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奧貝膽酸治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的長期臨床效果及成本效益

【據(jù)《Hepatology》2016年11月報(bào)道】題：奧貝膽酸治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的長期臨床效果及成本效益(作者Chhatwal J等)

為了評(píng)估奧貝膽酸(OCA)治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的長期臨床效果及成本效益，來自麻省總醫(yī)院的Chhatwal等開發(fā)了一個(gè)數(shù)學(xué)模型，該模型的結(jié)果被PBC全球研究得以證實(shí)。

PBC是一種慢性、進(jìn)展性的自身免疫性肝病，主要影響中年女性。OCA最近被美國食品和藥品管理局批準(zhǔn)作為治療PBC的藥物,對(duì)改善肝功能生化指標(biāo)有良好的效果。此研究的目標(biāo)是評(píng)估OCA作為二線治療PBC的藥物聯(lián)合熊去氧膽酸(UDCA)在UDCA應(yīng)答不足的成人中的長期臨床效果及成本效益。

Chhatwal等開發(fā)了一個(gè)數(shù)學(xué)模型來模擬用OCA+ UDCA聯(lián)合或UDCA單獨(dú)終身治療的PBC患者。有效性的數(shù)據(jù)來自于Ⅲ期POISE試驗(yàn)，PBC的自然史來自于已發(fā)表的臨床研究。模型的結(jié)果被PBC全球研究得以證實(shí)。他們發(fā)現(xiàn)OCA+UDCA與UDCA相比，可以降低15年累積發(fā)病率(失代償期肝硬化從12.2%降至4.5%，肝細(xì)胞癌從9.1%降至4.0%，肝移植從4.5%降至1.2%，肝臟相關(guān)死亡從16.2%降至5.7%)，提高了15年無移植生存率(從61.1%升至72.9%)。PBC的終身治療費(fèi)用將從6.3萬美元升至90.2萬美元(1330%的增長)。UDCA和OCA+UDCA的質(zhì)量調(diào)整壽命年分別是10.74年和11.78年，對(duì)應(yīng)的花費(fèi)是14.23萬美元和63.39萬美元，得到了47.34萬美元/質(zhì)量調(diào)整壽命年的成本效益比率的增長。OCA花費(fèi)的結(jié)果最敏感。

OCA是一種有前景新的療法，真正改善PBC患者的長期結(jié)局。然而通過受益者負(fù)擔(dān)閾值為10萬美元每質(zhì)量調(diào)整壽命年來看，目前由于它一年6.935萬美元的花費(fèi)，使得OCA 并不是一種劃算的藥。價(jià)格低于1.845萬美元每年才能使OCA劃算。

(吉林大學(xué)第一醫(yī)院肝病科 劉苗霞 報(bào)道)