近日，全球首對靶向基因編輯猴在中國出生，完成這一工作的科學(xué)家來自南京醫(yī)科大學(xué)生殖醫(yī)學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、云南省靈長類生物醫(yī)藥研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室和南京大學(xué)。猴子屬靈長類動物，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風(fēng)險(xiǎn)。未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。

研究人員采用的是最新基因編輯技術(shù)Crispr，可以對目標(biāo)DNA進(jìn)行插入、刪除或重寫，類似計(jì)算機(jī)編輯文字一樣對物種基因進(jìn)行編輯，而且成功率較高。這次中國科學(xué)家的研究證明，不僅可以利用Crispr技術(shù)高效精確地編輯靈長類基因、，還能培育出個體。

科學(xué)家首先給猴胚胎細(xì)胞注射定制的RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導(dǎo)至期望的突變位點(diǎn)，引導(dǎo)修改3個基因：一個是調(diào)節(jié)代謝的基因Ppar-γ，一個是調(diào)節(jié)免疫功能的基因Rag1，第三個是調(diào)節(jié)干細(xì)胞和性別決定的基因?？茖W(xué)家們在180多個單細(xì)胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進(jìn)行測序后，他們發(fā)現(xiàn)其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后將遺傳修飾過的胚胎轉(zhuǎn)移到代孕母猴體內(nèi)，其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴的基因組DNA，證實(shí)的確存在兩個靶基因突變。