，給本人及其家人和社會帶來極大的損失和負擔?！?p>

榆林市殘疾人邢子華今年47 歲，因18 歲時患風濕性關節(jié)炎，膝蓋不能伸直后，近30 年來他行走時只能蹲著，也因此至今未婚。他的夢想就是像正常人一樣站起來。

中華醫(yī)學會風濕病學分會常委、中南大學湘雅二醫(yī)院風濕免疫科主任醫(yī)師陳進偉教授說：“到我們醫(yī)院就診的有將近80%都是中高疾病活動度的患者，其中有相當一部分都延誤了最佳的治療時機，發(fā)生了骨破壞，甚至手腳都已經畸形，目前這個狀況令我們非常擔憂，很多患者在疾病早期，老是游離在不正規(guī)的小醫(yī)院里，有些僅僅單用激素治療，有些患者使用一些旁門左道所謂的自制偏方，不論膠囊也好，藥丸也好，那里面很可能都加了激素，表面上效果很好，不痛了、也消腫了，但是長期不規(guī)范的治療會帶來更大的危害，不光不能達到理想的治療效果，還會引發(fā)一系列非常嚴重的副作用：如骨質疏松、肥胖、高血壓、冠心病、糖尿病等?！?/p>

要改變國內風濕免疫性疾病規(guī)范治療率極低的現狀，需要解決“人”的問題——增強基層?？漆t(yī)生的數量、提高他們的診療水平。

全國人大代表王凌給出了一些數據：“我國風濕免疫專業(yè)起步較晚，平均約每20萬人口才能擁有1位風濕免疫?？漆t(yī)師，僅是美國的1/6。”

針對這樣的現狀，中國風濕學科學術組織也在不斷努力加強基層醫(yī)生對風濕免疫性疾病的診療能力。曾小峰教授介紹，2018年與2015年相比，主治醫(yī)師級別以上的風濕免疫專科醫(yī)生增加了2000名。

醫(yī)保投入“四兩撥千斤”

讓更多患者獲得規(guī)范治療，是減少因病返貧的可行途徑。這里也還要解決“錢”的問題——醫(yī)保更多覆蓋風濕免疫性疾病藥物，讓患者不再為治療費用發(fā)愁。

曾小峰教授告訴《新民周刊》，風濕免疫性疾病治療的全球趨勢，是朝著精準治療的方向發(fā)展，隨著更多疾病的發(fā)病機制被發(fā)現，創(chuàng)新的藥物可以作用于發(fā)病機制中的關鍵環(huán)節(jié)，切斷發(fā)病通路，可以顯著控制疾病發(fā)展。而另一面，如果不接受規(guī)范治療，病人病情發(fā)展后，后期的醫(yī)療費用會像滾雪球一樣越來越大。“我們呼吁更多價格合理、安全有效的創(chuàng)新藥物要納入醫(yī)保的范疇，真正改善患者的預后、提高生活質量、減少致殘率。這樣做從衛(wèi)生經濟學角度是合算的?！??曾小峰教授說。

目前涉及風濕免疫性疾病的醫(yī)保政策，總體來說還存在一些需要改進和調整之處。比如有的地區(qū)風濕免疫性疾病醫(yī)保藥物，只對住院病人報銷，給患者很多不便。還有一個特殊的情況是，風濕免疫性疾病通常會并發(fā)其他疾病，患者有時必須以其他并發(fā)疾病為病因開藥，才能用到某些醫(yī)保覆蓋藥品。

“希望風濕領域創(chuàng)新治療藥物，與腫瘤和其他重特大疾病治療藥物一樣能享受報銷待遇?！薄浾卟稍L的風濕免疫領域專家，表達了同樣的愿望。

這個愿望并非“奢望”，相關衛(wèi)生經濟學的研究說明，加大醫(yī)保覆蓋，對于控制風濕免疫性疾病帶來的社會經濟成本來說，起到了“四兩撥千斤”的作用。

李敬揚教授近年參與了多個生物制劑治療風濕免疫性疾病衛(wèi)生經濟學的研究。她介紹，過去價格較貴的風濕免疫創(chuàng)新藥物，這些年價格已經有所下降。在此基礎上經過臨床真實研究的測算，如果醫(yī)保覆蓋這些風濕免疫性疾病藥物，用醫(yī)保支出與風濕免疫性疾病治療、致殘帶來的直接、間接成本支出比較，可以看到醫(yī)保覆蓋能明顯降低社會成本。