本刊編輯部綜合

近日上映的電影《我不是藥神》感動了無數(shù)的觀眾，一夜之間成為“朋友圈”熱論的話題。其中，貫穿整個電影的藥物“格列寧”，因其神奇的藥效，成為人們關注的焦點。人們不禁要問，現(xiàn)實生活中，真的有這種救命藥嗎？它究竟是怎樣的一種藥呢？

“神奇”在于大幅度提高生存率

電影中的“格列寧”，其實指的是格列衛(wèi)，藥品名為甲磺酸伊馬替尼片，由瑞士某制藥公司所研發(fā)生產(chǎn)。由于其療效顯著、副作用小，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準格列衛(wèi)應用于慢性粒細胞性白血病及胃腸道間質瘤的治療。

20世紀后半葉，癌癥幾乎就等于是不治之癥。有一小部分幸運的病人可以通過手術和放化療取得療效，但對于大部分癌癥病人，醫(yī)生只能為他們減輕痛苦和有限地延長生命。不過，隨著生物學對于細胞的認識，科學家逐漸微觀到基因和蛋白質的層次，他們已經(jīng)知道了一部分癌癥（如慢性粒細胞性白血?。┑拇_切起因，因而可以去尋找更有針對性的治療方法。格列衛(wèi)就是在這樣的基礎上被科學家研發(fā)出來的。

格列衛(wèi)的出現(xiàn)，讓絕大多數(shù)慢性粒細胞性白血病患者可以正常地工作和生活?？梢哉f，格列衛(wèi)是20世紀開發(fā)的最成功的腫瘤藥物。

隨著格列衛(wèi)在治療慢性粒細胞白血病上的巨大成功，此類藥物的升級研發(fā)非常迅速，已出現(xiàn)二代藥物（達沙替尼、尼羅替尼、伯舒替尼）和三代藥物（帕納替尼），它們保證患者出現(xiàn)格列衛(wèi)耐藥時有藥可用。

格列衛(wèi)讓慢性粒細胞性白血病

變成“慢性病”

慢性粒細胞性白血病是白血病的一種類型。白血病俗稱“血癌”。我們知道，癌細胞是有基因突變的細胞，能夠無限增殖。具體到慢性粒細胞性白血病上，病人血液中出現(xiàn)基因突變的細胞是各種粒細胞。

在慢性粒細胞性白血病病人的骨髓中，不受控制地生產(chǎn)出了大量的粒細胞。骨髓內的粒細胞急劇增多，擠壓了正常造血細胞的生存空間。當慢性粒細胞性白血病病人的正常造血細胞減少時，身體必然就會出現(xiàn)各種嚴重的癥狀，包括免疫機能的喪失等，最終導致病人的死亡。

絕大多數(shù)慢性粒細胞性白血病病人起病緩慢，早期常無癥狀，臨床逐步出現(xiàn)乏力、食欲不振、腹部脹滿、盜汗和體重降低，偶因體檢發(fā)現(xiàn)白細胞計數(shù)增高或左上腹包塊而進行進一步檢查才查出。病人的貧血、脾區(qū)不適、出血及乏力、體重減輕和低熱等表現(xiàn)可持續(xù)3～4年。少數(shù)病人有痛風性小關節(jié)疼痛。此外，還有部分病人視力障礙、神經(jīng)系統(tǒng)病變以及陰莖異常勃起等。慢性期病人不易感染，發(fā)熱少見。當疾病進展時，病人開始出現(xiàn)發(fā)熱、骨痛、脾大等癥狀，并有白細胞計數(shù)持續(xù)上升，骨髓或外周血中原始細胞增多等表現(xiàn)。

慢性粒細胞性白血病病因包括離子輻射、長期接觸苯、病人可能存在易感基因等。臨床上將其病程分為慢性期、加速期和急變期。

在格列衛(wèi)出現(xiàn)之前，慢性粒細胞性白血病唯一有效的治療方法就是風險較高的骨髓移植。如果無法通過骨髓移植來治療，那么慢性粒細胞性白血病病人的生存時間只有3～5年。能用于治療該病的藥物主要是服用干擾素，但也只能將其中20%～30%的病人生命延長1年左右而已。

格列衛(wèi)出現(xiàn)之后，有不同的研究機構對服用格列衛(wèi)的慢性粒細胞性白血病病人進行了多年的追蹤調查，結果病人用藥之后的五年生存率高達90%，且死亡者的死亡原因大多與其所患癌癥無關，只有1%左右的病人是死于白血病的惡化?？梢哉f，格列衛(wèi)把一種惡性癌癥，變成了一種只需服藥就可以控制的“慢性病”。

格列衛(wèi)讓胃腸間質瘤病人的

生存期延長3倍

胃腸間質瘤是一類起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，占消化道間葉腫瘤的大部分。胃腸道出血是胃腸間質瘤病人最常見的癥狀。若病變在食管，那么吞咽困難癥狀也較為常見。部分病人甚至因腸穿孔而就診。

胃腸間質瘤病人第一次就診時，約有11%～47%已有轉移。轉移主要在肝和腹腔，淋巴結和腹外轉移即使發(fā)生，也在較晚期，且比較罕見。轉移瘤甚至可發(fā)生在原發(fā)瘤切除后30年。胃腸間質瘤無良性可言，或至少為一類包括潛在惡性在內的惡性腫瘤。

CT、超聲內鏡、消化道造影可協(xié)助胃腸間質瘤大小、局部浸潤、轉移、位置等的判斷。

胃腸道間質瘤的治療是一件棘手的事情，原因是早期難發(fā)現(xiàn)，常規(guī)放化療效果較差。即使通過手術切除了腫瘤的病人，也有一半的人會在術后2年后復發(fā)，且多數(shù)復發(fā)腫瘤切除后均會再次復發(fā)。

近年來，隨著靶向治療藥物的發(fā)展，諸如格列衛(wèi)、索坦（舒尼替尼）等全新的靶向治療藥物被陸續(xù)研制出來，并被批準用于治療胃腸間質瘤。

研究人員發(fā)現(xiàn)，在每天使用一次400毫克格列衛(wèi)的胃腸間質瘤病人中，98%的病人在術后1年內無復發(fā)，晚期病人的平均生存時間也由19個月延長到54個月。與此同時，如果在術前通過靶向藥物遏制腫瘤，同樣能提高手術的成功率和病人術后的生存率。

但長期服用格列衛(wèi)，也會為病人帶來水腫、胃腸道反應、白細胞減少、貧血等諸多不良反應。索坦則是唯一經(jīng)我國食品藥品監(jiān)督管理總局批準用于格列衛(wèi)治療失敗，或不能耐受時的胃腸間質瘤藥物。

格列衛(wèi)已入醫(yī)保目錄

如今，格列衛(wèi)已加入醫(yī)保目錄，病人購買格列衛(wèi)的成本大幅降低。

2017年，人力資源和社會保障部公布了2017版國家醫(yī)保目錄，將格列衛(wèi)列為國家基本醫(yī)保目錄中的“乙類藥品”?！耙翌愃幤贰笔侵竾一踞t(yī)療保險乙類目錄的藥品，是可供臨床治療選擇使用、療效好、同類藥品中比“甲類目錄”藥品價格較高的藥品。格列衛(wèi)被列入醫(yī)保目錄的“乙類藥品”，無疑會給病人減輕經(jīng)濟負擔。