李佳晉 黃天笑 孫育杰 喻 陸

（1北京大學(xué)未來(lái)技術(shù)學(xué)院 北京 100871；2西安交通大學(xué)未來(lái)技術(shù)學(xué)院 西安 710049；3國(guó)藥集團(tuán)國(guó)藥醫(yī)療公司 北京 100029；4北京大學(xué)先進(jìn)技術(shù)研究院 北京 100871）

1 導(dǎo)語(yǔ)

衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（health technology assessment，HTA）起源于20世紀(jì)70年代的美國(guó)，如今已被許多國(guó)家和地區(qū)應(yīng)用。在傳統(tǒng)概念中，HTA基于循證醫(yī)學(xué)，整合了衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、社會(huì)學(xué)、醫(yī)學(xué)倫理學(xué)以及其他相關(guān)學(xué)科的原理和方法，以全面系統(tǒng)的方式評(píng)估衛(wèi)生技術(shù)的綜合價(jià)值，包括有效性、安全性和經(jīng)濟(jì)性。2020年，O'Rourke團(tuán)隊(duì)對(duì)HTA進(jìn)行了重新定義，將其視為一個(gè)多學(xué)科評(píng)估過(guò)程，采用明確的方法來(lái)確定衛(wèi)生技術(shù)在其生命周期的各個(gè)階段的價(jià)值。其主要目標(biāo)是為衛(wèi)生決策提供關(guān)鍵信息，從而推動(dòng)公平、高效和高質(zhì)量的衛(wèi)生系統(tǒng)的建立[1]。

多國(guó)的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)表明，HTA的參與對(duì)醫(yī)保系統(tǒng)更有效應(yīng)對(duì)健康問題至關(guān)重要。而對(duì)這些寶貴實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行學(xué)習(xí)借鑒，將會(huì)對(duì)迎接醫(yī)療費(fèi)用不斷上漲、醫(yī)療技術(shù)快速發(fā)展和老齡化加速等挑戰(zhàn)產(chǎn)生重要助力。英國(guó)、法國(guó)因?yàn)镠TA發(fā)展的成熟而被特別關(guān)注[2,3]，美國(guó)為HTA概念的起源地[4]，瑞典為國(guó)家型HTA機(jī)構(gòu)的起源地[5]，德國(guó)與加拿大則因其獨(dú)特的機(jī)構(gòu)體系而被納入考慮[6]。本文旨在探討HTA在英、美、法、德、瑞典與加拿大等六國(guó)醫(yī)保體系中的運(yùn)用，涵蓋其HTA機(jī)構(gòu)介紹與在醫(yī)保體系中應(yīng)用的技術(shù)流程，為我國(guó)HTA的進(jìn)一步引入、融合與運(yùn)用提供有益參考。

2 資料與方法

2名研究者獨(dú)自按照文獻(xiàn)檢索策略提取文獻(xiàn)資料，根據(jù)納入與排除標(biāo)準(zhǔn)篩選文獻(xiàn)，最終將納入文獻(xiàn)合并且重復(fù)核對(duì)2次。如遇不明確文獻(xiàn)，則咨詢相關(guān)專家協(xié)助判斷。

2.1 資料納入與排除標(biāo)準(zhǔn)

納入標(biāo)準(zhǔn)：納入公開發(fā)表的完整的有關(guān)各國(guó)醫(yī)保體系運(yùn)用HTA的實(shí)踐報(bào)告，其報(bào)告內(nèi)容針對(duì)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估，且報(bào)告了技術(shù)的機(jī)構(gòu)或技術(shù)流程至少一個(gè)方面的內(nèi)容；納入已發(fā)表的有關(guān)HTA在英、美、法、德、瑞典與加拿大等六國(guó)醫(yī)保體系中實(shí)際運(yùn)用的綜述；納入各國(guó)醫(yī)保與HTA機(jī)構(gòu)官網(wǎng)發(fā)布的公告。排除標(biāo)準(zhǔn)：重復(fù)發(fā)表的文獻(xiàn)；會(huì)議摘要、研究方案等內(nèi)容不全的研究。

2.2 文獻(xiàn)檢索策略

計(jì)算機(jī)檢索Web of Science、CNKI、Pub Med、Embase、WANFANG數(shù)據(jù)庫(kù)，檢索時(shí)限均為建庫(kù)至2023年11月1日，檢索方式為在高級(jí)檢索界面通過(guò)“檢索表達(dá)式”進(jìn)行主題檢索。檢索表達(dá)式為(＂Health Technology Assessment＂ OR ＂HTA＂) AND(＂Heal thc are System＂ OR＂Healthcare Insurance＂ OR＂Medical Insurance＂ OR ＂Health Coverage＂) AND (＂England＂OR ＂America＂ OR ＂France＂ OR＂Germany＂ OR ＂Sweden＂ OR＂Canada＂)等。檢索來(lái)自各國(guó)HTA相關(guān)權(quán)威機(jī)構(gòu)官網(wǎng)。

2.3 文獻(xiàn)檢索結(jié)果

在Web of Science數(shù)據(jù)庫(kù)中共檢索到82篇相關(guān)文獻(xiàn)，在CNKI（中國(guó)知網(wǎng)）中找到44篇文獻(xiàn)，在PubMed中檢索到50篇文獻(xiàn)，在Embase中檢索到104篇文獻(xiàn)，在WANFANG（萬(wàn)方）數(shù)據(jù)庫(kù)中檢索30篇文獻(xiàn)。經(jīng)過(guò)合并去重后，共獲得310篇相關(guān)文獻(xiàn)。在導(dǎo)入EndNote軟件進(jìn)行篩重后，得到178篇相關(guān)文獻(xiàn)。通過(guò)對(duì)這些文獻(xiàn)的標(biāo)題和摘要進(jìn)行仔細(xì)閱讀，并排除與本文主題無(wú)關(guān)的文獻(xiàn)后，獲得了79篇相關(guān)文獻(xiàn)。在通讀全文的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步篩選出符合納入標(biāo)準(zhǔn)的42篇文獻(xiàn)，并排除不符合排除標(biāo)準(zhǔn)的3篇文獻(xiàn)。最終，共有39篇文獻(xiàn)被納入本文。在撰寫過(guò)程中，為了保障本文內(nèi)容的完整性，研究者又添加了15篇于各國(guó)權(quán)威機(jī)構(gòu)官網(wǎng)發(fā)布的文章（見圖1）。

圖1 文獻(xiàn)篩選流程圖

3 文獻(xiàn)回顧

通過(guò)分析檢索到的文獻(xiàn)，文獻(xiàn)回顧部分將分別介紹英、美、法、德、瑞、加等六國(guó)進(jìn)行HTA的主要機(jī)構(gòu)及其具體的技術(shù)流程。

3.1 英國(guó)的HTA機(jī)構(gòu)及其技術(shù)流程

英國(guó)的國(guó)際臨床衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)（NICE）成立于1999年[7]，其主要任務(wù)便是評(píng)估藥品和技術(shù)的臨床和經(jīng)濟(jì)效益，為國(guó)民衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)（NHS）提供技術(shù)指導(dǎo)，也就是為英國(guó)醫(yī)療保健服務(wù)的主體提供技術(shù)指導(dǎo)，確定哪些藥品可以納入NHS系統(tǒng)。多年來(lái)，受益于NICE的支持，英國(guó)在應(yīng)用HTA進(jìn)行醫(yī)保目錄遴選過(guò)程中積攢了豐富的經(jīng)驗(yàn)，把藥品的成本—效果分析結(jié)果作為衡量藥品是否納入醫(yī)保報(bào)銷的主要標(biāo)準(zhǔn)，將臨床療效與經(jīng)濟(jì)性擺在醫(yī)保目錄遴選的首要位置，在有限的NHS預(yù)算約束下使患者獲益最大化。通常，除了藥品以外，進(jìn)行HTA的項(xiàng)目還包括醫(yī)療設(shè)備、診斷技術(shù)、外科技術(shù)、醫(yī)藥產(chǎn)品以外的治療技術(shù)、篩查工具和系統(tǒng)護(hù)理[8]。下面介紹英國(guó)HTA的技術(shù)流程。

英國(guó)HTA主要分為三種：?jiǎn)我患夹g(shù)鑒定（STA），是對(duì)單一藥物、技術(shù)應(yīng)用于單一適應(yīng)癥的評(píng)估；多技術(shù)鑒定（MTA），是對(duì)單一或多種藥物、技術(shù)應(yīng)用于多種適應(yīng)癥的評(píng)估；快速技術(shù)鑒定（FTA），是對(duì)滿足一定要求的藥物、技術(shù)的快速評(píng)估。FTA審評(píng)程序是在STA標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)程序的基礎(chǔ)上建立的，適用于所有可進(jìn)行STA或MTA審評(píng)的項(xiàng)目。通常，STA的最短審評(píng)時(shí)間為43周，MTA的最短審評(píng)時(shí)間為60周，而FTA的最短審評(píng)時(shí)間為32周[9]。

英國(guó)HTA流程可分成3個(gè)階段，分別為審視期、評(píng)估期和批準(zhǔn)期[10]。審視期判定項(xiàng)目是否有必要進(jìn)行評(píng)估；評(píng)估期和批準(zhǔn)期對(duì)項(xiàng)目進(jìn)行評(píng)估，并給出最終建議。建議分為5類，包括：推薦、限制使用、僅在研究中使用、用于癌癥藥物基金和不推薦使用[11]。

在審視期階段，NICE根據(jù)衛(wèi)生部提供的建議評(píng)估項(xiàng)目清單進(jìn)行文獻(xiàn)檢索和證據(jù)評(píng)估。這個(gè)階段的內(nèi)容包括目標(biāo)人群、對(duì)比方案、潛在亞組人群、健康產(chǎn)出測(cè)量等。之后，NICE邀請(qǐng)顧問和評(píng)論者對(duì)草案進(jìn)行評(píng)價(jià)，并召開研討會(huì)討論草案及評(píng)審人員意見，生成最終審視結(jié)果，上報(bào)給衛(wèi)生部[12]。

在評(píng)估期階段，一旦NICE接收到衛(wèi)生部開展HTA的正式?jīng)Q定，便開始對(duì)項(xiàng)目進(jìn)行全面評(píng)估。醫(yī)藥企業(yè)需要按照NICE提供的模板，在規(guī)定時(shí)間內(nèi)提交相關(guān)證據(jù)，包括項(xiàng)目已發(fā)布的成本效益研究和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型等信息。在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估中，英國(guó)著重用到了ICER（增量成本效果比）和QALY（每質(zhì)量調(diào)整生命年）兩個(gè)概念，ICER是成本效果分析中使用的一個(gè)統(tǒng)計(jì)量，用于比較兩個(gè)或多個(gè)行動(dòng)方案的相對(duì)成本和結(jié)果（通常以健康效果衡量）。它通過(guò)將兩種可能干預(yù)措施的成本差異除以它們效果的差異來(lái)計(jì)算；QALY是衡量疾病負(fù)擔(dān)的一個(gè)指標(biāo)，一個(gè)QALY等于一年的完美健康狀態(tài)，QALY模型要求將健康狀態(tài)賦予一個(gè)介于0（死亡）和1（完美健康）之間的值，并根據(jù)在每種健康狀態(tài)下度過(guò)的時(shí)間調(diào)整這些值。2022年，為保證各醫(yī)藥項(xiàng)目能被更精準(zhǔn)地評(píng)估，英國(guó)新的HTA方法引入嚴(yán)重疾病的權(quán)重系數(shù)，其算法是：在嚴(yán)重疾病臨床試驗(yàn)比較過(guò)程中，計(jì)算兩組QALY相差的絕對(duì)值或QALY相差百分比，絕對(duì)QALY值相差在12～18區(qū)間或QALY相差比例在0.85和0.95范圍內(nèi)，使用1.2的效益調(diào)整系數(shù)。當(dāng)絕對(duì)QALY值相差≥18或QALY值相差比例≥0.95時(shí)，則使用1.7的效益調(diào)整系數(shù)。上述兩種情況如果換算到成本效果閾值大約分別為每QALY36000英鎊（或歐元）和每QALY50000英鎊（或歐元）。再采用“機(jī)會(huì)成本中性”原則，將不同的效益調(diào)整系數(shù)重新分配給不同的疾病[13]。

此外，評(píng)審人員也可以向NICE提交報(bào)告，這些報(bào)告應(yīng)反映評(píng)估委員會(huì)和NHS系統(tǒng)內(nèi)患者和臨床醫(yī)生所關(guān)心的問題。NICE會(huì)將提交的材料送交給審查小組，以確保評(píng)估資料的準(zhǔn)確性和完整性。當(dāng)項(xiàng)目申請(qǐng)進(jìn)行FTA時(shí)，外部審查小組會(huì)對(duì)提交的材料進(jìn)行審核。如果不符合FTA的申請(qǐng)要求，項(xiàng)目將按照STA的程序進(jìn)行審查。

在批準(zhǔn)期階段，審查小組完成了評(píng)估和提交分析報(bào)告后，NICE將召開第一次評(píng)估委員會(huì)會(huì)議,可能的委員成員包括醫(yī)學(xué)專家、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)專家、流行病專家、患者代表、護(hù)理專業(yè)人員、倫理專家、技術(shù)評(píng)估專家。在會(huì)上，委員們審查文件，綜合評(píng)估藥物或技術(shù)的臨床效果和成本效益，進(jìn)而決定是否需要進(jìn)行評(píng)估咨詢或最終評(píng)估。若委員會(huì)初步不建議使用，或需要更多決策信息，則進(jìn)行評(píng)估咨詢文檔（ACD）。相反，若現(xiàn)有證據(jù)足以支持決策，將直接形成最終評(píng)估文檔（FAD）[14]。當(dāng)企業(yè)或評(píng)審人員提交了新的證據(jù)材料時(shí)，只有在項(xiàng)目負(fù)責(zé)人簽字同意后，才能以附件的形式加入評(píng)審。評(píng)審人員進(jìn)行評(píng)估咨詢審查，隨后召開第二次委員會(huì)會(huì)議，根據(jù)之前的協(xié)商結(jié)果形成最終評(píng)估，得出結(jié)果。評(píng)審人員可以對(duì)最終評(píng)估的結(jié)果提出上訴，上訴理由包括NICE在進(jìn)行評(píng)估時(shí)未公平行事或超出其權(quán)限[15]。上訴委員會(huì)只考慮這兩個(gè)理由的上訴，不會(huì)考慮其他理由。如果上訴委員會(huì)接受上訴理由，NICE將要求評(píng)估委員會(huì)重新審查最終推薦結(jié)果。

最終，HTA項(xiàng)目負(fù)責(zé)人將FAD與總結(jié)報(bào)告提交給NICE指南制定負(fù)責(zé)人，以確認(rèn)評(píng)估是否符合衛(wèi)生部要求。滿足要求后，NICE發(fā)布評(píng)估并上報(bào)給衛(wèi)生部。一旦NICE推薦某治療方案并獲衛(wèi)生部批準(zhǔn)，NHS須在3個(gè)月內(nèi)提供相應(yīng)服務(wù)[16]。

3.2 美國(guó)的HTA機(jī)構(gòu)及其技術(shù)流程

美國(guó)是第一個(gè)開展HTA工作并建立HTA組織的國(guó)家。自1972年美國(guó)國(guó)會(huì)頒布技術(shù)評(píng)估法案以來(lái)，HTA在美國(guó)迅速發(fā)展，為醫(yī)療技術(shù)準(zhǔn)入、管理、價(jià)格制定及藥品耗材報(bào)銷提供關(guān)鍵證據(jù)支撐。美國(guó)的HTA體系由公立和私立機(jī)構(gòu)共同構(gòu)成，公立機(jī)構(gòu)根據(jù)HTA報(bào)告制定全國(guó)范圍內(nèi)的衛(wèi)生政策，而私立機(jī)構(gòu)則對(duì)保險(xiǎn)范圍和決策提供更全面的依據(jù)。美國(guó)的衛(wèi)生保健研究和質(zhì)量機(jī)構(gòu)（AHRQ）與醫(yī)療證據(jù)發(fā)展與覆蓋咨詢委員會(huì)（MEDCAC）的設(shè)立進(jìn)一步促進(jìn)了HTA的發(fā)展，AHRQ作為聯(lián)邦政府資助的主要公立HTA機(jī)構(gòu)，公開發(fā)布其研究結(jié)果，供研究人員和機(jī)構(gòu)使用，從而為保險(xiǎn)范圍決策提供科學(xué)可靠依據(jù)。MEDCAC則負(fù)責(zé)對(duì)AHRQ的HTA結(jié)果提供無(wú)偏見的當(dāng)前審議。該委員會(huì)參與審查和評(píng)估醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)、技術(shù)評(píng)估、公眾證詞，并審查有關(guān)醫(yī)療項(xiàng)目和服務(wù)（已被Medicare覆蓋或可能符合覆蓋條件的）的益處、危害和適當(dāng)性的數(shù)據(jù)和信息。此評(píng)估過(guò)程實(shí)際上涉及判斷可用證據(jù)的力度，并基于這些證據(jù)向醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）提出建議?？傮w而言，美國(guó)的HTA在醫(yī)療保險(xiǎn)體系中扮演著關(guān)鍵角色，為政策制定提供了重要的科學(xué)依據(jù)，并為全球其他國(guó)家提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)和借鑒[17]。下面將詳細(xì)介紹美國(guó)HTA的技術(shù)流程。

AHRQ的HTA程序?yàn)镃MS提供技術(shù)評(píng)估。這些評(píng)估被CMS用于指導(dǎo)其針對(duì)Medicare計(jì)劃的國(guó)家覆蓋決策，并為Medicare運(yùn)營(yíng)商提供信息。AHRQ的技術(shù)評(píng)估程序采用最先進(jìn)的方法來(lái)評(píng)估醫(yī)療干預(yù)的臨床效用。技術(shù)評(píng)估基于對(duì)文獻(xiàn)的系統(tǒng)性審查，結(jié)合適當(dāng)?shù)亩ㄐ院投糠椒▉?lái)綜合多項(xiàng)研究的數(shù)據(jù)。這些評(píng)估由AHRQ的循證實(shí)踐中心（EPC）程序進(jìn)行，或者由AHRQ的內(nèi)部員工完成。潛在的技術(shù)評(píng)估主題可能會(huì)經(jīng)歷AHRQ的正式主題細(xì)化過(guò)程。當(dāng)CMS請(qǐng)求主題細(xì)化時(shí)，會(huì)由邀請(qǐng)的利益相關(guān)者審查潛在技術(shù)評(píng)估的關(guān)鍵問題和總體范圍，并將結(jié)果文件公開征求公眾意見。為了全面公開審查，AHRQ的技術(shù)評(píng)估程序會(huì)在其網(wǎng)站上發(fā)布草案報(bào)告。為了符合2003年《Medicare處方藥、改進(jìn)和現(xiàn)代化法案》規(guī)定的Medicare覆蓋決策時(shí)間表，草案技術(shù)評(píng)估報(bào)告將在有限時(shí)間內(nèi)供公眾審查。草案報(bào)告發(fā)布前一周，將在CMS Medicare覆蓋和AHRQ有效健康保健郵件分發(fā)名單上發(fā)出通知。每份報(bào)告在網(wǎng)站上公開審查總共3周時(shí)間。AHRQ的技術(shù)評(píng)估程序支持并致力于其審查過(guò)程的透明度。因此，從2009年3月18日開始，受邀同行審查意見和公眾審查意見將在相關(guān)最終報(bào)告在網(wǎng)站上發(fā)布后的3個(gè)月內(nèi)公開發(fā)布在技術(shù)評(píng)估程序網(wǎng)站上。報(bào)告作者對(duì)評(píng)論的回應(yīng)將發(fā)布在與相關(guān)評(píng)論相同的網(wǎng)頁(yè)上[18]。

3.3 法國(guó)的HTA機(jī)構(gòu)及其技術(shù)流程

在法國(guó)，HTA的主要機(jī)構(gòu)是國(guó)家衛(wèi)生管理局（HAS），它是一個(gè)財(cái)政自主且獨(dú)立于政府的公共機(jī)構(gòu)。HAS與國(guó)家健康保險(xiǎn)基金（CNAM），也就是法國(guó)的官方醫(yī)療保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)保持密切聯(lián)系，其職責(zé)包括評(píng)估藥品、醫(yī)療器械及診療過(guò)程、出版指南，以及對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)師進(jìn)行認(rèn)證[19]。HAS下設(shè)兩個(gè)重要機(jī)構(gòu)：透明委員會(huì)（TC）和國(guó)家醫(yī)療設(shè)備和衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估委員會(huì)（CNEDiMTS）。TC主要負(fù)責(zé)對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)品的實(shí)際臨床效益和臨床附加值進(jìn)行評(píng)估，并就藥品是否納入醫(yī)保目錄及合理使用提供建議[20]。CNEDiMTS則負(fù)責(zé)評(píng)估與醫(yī)療保險(xiǎn)相關(guān)的醫(yī)療設(shè)備和健康技術(shù)[21]。這些機(jī)構(gòu)共同參與法國(guó)的HTA評(píng)估體系，用于指導(dǎo)藥物、醫(yī)療技術(shù)和醫(yī)療設(shè)備的使用和納入醫(yī)保目錄的決策。下面介紹法國(guó)HTA的技術(shù)流程。

首先介紹主要負(fù)責(zé)醫(yī)保藥物目錄遴選部分的透明委員會(huì)。在法國(guó)，一旦藥品獲準(zhǔn)上市，藥品生產(chǎn)企業(yè)可以提交申請(qǐng)，以將藥品納入醫(yī)保報(bào)銷目錄，此時(shí)HTA過(guò)程會(huì)啟動(dòng)。TC將通過(guò)兩個(gè)關(guān)鍵評(píng)級(jí)指標(biāo)對(duì)藥品進(jìn)行評(píng)估，即臨床效益水平（SMR）和臨床效益改善程度（ASMR）。

SMR主要用于評(píng)估藥品的實(shí)際臨床效益，根據(jù)藥品的臨床治療效果、疾病嚴(yán)重程度、在治療決策中的重要性、是否有替代品、治療屬性以及對(duì)衛(wèi)生系統(tǒng)的影響，將SMR分為SMRⅠ（重要）、SMRⅡ（適度）、SMRⅢ（輕微）和SMRⅣ（不足）四個(gè)級(jí)別。藥品的SMR等級(jí)反映了該藥是否應(yīng)該納入醫(yī)療保障目錄或是否需要引起臨床關(guān)注。ASMR主要用于評(píng)估藥品的臨床效益改善程度，根據(jù)效益的大小，ASMR分為ASMRⅠ（主要改善）、ASMR Ⅱ（重要改善）、ASMR Ⅲ（適度改善）、ASMR Ⅳ（較少改善）和ASMR Ⅴ（無(wú)改善）五個(gè)級(jí)別。藥品的ASMR等級(jí)反映了該藥與已有藥品相比是否能夠改善患者的臨床狀態(tài)[22]。

通過(guò)HTA和利益相關(guān)方建議，評(píng)估藥品價(jià)值，確定其是否納入醫(yī)保報(bào)銷目錄。藥品納入后，根據(jù)價(jià)格和償付比例決定報(bào)銷。每五年，TC會(huì)重新評(píng)估報(bào)銷目錄中的藥品，根據(jù)結(jié)果調(diào)整醫(yī)保決策。若藥品價(jià)值不足或無(wú)治療進(jìn)展，衛(wèi)生部可降低償付比例或從目錄刪除，決策將在藥品報(bào)銷狀態(tài)到期前公布。藥企可對(duì)評(píng)估提出上訴，需在一個(gè)月內(nèi)回應(yīng)。

由TC進(jìn)行的SMR和ASMR評(píng)估在醫(yī)療產(chǎn)品定價(jià)和償付方面提供了重要的參考依據(jù)。SMR等級(jí)影響藥品的償付比例，而ASMR等級(jí)則影響產(chǎn)品的定價(jià)。根據(jù)ASMR等級(jí)，藥品分為高創(chuàng)新門診藥品（外部參考定價(jià)，包括ASMRⅠ、Ⅱ、Ⅲ級(jí)藥品）和非創(chuàng)新門診藥品（內(nèi)部參考定價(jià)，包括ASMRⅤ級(jí)藥品），以及低創(chuàng)新門診藥品。高創(chuàng)新門診藥品可以通過(guò)“快速通道”加速納入償付體系，藥品生產(chǎn)企業(yè)可以自主定價(jià)，但價(jià)格應(yīng)與主要?dú)W盟市場(chǎng)國(guó)家相一致。CNAM根據(jù)SMR等級(jí)和疾病嚴(yán)重程度制定不同的報(bào)銷比例：SMRⅣ級(jí)的藥品報(bào)銷比例為0；治療的疾病嚴(yán)重程度較低且為SMRⅠ級(jí)的藥品以及SMRⅡ、Ⅲ級(jí)的藥品（無(wú)論所治療的疾病嚴(yán)重程度是低還是高）的報(bào)銷比例為35%；治療的疾病嚴(yán)重程度較高且為SMRⅠ級(jí)的藥品其報(bào)銷比例為65%；某些不可替代且昂貴的藥品以及部分慢性疾病或者嚴(yán)重疾病患者治療藥物的報(bào)銷比例為100%[22,23]。

而CNEDiMTS的評(píng)估流程是一個(gè)細(xì)致且復(fù)雜的過(guò)程，設(shè)計(jì)了多個(gè)階段以確保醫(yī)療設(shè)備和健康技術(shù)的全面科學(xué)評(píng)估。這個(gè)流程的第一步是由制造商、分銷商或服務(wù)提供商向CNEDiMTS及醫(yī)療產(chǎn)品經(jīng)濟(jì)委員會(huì)（CEPS）提交申請(qǐng)材料。在評(píng)估中，如果涉及效率方面的考量，CNEDiMTS會(huì)與經(jīng)濟(jì)與公共衛(wèi)生評(píng)估委員會(huì)（CEESP）進(jìn)行合作。接下來(lái)，HAS的醫(yī)療設(shè)備評(píng)估部門將對(duì)制造商提交的申請(qǐng)文件進(jìn)行深入分析，并研究相關(guān)已發(fā)表的文獻(xiàn)，基于這些資料起草一個(gè)初步文件。之后，CNEDiMTS負(fù)責(zé)對(duì)醫(yī)療設(shè)備進(jìn)行實(shí)際臨床效益（ACB）和臨床附加價(jià)值（CAV）的評(píng)估，這是確定設(shè)備是否應(yīng)由醫(yī)療保險(xiǎn)支付的關(guān)鍵。此外，評(píng)估流程中包含一個(gè)重要的聽證階段，制造商可以在此階段提交書面意見或要求與CNEDiMTS進(jìn)行面對(duì)面的聽證。這個(gè)階段是互動(dòng)和溝通的關(guān)鍵時(shí)刻，允許制造商對(duì)評(píng)估過(guò)程中的任何問題或顧慮進(jìn)行闡述。最后，CNEDiMTS會(huì)綜合以上所有評(píng)估和聽證結(jié)果，向CNAM、CEPS和衛(wèi)生部提出最終建議，并在HAS網(wǎng)站上進(jìn)行公布。這個(gè)流程確保了在醫(yī)療設(shè)備和健康技術(shù)獲得法國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷前，都經(jīng)過(guò)了嚴(yán)格的評(píng)估和審查[24]。

3.4 德國(guó)的HTA機(jī)構(gòu)及其技術(shù)流程

在德國(guó)，國(guó)家層面有三大重要的HTA機(jī)構(gòu)，分別是德國(guó)醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)與信息研究所（DIMDI）、聯(lián)邦聯(lián)合委員會(huì)（G-BA）、衛(wèi)生保健質(zhì)量和效率研究院（IQWiG）。其中，DIMDI下設(shè)機(jī)構(gòu)德國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估局（DAHTA）在HTA過(guò)程中具有重要作用，其主要職責(zé)是建立信息化數(shù)據(jù)庫(kù)，該數(shù)據(jù)庫(kù)中主要包含DIMDI和其他德國(guó)醫(yī)療保健機(jī)構(gòu)（如IQWiG）的HTA報(bào)告[25]。2020年，DIMDI的主要職能部門與德國(guó)聯(lián)邦藥品和醫(yī)療器械管理局（BfArM）合并，合并的目的是結(jié)合雙方的資源共促醫(yī)療保健系統(tǒng)的數(shù)字化。G-BA獨(dú)立于政府，由國(guó)家法定健康保險(xiǎn)醫(yī)師協(xié)會(huì)、國(guó)家法定健康保險(xiǎn)牙醫(yī)協(xié)會(huì)、德國(guó)醫(yī)院聯(lián)盟和聯(lián)邦醫(yī)?；饏f(xié)會(huì)組成。它的主要任務(wù)是組織或委托其他機(jī)構(gòu)進(jìn)行HTA，并根據(jù)評(píng)估結(jié)果、利益相關(guān)方的建議以及其他證據(jù)來(lái)制定衛(wèi)生決策[26]。IQWiG是由G-BA于2004年下設(shè)的獨(dú)立HTA機(jī)構(gòu)，它的職責(zé)包括進(jìn)行HTA，并編寫?yīng)毩⒌难C報(bào)告，涵蓋醫(yī)療產(chǎn)品、非藥物治療方法、診斷和篩查方法、治療指南以及疾病管理方案等領(lǐng)域，為G-BA提供決策參考[27]。下面介紹德國(guó)HTA的技術(shù)流程。

G-BA通過(guò)HTA參與醫(yī)療保險(xiǎn)政策制定時(shí)，遵循一個(gè)多步驟、涉及多方參與的綜合流程。這一流程開始于議題的確定，確定后與其他機(jī)構(gòu)（如IQWiG）合作來(lái)收集和評(píng)估數(shù)據(jù)。IQWiG在執(zhí)行HTA時(shí)，遵循一個(gè)精細(xì)且系統(tǒng)化的技術(shù)流程。首先，IQWiG從政府機(jī)構(gòu)、醫(yī)療專家或公眾的建議中選擇和確定評(píng)估話題。隨后，機(jī)構(gòu)進(jìn)行系統(tǒng)性的文獻(xiàn)回顧，收集和分析現(xiàn)有的科學(xué)研究和證據(jù)，確保決策基于最佳可用的科學(xué)數(shù)據(jù)。接下來(lái)，IQWiG對(duì)健康技術(shù)的有效性、安全性、成本效益及患者相關(guān)結(jié)果進(jìn)行綜合評(píng)估。在此過(guò)程中，可能會(huì)涉及專家咨詢和公開意見征集，以確保評(píng)估包括所有相關(guān)視角和信息。評(píng)估完成后，IQWiG將編寫一份詳細(xì)報(bào)告提交給G-BA，總結(jié)其發(fā)現(xiàn)和建議[28]。G-BA根據(jù)評(píng)估決定是否將技術(shù)或服務(wù)納入醫(yī)保覆蓋，制定相關(guān)政策和指南，并公開決策以確保透明和公眾參與。最后，G-BA會(huì)監(jiān)督政策實(shí)施效果，并按需調(diào)整，以保證醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量與效率[29]。

在藥物報(bào)銷方面，德國(guó)幾乎所有上市藥品均有資格獲得醫(yī)保報(bào)銷，并定期接受再評(píng)估以調(diào)整其報(bào)銷價(jià)格。特別是對(duì)于創(chuàng)新藥，會(huì)根據(jù)是否具有額外臨床效益進(jìn)行價(jià)格調(diào)整。這一政策旨在確保藥品價(jià)格反映醫(yī)療進(jìn)展，同時(shí)控制成本，確?；颊攉@得最新有效藥物[30]。藥品價(jià)格形成機(jī)制分為參考價(jià)格定價(jià)（主要用于仿制藥）和創(chuàng)新藥定價(jià)。自2011年起，新藥（除特定低銷售額藥品外）在上市首年可自主定價(jià)。這期間，藥企需提交證明藥品額外效益的材料，作為與國(guó)家法定醫(yī)療保險(xiǎn)基金協(xié)會(huì)（GKV-SV）談判新價(jià)格的基礎(chǔ)[31]。創(chuàng)新藥定價(jià)涉及HTA，由G-BA委托IQWiG進(jìn)行。評(píng)估結(jié)果決定藥品價(jià)格，無(wú)額外效益藥品將依參考藥品定價(jià)，有額外效益者與GKV-SV協(xié)商確定價(jià)格。如一年內(nèi)未達(dá)成共識(shí)，藥企可向仲裁委員會(huì)求助，以確定最終價(jià)格。自2011年醫(yī)藥行業(yè)改革法案后，德國(guó)確立了透明的創(chuàng)新藥評(píng)估體系，所有結(jié)果公開于IQWiG網(wǎng)站，確保公眾了解定價(jià)過(guò)程[27]。

3.5 瑞典的HTA機(jī)構(gòu)及其技術(shù)流程

瑞典是第一個(gè)建立國(guó)家級(jí)HTA機(jī)構(gòu)的國(guó)家，在1987年就建立了瑞典衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估委員會(huì)（SBU）。政府指定董事會(huì)對(duì)SBU進(jìn)行管理，并且規(guī)定SBU在評(píng)估時(shí)應(yīng)優(yōu)先考慮大多數(shù)人關(guān)心的健康問題（如背痛、肥胖、高血壓等），而藥品評(píng)估不在SBU的優(yōu)先級(jí)設(shè)置范圍內(nèi)[32]。在瑞典，藥品評(píng)估是由另外的專業(yè)組織來(lái)負(fù)責(zé)的，該組織是一個(gè)隸屬于衛(wèi)生與社會(huì)福利部的政府機(jī)構(gòu)— 牙科及藥品福利管理局（TLV），其職責(zé)是確定藥品福利計(jì)劃覆蓋的藥品目錄以及制定藥品的定價(jià)和報(bào)銷政策，然后由TLV與省議會(huì)（醫(yī)療保健提供方）共同審議藥品的定價(jià)與報(bào)銷流程[33]。下面介紹瑞典HTA的技術(shù)流程。

瑞典SBU評(píng)估健康問題過(guò)程始于確定評(píng)估主題，人員來(lái)源包括政府機(jī)構(gòu)、專業(yè)人員及SBU委員會(huì)。其目的在于判定治療方法的有效性，采用標(biāo)準(zhǔn)化格式如PICO，將評(píng)估視為項(xiàng)目。SBU組建跨學(xué)科工作組，收集、評(píng)估、比較科學(xué)文獻(xiàn)以回答特定問題，如最佳治療方法、診斷方式或社會(huì)服務(wù)支援措施，進(jìn)行科學(xué)材料的深入評(píng)估，包括定量回顧（元分析或綜合分析）和定性回顧（元綜合分析）。評(píng)估按照GRADE原則和GRADE CERQual原則進(jìn)行。GRADE原則是一種系統(tǒng)性的方法，用于評(píng)估醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中臨床研究的證據(jù)質(zhì)量，并制定相應(yīng)的治療和干預(yù)建議。GRADE原則考慮了研究設(shè)計(jì)、證據(jù)的一致性、直接性、精確性和可能的偏見。基于這些因素，它將證據(jù)質(zhì)量分為四個(gè)等級(jí)：高、中、低和非常低。GRADE CERQual原則是GRADE方法的一個(gè)擴(kuò)展，專門用于評(píng)估定性研究的證據(jù)質(zhì)量。此外，健康經(jīng)濟(jì)學(xué)和倫理評(píng)估也是過(guò)程的重要部分[34]。特別值得一提的是，SBU在其評(píng)估中還采用了核心結(jié)果集（COS）。COS是指在針對(duì)特定狀況的所有臨床試驗(yàn)中最基本的結(jié)果。COS的開發(fā)過(guò)程包含了來(lái)自利益相關(guān)者的意見，其中患者的參與在COS的開發(fā)中占據(jù)核心地位[35]。HTA的評(píng)價(jià)部分，獨(dú)立于評(píng)估環(huán)節(jié)，考慮評(píng)估結(jié)果與更廣因素（如衛(wèi)生政策、價(jià)值觀、患者證詞）結(jié)合，決定是否將新技術(shù)納入醫(yī)保報(bào)銷。通常稱為審議性評(píng)價(jià)，涉及多視角，以形成全面建議。審查環(huán)節(jié)同樣關(guān)鍵，SBU采用倫理框架，允許廣泛利益相關(guān)者審查建議，確保評(píng)估公正、透明，并允許提出上訴[36]。

瑞典的藥品是否能夠納入醫(yī)保藥品目錄是由TLV決定的。首先，藥品生產(chǎn)企業(yè)向TLV提交準(zhǔn)入申請(qǐng)文件，文件中需要說(shuō)明藥品的臨床療效、增量成本效益比（ICER）、邊際效益和邊際成本（與現(xiàn)有公認(rèn)的最佳療法相比），以及對(duì)社會(huì)的總期望成本，同時(shí)給出藥品的報(bào)價(jià)[33]。然后，在接下來(lái)的3個(gè)月內(nèi)，TLV按照《藥品福利法案》規(guī)定的報(bào)銷準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，基于人人平等、優(yōu)先考慮最需要的患者（即疾病嚴(yán)重者）和成本效益最大化的原則進(jìn)行評(píng)估。滿足《藥品福利法案》的藥品（消除煙癮和自然療法的非處方藥除外）便可以進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄[37]。

值得特別關(guān)注的是，瑞典的成本效益是從社會(huì)角度進(jìn)行分析的。TLV收集與該藥品有關(guān)的所有成本（藥品成本、藥品副作用成本等）與效益（對(duì)健康的有益作用、節(jié)省成本等）進(jìn)行權(quán)衡，并經(jīng)省議會(huì)、藥品福利委員會(huì)與TLV共同審議后，再由TLV結(jié)合各利益相關(guān)方的意見做出接受或者拒絕藥品納入醫(yī)保藥品目錄的決策。

若TLV做出拒絕的決策，藥品企業(yè)可以通過(guò)降低價(jià)格或提交新證據(jù)的方式再次提出準(zhǔn)入申請(qǐng)；TLV應(yīng)在接到完整申請(qǐng)的120天內(nèi)宣布決策，并將決策在TLV官網(wǎng)進(jìn)行公示[37-39]。TLV也會(huì)對(duì)納入報(bào)銷目錄的藥品進(jìn)行重新評(píng)估（由TLV做出修改報(bào)銷和定價(jià)狀態(tài)或從福利方案中完全刪除的決定，且藥品生產(chǎn)企業(yè)可以對(duì)TLV的決定進(jìn)行上訴）[40]。

3.6 加拿大的HTA機(jī)構(gòu)及其技術(shù)流程

在加拿大，HTA體系是協(xié)同管理和支持醫(yī)保體系的關(guān)鍵組成部分，這一體系以國(guó)家層面的聯(lián)邦衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估署（CADTH）和各省HTA機(jī)構(gòu)為主體，還包括大學(xué)、科研院所以及基于醫(yī)院的HTA機(jī)構(gòu)等。CADTH是一個(gè)獨(dú)立的非營(yíng)利機(jī)構(gòu)，前身是加拿大衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估協(xié)調(diào)辦公室，與衛(wèi)生行政部門有著緊密的聯(lián)系，主要作用是為衛(wèi)生決策者提供客觀的決策證據(jù)支持。CADTH由代表聯(lián)邦、省和地方（不含魁北克?。┬l(wèi)生部門的委員會(huì)進(jìn)行管理，并協(xié)調(diào)各省HTA機(jī)構(gòu)，避免或減少重復(fù)評(píng)估。CADTH的HTA部門主要開展非腫瘤藥評(píng)估、腫瘤藥評(píng)估、藥物優(yōu)化使用等三類藥物評(píng)估（衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估等由衛(wèi)生技術(shù)再評(píng)估負(fù)責(zé)）[41,42]。CADTH的HTA工作有助于加拿大的醫(yī)保體系更好地平衡可獲得性、成本效益和質(zhì)量，以確保公眾獲得高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。加拿大的醫(yī)療設(shè)備、器械等由衛(wèi)生技術(shù)再評(píng)估進(jìn)行，故不予本文中呈現(xiàn)。下面介紹加拿大HTA的技術(shù)流程。

加拿大HTA的評(píng)估流程主要包括三個(gè)重要環(huán)節(jié)：（1）議題設(shè)定。由聯(lián)邦、省、地區(qū)衛(wèi)生副部長(zhǎng)任命的代表以及社會(huì)公眾人員共13人組成的理事會(huì)負(fù)責(zé)確定CADTH的年度評(píng)估項(xiàng)目主題；（2）HTA小組專業(yè)評(píng)估?；诰唧w研究問題組建多學(xué)科研究團(tuán)隊(duì)，制定評(píng)估方案，收集研究所需要的數(shù)據(jù)與資料，撰寫報(bào)告初稿；（3）專家委員會(huì)審議及推薦。由CADTH內(nèi)外部組建的專家對(duì)報(bào)告初稿進(jìn)行同行評(píng)審，項(xiàng)目評(píng)估結(jié)果傳播[43]。

HTA小組專業(yè)評(píng)估的主要評(píng)估工作包括非腫瘤藥物評(píng)估、腫瘤藥物評(píng)估以及藥物優(yōu)化使用等三個(gè)方面，關(guān)注維度包括評(píng)估背景、臨床需求、安全性、有效性、患者視角、經(jīng)濟(jì)性、管理融合性、合規(guī)性、倫理性以及環(huán)境影響等。評(píng)估過(guò)程包括評(píng)估準(zhǔn)備、接受申請(qǐng)、咨詢醫(yī)生和病人團(tuán)體、臨床評(píng)審和經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)審、專家委員會(huì)初審、推薦意見初稿公示、專家委員會(huì)終審以及最終推薦意見公布等八個(gè)主要環(huán)節(jié)，通常耗時(shí)一年到兩年。為提高評(píng)估效率，CADTH等評(píng)估機(jī)構(gòu)已研發(fā)并應(yīng)用了快速技術(shù)評(píng)估模型，以將評(píng)估周期縮短至150天左右[41-45]。

CADTH基于循證證據(jù)進(jìn)行評(píng)估，運(yùn)用多維度決策分析（MCDA），關(guān)注藥物的安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性。評(píng)審專家為各維度和指標(biāo)分配權(quán)重，使用0至3的定量打分，并提供詳細(xì)描述。這些評(píng)分結(jié)果在藥品報(bào)銷建議報(bào)告中反映，確保評(píng)估科學(xué)全面。CADTH的工作確保醫(yī)保體系對(duì)新藥物進(jìn)行基于科學(xué)證據(jù)和多維度決策分析的全面評(píng)估。

4 各國(guó)經(jīng)驗(yàn)帶給我們的啟示

HTA在我國(guó)醫(yī)保體系已經(jīng)有了一些應(yīng)用，但仍處于發(fā)展階段，且依舊存在局限性。在符合我國(guó)國(guó)情的基礎(chǔ)之上，對(duì)以上國(guó)家的經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行部分遷移學(xué)習(xí)可以為HTA在我國(guó)醫(yī)保領(lǐng)域的進(jìn)一步應(yīng)用提供導(dǎo)向型思路。

4.1 我國(guó)HTA在醫(yī)保體系的發(fā)展現(xiàn)狀與局限性

HTA在我國(guó)醫(yī)保體系中發(fā)揮著重要作用，支持醫(yī)保制度改革措施和決策過(guò)程。自20世紀(jì)90年代起，多個(gè)學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)建立HTA研究中心，推動(dòng)理論和應(yīng)用研究。2018年9月，國(guó)家衛(wèi)健委設(shè)立了國(guó)家級(jí)HTA中心—國(guó)家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心，并聯(lián)合國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、國(guó)家癌癥中心等建設(shè)分中心和評(píng)價(jià)基地,推動(dòng)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估工作的開展[46]。國(guó)家醫(yī)療保障局借助HTA提升醫(yī)保治理能力，包括醫(yī)保目錄調(diào)整、醫(yī)用耗材管理和擴(kuò)大支付范圍等方面[47]。

表1 各國(guó)醫(yī)保體系中HTA應(yīng)用現(xiàn)狀的對(duì)比

首先，專家團(tuán)隊(duì)運(yùn)用HTA原則，綜合考慮藥品的安全性、有效性和性價(jià)比，對(duì)年度藥品目錄進(jìn)行調(diào)整。2018年，國(guó)家醫(yī)保局在基本醫(yī)保目錄的更新流程中強(qiáng)化HTA的作用，并由專業(yè)機(jī)構(gòu)提供高水平的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估報(bào)告輔助醫(yī)保目錄的準(zhǔn)入決策[48]。同年，我國(guó)首次基于HTA科學(xué)循證更新了國(guó)家醫(yī)保藥品報(bào)銷目錄（NRDL），其中包括17種抗癌藥，平均降價(jià)達(dá)56.7%。國(guó)家醫(yī)療保障局還要求藥企提供全面證據(jù)，參與價(jià)格談判，形成“信封價(jià)”，標(biāo)志著從定性評(píng)估向基于HTA的定量評(píng)估轉(zhuǎn)變[49]。類似地，HTA也應(yīng)用于基本醫(yī)療保險(xiǎn)醫(yī)用耗材管理。組織臨床、醫(yī)用耗材管理、醫(yī)保管理、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估和經(jīng)濟(jì)學(xué)等領(lǐng)域的專家，對(duì)符合申報(bào)條件的醫(yī)用耗材進(jìn)行評(píng)審。這涉及對(duì)創(chuàng)新產(chǎn)品和與現(xiàn)有品種相比有改進(jìn)的產(chǎn)品進(jìn)行多維度綜合價(jià)值判斷試點(diǎn)，為后續(xù)類似醫(yī)用耗材的評(píng)審提供借鑒[50]。

總之，HTA在我國(guó)的醫(yī)療保險(xiǎn)系統(tǒng)中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，協(xié)助決策過(guò)程，評(píng)估衛(wèi)生技術(shù)的有效性和成本效率，并支持醫(yī)療保險(xiǎn)目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整。其多學(xué)科方法和基于證據(jù)的評(píng)估是我國(guó)持續(xù)的醫(yī)保改革和醫(yī)療資源有效配置的重要技術(shù)工具。雖然我國(guó)在醫(yī)保體系內(nèi)已經(jīng)開始應(yīng)用HTA并取得一定的成效，但目前的應(yīng)用仍面臨一些局限性。

首先，我國(guó)的HTA體系尚未完全成熟，特別是在綜合考慮經(jīng)濟(jì)、倫理和社會(huì)影響方面，方法論和評(píng)估體系需要進(jìn)一步發(fā)展和完善，尤其是醫(yī)用耗材方面，大多數(shù)仍然建立在委員會(huì)決議或?qū)＜乙庖姷幕A(chǔ)上，缺乏規(guī)范的評(píng)價(jià)指標(biāo)[51]。其次，HTA的參與主體相對(duì)有限，多為政府和部分醫(yī)療機(jī)構(gòu)，缺少相關(guān)利益方公開透明地參與，導(dǎo)致利益調(diào)整困難，同時(shí)也缺乏患者和廣大公眾的廣泛參與。此外，HTA在地方層面的應(yīng)用不足，導(dǎo)致評(píng)估結(jié)果可能不完全適應(yīng)各地區(qū)的具體情況。同時(shí)，HTA應(yīng)用于醫(yī)療保險(xiǎn)領(lǐng)域也面臨著價(jià)值取舍的問題，從國(guó)際經(jīng)驗(yàn)看，各個(gè)國(guó)家應(yīng)用HTA的領(lǐng)域不甚相同，有些國(guó)家專注于指南，有些國(guó)家專注于藥物遴選與醫(yī)用耗材；不同國(guó)家醫(yī)保報(bào)銷決策中的HTA側(cè)重點(diǎn)也存在差異。就藥物遴選部分來(lái)說(shuō)，有些國(guó)家更關(guān)注疾病嚴(yán)重程度和藥物療效,也有些國(guó)家專注成本效益[52]；各國(guó)HTA技術(shù)流程中值得借鑒的點(diǎn)與內(nèi)容占比也不同。還有，HTA在醫(yī)療決策中的實(shí)際影響力有待加強(qiáng)，其在體制機(jī)制建設(shè)上仍存在欠缺，一是缺乏有效的機(jī)制組織開展HTA研究，部門協(xié)調(diào)、工作流程優(yōu)化、整合性證據(jù)開發(fā)等均為制約因素;二是由于制度性安排缺失，HTA的決策轉(zhuǎn)化和應(yīng)用機(jī)制尚未建立，致使其評(píng)估結(jié)果未能充分應(yīng)用于醫(yī)療政策制定和資源分配[46]。三是HTA的獨(dú)立性和專業(yè)性亟待提高，以提高評(píng)估的客觀性和公信力。

4.2 對(duì)各國(guó)經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行符合國(guó)情的學(xué)習(xí)借鑒

針對(duì)以上局限性，我國(guó)可以借鑒國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合國(guó)情，進(jìn)一步發(fā)展和完善醫(yī)保體系中HTA的方法論和評(píng)估體系。

4.2.1 臨床效果與成本效益的并重。學(xué)習(xí)英國(guó)的HTA經(jīng)驗(yàn)，強(qiáng)調(diào)在評(píng)估醫(yī)療技術(shù)時(shí)同時(shí)考慮臨床效果和成本效益以及所對(duì)應(yīng)的人群差異。英國(guó)利用QALY模型，有效衡量治療效果與成本的關(guān)系，這一方法在NICE的HTA中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。QALY結(jié)合了生命質(zhì)量和壽命延長(zhǎng)兩方面，為不同醫(yī)療干預(yù)的成本效益提供客觀依據(jù)。NICE使用QALY作為核心指標(biāo)，優(yōu)化醫(yī)療資源配置，實(shí)現(xiàn)公共衛(wèi)生投資的最大化效益。在后疫情時(shí)代與老齡化壓力并重的前提條件下，我國(guó)醫(yī)療資源相對(duì)有限，亟須科學(xué)的成本效益分析來(lái)助于提高評(píng)估藥物、醫(yī)療技術(shù)、醫(yī)用耗材等的性價(jià)比，進(jìn)而提高資源的利用率、使用效率和公平性。此外，QALY模型在我國(guó)已經(jīng)開始被用于衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中[54]，基于經(jīng)濟(jì)效益也是我國(guó)HTA評(píng)估計(jì)劃發(fā)展的一環(huán)，這也在一定程度上說(shuō)明了遷移學(xué)習(xí)QALY模型至我國(guó)HTA評(píng)估過(guò)程中的可行性。因而研究者認(rèn)為，對(duì)于英國(guó)該方面的學(xué)習(xí)應(yīng)是我國(guó)HTA對(duì)外借鑒的第一步。

4.2.2 綜合評(píng)估方法的完善。我國(guó)可以借鑒瑞典在藥物與醫(yī)療技術(shù)綜合評(píng)估方面的先進(jìn)方法，將臨床效果、經(jīng)濟(jì)成本、倫理影響以及對(duì)社會(huì)的廣泛影響等均納入我們的評(píng)估體系中。鑒于我國(guó)龐大的人口基數(shù)和地區(qū)間經(jīng)濟(jì)差異的現(xiàn)實(shí)，全面考量醫(yī)療干預(yù)的多方面效果對(duì)于作出精確且公正的政策決策至關(guān)重要。為實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，首先要構(gòu)建全流程的HTA組織管理路徑，從政策上建立全方位的HTA醫(yī)保決策轉(zhuǎn)化機(jī)制[46]，明確“是什么”“為什么”“怎么做”“誰(shuí)來(lái)做”；同時(shí)，技術(shù)的跟進(jìn)也是尤為重要的，我們可以采用如“My Positive Health（MPH）”蜘蛛網(wǎng)可視化工具以及機(jī)器學(xué)習(xí)等高級(jí)技術(shù)手段，提高評(píng)估效率與精度，以實(shí)現(xiàn)在醫(yī)療保險(xiǎn)領(lǐng)域更全面、綜合的HTA[53]；人才與資源的投入也是十分重要的，要通過(guò)國(guó)家科研基金支持、專項(xiàng)財(cái)政撥款等形式為開展HTA活動(dòng)提供充足的經(jīng)費(fèi)保障，也要加強(qiáng)多學(xué)科背景的專業(yè)評(píng)估人才隊(duì)伍建設(shè)，提高國(guó)家層面上開展HTA的專業(yè)能力和水平[46]。此外，我國(guó)可以針對(duì)特定疾病負(fù)擔(dān)和健康需求（如高血壓、糖尿病、冠心?。┑冗M(jìn)行HTA，以節(jié)省資源、提高效率、積累經(jīng)驗(yàn)。

4.2.3 多方參與和代表性的提升。鑒于我國(guó)的政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者群體、制藥公司等各方利益相關(guān)者眾多，學(xué)習(xí)德國(guó)和法國(guó)的模式，加強(qiáng)各利益相關(guān)方在醫(yī)療決策過(guò)程中的參與度，將可以更好地平衡各方利益，確保決策的廣泛代表性和透明度，提高社會(huì)認(rèn)可度和實(shí)施效果。在我國(guó)目前的國(guó)情下，可以依據(jù)不同地域的特點(diǎn)，建立區(qū)域性HTA委員會(huì)，讓更多的利益相關(guān)方參與。

4.2.4 公私部門角色的平衡。參考加拿大的公私結(jié)合模式，我國(guó)可以優(yōu)化公共和私人部門在醫(yī)療技術(shù)評(píng)估中的作用。這對(duì)于應(yīng)對(duì)我國(guó)醫(yī)療保健系統(tǒng)的多樣性和復(fù)雜性非常重要。明確各部門的職責(zé)和合作機(jī)制，可實(shí)現(xiàn)高效與公正的平衡，提高整體醫(yī)療水平。同時(shí)，我國(guó)可以鼓勵(lì)私營(yíng)部門參與醫(yī)療技術(shù)的研發(fā)和創(chuàng)新，以促進(jìn)更多高質(zhì)量醫(yī)療技術(shù)的引入。

4.2.5 地方層面的自主性和靈活性。借鑒加拿大省級(jí)HTA機(jī)構(gòu)的實(shí)踐，我國(guó)可以鼓勵(lì)各地區(qū)根據(jù)自身特點(diǎn)制定醫(yī)療政策和評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)，增強(qiáng)地方層面的自主性和針對(duì)性。由于我國(guó)地域廣泛、醫(yī)療資源和需求分布不均，因地制宜的政策制定將更好地滿足不同地區(qū)的實(shí)際需求，提高政策的實(shí)施效果。這也可以促進(jìn)醫(yī)療資源的優(yōu)化配置，更好地滿足地方層面的健康需求。

4.2.6 獨(dú)立性與專業(yè)性的結(jié)合。美國(guó)獨(dú)立非營(yíng)利機(jī)構(gòu)如ICER的模式通過(guò)結(jié)合政府監(jiān)管與專業(yè)機(jī)構(gòu)的專業(yè)性，提高了HTA評(píng)估的客觀性和公信力。我國(guó)可以通過(guò)建立獨(dú)立的HTA機(jī)構(gòu)或引入第三方評(píng)估機(jī)制，增加評(píng)估結(jié)果的科學(xué)性和公正性，提高社會(huì)信任度。這需要確保HTA機(jī)構(gòu)的專業(yè)性和獨(dú)立性，同時(shí)加強(qiáng)政府監(jiān)管，以確保評(píng)估的客觀性。

通過(guò)以上策略的實(shí)施，我國(guó)可以更有效地在醫(yī)保體系中運(yùn)用HTA，提升醫(yī)療服務(wù)的質(zhì)量和效率，同時(shí)確保醫(yī)療資源的合理分配和醫(yī)療決策的科學(xué)性。這將有助于推動(dòng)我國(guó)醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展，提高公眾健康水平，增進(jìn)民生福祉。