林海
不管是美國還是中國,精準醫(yī)療在當下都是一個備受關注的領域。
4月中旬,美國一家名叫“Celator”的制藥公司將“精準醫(yī)療”概念帶入公眾視野,不但在納斯達克掀起一股“醫(yī)療風”,公司股價創(chuàng)下18天暴漲近10倍的神話,也成功“波及”了大洋彼岸的A股市場,相關概念股一路飄紅。原因就在于該公司通過精準醫(yī)療的手段和新型藥物結合,能夠實現(xiàn)對重癥白血病患者進行有效治療。
這家位于美國新澤西州尤英市的生物醫(yī)藥公司Celator宣布,旗下的新藥CPX-351經三期臨床證實能讓急性髓系白血病高?;颊呖傮w存活率顯著提高,是精準醫(yī)療在科研領域的重大突破,或將改變現(xiàn)有的診斷、治療模式,為醫(yī)學發(fā)展帶來一場變革。
CPX-351是公司利用其新型納米載藥技術結合cytarabine和daunorubicin兩種抗癌藥物的新劑型。在CPX-351中,兩種藥物的比例為5:1。Celator公司開發(fā)的新型載藥系統(tǒng)技術能夠最大限度發(fā)揮兩種藥物的效果并將其副作用降至最低。
精準醫(yī)療又叫個性化醫(yī)療,區(qū)別于傳統(tǒng)模式和醫(yī)學概念,是以個體化為基礎、借助基因測序、蛋白質組學技術以及生物信息與大數(shù)據(jù)科學的交叉應用,對于大樣本人群特定疾病類型進行生物標記物的分析與鑒定、驗證與應用,從而精確尋找到疾病的原因和治療的靶點,并對一種疾病不同狀態(tài)和過程進行精確分類,最終實現(xiàn)對于疾病和特定患者進行個性化精準治療的目的。
由于精準醫(yī)療是生物信息科學與先進醫(yī)療技術交叉應用而發(fā)展起來的新型醫(yī)療模式,實現(xiàn)有效實施精準醫(yī)療,其前提就是要完善“精準診斷”技術,即以基因檢測為核心的分子診斷技術。因此,在精準診斷之后還需要“精準治療”,主要是靶向治療技術,包括分子靶向藥物、抗體藥物、細胞免疫治療、干細胞治療等,尤以腫瘤市場的需求最為迫切。
全球范圍而言,精準醫(yī)療市場的規(guī)模增長較為明顯。根據(jù)前瞻產業(yè)研究院發(fā)布的《2016-2021年中國醫(yī)療機構行業(yè)市場前瞻與投資預測分析報告》數(shù)據(jù)顯示,2005年,全球精準醫(yī)療市場規(guī)模為187億美元,到2010年時增至335億美元,2015年全球精準醫(yī)療市場規(guī)模則近600億美元,預計未來五年間年復合增速將達15%,是醫(yī)藥行業(yè)增速的3—4倍。
不管是美國還是中國,精準醫(yī)療在當下都是一個備受關注的領域。今年初,奧巴馬提出了癌癥“登月計劃”,將精準醫(yī)療、個性化醫(yī)學或癌癥醫(yī)學推向了另一高度。
但事實上,目前精準醫(yī)療還屬于一個愿景,要實現(xiàn)精準醫(yī)療,還需克服重重挑戰(zhàn)。業(yè)內人士分析,精準醫(yī)療所面臨的第一個關鍵挑戰(zhàn)即是從成千上萬的突變中找出腫瘤驅動突變。這是個相當棘手的挑戰(zhàn),尤其是當發(fā)現(xiàn)一種腫瘤的驅動基因可能是另外一個腫瘤的“過客”。因此競相開發(fā)能準確區(qū)分驅動基因的程序成為了熱門話題。就像英國癌癥中心Nick McGranahan博士所說,“這不會那么簡單,因為我們還沒有確定所有可能的癌癥基因?!?