Crigler-Najjar綜合征I型是一種由尿苷二磷酸葡糖醛酸轉移酶完全失活所致、以非結合膽紅素水平極度升高為特征的罕見遺傳性代謝病。目前，肝細胞移植（HT）被認為是一種治療Crigler-Najjar綜合征的可選治療方案，但這一治療方法仍然受移植細胞的質量、較低的植入率以及增生能力所限制。由于其附著能力及黏附分子的表達以及更高的肝前體細胞增殖率，新生肝細胞的移植效果可能會更加優(yōu)于成年肝細胞。成年以及新生肝細胞將被移植于患有Crigler-Najjar綜合征的模型耿氏大鼠，而細胞的植入效果以及增殖情況可以通過免疫熒光來進行研究和對比。此外，大鼠血清中結合性膽紅素的水平以及肝臟標本中尿苷二磷酸葡糖醛酸轉移酶1A1（UGT1A1）的表達都可以檢測到。研究人員展示了新生肝細胞移植對耿氏大鼠的長期糾正作用。相比較于成年細胞，新生細胞在移植后第3天和第6周都分別顯示出了良好的植入率以及增殖能力。在整個實驗后續(xù)6個月的追蹤中，移植動物的尿膽紅素血癥發(fā)生率明顯下降，而血液中也可以檢測到膽紅素結合物的表達。蛋白免疫印跡試驗以及免疫熒光試驗檢測也確定了肝臟中UGT1A1的表達。研究人員在本實驗中首次論證了在活體內使用新生肝細胞治療Crigler-Najjar綜合征的優(yōu)勢。