生物醫(yī)藥作為新一輪科技革命與產(chǎn)業(yè)變革中創(chuàng)新最為活躍、發(fā)展最為迅猛的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，事關(guān)人類生命健康，是我國“卡脖子”技術(shù)攻關(guān)的戰(zhàn)略要地，更是醫(yī)藥工業(yè)邁向新型工業(yè)化的主攻方向。

一、人工智能新藥研發(fā)概述

人工智能（AI）新藥研發(fā)是指將AI技術(shù)應(yīng)用于靶點發(fā)現(xiàn)、藥物篩選、分子優(yōu)化等近十個新藥研發(fā)環(huán)節(jié)，實現(xiàn)降本增效，化解新藥研發(fā)“三座大山”（高投入、高風(fēng)險、長時間）難題，是IT（信息技術(shù)）和BT（生物技術(shù)）的雙向奔赴，是“人工智能+”的前沿方向，是醫(yī)藥工業(yè)的新質(zhì)生產(chǎn)力。據(jù)測算，2022年，全球AI新藥研發(fā)市場規(guī)模為10.4億美元，預(yù)計2026年將達29.9億美元。我國AI新藥研發(fā)起步稍晚，2022年市場規(guī)模為2.9億元，預(yù)計2025年將達7.7億元。

AI新藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈可分為：上游基礎(chǔ)層，主要為數(shù)據(jù)、算法、算力等AI“三要素”基礎(chǔ)供應(yīng)商；中游技術(shù)層，主要為利用AI技術(shù)提供新藥研發(fā)服務(wù)的AI藥企，是AI新藥研發(fā)的主力軍；下游應(yīng)用層，主要為傳統(tǒng)藥企和合同研究組織（CRO）企業(yè)。傳統(tǒng)藥企是AI新藥研發(fā)成果的采用方，更是醫(yī)藥工業(yè)的中堅力量。

二、中美AI新藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈現(xiàn)狀對比

（一）應(yīng)用層，美國傳統(tǒng)藥企應(yīng)用AI制藥技術(shù)領(lǐng)先明顯

從傳統(tǒng)藥企AI新藥研發(fā)布局情況看，美國默沙東是最早“擁抱”AI的藥企之一。早在2012年，默沙東就與Numerate公司合作，利用機器學(xué)習(xí)軟件開展心血管疾病研究。我國傳統(tǒng)藥企AI應(yīng)用較晚，多發(fā)生于2020年以后。從傳統(tǒng)藥企應(yīng)用AI開展新藥研發(fā)企業(yè)數(shù)量情況看，《全球44家頂尖藥企AI輔助藥物研發(fā)榜單（2021年）》顯示，美國以12家藥企上榜位列第一，我國僅有3家入圍，排名并列第五。從傳統(tǒng)藥企與AI藥企交易次數(shù)情況看，2013～2023年，美國AI并購和合作交易領(lǐng)跑全球，輝瑞以28筆居于首位，強生、百時美施貴寶分別以20、13筆居于前十，我國傳統(tǒng)藥企交易寥寥無幾，且多為“嘗鮮性”合作。

（二）技術(shù)層，美國AI藥企引領(lǐng)AI新藥研發(fā)發(fā)展

從AI藥企和頭部AI藥企數(shù)量情況看，AI藥企方面，截至2022年第三季度，全球AI藥企約600家，其中美國343家，超過全球總量一半，我國近80家，占比較低。頭部AI藥企方面，2020年，全球排名前30的AI藥企中，美國20家，我國僅1家。從AI藥企新藥進入臨床階段的企業(yè)和藥物數(shù)量情況看，截至2024年1月，全球共有43家AI藥企102種藥物進入臨床階段，其中美國20家AI藥企47種藥物進入臨床，占比分別為47%和46%，我國僅14家AI藥企34種藥物進入臨床。從AI藥企訂單數(shù)量和數(shù)額情況看，訂單數(shù)量方面，2021～2022年第三季度，全球訂單數(shù)量排名前十的AI藥企中，美國4家上榜，我國沒有企業(yè)入圍。單筆訂單數(shù)額方面，2022年，AI藥企訂單金額排名前十的榜單中，美國以5家保持領(lǐng)先，我國僅1家上榜。從IT巨頭引領(lǐng)AI新藥研發(fā)行業(yè)發(fā)展情況看，IT巨頭利用自身的互聯(lián)網(wǎng)基礎(chǔ)與技術(shù)平臺優(yōu)勢，紛紛進軍AI制藥，是AI新藥研發(fā)的跨界新力量。美國谷歌、微軟、英偉達等科技巨頭通過自建、合作、投資等方式積極引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展，其中，英偉達僅在2023年就投資AI藥企9家，投資總金額近10億美元。我國華為、百度、騰訊等企業(yè)雖也有布局，但行業(yè)引領(lǐng)作用相對較弱。

（三）基礎(chǔ)層，美國AI“三要素”基礎(chǔ)優(yōu)勢突出

從數(shù)據(jù)情況看，開源數(shù)據(jù)庫方面，蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)銀行、蛋白質(zhì)信息資源庫等藥物領(lǐng)域十余個國際NQ74+jdrcl+GYcHHcvOsG2/FAevX+gitSqZ+xL4GcMI=高質(zhì)量開源數(shù)據(jù)庫均由美國建設(shè)或主導(dǎo)運營，我國相關(guān)企業(yè)參與較少。數(shù)據(jù)庫自建方面，美國生物科技公司Tempus通過提供優(yōu)惠服務(wù)，僅用4年就建立起世界上最大的癌癥數(shù)據(jù)庫，我國企業(yè)自建數(shù)據(jù)庫發(fā)展緩慢。數(shù)據(jù)流通方面，美國安進、楊森等傳統(tǒng)藥企聯(lián)合AI企業(yè)、大學(xué)等共17家單位組成聯(lián)盟，利用隱私計算技術(shù)開展數(shù)據(jù)流通，率先打破“數(shù)據(jù)孤島”，我國企業(yè)共享數(shù)據(jù)較難。從算法模型能力情況看，美國算法模型能力較強，如谷歌DeepMind推出的推理部分開源模型AlphaFold，影響力遍及全球，助推科學(xué)智能邁上新臺階，我國算法模型能力相對較弱，知名模型鮮有報道。從算力資源情況看，美國擁有眾多全球主要芯片廠商，算力資源充足，其中，英偉達全球AI芯片市占率近90%，且美國啟動了國家人工智能研究資源試點項目，確保AI基礎(chǔ)資源有效供應(yīng)，我國算力資源相對緊張，企業(yè)面臨“一卡難求”的困境。

三、制約我國AI新藥研發(fā)水平的根本因素

（一）我國傳統(tǒng)藥企創(chuàng)新驅(qū)動不足

內(nèi)部動力方面，我國傳統(tǒng)藥企創(chuàng)新意識差，不愿增加AI研發(fā)投入。美國傳統(tǒng)藥企具有強烈的創(chuàng)新文化，積極擁抱AI技術(shù)，聚焦新靶點、新化合物、新作用機理等源頭創(chuàng)新開展研究，加快首創(chuàng)藥研發(fā)；我國傳統(tǒng)藥企思想相對保守，多傾向于創(chuàng)新門檻低、產(chǎn)生效益快的項目，更熱衷跟隨式、模仿式、引進式創(chuàng)新，對投資回報周期長、風(fēng)險高的首創(chuàng)藥研發(fā)積極性差，對AI新藥研發(fā)持謹(jǐn)慎態(tài)度。外部激勵方面，我國現(xiàn)行藥品定價、醫(yī)保目錄等政策，對傳統(tǒng)藥企應(yīng)用AI創(chuàng)新支持不足。美國藥品定價采取市場化策略，藥品價格由藥企和保險公司協(xié)商決定，政府干預(yù)較少；我國藥品定價受政府監(jiān)管較嚴(yán)，如通過藥品價格談判、集中采購等方式限制藥價，導(dǎo)致創(chuàng)新藥無法獲得與其研發(fā)成本匹配的回報。此外，我國醫(yī)保目錄更新周期較長，部分創(chuàng)新藥從上市到納入醫(yī)保需要等待數(shù)年之久，此期間企業(yè)無法從醫(yī)保渠道獲得銷售回報，影響原創(chuàng)藥研發(fā)積極性。因此，現(xiàn)行政策缺少了對AI新藥研發(fā)的創(chuàng)新激勵。

（二）我國AI新藥研發(fā)資本環(huán)境不優(yōu)

AI藥企大部分為初創(chuàng)企業(yè)，成立時間較短，前期研發(fā)投入巨大，資本市場融資環(huán)境和融資渠道是決定其早期生死存亡的關(guān)鍵因素。美國生物技術(shù)和AI領(lǐng)域金融市場非?；钴S，AI藥企獲得融資較為容易，我國資本市場相對不夠成熟。投資機構(gòu)方面，截至2022年第三季度，全球關(guān)注AI新藥研發(fā)的機構(gòu)約1120家，其中美國593家，占比超50%，我國僅62家。融資事件方面，2023年全球AI新藥研發(fā)相關(guān)融資事件104起，其中美國48起，我國32起。融資金額方面，2023年全球AI新藥研發(fā)融資總額36億美元，其中，美國AI初創(chuàng)藥企吸納了絕大部分資金，占總?cè)谫Y額的80%，我國僅為10%。上市企業(yè)方面，全球AI新藥研發(fā)上市公司15家，其中美國9家，占比60%，我國暫無企業(yè)上市，僅晶泰科技、英矽智能2家企業(yè)向港交所提交了招股書。

（三）我國AI新藥研發(fā)技術(shù)能力不佳

AI新藥研發(fā)是AI和生物醫(yī)藥的交叉學(xué)科，有極高的技術(shù)門檻，科研能力是其高質(zhì)量發(fā)展的決定性因素?？蒲腥瞬欧矫妫绹鴵碛惺澜珥敿獾母叩冉逃w系和人才成長體系，為AI新藥研發(fā)提供了豐富的人才資源。國外某機構(gòu)從企業(yè)家、專家學(xué)者、投資者三方面，評選出全球100位從事AI新藥研發(fā)的領(lǐng)軍人才，其中美國占比高達近70%?？蒲谐晒矫妫绹贏I和生物醫(yī)藥領(lǐng)域擁有許多頂尖研究機構(gòu)和巨頭企業(yè)，具有深厚的研究能力。從論文情況看，截至2024年3月1日，全球共發(fā)表相關(guān)SCI論文6267篇，美國以2115篇對我國1216篇保持領(lǐng)先；發(fā)表論文前十的機構(gòu)中，美國以5個對我國3個繼續(xù)保持優(yōu)勢。從專利情況看，截至2024年3月，全球共申請相關(guān)專利9086項，美國5967項，占比超過65%，我國674項；全球共授權(quán)相關(guān)專利3262項，美國2451項，占比超75%，而我國僅195項。

（四）我國AI“三要素”基礎(chǔ)底座不強

數(shù)據(jù)是AI新藥研發(fā)模型的養(yǎng)料，模型開發(fā)完全依賴于數(shù)據(jù)學(xué)習(xí)。美國產(chǎn)業(yè)發(fā)展此領(lǐng)域發(fā)展較早，相比我國優(yōu)勢明顯。公共數(shù)據(jù)層面，美國生物醫(yī)藥數(shù)據(jù)布局可追溯至20世紀(jì)七八十年代，如1971年建立蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)銀行，1984年建立蛋白質(zhì)信息資源庫，1988年成立國家生物技術(shù)信息中心，負(fù)責(zé)收集存儲生物醫(yī)藥信息；直到2010年，我國才開啟生物醫(yī)藥領(lǐng)域相關(guān)數(shù)據(jù)庫建設(shè)。私營數(shù)據(jù)層面，美國20世紀(jì)90年代就開始探究數(shù)據(jù)經(jīng)紀(jì)商體系，2014年以來，更是密集出臺多項立法提案，支持?jǐn)?shù)據(jù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展；我國數(shù)據(jù)相關(guān)法律政策，如《中華人民共和國數(shù)據(jù)安全法》和《中華人民共和國個人信息保護法》等法律、“數(shù)據(jù)二十條”和“數(shù)據(jù)要素×”等政策，出臺時間相對較晚。算法是AI新藥研發(fā)模型的核心，決定模型的能力和性能。美國在算法開發(fā)方面深耕多年，創(chuàng)新程度全球領(lǐng)先。從學(xué)習(xí)框架情況看，美國企業(yè)開發(fā)了PyTorch、TensorFlow等世界主流框架；從模型架構(gòu)情況看，美國機構(gòu)多次提出RNN、Transformer等顛覆性架構(gòu)。我國算法相關(guān)研究較淺，后發(fā)劣勢明顯。算力是AI新藥研發(fā)模型的孵化器，為模型高效訓(xùn)練提供支撐。我國算力“卡脖子”問題嚴(yán)重，從外部環(huán)境情況看，美國2022-2024年連續(xù)三年針對我國實施高性能芯片限令，國內(nèi)先進芯片長期處于短缺狀態(tài)；從內(nèi)部能力情況看，我國AI芯片性能不及國外芯片，且產(chǎn)能難以滿足需求。

四、我國AI新藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展啟示建議

（一）強化AI新藥研發(fā)創(chuàng)新實施

深化藥品定價方法、醫(yī)保政策、審批流程等體制機制改革，支持首創(chuàng)藥物研發(fā)，強化知識產(chǎn)權(quán)保護，促進科技成果轉(zhuǎn)化，保障創(chuàng)新者權(quán)益，激發(fā)藥企創(chuàng)新活力。加快落實“人工智能+”戰(zhàn)略，實施醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新發(fā)展行動計劃，加強傳統(tǒng)藥企與AI藥企技術(shù)對接，加速AI賦能新藥研發(fā)各流程各環(huán)節(jié)，打造新藥研發(fā)創(chuàng)新發(fā)展產(chǎn)業(yè)生態(tài)。加強AI新藥研發(fā)領(lǐng)域?qū)＞匦缕髽I(yè)培育，激發(fā)中小AI藥企創(chuàng)新活力，帶動傳統(tǒng)藥企創(chuàng)新實施，推動傳統(tǒng)藥企由仿制藥、仿創(chuàng)藥向原創(chuàng)藥發(fā)展。

（二）優(yōu)化AI新藥研發(fā)資金支持

加大財政資金、專項債券等對AI新藥研發(fā)的支持力度，面向企業(yè)提供財政補貼和稅收優(yōu)惠，強化算力券、運力券發(fā)放，降低企業(yè)經(jīng)營成本。探索發(fā)展多元化投融資模式，優(yōu)化產(chǎn)業(yè)投資基金、引導(dǎo)基金功能，鼓勵創(chuàng)業(yè)投資、風(fēng)險投資、私募股權(quán)投資等投向AI新藥研發(fā)領(lǐng)域，支持企業(yè)債券發(fā)行、上市融資。鼓勵各類金融機構(gòu)加大對AI藥企的信貸支持力度，支持政策性貸款，加快推動知識產(chǎn)權(quán)質(zhì)押貸款、科技成果轉(zhuǎn)化貸款等創(chuàng)新金融服務(wù)，優(yōu)化產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈金融。

（三）深化AI新藥研發(fā)技術(shù)突破

加快AI新藥研發(fā)人才隊伍建設(shè)，支持高校院所創(chuàng)建相關(guān)學(xué)科，強化復(fù)合型人才培育和培養(yǎng)，自主塑造領(lǐng)軍人才，加大海外高層次人才引進力度，鼓勵華裔留學(xué)生歸國發(fā)展。加大國家重大科研基金支持力度，設(shè)立AI新藥研發(fā)專項基金，支持基礎(chǔ)理論研究，推動AI專家和生物醫(yī)藥專家共同組成團隊，聯(lián)合開展技術(shù)攻關(guān)。構(gòu)建以企業(yè)為創(chuàng)新主體的AI新藥研發(fā)體系，鼓勵各類藥企和高校院所聯(lián)合培養(yǎng)技術(shù)人員，推動開展研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈緊密銜接、產(chǎn)學(xué)研用深度融合的原創(chuàng)藥研發(fā)。

（四）強化AI新藥研發(fā)基礎(chǔ)建設(shè)

強化數(shù)據(jù)要素頂層設(shè)計，打造生物醫(yī)藥領(lǐng)域高質(zhì)量數(shù)據(jù)公共服務(wù)平臺，加快公有數(shù)據(jù)庫開放，加強數(shù)據(jù)經(jīng)紀(jì)商相關(guān)法律政策制定，鼓勵私有數(shù)據(jù)有償服務(wù)，推動利用安全技術(shù)實現(xiàn)數(shù)據(jù)流通。加強基礎(chǔ)算法研究，強化關(guān)鍵共性技術(shù)攻關(guān)，推動AI新藥研發(fā)相關(guān)基礎(chǔ)底座大模型開發(fā)及應(yīng)用，促進基礎(chǔ)模型算法開源開放，構(gòu)建開源發(fā)展生態(tài)。加大國產(chǎn)AI芯片自主研發(fā)投入力度，推動芯片設(shè)計、制程等全產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同創(chuàng)新，探索科學(xué)語言大模型專用芯片研發(fā)，前瞻性布局光芯片。