NPS制藥公司近日于在美國舉辦的“消化道疾病周”(DDW)會議上公布了胰高血糖素樣肽2重組類似物teduglutide(商品名:Gattex?)的臨床研究數(shù)據(jù)，表明該藥很可能成為治療短腸綜合征(SBS)這一罕見病的首選藥物。SBS患者因不能通過胃腸道途徑吸收足夠的營養(yǎng)，必須長期依賴胃腸外營養(yǎng)(PN)和靜脈輸液才能生存。目前，美國FDA及歐洲藥品管理局(EMA)已認可teduglutide的罕見病藥物資格，其每日1次皮下給藥制劑用于治療成人SBS的申請正接受FDA及EMA的評審。

兩項Ⅲ期臨床試驗及其開標記擴展試驗中共有173名SBS患者接受teduglutide的治療，結果顯示:本品可致SBS患者大幅降低甚至完全脫離對PN和靜脈輸液的依賴。在其中一項名為CL0600-004研究的隨機雙盲試驗階段，本品0.05和0.10 mg·kg·d－1劑量組分別有2和1名患者完全脫離對PN和靜脈輸液的依賴，且在擴展試驗階段，有1名患者完全脫離依賴;而在另一項名為STEPS研究的擴展試驗階段，有3名患者達到完全脫離依賴。

研究發(fā)現(xiàn)，本品可通過增加小腸黏膜的絨毛長度和隱窩深度，促進正常腸上皮細胞生長，增加腸上皮細胞質(zhì)量，從而增加腸吸收面積。在兩項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗中，對可間接反映殘留腸上皮細胞質(zhì)量的、腸細胞產(chǎn)生的內(nèi)源性氨基酸瓜氨酸水平進行了測定，結果發(fā)現(xiàn)，在第24周時，本品治療組患者血漿瓜氨酸濃度較給藥前的平均增加值明顯高于安慰劑對照組。

一項雙盲、單中心試驗結果顯示:本品對正常個體的胃排空無影響，且對血清胰島素、胰高血糖素及葡萄糖水平均無任何臨床意義上的影響;此外，本品在禁食和進食狀態(tài)下給藥時的臨床療效無顯著性差異。