一種基于改造患者自身免疫細胞的白血病療法近日獲得美國食品和藥物管理局專家委員會的一致支持，為美國政府審批通過第一種針對癌癥的基因療法鋪平了道路。

據(jù)悉，瑞士諾華公司這種名為CTL019的療法，用于治療3到25歲的復發(fā)難治型B細胞急性淋巴細胞白血病。該委員會的建議僅供美國藥管局審批時參考，但一般會被采納。

CTL019是近年來發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，它首先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細胞，然后進行重新“編程”，所得到的T細胞含有嵌合抗原受體，能識別并攻擊癌變細胞，因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。諾華公司一項最新臨床試驗結(jié)果顯示，83%的B細胞急性淋巴細胞白血病患者在接受CTL019治療三個月后，病情獲得完全或部分緩解，治療一年后的復發(fā)率為64%，存活率為79%。

B細胞急性淋巴細胞白血病是一種惡性腫瘤疾病，異常增生的原始細胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。這種疾病的治療方案較為有限，其中兒童和青少年患者五年無復發(fā)存活率僅為10%至30%。

CAR-T是廣受關(guān)注的一種癌癥療法。除了諾華，美國風箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)CAR-T產(chǎn)品。但今年早些時候，因臨床試驗中數(shù)名患者腦水腫死亡，朱諾治療公司終止了針對成年人復發(fā)難治型B細胞急性淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。