2011年4月6日，AstraZeneca宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其罕用藥Vandetanib用于治療那些不能進(jìn)行手術(shù)切除或者持續(xù)向身體其他部位擴(kuò)散的甲狀腺髓樣癌患者。Vandetanib是一種合成的苯胺喹唑啉化合物，為小分子多靶點(diǎn)酪酸激酶抑制劑(TKI)，可同時(shí)作用于腫瘤細(xì)胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，還可選擇性的抑制其他酪氨酸激酶，以及絲氨酸/蘇氨酸激酶。它是FDA批準(zhǔn)的唯一的用于治療甲狀腺髓樣癌的藥物。

FDA對(duì)于Vandetanib的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)納入331例不能局部切除或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌患者的國(guó)際性研究的III期雙盲試驗(yàn)結(jié)果，該結(jié)果表明，安慰劑組的無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)中值為16.4個(gè)月，而Vandetanib治療組至少為22.6個(gè)月。在研究中Vandetanib的最常見(jiàn)不良反應(yīng)有腹瀉(57%)、皮疹(53%)、痤瘡(35%)、惡心(33%)、高血壓(33%)、頭痛(26%)、疲勞(24%)、食欲不振(21%)和腹痛(21%)等。