文/本刊記者 黃柳

HTA：漸成臨床技術(shù)應(yīng)用管理必備環(huán)節(jié)

文/本刊記者 黃柳

“魏則西”事件中的自體細(xì)胞免疫治療技術(shù)，引發(fā)了業(yè)內(nèi)對(duì)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HTA）的關(guān)注度。放大至我國醫(yī)療資源的合理配置、醫(yī)療費(fèi)用的合理增長，HTA有著更深層次的應(yīng)用需求。

2016年，青年魏則西罹患重癥，在武警二院接受自體細(xì)胞免疫治療失敗后死亡，引發(fā)輿論對(duì)限制類臨床技術(shù)的關(guān)注。行政主管部門隨即宣布暫停自體細(xì)胞免疫技術(shù)的臨床應(yīng)用，并委托國家衛(wèi)生計(jì)生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)價(jià)研究中心主任趙琨領(lǐng)銜團(tuán)隊(duì)展開對(duì)自體細(xì)胞免疫治療的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估，即國際通用的Health Technology Assessment（HTA）。

2017年春，相關(guān)評(píng)估報(bào)告已由趙琨帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)完成并提交政府衛(wèi)生行政主管部門。與患者之死牽連著的也包括技術(shù)的命運(yùn)，究竟是無限期停用還是重新限定應(yīng)用范圍與應(yīng)用主體資質(zhì)，在醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域，不計(jì)其數(shù)的技術(shù)正等待政策的宣判。但在宣判之前，按照國際通行規(guī)則，這些技術(shù)應(yīng)該接受HTA評(píng)估。

HTA的定義與政策背景

HTA，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估是通過對(duì)各類衛(wèi)生技術(shù)的療效（安全性、有效性）、成本（經(jīng)濟(jì)性）、成本效果（物有所值）以及預(yù)算影響（支付能力）等方面進(jìn)行分析，被廣泛應(yīng)用于藥品、設(shè)備、手術(shù)操作、健康促進(jìn)項(xiàng)目，如社區(qū)糖尿病病例管理項(xiàng)目，特別是在基本藥物目錄遴選、醫(yī)保報(bào)銷目錄得而納入以及大型醫(yī)療設(shè)備規(guī)劃等方面發(fā)揮了廣泛的作用。

“衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估首先需要回答在真實(shí)世界中，該技術(shù)有沒有效。如果有效，那么就要做比較的成本效果分析，回答值不值得引進(jìn)、應(yīng)用。如果認(rèn)為值得，那么還要考慮是否支付得起，以及誰能支付得起，這就要考慮整個(gè)社會(huì)公平性的問題。此外，還要考慮這一技術(shù)在國家體系層面上是否適宜。”趙琨向記者補(bǔ)充介紹圍繞臨床技術(shù)，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估需要回答哪些核心問題。

與之相關(guān)聯(lián)，我國當(dāng)前在藥品、臨床技術(shù)應(yīng)用方面的管理現(xiàn)狀如何？國家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心主任李青曾介紹，從政府監(jiān)管體系來說，只要涉及產(chǎn)品類，即上柜臺(tái)、大批量賣的類型屬于CFDA的監(jiān)管范圍；而涉及治療類，比如手術(shù)、介入、微創(chuàng)以及免疫治療等屬于衛(wèi)生計(jì)生委的監(jiān)管范疇。他還介紹，此前國家衛(wèi)生計(jì)生委是希望按照監(jiān)管藥品、產(chǎn)品的方式把治療技術(shù)按風(fēng)險(xiǎn)等級(jí)分成一類、二類、三類進(jìn)行管理。2009年，原衛(wèi)生部印發(fā)的《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》，明確將“安全性、有效性尚須經(jīng)規(guī)范的臨床試驗(yàn)研究進(jìn)一步驗(yàn)證”的技術(shù)劃分為第三類技術(shù)，由國家負(fù)責(zé)準(zhǔn)入。2013年，國家衛(wèi)生計(jì)生委發(fā)布了首批第三類技術(shù)清單。

“幾年的實(shí)踐發(fā)現(xiàn)，這種方式使政府承擔(dān)了過多的責(zé)任，這樣既不利于創(chuàng)新，也不利于行業(yè)發(fā)展?！崩钋嗫偨Y(jié)說道。

而隨著2015年7月，第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批被取消，改為備案制之后，許多臨床診治技術(shù)的前置準(zhǔn)入便成了事中、事后監(jiān)管。

趙琨表示，此種背景下很多引入的高端技術(shù)最后被證明并不“值回票價(jià)”，因此，引入時(shí)應(yīng)該慎重考慮，最好通過權(quán)威的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估，讓引入技術(shù)、臨床應(yīng)用新技術(shù)從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)角度論證為可行、適宜。

她舉例，在“十二五”期間，我國在三級(jí)醫(yī)院配了38臺(tái)當(dāng)時(shí)售價(jià)高達(dá)300～500萬美元的達(dá)芬奇手術(shù)機(jī)器人，然而，之后完成的技術(shù)評(píng)估顯示，其效果并不是很樂觀。比如，對(duì)同樣嚴(yán)重程度的子宮頸癌，腔鏡治療費(fèi)用在7000元～10000元，用達(dá)芬奇手術(shù)機(jī)器人治療費(fèi)用則是2萬到6萬元。如果達(dá)芬奇手術(shù)機(jī)器人完全替代了腔鏡，那么子宮頸癌的治療費(fèi)用會(huì)上升3到6倍。

發(fā)展HTA的深層次需求

單一新設(shè)備投入、新技術(shù)應(yīng)用帶來的影響只是一個(gè)個(gè)縮影，放大至我國醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展、醫(yī)療資源的合理配置、醫(yī)療費(fèi)用的合理增長，HTA有著更深層次的應(yīng)用需求。

基于我國老齡化和城鎮(zhèn)化加速發(fā)展的事實(shí)，龐大的醫(yī)療需求與有限的醫(yī)療資源形成矛盾，科學(xué)有效配置醫(yī)療資源需要衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估。

趙琨向記者介紹，在強(qiáng)勁的城鎮(zhèn)化與老齡化趨勢下，“受過良好教育的人群已成為城市中產(chǎn)階級(jí)的中堅(jiān)力量，他們對(duì)高新技術(shù)有特殊的偏好，這是一個(gè)基本事實(shí)。但同時(shí)，我國人口老齡化形勢嚴(yán)峻。老年人存在很多慢病和并發(fā)癥問題，他們對(duì)醫(yī)療資源是一個(gè)持續(xù)的，甚至是高水平消費(fèi)的過程?！?/p>

國家衛(wèi)生總費(fèi)用投入持續(xù)在上升，但與此同時(shí)，我國30年以來的醫(yī)療費(fèi)用中個(gè)人自付比例從未明顯低于40%。結(jié)合疾病譜現(xiàn)狀實(shí)現(xiàn)合理、科學(xué)配置醫(yī)療資源，實(shí)現(xiàn)衛(wèi)生總費(fèi)用和醫(yī)療支出的合理控制，至為關(guān)鍵。

從1993年到2013年，我國的疾病結(jié)構(gòu)發(fā)生了重大的改變，心腦血管疾病、呼吸系統(tǒng)疾病、肝癌、肺癌這四類慢病占總城鄉(xiāng)死亡數(shù)的80%左右，需終身治療的疾病比例高企，但有些慢病是可以預(yù)防控制的，而且是有明確的干預(yù)措施、有明確的治療方案的。如何將這類技術(shù)配置到這些慢病驅(qū)動(dòng)因素當(dāng)中去，趙琨表示，不僅要考慮醫(yī)療技術(shù)問題，還要結(jié)合經(jīng)濟(jì)學(xué)進(jìn)行科學(xué)的分配，即進(jìn)行衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估。

2014年，世界衛(wèi)生組織在世界衛(wèi)生大會(huì)上通過決議，呼吁各國推動(dòng)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系的建立與完善。

上海復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院副院長、國家衛(wèi)生計(jì)生委衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室（復(fù)旦大學(xué)）主任陳英耀介紹，2015年，WHO發(fā)布了世界范圍內(nèi)各成員國開展HTA的情況報(bào)告，50%國家對(duì)HTA的應(yīng)用出臺(tái)了立法，如加拿大、英國等；66%的成員國建立了HTA機(jī)構(gòu)，包括一些發(fā)展中國家，如印度、巴西、泰國、馬來西亞等。越南當(dāng)前也在緊張籌備HTA全國機(jī)構(gòu)。

然而在我國，盡管對(duì)這項(xiàng)工作的關(guān)注較早，但目前卻缺乏完整的體系建設(shè)。陳英耀介紹，上世紀(jì)80年代末，自己的導(dǎo)師曾陪同時(shí)任原衛(wèi)生部領(lǐng)導(dǎo)考察歐洲HTA應(yīng)用。1994年，復(fù)旦大學(xué)建立了醫(yī)學(xué)評(píng)估中心，也是全國第一家相關(guān)機(jī)構(gòu)。隨后，全國建立了4家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中心，主要設(shè)置在高校與科研機(jī)構(gòu)。

正如國家衛(wèi)生計(jì)生委副主任馬曉偉此前所言，我國衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系建設(shè)仍處在起步階段，“只是依據(jù)任務(wù)臨時(shí)成立領(lǐng)導(dǎo)小組、專家隊(duì)伍，制定方案、標(biāo)準(zhǔn)和程序，顯得不夠科學(xué)、穩(wěn)定，也不利于建立法制化、專業(yè)化的評(píng)價(jià)機(jī)制和隊(duì)伍?！?/p>

在我國應(yīng)用推廣的現(xiàn)實(shí)路徑

采訪中，趙琨與陳英耀兩位教授均向記者印證了這一現(xiàn)狀。趙琨介紹，當(dāng)前向她任職的機(jī)構(gòu)提交衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的申請(qǐng)很多，也比較繁雜，涉及設(shè)備、技術(shù)以及專病、慢病防治方案等，“有一些是事前即引進(jìn)、應(yīng)用前提出評(píng)估申請(qǐng)，有一些是事中、使用期中間需要評(píng)估，也包括事后應(yīng)用效果評(píng)估。”

陳英耀也向記者列舉了這一兩年帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)給某省級(jí)醫(yī)保做過的一些HTA項(xiàng)目，包括評(píng)價(jià)胰島素注射筆針頭治療模式、脈搏波速度—踝臂指數(shù)、一氧化氮呼氣測定、腫瘤消融治療等新技術(shù)的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性證據(jù)，分析這些技術(shù)納入城鎮(zhèn)職工醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷范圍的適宜性；也對(duì)是否含有PVC的輸液器的安全有效性進(jìn)行評(píng)估，以及預(yù)算影響分析。

陳英耀向記者詳細(xì)介紹了對(duì)含PVC輸液器安全性的評(píng)估背景與過程。

我國是輸液大國，臨床中輸液器往往不另收費(fèi)。但針對(duì)當(dāng)前輸液器材料普遍含PVC的問題，許多新型的以不含PVC為重要特征的輸液器產(chǎn)品層出不窮，并期待可以打破醫(yī)保報(bào)銷門檻，進(jìn)入報(bào)銷目錄。2016年，上海市社保局正式委托陳英耀教授團(tuán)隊(duì)在HTA基礎(chǔ)上對(duì)這類產(chǎn)品納入醫(yī)保實(shí)施可行性評(píng)估。

“當(dāng)前在輸液這一塊，醫(yī)保的支付每年在4億～5億元，全部摒棄現(xiàn)有材料，醫(yī)?；鹗欠窨梢猿惺埽枯斠簳r(shí)間一般在1～2小時(shí)，材料中PVC成分的分量是否會(huì)對(duì)健康造成影響？”陳英耀回憶，從這些問題出發(fā)，團(tuán)隊(duì)做了預(yù)算影響分析以及臨床安全性分析，最終綜合成本、健康影響的因素，醫(yī)保部門決定只放開嬰幼兒、孕婦輸液中不含PVC輸液器的應(yīng)用。

的確，事關(guān)醫(yī)?；鸬暮侠碛行褂谩⑼晟漆t(yī)療保障制度，HTA作為一項(xiàng)國際通用工具得到越來越多的應(yīng)用與重視，具備必要性與緊迫性。

2017年全國“兩會(huì)”期間，政協(xié)委員、中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院教授葛均波就遞交了“關(guān)于倡導(dǎo)世衛(wèi)組織的‘衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HTA）’提高醫(yī)?；鹗褂眯实奶岚浮保岚腹?jié)選見鏈接。

我國醫(yī)?；鸬脑鲩L步入平臺(tái)期，其增速與醫(yī)療費(fèi)用的漲幅形成固有“剪刀差”?！叭t(yī)聯(lián)動(dòng)”的醫(yī)改大勢下，相信醫(yī)保目錄調(diào)整中引入衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的可行性與急迫性，將帶動(dòng)醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域更全面、深入地引入HTA。

事關(guān)HTA的應(yīng)用推廣，馬曉偉曾經(jīng)提出以現(xiàn)有機(jī)構(gòu)為基礎(chǔ)，對(duì)建立國家級(jí)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估提出方案，作為HTA在我國推進(jìn)的可行性路徑。

陳英耀與趙琨對(duì)此均表示認(rèn)同。趙琨還表示，從當(dāng)前各類組織申請(qǐng)HTA的情況來看，這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)收獲越來越多的信賴與認(rèn)可，尤其在重大支出決策、政策制定過程中，有成為必要環(huán)節(jié)的趨勢。她期待可以進(jìn)一步聚攏HTA的應(yīng)用需求，使得這項(xiàng)技術(shù)嵌入醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域的廣度和深度不斷提升，“用評(píng)估成效向行業(yè)和社會(huì)證明HTA的必需性與不可替代性。”

趙琨還特別提出，在公立醫(yī)院改革深入推進(jìn)的當(dāng)下，單體醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)該自主應(yīng)用HTA評(píng)估降低運(yùn)營成本，“藥品零加成了，服務(wù)價(jià)格調(diào)整了，從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度選擇性價(jià)比更高的藥品，應(yīng)用HTA規(guī)避一些設(shè)備儀器等‘一開機(jī)就蝕本’的狀態(tài)，至為急迫與關(guān)鍵?！?/p>

陳英耀則結(jié)合近年來的相關(guān)評(píng)估工作經(jīng)驗(yàn)發(fā)出感慨，當(dāng)前HTA評(píng)估缺乏“制度安排”，他疑惑“碰到什么類型的問題，必須訴至HTA研究”？陳英耀表示，自己主導(dǎo)的HTA評(píng)估發(fā)揮積極效用的案例有很多，但缺乏普遍意義，可復(fù)制性差，他期待國家行政主管部門盡快出臺(tái)頂層的管理辦法與工作機(jī)制。

而談到當(dāng)前藥品審批、醫(yī)保準(zhǔn)入、臨床技術(shù)管理分屬在不同的政府部門，都涉及衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估，陳英耀表示，這并不構(gòu)成HTA在我國推進(jìn)的障礙，反而在不同部門的不同工作風(fēng)格與要求下，HTA的技術(shù)體系、工作機(jī)制等可以更完善。

可喜的是，2016年12月，由國家衛(wèi)生計(jì)生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心發(fā)起成立的中國衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估研究網(wǎng)絡(luò)啟動(dòng)會(huì)在京召開。馬曉偉出席啟動(dòng)會(huì)并致辭，他表示，開展衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估是建設(shè)健康中國的需要，是深化醫(yī)改、建立基本醫(yī)療衛(wèi)生制度的需要，是國家創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展的需要，也是醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)應(yīng)用與監(jiān)管的需要。國家衛(wèi)生計(jì)生委副主任、時(shí)任北京醫(yī)院院長的曾益新也作為本屆執(zhí)委會(huì)成員發(fā)表了講話。

作為啟動(dòng)會(huì)的主持人，衛(wèi)生發(fā)展研究中心副主任楊洪偉向記者回憶說，當(dāng)天到會(huì)的嘉賓來自國家發(fā)展改革委、財(cái)政部、人力資源和社會(huì)保障部醫(yī)療保險(xiǎn)司，國家衛(wèi)生計(jì)生委辦公廳、規(guī)劃、財(cái)務(wù)、法制、體改、醫(yī)政、基層、藥政、科教司等所有司局，“從來沒有一次相關(guān)會(huì)議讓相關(guān)單位一個(gè)不落，全都派代表出席?！?/p>

這是第一個(gè)衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估的全國性網(wǎng)絡(luò)，被行業(yè)媒體譽(yù)為“中國版NICE”。行業(yè)專家借鑒NICE的經(jīng)驗(yàn)，建議我國各個(gè)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)應(yīng)主動(dòng)加強(qiáng)和政府部門的聯(lián)系，加強(qiáng)自身能力建設(shè)，特別是掌握和熟練應(yīng)用好經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)、水平掃描（又稱“早期發(fā)現(xiàn)與預(yù)警系統(tǒng)”）、快速衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估等技術(shù)，對(duì)政府的優(yōu)先領(lǐng)域確定、藥品政策和設(shè)備規(guī)劃等政策制定能及時(shí)反映并提供證據(jù)支持。